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【ChiCTR2600118758】一项随机、双盲、安慰剂对照的单次、多次给药剂量递增研究以及食物影响研究以评估 RTX-117 在健康受试者中的安全性、耐受性、药代动力学特征、药效动力学特征和食物影响

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基本信息

登记号

ChiCTR2600118758

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2026-02-10

临床申请受理号

靶点

适应症

腓骨肌萎缩症

试验通俗题目

一项随机、双盲、安慰剂对照的单次、多次给药剂量递增研究以及食物影响研究以评估 RTX-117 在健康受试者中的安全性、耐受性、药代动力学特征、药效动力学特征和食物影响

试验专业题目

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

主要目的：评估 RTX-117 单次和多次口服给药在健康受试者中的安全性和耐受性；最大给药剂量（Maximum administered dose，MAD）。次要目的：评估PTX-117单次和多次口服给药后，RTX-117在健康受试者中的药代动力学（Pharmacokinetics, PK)特征；评估食物在健康受试者服用RTX-117后，对RTX-117 PK特性的影响。探索性目的：探索与eIF2B调节相关的潜在生物标志物/药效学（Phamacodynamics, PD)指标；识别RTX-117口服给药后在健康受试者血浆样本和尿液中可能存在的代谢物。

试验分类

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试验类型

随机平行对照

试验分期

Ⅰ期

随机化

在筛选时，每名受试者将使用筛选号进行识别。对于筛选合格的受试者将在 Day -1 或 Day 1 采用交互式网页随机系统（Interactive Web Response System，IWRS），按照筛选号从小到大的顺序依次发放随机号。受试者将依据随机号领取对应编号的药物。本研究中的每名受试者接受试验药物或安慰剂将由随机表来确定。随机表由统计单位应用 SAS（9.4 或以上版本）产生。各剂量组的随机化采用连续随机号进行，SAD 组代码为 S，第一剂量组从 S1001 开始，第二剂量组从 S2001 开始，每一剂量组单独随机，以此类推。MAD 组代码为 M，第一剂量组从 M1001 开始，第二剂量组从 M2001开始，每一剂量组单独随机，以此类推。为确保该随机数据具有重现性，需要保存所设定的随机数初值种子参数。

盲法

本试验中受试者、研究者、监查员及统计分析者等试验相关人员均不知试验药物的分配情况（双盲）。由申办方或其指定的单位提供活性药物和安慰剂，保证安慰剂外观、口感、重量与活性药物相似，并标明为临床试验专用。由申办方或其指定的单位对每个试验组的活性药物和安慰剂进行编盲。每个受试者所用药物为一个独立包装，整个过程要有专人核对，并详细记录。设盲过程应有文字记录并由所有编盲人员签字，完成编盲后的盲底应一式二份，分别密封于信封内，并在药物分装后必须当场密封加盖公章，由临床试验单位专职人员与申办方分两处保存。

试验项目经费来源

溪砾科技(深圳)有限公司

试验范围

目标入组人数

2;6

实际入组人数

第一例入组时间

2026-02-25

试验终止时间

2026-12-31

是否属于一致性

入选标准

1. 年龄在 18-55 周岁的男性和女性受试者（包括 18 和 55 周岁）； 2. 试验前签署知情同意书，并对试验内容、过程及可能出现的不良反应充分了解，能够按照试验方案要求完成本研究； 3. 一般健康状况良好（研究者通过病史、手术史、完整的体格检查、生命体征测量、实验室检查、12 导联心电图、腹部超声和胸片的结果进行评估），无证据显示活动性或慢性疾病； 4. 体重指数（BMI）= 体重（kg）/身高2（m2），体重指数在 18~28 kg/m2范围内（包括临界值）; 5. 受试者（包括伴侣）同意自筛选至给药后 3 个月内无妊娠计划且自愿采取有效避孕措施，具体避孕措施见方案章节 8.1。；

排除标准

1. 经研究者判断，存在临床发现显示有临床意义的下列疾病（包括但不限于感染、消化系统、肾脏、肝脏、神经系统、血液系统、内分泌、肿瘤、呼吸系统、免疫系统、皮肤、精神或心脑血管疾病），导致方案的实施或研究结果的解释存在困难或研究者认为参与研究对受试者有风险； 2. 存在肝功能异常：谷丙转氨酶（ALT）或谷草转氨酶（AST）超出正常上限（ULN）1.1 倍，或总胆红素＞1.3 x ULN，或肌酸激酶（CK）＞1.5 x ULN。根据研究者的判断，允许重复检测； 3. 根据 Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration [CKD-EPI]公式（附录1）估算肾小球滤过率< 80 mL/min/1.73m2； 4. 对试验药物或试验药物中的任何成分过敏者，或过敏体质者（多种药物过敏）； 5. 异常 QTc 间期延长，定义为：（1）男性 QTcF ≥ 450 ms 或女性 QTcF ≥ 470 ms（经重复检测确认）; （2）低钾血症史或长 QT 间期综合征家族史；（3）研究期间需要使用可延长 QT/QTc 间期药物（附录 2 表 12） 6. 收缩压≥140 mmHg，舒张压≥90 mmHg （经重复测量确认）; 7. 接受试验药物前 14 天内或药物 5 个半衰期内（以较长者为准）服用了任何处方药、非处方药、草药，维生素、任何保健品；接受试验药物前 30 天内服用了抗生素或全身性类固醇治疗（允许使用口服避孕药物）； 8. 在首次给药前至少 7 天及研究期间使用或计划使用 CYP3A4 抑制剂/诱导剂、P-gp/BCRP底物、CYP2B6、CYP2C8、CYP2C9、CYP2C19、CYP2D6、CYP3A 底物药物（附录 2 表 13）； 9. 筛选前 3 个月每日吸烟量多于 5 支或等量烟草制品者，或每周饮用 ≥ 14 个单位酒精（1 单位酒精 ≈ 25 mL 高度白酒/84 mL 葡萄酒/200 mL啤酒）；或不同意在试验期间禁烟或禁酒者；或筛选期或基线期（Day-1）酒精呼气试验检测阳性者； 10. 尿药筛查阳性者或在过去 1 年内有药物滥用史或使用过毒品者； 11. 筛选前 14 天内接种过疫苗或预期在研究期间接种疫苗； 12. 筛选前 3 个月内非生理性失血、献血＞200 ml，或计划在试验期间或末次给药后 30 天内献血者； 13. 筛选前 90 天（或 5 个半衰期，以较长者为准）参加过任何药物或医疗器械临床试验； 14. 筛选期血清病毒学检测，人类免疫缺陷病毒抗体（HIV-Ab 阳性）、乙肝表面抗原（HBsAg）阳性、乙肝核心抗体（HBcAb）阳性且乙肝病毒 DNA（HBV-DNA）检测结果超出参考值上限、丙肝抗体（HCVAb）阳性（表 8）； 15. 不能耐受腰椎穿刺（仅适用于 MAD 研究），静脉穿刺采血或晕血晕针者； 16. 对饮食有特殊要求，不能遵守统一饮食者； 17. 在试验期间或试验后 3 个月内怀孕、计划怀孕或哺乳的女性受试者； 18. 筛选期或基线期妊娠测试结果为阳性； 19. 有吞咽困难或任何影响药物吸收和/或消除的胃肠道手术史（阑尾切除术和胆囊切除术除外）或疾病史者； 20. 在服用研究药物前 48 小时内摄取了任何含咖啡因的食物或饮料（如咖啡、浓茶、可乐、巧克力等），或其他富含黄嘌呤的食物（如凤尾鱼、沙丁鱼、牛肝、牛肾等），或可诱导或抑制肝脏代谢酶的食物（如火龙果、芒果、西柚、石榴等）及其制成的饮料，或含酒精的食物或饮料，或有其他影响药物吸收、分布、代谢、排泄等因素（如剧烈运动）者； 21. 研究者认为不适合参加本研究的其他情况。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

上海市徐汇区中心医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

联系人通讯地址

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