【CTR20255232】RTX-117治疗腓骨肌萎缩症的I期临床试验

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基本信息

登记号

CTR20255232

试验状态

进行中（尚未招募）

药物名称

RTX-117片

药物类型

化学药

规范名称

RTX-117片

首次公示信息日的期

2026-01-04

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

腓骨肌萎缩症（Charcot-Marie-Tooth, CMT）

试验通俗题目

RTX-117治疗腓骨肌萎缩症的I期临床试验

试验专业题目

一项随机、双盲、安慰剂对照的单次、多次给药剂量递增研究以及食物影响研究以评估RTX-117在健康受试者中的安全性、耐受性、药代动力学特征、药效动力学特征和食物影响

申办单位信息

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申请人名称

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联系人邮箱

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联系人邮编

518000

联系人通讯地址

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临床试验信息

试验目的

主要目的： 1. 评估RTX-117单次和多次口服给药在健康受试者中的安全性和耐受性； 2. 最大给药剂量（Maximum administered dose，MAD）。次要目的： 1. 评估RTX-117单次和多次口服给药后，RTX-117在健康受试者中的药代动力学（Pharmacokinetics, PK）特征； 2. 评估食物在健康受试者服用RTX-117后，对RTX-117 PK特性的影响。探索性目的： 1. 探索与eIF2B调节相关的潜在生物标志物/药效学（Pharmacodynamics, PD）指标； 2. 识别RTX-117口服给药后在健康受试者血浆样本和尿液中可能存在的代谢物。

试验分类

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试验类型

平行分组

试验分期

Ⅰ期

随机化

盲法

双盲

试验项目经费来源

试验范围

国内试验

目标入组人数

国内: 64 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.年龄在18-55周岁的男性和女性受试者（包括18和55周岁）；2.试验前签署知情同意书，并对试验内容、过程及可能出现的不良反应充分了解，能够按照试验方案要求完成本研究；3.一般健康状况良好（研究者通过病史、手术史、完整的体格检查、生命体征测量、实验室检查、12导联心电图、腹部超声和胸片的结果进行评估），无证据显示活动性或慢性疾病；4.体重指数（BMI）= 体重（kg）/身高2（m2），体重指数在18~28 kg/m2范围内（包括临界值）；5.受试者（包括伴侣）同意自筛选至给药后3个月内无妊娠计划且自愿采取有效避孕措施；

排除标准

1.经研究者判断，存在临床发现显示有临床意义的下列疾病（包括但不限于感染、消化系统、肾脏、肝脏、神经系统、血液系统、内分泌、肿瘤、呼吸系统、免疫系统、皮肤、精神或心脑血管疾病），导致方案的实施或研究结果的解释存在困难或研究者认为参与研究对受试者有风险；2.存在肝功能异常：谷丙转氨酶（ALT）或谷草转氨酶（AST）超出正常上限（ULN）1.1倍，或总胆红素＞1.3 x ULN，或肌酸激酶（CK）＞1.5 x ULN。根据研究者的判断，允许重复检测；3.根据Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration [CKD-EPI]公式（附录 1）估算肾小球滤过率< 80 mL/min/1.73m^2；4.对试验药物或试验药物中的任何成分过敏者，或过敏体质者（多种药物过敏）；5.异常QTc间期延长，定义为：男性QTcF ≥ 450 ms或女性QTcF ≥ 470 ms（经重复检测确认）；低钾血症史或长QT间期综合征家族史；研究期间需要使用可延长QT/QTc间期药物；6.收缩压≥140 mmHg，舒张压≥90 mmHg （经重复测量确认）；7.接受试验药物前14天内或药物5个半衰期内（以较长者为准）服用了任何处方药、非处方药、草药，维生素、任何保健品；接受试验药物前30天内服用了抗生素或全身性类固醇治疗（允许使用口服避孕药物）；8.在首次给药前至少7天及研究期间使用或计划使用CYP3A4抑制剂/诱导剂、P-gp/BCRP底物、CYP2B6、CYP2C8、CYP2C9、CYP2C19、CYP2D6、CYP3A底物药物；9.筛选前3个月每日吸烟量多于5支或等量烟草制品者，或每周饮用 ≥ 14个单位酒精（1单位酒精 ≈ 25 mL高度白酒/84 mL葡萄酒/200 mL啤酒）；或不同意在试验期间禁烟或禁酒者；或筛选期或基线期（Day -1）酒精呼气试验检测阳性者；10.尿药筛查阳性者或在过去1年内有药物滥用史或使用过毒品者；11.筛选前14天内接种过疫苗或预期在研究期间接种疫苗；12.筛选前3个月内非生理性失血、献血＞200 ml，或计划在试验期间或末次给药后30天内献血者；13.筛选前90天（或5个半衰期，以较长者为准）参加过任何药物或医疗器械临床试验；14.筛选期血清病毒学检测，人类免疫缺陷病毒抗体（HIV-Ab阳性）、乙肝表面抗原（HBsAg）阳性、乙肝核心抗体（HBcAb）阳性且乙肝病毒DNA（HBV-DNA）检测结果超出参考值上限、丙肝抗体（HCV-Ab）阳性；15.不能耐受腰椎穿刺（仅适用于MAD研究），静脉穿刺采血或晕血晕针者；16.对饮食有特殊要求，不能遵守统一饮食者；17.在试验期间或试验后3个月内怀孕、计划怀孕或哺乳的女性受试者；18.筛选期或基线期妊娠测试结果为阳性；19.有吞咽困难或任何影响药物吸收和/或消除的胃肠道手术史（阑尾切除术和胆囊切除术除外）或疾病史者；20.在服用研究药物前48小时内摄取了任何含咖啡因的食物或饮料（如咖啡、浓茶、可乐、巧克力等），或其他富含黄嘌呤的食物（如凤尾鱼、沙丁鱼、牛肝、牛肾等），或可诱导或抑制肝脏代谢酶的食物（如火龙果、芒果、西柚、石榴等）及其制成的饮料，或含酒精的食物或饮料，或有其他影响药物吸收、分布、代谢、排泄等因素（如剧烈运动）者；21.研究者认为不适合参加本研究的其他情况；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

上海市徐汇区中心医院;上海市徐汇区中心医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

200235;200235

联系人通讯地址