NRx Pharmaceuticals公司宣布，其研发的NRX-101（D-环丝氨酸+鲁拉西酮）在体外对引起复杂尿路感染的尿路病原体具有强大的活性。D-环丝氨酸最初于20世纪50年代作为抗菌药物开发，但由于当时常见抗生素的有效性，并未被批准用于治疗尿路感染。近年来，由于对常见抗生素的耐药性增加，复杂尿路感染（cUTI）的发生率上升，并可能导致败血症，每年在美国导致约17,000人死亡。NRx的研究与之前的研究一致，表明D-环丝氨酸对耐药性尿路病原体具有效力。NRX-101有望作为一种安全有效的cUTI治疗方法。NRx已完成了NRX-101的3期制造，可以立即寻求进行临床试验。NRX-101还被开发用于治疗慢性疼痛和PTSD。

Orbus Therapeutics公司宣布，其Phase 1b临床试验已开始招募首例患者，该试验旨在评估将Eflornithine与Temozolomide联合使用治疗新诊断的胶质母细胞瘤的安全性和药代动力学。此研究是继公司正在进行的一项名为STELLAR的Phase 3临床试验之后，旨在评估Eflornithine口服溶液在放疗和辅助Temozolomide化疗后复发的间变性星形细胞瘤患者中的疗效。Phase 1b试验是一项开放标签、单臂、剂量限制性毒性临床试验，预计将包括美国约8个领先的神经肿瘤学临床试验中心。试验的主要目标是评估Eflornithine与Temozolomide联合使用后的剂量限制性毒性和不良事件，次要终点包括无进展生存期（PFS）、客观缓解率（ORR）和药代动力学。Eflornithine是一种新型细胞毒剂，可不可逆地抑制哺乳动物多胺生物合成中的关键酶 ornithine decarboxylase，该酶在某些类型的癌症中上调。Eflornithine已被美国食品药品监督管理局（FDA）授予孤儿药和突破性疗法指定，用于治疗间变性胶质瘤患者，并被欧洲药品管理局（EMA）的人类用药药品委

ReAlta Life Sciences公司宣布其新型药物RLS-0071获得美国FDA批准进入2期临床试验，用于治疗对皮质类固醇无反应的急性移植物抗宿主病（aGvHD）。RLS-0071是一种针对aGvHD、缺氧性脑病（HIE）等罕见和急性炎症疾病的补体和先天炎症抑制剂肽。该药物有望填补这一未满足的医疗需求。临床试验将在美国和欧洲的多家移植医疗中心进行，主要评估药物的安全性和疗效。ReAlta Life Sciences致力于利用免疫系统的力量来治疗危及生命的急性炎症和罕见疾病，其EPICC肽基于对人类星状病毒的研究，该病毒通过抑制先天免疫系统成分引起非炎症性、自限性胃肠炎。

NurExone Biologic Inc.成功完成了其非经纪制私募配售的第二和最后一部分，共发行和出售了750,000个单位，每个单位价格为0.275加元，筹集资金206,250加元。总计，公司通过私募配售发行和出售了5,394,548个单位，筹集资金1,483,500.70加元。公司计划将私募配售所得资金用于推进其资产的开发活动、营运资金和一般公司用途。每个单位包括一股普通股、一份A类普通股购买认股权证的一半和一份B类普通股购买认股权证的一半。认股权证在特定条件下可以加速到期。所有证券均受制于四个多月和一天的法定锁定期，私募配售需获得TSXV的最终批准。NurExone是一家致力于开发针对脊髓损伤患者的生物引导外泌体疗法的生物制药公司。

中国眼科基因治疗领军企业Neurophth宣布，其针对常染色体显性视神经萎缩（ADOA）的候选药物NFS-05获得澳大利亚药品监督管理局（TGA）注册批准进入临床试验。ADOA是一种常染色体显性遗传性视神经病变，约80%由OPA1基因突变引起。Neurophth的NFS-05采用基因治疗方式，将含有OPA1基因的AAV载体递送至玻璃体腔，靶向RGC细胞，表达OPA1蛋白并恢复线粒体功能。这是Neurophth第三次获得临床试验批准，也是首次在澳大利亚获得批准。Neurophth致力于开发全球性基因治疗药物，其产品管线还包括其他眼科疾病和临床前候选药物。

Kriya Therapeutics宣布收购基因治疗公司Tramontane，专注于代谢和神经退行性疾病治疗。Tramontane的领先项目是一种旨在表达稳定水平原生物理FGF21蛋白的腺相关病毒（AAV）载体。Kriya计划将这种基因疗法推进至临床试验，预计将在2025年上半年实现。该疗法有望通过一次性的肌肉注射，实现FGF21蛋白的持续表达，从而治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH），这一疾病在美国约有1700万人受到影响。Kriya认为，这种疗法具有显著的治疗潜力，优于其他正在开发的产品，并且可能带来更好的疗效、安全性、耐受性和药代动力学特征。

Blooming Health，一家致力于为社区养老服务机构提供技术支持，以远程方式满足数千名老年人日常需求的数字互动和推荐解决方案提供商，近日宣布完成了一轮4.2亿美元的种子轮融资。投资者包括Afore Capital、Crossbeam Venture Partners，以及切尔西·克林顿的投资公司Metrodora和DoorDash联合创始人Evan Moore。Blooming Health的创始人兼CEO Nima Roohi表示，公司希望通过提供全面护理，改变社会老龄化方式。该平台利用AI、自动化和高级数据分析，通过文本、语音通话、电子邮件等多种方式，为老年人提供个性化的服务。目前，Blooming Health已在纽约、亚利桑那州、德克萨斯州和加利福尼亚州运营，帮助老年人和家庭护理者解决营养、交通、紧急准备等问题，并显著降低了医疗和长期护理成本。

Hoth Therapeutics公司宣布，其针对特应性皮炎的BioLexa药物在1b期临床试验中表现出显著疗效。78%的患者报告称，自开始使用BioLexa后，他们的整体健康状况有所改善，而22%的患者表示他们的健康状况没有变化或变得更差。临床试验结果显示，BioLexa治疗14天后，SCORAD和EASI评分分别提高了35%和60%，而安慰剂和金霉素乳膏则没有效果。此外，患者报告的DLQI问卷显示，BioLexa的使用使患者的生活质量提高了46%，而安慰剂和金霉素乳膏则没有效果。这些初步数据支持了进一步研究BioLexa作为特应性皮炎的类固醇节约疗法的可能性。BioLexa是一种专利的、专有的抗菌局部配方，旨在治疗由葡萄球菌生物膜介导的疾病。Hoth Therapeutics是一家致力于开发创新、有影响力和突破性治疗的临床阶段生物制药公司，旨在提高患者的生活质量。

Teikoku Pharma USA近日宣布其4天长效地佐麻啡定透皮贴剂TPU-006在术后疼痛治疗中的II期概念验证研究取得积极结果。该研究为双盲、安慰剂对照的单剂量研究，评估了TPU-006在腹部整形手术后镇痛效果和安全性。共167名患者接受治疗（活性或安慰剂）。此前，公司已报告TPU-006在足趾矫正手术后同样研究取得积极结果，显示TPU-006可显著降低疼痛和减少阿片类药物的使用。新分析显示，与安慰剂相比，TPU-006治疗组的疼痛评分显著降低，阿片类药物的救援用药使用减少。TPU-006耐受性良好，未出现意外不良事件，皮肤刺激轻微，嗜睡感轻微。接受TPU-006治疗的患者便秘和恶心症状减少，这可能是由于减少了阿片类药物的救援用药。今年6月，Teikoku为TPU-006获得了快速通道指定。这些结果验证了TPU-006成为创新非阿片类治疗选择的潜力，有助于改善术后整体患者体验。

Gracell生物技术公司宣布将在国际骨髓瘤学会（IMS）年会上展示其FasTCAR技术驱动的GC012F细胞疗法在治疗新诊断的多发性骨髓瘤（NDMM）患者中的长期研究结果。GC012F是一种针对BCMA/CD19的双重靶向自体CAR-T细胞疗法，旨在通过快速、深度和持久的反应以及改善的安全性特征来改变癌症和自身免疫疾病的治疗。该研究旨在评估GC012F在移植资格的高风险NDMM患者中的疗效和安全性，并将作为海报在雅典举行的IMS年会上展示。Gracell公司正在全球范围内开展GC012F的临床研究，并已启动针对复发/难治性多发性骨髓瘤和系统性红斑狼疮的试验。

PepGen Inc.宣布获得加拿大卫生部的无异议函，批准其开展针对肌强直性营养不良症1型（DM1）患者的PGN-EDODM1 Phase 1临床试验。美国食品药品监督管理局（FDA）已授予PGN-EDODM1孤儿药资格，用于治疗DM1。FREEDOM-DM1临床试验是一项随机、安慰剂对照、单剂量递增研究，旨在招募约24名DM1成年患者，评估PGN-EDODM1的安全性和耐受性。此外，PepGen将展示PGN-EDODM1的新临床前数据，并继续与FDA合作解决美国临床试验的暂停问题。

2023年肌强直性营养不良年会期间，AMO Pharma公司宣布了其针对先天性肌强直性营养不良的实验性疗法AMO-02的临床研究REACH-CDM的结果。结果显示，AMO-02在认知表现、生物标志物减少和行走/跑步测量改善等多个方面显示出统计学和临床上的显著疗效。研究期间，AMO-02的安全性良好，耐受性良好，没有与治疗相关的严重不良事件。主要结果指标基于临床医生进行的客观评分，显示出意外的安慰剂效应，掩盖了治疗的有益效果。公司计划与监管机构会面，概述AMO-02的开发路径，包括在成人发病的肌强直性营养不良患者中进行的研究计划。

PDS Biotechnology公司宣布其研发的PDS0202流感疫苗在多项流感病毒中表现出活性中和作用，并在对未接触过流感的雪貂进行高剂量H1N1病毒挑战后提供保护。该疫苗结合了PDS Biotech的Infectimune新型免疫激活平台和专有的COBRA流感抗原。在西班牙瓦伦西亚举行的第9届欧洲流感科学工作组会议上，数据表明PDS0202能够防止疾病、体重减轻，并保护接种动物免受H1N1病毒侵害。PDS0202有望提供对季节性和大流行流感菌株的持久保护。

Nuvectis Pharma将举办一场虚拟专家论坛，讨论其两款临床阶段药物NXP800和NXP900。论坛将于2023年9月14日举行，由多位知名专家参与，包括讨论NXP800在卵巢癌治疗中的临床开发机会，特别是针对铂耐药、ARID1a突变型卵巢癌患者的临床试验；以及讨论NXP900的临床开发机会，随着即将开始的1a期剂量递增研究。专家包括Bradley J. Monk、Ramez N. Eskander和Gordon B. Mills，他们将在论坛上分享各自在癌症治疗领域的经验和研究成果。

VBI Vaccines Inc.宣布，其战略合作伙伴Brii Biosciences公布了BRII-179（VBI-2601）疫苗的初步分析数据，该疫苗是一种新型治疗性疫苗，用于慢性乙型肝炎（HBV）患者与聚乙二醇干扰素-α（PEG-IFNα）联合治疗。BRII-179（VBI-2601）在先前的研究中显示出对HBV患者产生广泛的抗体和T细胞反应。VBI和Brii Bio还宣布扩大了他们的HBV合作，包括在全球范围内独家开发和商业化BRII-179（VBI-2601）和PreHevbri疫苗。这项Phase 2研究旨在评估BRII-179（VBI-2601）作为PEG-IFNα和NrtI治疗的辅助疗法在慢性HBV感染治疗中的安全性和有效性。

Endeavor BioMedicines公司已完成ENV-101（taladegib）治疗特发性肺纤维化（IPF）的Phase 2a临床试验的入组工作。ENV-101是一种小分子Hedgehog（Hh）信号通路抑制剂，在IPF疾病病理中起关键作用。该试验是一项随机、安慰剂对照的多中心研究，旨在评估ENV-101作为单一疗法在轻至中度IPF患者中的疗效和安全性。试验主要终点包括基线到终点的不良事件频率和严重程度的变化，以及关键生命体征测量值的变化。次要终点包括用力肺活量（FVC）和其他肺功能指标的变化。ENV-101最初是针对Hedgehog驱动的癌症开发的，已在约200名受试者中进行了评估，显示出同类最佳的安全性和靶点抑制。Hedgehog通路在成人中通常不活跃，但在IPF中，作为组织重塑过程的一部分，Hedgehog通路被上调，通过上皮间质转化诱导肌成纤维细胞的产生。肌成纤维细胞是沉积纤维化基质并收缩肺部的细胞，导致IPF患者的发病率和死亡率。在肺组织中选择性抑制这一通路可诱导肌成纤维细胞凋亡，从而消除IPF的关键细胞驱动因素。

亘喜生物科技集团宣布将在第20届国际骨髓瘤学会年会上公布其针对多发性骨髓瘤新确诊患者的一期临床试验数据。该试验评估基于FasTCAR平台开发的候选产品GC012F，旨在治疗符合移植条件的高危新确诊多发性骨髓瘤患者。GC012F是一款基于公司专有FasTCAR技术平台的BCMA/CD19双靶点自体CAR-T细胞疗法，具有独特的双靶点作用原理和次日生产技术，展现出卓越的安全性和有效性。亘喜生物正在全球范围内开展GC012F的多项临床研究，涵盖多种血液瘤和自身免疫性疾病。