河北森朗生物科技有限公司自主研发的靶向CD7的CAR-T细胞产品SENL101自体T细胞注射液获得美国FDA孤儿药资格认定，用于治疗成人复发或难治性T淋巴母细胞淋巴瘤/白血病。该认定基于其临床前研究和国内临床研究的积极结果。SENL101自体T细胞注射液将享受FDA临床研究支持、费用减免等优惠政策，并有望获得美国市场独占权。森朗生物作为一家专注于免疫细胞治疗药物研发的高科技企业，在国内细胞治疗行业处于领先地位，未来将继续推进CAR-T细胞产品研发，致力于成为世界一流的基因细胞药物企业。

Mineralys Therapeutics宣布，其研发的针对高血压、慢性肾脏病等由异常高醛固酮水平驱动的疾病的药物lorundrostat，将在2023年美国心脏协会高血压科学会议上进行口头海报展示。该研究是针对未控制高血压（uHTN）或难治性高血压（rHTN）患者的Target-HTN Phase 2临床试验的全面结果。会议将于9月7日至10日在波士顿举行，展示的口头海报由Cleveland Clinic的心脏、血管和胸科研究所的心脏病专家Luke Laffin，M.D.主持。Lorundrostat是一种口服的、高度选择性的醛固酮合成酶抑制剂，旨在降低醛固酮水平。Mineralys Therapeutics是一家专注于开发针对高血压、慢性肾脏病和其他由异常高醛固酮水平驱动的疾病的药物的临床阶段生物制药公司。

Aruna Bio公司宣布，其研发的神经干细胞来源的未修饰外泌体AB126，具有抗炎和神经保护特性，通过调节ATP-腺苷轴发挥作用。该研究在BioProcess International会议上进行口头报告，展示了AB126在治疗急性及慢性中枢神经系统疾病中的机制和应用。AB126能够降解细胞外ATP，将其转化为具有抗炎和神经保护特性的腺苷。体外和体内研究表明，AB126的作用机制得到了验证，其ATP和腺苷水平可作为疗效和临床生物标志物。此外，AB126在mRNA和蛋白质加载、神经元细胞存活和蛋白质递送方面表现出优异的性能。Aruna Bio正在扩展AB126在神经学其他适应症中的应用，并对其神经外泌体平台在药物递送方面的潜力感到鼓舞。

在丹麦哥本哈根，Ascendis Pharma A/S宣布，一项新的事后分析显示，接受TransCon PTH治疗的患有低甲状旁腺功能减退症的成年人，其估计肾小球滤过率（eGFR）显著改善，表明肾脏功能得到提升。TransCon PTH是一种用于治疗低甲状旁腺功能减退症的实验性前药，每日一次给药，旨在在24小时内持续释放活性甲状旁腺激素（PTH 1-34）至生理范围。在3期PaTHway试验中，接受TransCon PTH治疗的患者的eGFR平均增加了7.9 mL/min/1.73m 2，而接受安慰剂的患者eGFR平均下降了1.9 mL/min/1.73m 2。在基线eGFR低于60 mL/min/1.73m 2（肾脏功能障碍的阈值）的患者中，约50%的患者在使用TransCon PTH治疗后，eGFR能够提高至超过60 mL/min。

Cidara Therapeutics宣布，其合作伙伴Janssen Pharmaceuticals已发出关于CD388（JNJ-0953）的“继续推进通知”，该药物旨在预防流感A型和B型。CD388是Cidara最先进的Cloudbreak DFC项目，临床和非临床数据显示，单剂量CD388可能为季节性和大流行性流感A型和B型提供广泛保护。Cidara将获得700万美元的里程碑付款，并有权获得高达6.85亿美元的额外里程碑付款和全球销售额的分级版税。Cidara正在与Janssen合作进行CD388的1期和2a期临床试验，以评估其安全性和药代动力学，以及作为流感病毒暴露前预防的疗效。

IMIDomics Inc.与TNAX Biopharma Corporation达成独家许可协议，获得IMB1001（一种针对CD226的人源化抗体）在全球范围内的开发、生产、商业化和再许可权。IMB1001是一种具有突破性潜力的药物，旨在治疗免疫介导的炎症性疾病（IMIDs）。IMIDomics利用其专有的临床发现引擎识别了CD226作为优先目标，并与TNAX合作加速IMB1001的开发。IMB1001是一种具有独特作用机制的药物候选物，对多种疾病具有潜在的应用价值，尤其适用于对现有标准治疗无反应或无法耐受的患者。该协议包括与化合物相关的所有专利、权利和专有技术，包括其在人类和动物中的使用。IMIDomics和TNAX将共同努力，将IMB1001的潜在治疗潜力最大化，为IMID患者提供新的治疗选择。

Aphios公司获得NIH资助，研发针对慢性阿片类药物使用障碍复发的组合疗法。美国正面临阿片类药物危机，现有治疗手段有限，主要依赖阿片类药物或其拮抗剂。Aphios计划利用生物可降解聚合物纳米球封装大麻二酚（CBD）开发新型疗法，CBD具有非成瘾性和非精神活性，可抑制阿片类药物寻求行为和戒断症状。这一疗法有望提高治疗效果，降低副作用，提高患者依从性和可及性，从而改善个人福祉、降低医疗成本和经济负担。Aphios是一家致力于绿色生物技术、药物发现和制造、纳米药物递送和病原体安全性的临床阶段公司，其研发成果得到NIDA和NIH的支持。

Charles River Laboratories International, Inc.与PathoQuest SAS合作，在《Vaccine》杂志上发表了关于下一代测序（NGS）在生物制药病毒检测中的应用研究。该研究比较了PathoQuest专有的NGS检测方法和传统的体内检测方法，发现NGS检测在检测病毒污染物方面具有更高的能力。这一发现对生物制药行业具有重要意义，因为它提供了一种更快速、高效、可靠的病毒检测方法，有助于减少动物实验的使用，符合国际协调会议（ICH）关于生物技术产品病毒安全测试的更新指南。该研究得到了Charles River和PathoQuest的支持，旨在推动未来病毒安全测试策略的发展。

Anova Enterprises, Inc.与Dizal Pharmaceuticals合作，旨在加速DZD9008（sunvozertinib）的开发，用于治疗EGFR Exon20ins突变型非小细胞肺癌（NSCLC）患者。DZD9008正在进行的III期和II期临床试验中评估其疗效。EGFR Exon20ins突变在NSCLC患者中约占2%，目前尚无针对该突变类型的完全批准的治疗方案。AnovaOS平台旨在通过标准化和自动化加速新治疗药物的研发，并扩大患者受益范围。Anova和Dizal将利用AnovaOS平台，为EGFR Exon20ins突变型NSCLC患者提供参与研究的途径，以解决未满足的医疗需求。

Aptose Biosciences宣布，韩国汉米制药公司对其进行了300万美元的投资，这是汉米制药公司最多700万美元或19.99%股权投资的第一阶段。这笔投资将用于支持Aptose的主要血液学药物tuspetinib的研发，该药物之前由汉米制药公司授权给Aptose。tuspetinib目前正在进行国际1/2期APTIVATE临床试验，用于治疗复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者。此外，Aptose还授予汉米制药公司一些权利，包括注册权、优先认购权、信息权和任命非执行顾问的权利。如果Aptose在2024年7月1日之前达到某些制造和数据里程碑，汉米制药公司还可以进行第二阶段至多400万美元的投资。

Lineage Cell Therapeutics与Eterna Therapeutics达成独家许可协议，共同开发新型低免疫原性诱导多能干细胞（iPSC）系。此合作旨在评估这些iPSC系分化为治疗中枢神经系统疾病和其他神经学疾病的细胞移植产品候选。Lineage已与美国和海外的神经学专家讨论其开发策略，并最终确定了Eterna开发的初始细胞系的特定基因编辑。这些编辑包括删除B2M基因、插入HLA-E基因以及一项未公开的编辑，旨在赋予临床差异化和竞争优势。Lineage预计这些编辑将扩大编辑细胞系的总体效用，并使细胞系在非免疫特权或非人类白细胞抗原（HLA）匹配的适应症中具有竞争力。Lineage计划利用其现有工艺开发能力与Eterna的尖端细胞工程和编辑技术相结合，创造新型和可能更优的产品特性。

Eterna Therapeutics与Lineage Cell Therapeutics合作，利用mRNA细胞工程技术开发新型低免疫原性诱导多能干细胞（iPSC）系，以评估用于治疗中枢神经系统疾病等神经学病症的细胞移植疗法。该合作始于2023年初，Eterna将进行基因编辑活动，Lineage将支付里程碑式款项。Eterna的mRNA基因编辑技术旨在高效地灭活目标基因，并替换病毒方法，以实现目标细胞中目的基因的长期表达。Lineage已与美国和海外的神经学专家讨论其开发策略，并最终选择了Eterna将开发的初始细胞系的特定基因编辑。

Humanetics Corporation获得美国国防部5年合同，研发其药物BIO 300作为预防急性辐射暴露造成身体伤害的医疗对策。合同为原型协议，包括2000万美元的基础期，用于获得美国食品药品监督管理局紧急使用授权。BIO 300旨在预防辐射暴露导致的急性辐射综合征，目前尚无预防药物。该合同还包括将BIO 300推向全面FDA批准的选项。BIO 300同时用于癌症放疗保护患者和预防COVID-19长期影响。

中国已上市的独家产品希笛尼（酒石酸西尼必利片），属于新一代口服促胃肠动力药，对于缓解消化不良症状有良好疗效，且心脏安全性和耐受性更佳。产品将丰富本集团消化线在售产品组合，并将与其他在售产品和优势资源协同增效，解决消化道疾病尚未满足的需求，使更多患者获益。

Circular Genomics与阿尔茨海默病基因组学专家Dr. Carlos Cruchaga合作，共同研究circRNAs作为阿尔茨海默病的血液生物标志物，以实现早期诊断和治疗。这项研究将基于Circular Genomics正在进行的抑郁症研究项目。Dr. Cruchaga是华盛顿大学医学院神经基因组学和信息学中心的创始主任，在阿尔茨海默病研究方面享有盛誉。Circular Genomics的CEO Dr. Paul Sargeant表示，这项创新研究有望革命性地改变神经退行性疾病的早期检测、诊断和治疗，并推动新药的开发。合作将包括在华盛顿大学Knight-ADRC的Memory and Aging Project中量化circRNAs，以及共同申请研究资金以推进基于circRNA的阿尔茨海默病检测方法的研发。Circular Genomics致力于开发基于circRNA的精准医学工具、数据和诊断，以改善神经病学和精神性疾病的护理标准。

BridgeBio Pharma与FDA和EMA达成一致，将启动一项针对儿童成骨不全症治疗的infigratinib的3期临床试验，该试验为一年的2:1随机、安慰剂对照试验。主要终点为12个月时基线与年化身高速度（AHV）的变化，次要终点包括比例性、身高Z分数和对医疗并发症的影响。该试验预计将在2023年底启动。BridgeBio此前宣布，在0.25mg/kg/天的剂量下，infigratinib在6个月时基线AHV增加3.38cm/年，且没有与研究药物相关的严重不良事件（SAEs）或不良事件（AEs）。

OncoNano Medicine与Regeneron达成临床试验供应协议，将Libtayo（cemiplimab）与ONM-501结合用于临床试验。ONM-501是一种双重激活的STING（STimulator of INterferon Genes）激动剂，该试验旨在评估其在晚期实体瘤和淋巴瘤患者中的疗效。OncoNano Medicine作为试验的发起方，Regeneron将提供Libtayo。ONM-501利用环状二核苷酸激活和STING的多价结合，旨在产生爆发和持续的免疫反应。OncoNano Medicine致力于开发利用pH作为生物标志物诊断和治疗癌症的新产品，其产品包括实体瘤治疗、实时手术引导剂和免疫肿瘤治疗平台。公司的主要研发候选药物pegsitacianine是一种新型荧光纳米探针，用于多种癌症手术的实时成像，并正推进关键临床试验。ONM-501作为下一代STING激动剂，预计2023年上半年进行首次人体试验。