Bionomics Limited宣布，其新型α7烟碱型乙酰胆碱受体负性别构调节剂BNC210在治疗社交焦虑症（SAD）的II期PREVAIL研究中显示出积极疗效和安全性。研究结果显示，BNC210在多个阶段减轻了演讲挑战中的焦虑，且疗效显著。公司计划于2023年第二季度末举行会议讨论BNC210的后期SAD项目，并计划与FDA讨论临床试验进展。BNC210的口服片剂形式表现出快速起效的药代动力学特征，支持其在急性治疗SAD中的应用。

广州瑞泰生物科技有限公司近日宣布完成近亿元人民币的A+轮融资，由松禾资本领投，中大创投、知名产业资本跟投，现有股东惠每资本持续加码。瑞泰生物成立于2014年，是一家专注于眼科的创新器械平台型公司，拥有国内首个获批的湿态生物羊膜瑞秀复®和引进的澳大利亚巩膜镜产品Epicon A®。公司产品在眼表、视光、青光眼和眼底黄斑裂孔等领域均有布局，并将在再生医学材料平台上进行技术突破。瑞泰生物的湿态羊膜产品瑞秀复®巩膜镜是一种特殊的RGP，主要用于改善角膜不规则散光、中重度干眼和其他眼表疾病。公司管理团队在眼科领域具有丰富的研发及商业化经验，制定了内在自主研发+外在全球BD的双轮驱动发展战略。创始人林永亮博士和联合创始人徐昊带领的销售团队具有丰富的眼科市场经验，能推动公司销售额快速增长。松禾资本、惠每资本和中大创投等投资方对瑞泰生物的发展表示看好，期待公司成为眼科器械龙头。

永仁心医疗器械有限公司近日完成近一亿美元的A轮融资，由SINOVAC科兴领投，太平（深圳）医疗健康产业私募股权投资基金等跟投，资金将用于心衰重症治疗健康产业平台的建设。永仁心医疗成立于2014年，专注于心衰重症治疗创新医疗器械的研发、生产、销售，其核心产品EVAHEART是国内唯一同时获批短期治疗、长期治疗双适应症的人工心脏。此次融资是近一年来全球创新医疗器械领域少有的超大额融资事件，永仁心医疗凭借其技术优势和市场潜力，受到资本市场的高度关注。领投方SINOVAC科兴表示，希望助力永仁心医疗等中国创新型企业成长，加速心衰领域产品的研发及商业化进程。太平创新副总经理陆姗姗表示，看好永仁心已取得的出色成绩，将与永仁心一起努力，实现为心衰患者提供全病程管理服务。维梧资本合伙人、永仁心医疗董事长付山表示，期待永仁心医疗加快完善产品布局，更好地服务于全球患者。永仁心医疗董事兼CEO阎华表示，将继续向最新最难处攻坚，追求最远大的目标，高效推动新品研发、注册、上市工作。

美国休斯顿大学癌症中心首次为两名复发性皮肤鳞状细胞癌患者进行了Alpha DaRT治疗的临床试验，该试验名为ReSTART，旨在评估该疗法在美国、加拿大、欧洲和以色列的疗效与安全性。Alpha DaRT是一种创新的α辐射癌症疗法，由Alpha Tau Medical Ltd.开发。试验计划招募多达86名经活检证实为复发性皮肤鳞状细胞癌的患者，他们不适合手术或标准放射治疗，且没有可用的治愈性全身治疗。主要研究终点包括基于最佳总反应的总客观反应率、从初始观察Alpha DaRT插入后的6个月反应持续时间以及Alpha DaRT治疗的安全性。次要目标包括评估Alpha DaRT治疗1年后的无进展生存期和总生存期、总反应持续时间、局部控制和生活质量。Alpha DaRT旨在通过在肿瘤内递送铷-224浸渍源，实现高度有效和精确的α辐射治疗。

Avenue Therapeutics公司宣布将于2023年3月9日与FDA举行Type C会议，讨论评估静脉注射曲马多（IV Tramadol）与已批准的阿片类镇痛药相比，阿片类药物叠加使用导致呼吸抑制风险的研究方案。公司预计将在4月2023年提供会议结果的更新。此外，公司宣布其2023年年度股东大会将于6月22日举行，并宣布了股东提案的截止日期。公司还宣布了Alexandra MacLean博士被任命为董事会成员，Jay Kranzler博士被任命为董事长，以及2023年年度股东大会的相关信息。Avenue Therapeutics是一家专注于神经学和罕见病治疗药物开发与商业化的专业制药公司。

Catalyst Pharmaceuticals公司宣布，一项发表在《Epilepsia》杂志上的文章显示，其药物perampanel在罕见遗传性癫痫病患者中表现出高有效性的抗癫痫作用。该研究由欧洲神经学家团队进行，报告了在使用perampanel治疗的137名患者中，有60名（43.5%）患者的癫痫发作频率减少了75%以上，其中38名（27.5%）患者的癫痫发作频率减少了90%以上。文章指出，perampanel在治疗由特定基因突变引起的癫痫中显示出高疗效，包括SCN1A、GNAO1、PIGA、PCDH19、SYNGAP1、POLG1、POLG2和NEU1等罕见遗传变异。Catalyst公司首席医疗和监管官Gary Ingenito表示，这些发现似乎证实了FYCOMPA的独特作用机制可能使其对难以管理的罕见遗传性癫痫病具有疗效。Catalyst致力于开发针对罕见神经和癫痫疾病的创新药物，其旗舰产品FIRDAPSE已获批准用于治疗成人及6至17岁儿童的莱姆伯特-伊顿肌无力综合征（LEMS）。此外，Catalyst还获得了FYCOMPA在美国的商业权利，该药物已获批准用于治疗4岁及以上癫痫患者的部分性发作和12

PACT Pharma公司公布了一项关于黑色素瘤患者免疫反应的研究成果，该研究揭示了患者免疫系统能够识别肿瘤突变，并对治疗产生不同反应。研究发现，接受抗PD-1免疫疗法的患者产生了针对肿瘤中少数免疫优势突变的多样性T细胞反应，而非响应者则表现出有限且不多样化的反应。这项研究提供了对个体患者免疫系统在癌症中如何识别并产生临床响应的关键见解，强调了PACT公司尖端TCR-T细胞技术平台的力量。研究使用PACT公司的核心技术平台，在11名转移性黑色素瘤患者中进行了实验，结果显示，即使患者未对治疗产生反应，他们的T细胞也能识别并杀死肿瘤细胞，只是方式不够多样和广泛。这些发现为设计新型T细胞疗法和诊断提供了策略，并为PACT公司开发个性化T细胞疗法提供了支持。

Pliant Therapeutics发布2022年第四季度财务报告，宣布公司2022年取得显著进展，包括发布INTEGRIS-IPF试验的积极数据，完成2.87亿美元股权融资，并推进多个临床和早期研发项目。公司主要产品bexotegrast在治疗特发性肺纤维化（IPF）和原发性硬化性胆管炎（PSC）方面取得积极进展，并获得了EMA孤儿药资格。此外，公司还推进了PLN-101095等新药研发，并完成与诺华的合作。2023年，公司预计将发布INTEGRIS-IPF试验的24周数据，启动bexotegrast的IPF Phase 2b试验和PLN-101095的肿瘤免疫治疗Phase 1试验。

Servier与全球领先的样本到洞察解决方案提供商QIAGEN达成战略合作伙伴关系，共同开发针对急性髓系白血病（AML）患者中IDH1基因突变的mIDH1伴随诊断测试。该测试旨在与Servier的已上市和临床试验中的靶向治疗药物ivosidenib联合使用，以支持Servier在肿瘤血液学领域的药物组合。此次合作基于AGILE研究的临床3期关键数据，该研究显示ivosidenib与阿扎胞苷联合作为一线治疗，对不适合强化化疗的IDH1基因突变AML患者具有显著疗效。Servier和QIAGEN将合作开发基于PCR的伴随诊断测试，以快速识别携带IDH1基因突变的AML患者。

Clene公司及其全资子公司Clene Nanomedicine宣布将于3月9日举办一场直播音频网络研讨会，届时将介绍Healey ALS平台试验中CNM-Au8新临床试验结果。该试验是一项多中心、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估CNM-Au8治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的安全性和有效性。网络研讨会由Clene公司和Merit Cudkowicz博士主持，他担任神经病学系主任、Sean M Healey & AMG ALS中心负责人以及Healey ALS平台试验的主要研究员。研讨会将于美国东部时间3月9日上午7:30开始，通过公司网站或投资者部分提供直播链接。该试验的主要结果是通过24周治疗期间ALSFRS-R评估疾病严重程度的变化，以及联合功能评估和生存率（CAFS）、呼吸功能变化和总生存期等次要疗效终点。CNM-Au8是一种口服金纳米晶体悬浮液，旨在通过增加能量产生和利用来恢复神经元健康和功能。Clene公司是一家专注于通过针对能量衰竭来革新神经退行性疾病治疗的临床阶段生物制药公司。

QIAGEN与全球制药集团Servier达成战略合作伙伴关系，共同开发针对急性髓系白血病（AML）治疗药物TIBSOVO的伴随诊断测试。QIAGEN将开发一种实时体外PCR测试，用于检测AML患者血液和骨髓样本中的IDH1基因突变。该伴随诊断将在QIAGEN Rotor-Gene Q MDx设备上运行，该设备在全球实验室中得到广泛应用。QIAGEN将支持伴随诊断的临床验证和在美国、欧盟和日本的批准。QIAGEN目前正与30多家公司合作开发并商业化伴随诊断，其中包括11项已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准的基于PCR的伴随诊断测试。

Coya Therapeutics将于2023年3月21日早上8点（东部时间）举办电话会议，公布其在肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者中进行的COYA 302临床试验数据。会议中将由Coya科学顾问委员会主席Stanley Appel博士提供数据解读，随后Coya首席执行官Howard Berman博士和首席医疗官Adrian Hepner博士将讨论这些数据对Coya临床管线和即将到来的临床及监管里程碑的影响。Coya近期宣布，这些数据也将于同日在2023年肌肉萎缩症协会（MDA）临床与科学会议上向科学界展示。该研究是首个评估用于治疗ALS的双机制免疫疗法的临床试验，患者接受了为期12个月的试验性治疗，并对其安全性、耐受性、Treg功能、血清氧化应激和炎症生物标志物以及通过ALSFRS-R量表测量的临床功能进行了评估。该双重机制的研究性生物制剂组合结合了低剂量白细胞介素-2，旨在增强抗炎调节性T细胞功能，以及一种旨在抑制促炎细胞功能的融合蛋白，设计为皮下注射以减少患者和护理人员的治疗负担。

Acorda Therapeutics发布2022年第四季度和全年财务报告，INBRIJA（左旋多巴吸入粉末）2022年美国净收入2800万美元，美国以外净收入290万美元；AMPYRA（达拉法普林）缓释片10毫克2022年净收入7290万美元，FAMPYRA特许权使用费收入1170万美元；2022年AMPYRA净收入1880万美元。公司实现AMPYRA和INBRIJA美国净收入、现金和调整后运营费用2022年指导目标。2023年全年指导和长期展望提供。纳斯达克听证会小组授予延长至2023年6月20日。Acorda Therapeutics运营和财务表现全年改善，实现2022年AMPYRA净收入、INBRIJA美国净收入、现金和调整后运营费用财务指导。公司还实现了一系列商业成功，推动了股东价值。这些成功包括AMPYRA仲裁裁决大幅增加、AMPYRA未来成本大幅降低、与Catalent就INBRIJA制造重新谈判更有利的条款、INBRIJA在德国和西班牙的推出以及从纳斯达克获得延长，以使公司股价符合纳斯达克上市要求。2023年，公司预计将进一步降低运营费用、提高INBRIJA的轨迹并保持AMPYRA品牌的实力。

Alnylam Pharmaceuticals与Medison Pharma宣布将现有合作扩展为多区域伙伴关系，以推广RNAi疗法。该合作覆盖波兰、捷克共和国、匈牙利、斯洛伐克、立陶宛、爱沙尼亚和拉脱维亚以及以色列。新协议基于双方在以色列的成功长期合作，将使Alnylam利用Medison的独特多区域平台，确保其RNA干扰（RNAi）疗法如ONPATTRO、GIVLAARI和OXLUMO在欧洲更多国家上市。此扩展协议旨在确保更高效、更有效的商业化。GIVLAARI和OXLUMO已在波兰获得报销批准，Alnylam和Medison将共同努力在更多地区获得报销。

2023年3月9日获悉，江苏博创生物科技有限公司于近日完成近千万元天使轮融资，此轮融资由上海道彤投资管理有限公司投资。博创生物创始人谈浩琪博士表示，本轮融资将主要用于高纯度活性胶原的提取、口腔骨组织引导膜胶和人工角膜的深度开发和放大平台的搭建。公司产品口腔骨组织引导膜（E-Gide）可加速诱导成骨相关细胞生长并限制纤维细胞的长入，主要用于有骨增量诉求病症的口腔手术。胶原人工角膜（E-Col），可以降低宿主的免疫排斥反应避免新生血管长入和材料浊化，保持服役期内的高透明性，促进角膜修复的成功率。产品对比目前市场产品，在精细结构控制、生物活性以及生产成本方面都具有显著的优势。

AbCheck s.r.o.成功完成了其研发项目“独特生物技术用于治疗性抗体分离”的技术开发活动，该项目由捷克共和国工业和贸易部于2019年资助，资助总额超过100万欧元。截至2022年12月31日，所有项目规定的工作已全部完成，并且AbCheck不仅达到了原项目计划的所有目标，还成功开发了其新颖的微流控技术，超出了项目预期范围。除了在兔子模型中计划筛选激动性抗体外，还开发了针对内化、交叉反应和拮抗剂等多种功能测试，不仅限于兔子，还包括鸡和老鼠模型。AbCheck的微流控技术已应用于多个研究项目，用于识别针对各种靶点的功能抗体，并在多个行业活动和会议上展示数据，引起了潜在合作伙伴的高度兴趣。此外，该技术已应用于商业项目，并正在准备更多合作伙伴关系，旨在发现针对具有挑战性的靶点的抗体，以提供在神经疾病、炎症性疾病和肿瘤学等高医疗需求领域的创新治疗选择。

Palvella Therapeutics宣布其研发的QTORIN 3.9% Rapamycin Anhydrous Gel（QTORIN rapamycin）在治疗微囊性淋巴管瘤（Microcystic Lymphatic Malformations）的二期临床试验中取得积极结果。该病是一种罕见的遗传性皮肤疾病，目前美国有超过3万人患有此病，但尚无FDA批准的治疗方法。试验中，所有12名参与者在使用QTORIN rapamycin治疗12周后，临床医生和患者总体印象评估均显示显著改善。QTORIN rapamycin耐受性良好，未出现药物相关严重不良事件，且未检测到系统循环中的rapamycin。Palvella Therapeutics计划在2023年下半年启动QTORIN rapamycin的关键三期临床试验，并已获得FDA的孤儿药和快速通道指定。