Ambrx公司通过其于2022年8月5日设立的ATM（按需销售）计划，通过TD Cowen公司作为销售代理，完成了约7800万美元的美国存托股（ADSs）的净销售额。此次ATM计划的总销售额上限为8000万美元。Ambrx公司通过ATM计划筹集了7800万美元的净收入，扣除销售佣金后，耗尽了ATM的容量并完成了该计划。截至2023年3月10日ATM计划完成时，Ambrx公司有386,486,014股普通股流通（包括ADSs形式的普通股），相当于约55,212,287ADSs。每个ADS代表公司七股普通股。此次通过ATM筹集的资本（约7800万美元）是公司在2023年2月6日提交的8-K当前报告中披露的初步现金头寸（截至2022年12月31日，现金、现金等价物和可供出售的有价证券为1.013亿美元）的补充。Ambrx公司表示，凭借此次筹集的资本，公司相信有足够的资金资源执行到2025年的当前开发计划。Ambrx公司专注于ARX788和ARX517两个项目，并已与多家合作伙伴在药物候选人的开发上建立了临床和临床前合作。

Albumedix和Heartseed宣布Recombumin作为Heartseed的HS-001心脏重塑细胞疗法的关键辅料，随着其首次人体试验的启动，该疗法在治疗晚期心力衰竭方面展现出创新潜力。Recombumin是一种不含动物和人类来源的重组白蛋白，作为HS-001最终制剂的辅料。Heartseed在2023年2月宣布HS-001在他们的I/II期LAPiS试验中成功给药。Albumedix作为全球重组人白蛋白解决方案的领导者，与Heartseed的合作支持了Recombumin在HS-001疗法中的战略部署，其功能优势有助于提高细胞活力并支持临床实施。Heartseed的HS-001疗法获得了多项奖项，以表彰其创新。Albumedix首席执行官Jonas Skjdt Mller表示，Heartseed的HS-001疗法可能标志着先进治疗领域的革命性进展。Heartseed的首席医疗官Dr Takehiko Kaneko表示，如果成功，他们的创新心脏重塑疗法有望彻底改变心脏医学。

美国肌萎缩侧索硬化症协会（MDA）宣布了两项旨在解决杜氏肌营养不良症（DMD）基因治疗中潜在转基因引发的安全问题的研究资助。华盛顿大学神经学、生物化学、医学/医学遗传学教授Jeffrey Chamberlain博士获得20万美元的资助，进行为期两年的研究，通过腺相关病毒（AAV）表达增强型肌营养不良蛋白，以规避与DMD患者亚群相关的免疫反应。加州大学洛杉矶分校微生物学、免疫学和分子遗传学教授Carrie Miceli博士获得19.9962万美元的资助，进行为期两年的单细胞转录组学研究，以评估DMD中的转基因相关分子反应。这些奖项源于2022年MDA基因治疗峰会，全球基因治疗领域的领导者聚集一堂，讨论AAV基因治疗临床转化中的安全问题和挑战。MDA自成立以来，已投资近2.27亿美元用于杜氏肌营养不良症和贝克肌营养不良症的研究，以及1.25亿美元用于神经肌肉疾病基因治疗的发展。这些研究有助于增强对DMD基因治疗相关免疫反应安全问题的理解，并为其他神经肌肉疾病的基因治疗提供重要经验。

Omeros公司发布2022年第四季度和全年财务报告，报告显示第四季度净收入为1.287亿美元，每股收益2.05美元，而第三季度净亏损为1750万美元，每股亏损0.28美元。2022年全年净收入为4740万美元，每股收益0.76美元。公司成功完成向Rayner Surgical出售眼科产品OMIDRIA的里程碑事件，获得2亿美元里程碑付款。第四季度OMIDRIA特许权使用费收入为1790万美元，创季度净销售额新高。公司现金储备达1.949亿美元，应收账款2.132亿美元。公司正在准备提交narsoplimab的生物制品许可申请，并计划与FDA会面确认审批所需额外信息。公司还启动了两个OMS906的临床试验，分别针对PNH患者。公司拥有超过4亿美元可用于运营的资金，并已确保OMIDRIA特许权使用费收入，现在有灵活性偿还2023年的债务，同时资助多个平台和项目的发展。

ANEW MEDICAL公司宣布，其针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）的基因治疗候选药物在严格的动物模型中显示出生物活性。该候选药物基于分泌型Klotho（s-KL）基因，通过肌肉靶向的AAV9病毒载体和肌肉组织特异性启动子在肌肉和神经系统中选择性表达s-KL蛋白。在SOD1G93A小鼠模型中，这种治疗增强了运动功能，减少了氧化应激和神经炎症，提高了肌肉力量和肌肉量，并改善了生存率。ANEW MEDICAL计划在Sporadic ALS动物模型中进一步测试其候选药物，并探索其在其他神经肌肉疾病中的潜在应用。

2023年3月13日，辉瑞宣布将以每股229美元的价格现金收购Seagen，总价约430亿美元。（溢价约为30%）

Celmatix公司与牛津大学等24家机构合作，解码子宫内膜异位症的遗传基础，发现该疾病与偏头痛、背痛等看似无关的慢性疼痛疾病存在共同的遗传基础。研究揭示卵巢子宫内膜异位症与其他疾病表现形式的遗传基础不同，为设计针对子宫内膜异位症亚型的新医疗治疗或重新利用现有疼痛治疗提供了新途径。该研究发表在《自然遗传学》杂志上，是迄今为止进行的最大规模的子宫内膜异位症遗传学研究，包括来自60,600名子宫内膜异位症女性和701,900名对照者的DNA。

苏州Porton Advanced Solutions Ltd.（Porton Advanced）与Bennu Biotherapeutics（Bennu Biotherapeutics）宣布建立战略合作伙伴关系，旨在加速肿瘤和自身免疫疾病的T细胞疗法研发。Porton Advanced作为一家提供基因和细胞疗法端到端服务的CDMO，将为Bennu Biotherapeutics提供包括质粒、病毒、TIL、TCR-T和Treg在内的多个基因和细胞疗法管线CDMO服务。双方将共同推进创新药物如TIL的研发，并尽快将有益药物推向市场。

ALX Oncology与Quantum Leap Healthcare Collaborative宣布，在I-SPY-P1-TRIAL中，首名患者接受了治疗。这是一项由Quantum Leap赞助的开放标签、多中心的1期研究，旨在评估CD47阻断剂evorpacept与HER2靶向抗体药物偶联物ENHERTU联合使用的安全性、耐受性和疗效。该研究旨在为HER2阳性或低表达的晚期乳腺癌患者提供新的治疗选择。I-SPY Phase 1试验是I-SPY主协议的最新成员，旨在快速测试新型疗法的安全性并确定最佳剂量，以加速将安全、有效且毒性较低的疗法应用于早期高风险乳腺癌治疗。Quantum Leap Healthcare Collaborative是一个慈善组织，致力于整合护理和研究，促进高影响力的临床试验。ALX Oncology是一家专注于开发阻断CD47检查点通路的免疫肿瘤学公司，其领先产品evorpacept在多种血液和实体恶性肿瘤中显示出有希望的疗效。

BENEV公司宣布，其战略合作伙伴ExoCoBio在美国成功获得了三项关于Exosome产品的专利，涉及加强皮肤屏障、改善皮肤屏障、治疗皮炎等方面。这些专利进一步巩固了ExoCoBio在医疗美容和皮肤病学领域的创新地位。BENEV公司CEO Ethan Min表示，与ExoCoBio的合作创造了真正创新的Exosome技术和产品，如BENEV的Exosome再生复合物、Exosome再生复合物+和新的EXO乳膏。这些专利基于科学研究和临床验证，有助于提升皮肤屏障和改善皮炎。BENEV的Exosome产品由全球领先的Exosome研究公司ExoCoBio开发，其专利技术和成分经过临床验证，可促进皮肤再生和恢复。

TEPEZZA（teprotumumab-trbw）在治疗甲状腺眼病（TED）患者中的疗效得到证实，特别是对于患有甲状腺相关视神经病变（DON）的患者，多数患者此前未对其他治疗方法产生反应。这项分析总结了2020年1月至2022年9月间接受TEPEZZA治疗的TED和DON患者的真实世界经验。在治疗期间，24名患者中，大多数（22名）在TEPEZZA治疗之前接受了口服或静脉类固醇、手术和/或放疗。TEPEZZA治疗后，DON患者的视力、突眼、复视和临床活动评分（CAS）均有所改善。报告的不良事件与TEPEZZA临床试验中观察到的一致，包括疲劳、味觉障碍、听力问题、恶心、高血糖和肌肉痉挛。这些数据为寻找治疗高风险失明患者的医生提供了鼓励，并提供了TEPEZZA有助于改善症状和保持视力的证据。

Acadia Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其药物DAYBUE（trofinetide）用于治疗2岁及以上成年人和儿童患者的Rett综合征。DAYBUE成为首个也是唯一获准治疗Rett综合征的药物。Rett综合征是一种罕见的神经发育障碍，可导致一系列不可预测的症状。FDA的批准基于Phase 3 LAVENDER研究的成果，该研究评估了trofinetide与安慰剂相比在187名5至20岁女性Rett综合征患者中的疗效和安全性。DAYBUE预计将于2023年4月底在美国上市。

浙江妙智康健康科技有限公司完成数千万元天使轮融资，由九纬资本独家投资。公司专注于糖尿病和肥胖相关疾病的逆转，利用5G通讯技术和多学科个性化管理模式，开发“妙智康APP”，提供数字健康管理服务。创始人为浙大二院主任医师单鹏飞，团队由医学、工学和信息学专家组成，入选杭州“5050计划”人才创业项目。妙智康与浙江大学滨江研究院合作，致力于糖尿病逆转新技术的成果转化。数据显示，使用“妙智康APP”可帮助用户平均减重17%，有效逆转糖尿病、脂肪肝等疾病。单鹏飞表示，本轮融资将助力妙智康快速发展，助力中国慢性疾病管理。九纬资本为浙江省股权投资行业协会会员，已投资多个知名项目。

Intelligent Bio Solutions Inc.宣布完成其此前宣布的公开发行，共发行654,990股普通股及购买至多196,497股普通股的认股权证，每股普通股和认股权证的价格为3.90美元。包括承销商行权购买额外股份，总发行收入约为2550万美元。此次发行是在2022年4月8日提交给美国证券交易委员会的 shelf registration statement 下进行的，并于4月20日生效。公司通过其世界领先的生物传感器平台开发诊断测试，并通过收购Intelligent Fingerprinting Limited成为便携式滥用药物检测的全球领导者。

Cytovance Biologics与Phenotypeca达成协议，共同开发优化型酿酒酵母菌株，以提升生物制药生产效率。双方将结合Cytovance Biologics在微生物发酵方面的丰富经验和Phenotypeca的酵母菌株开发技术，生产高品质表达细胞系，推动生物制药产品生命周期的发展。此次合作将扩展Cytovance Biologics在微生物衍生活性药物成分（API）制造领域的领导地位，并扩大Phenotypeca的商业影响力。酿酒酵母在生物制药行业中广泛应用，Phenotypeca的基因组专有技术为这一成熟技术带来了新的能力。此次合作将使Cytovance Biologics能够为全球生物制药客户提供从早期工艺开发到后期生产的微生物发酵全过程服务。

Intercept Pharmaceuticals公司宣布，其针对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）引起的早期肝硬化新药奥贝胆酸（OCA）的上市申请（NDA）将在2023年5月19日由美国食品药品监督管理局（FDA）胃肠药物咨询委员会（GIDAC）进行讨论。该公司表示，目前尚无针对NASH的批准治疗方案，OCA在临床试验中显示出良好的抗纤维化效果和可控的安全性。PDUFA目标行动日期定于2023年6月22日，FDA的审查时间表可能有所变动。此外，REGENERATE研究是一项评估OCA在NASH肝纤维化患者中安全性和疗效的全球性3期临床试验，目前该研究正在进行中。Intercept致力于开发治疗非病毒性肝脏疾病的新型疗法。

Dermavant Sciences公司宣布，其创新免疫皮肤病学疗法VTAMA®（tapinarof）乳膏1%的多项研究数据将在2023年美国皮肤病学年会（AAD）上展示。VTAMA乳膏是一种首次获批的、不含类固醇的、每日一次的局部治疗，用于治疗成人轻度至重度斑块状银屑病。自2022年5月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准以来，VTAMA乳膏已成为成人斑块状银屑病处方排名第一的局部治疗药物。会议将展示VTAMA乳膏在PSOARING 1和PSOARING 2关键III期临床试验中的疗效和安全性数据，包括局部和系统性不良事件的发生率。此外，VTAMA乳膏的药代动力学和安全性信息也将被报告。Dermavant Sciences致力于开发针对银屑病和特应性皮炎等免疫皮肤病学领域的创新疗法。