AMO Pharma宣布，英国药品和健康产品监管机构（MHRA）确认，CDM1-RS可以作为治疗先天性肌强直性营养不良症（CDM1）的批准主要终点指标。这一结果基于之前与FDA就CDM1-RS作为AMO Pharma 3期临床试验的合适主要终点的协议。CDM1-RS能够评估治疗在多个症状领域的益处。该量表由罗切斯特大学的Chad Heatwole教授和Nicholas Johnson教授开发，并由罗切斯特大学拥有和许可。AMO Pharma已将此量表纳入CDM1的REACH-CDM关键研究中。MHRA审查了AMO Pharma关于如何使用自然史研究、与治疗领域专家的咨询以及患者倡导者的反馈来开发该量表的数据。MHRA认为，如果REACH-CDM研究中AMO-02在CDM1中的研究结果为阳性，则该指标可以考虑为批准的主要终点指标。此外，MHRA为AMO Pharma的项目提供了科学建议，该项目获得了创新护照和创新许可和获取途径（ILAP）在英国的批准。

Galapagos将在2023年欧洲克罗恩病和结肠炎组织（ECCO）年会上展示filgotinib在溃疡性结肠炎（UC）治疗中的新数据。这些数据来自Phase 3 SELECTION和SELECTION长期扩展（LTE）研究，显示filgotinib在近四年的治疗中保持了稳定的安全性特征，并显著改善了中重度活动性UC患者的症状缓解率和健康状况相关生活质量。研究还分析了filgotinib对UC患者贫血的影响，以及与pMCS相关的因素。此外，Galapagos还将展示filgotinib在UC和类风湿性关节炎（RA）中的安全性数据。

Celldex Therapeutics宣布了其Phase 1b临床试验的更新数据，该试验评估了barzolvolimab在治疗对抗组胺药无效的轻至重度慢性自发性荨麻疹（CSU）患者中的安全性和有效性。数据显示，在所有剂量组中，barzolvolimab显示出快速、显著和持久的疗效，包括之前接受过omalizumab治疗的患者。在12周时，56%的患者达到完全缓解，76%的患者疾病得到良好控制。在24周时，53%的患者达到完全缓解，70%的患者疾病得到良好控制。barzolvolimab具有良好的安全性，大多数不良事件为轻微或中度，并在研究期间得到解决。这些结果支持了barzolvolimab在慢性荨麻疹治疗中的潜力，并可能为患有CSU的患者提供新的治疗选择。

2023年2月23日，中吉智药（南京）生物技术有限公司与南京元迈细胞生物科技有限公司在南京江北新区签署战略合作协议。双方将利用各自在技术、产业和资源上的优势，结合元迈细胞在细胞免疫治疗创新药物研发领域的核心技术和中吉智药在病毒载体技术和工艺方面的丰富经验，共同推动腺病毒载体改造和工艺开发，以解决实体瘤治疗中的临床需求。元迈细胞在巨噬细胞相关功能调控基础研究和CAR-M转化研究领域拥有20余年积累，并已布局多个CAR-M细胞产品研发管线。中吉智药专注于病毒载体介导的经典基因疗法，具备强大的技术开发能力，并拥有自主研发知识产权。此次合作旨在深入探索基因细胞治疗未来发展，为行业发展提供新思路。

Cytokinetics公司在即将于2023年3月4日至6日在新奥尔良举行的美国心脏病学会第72届科学会议上宣布了三项海报展示。这些展示涉及Aficamten在非梗阻性肥厚型心肌病（HCM）患者中的疗效和安全性，以及Omecamtiv Mecarbil在心力衰竭患者中的应用。Cytokinetics是一家专注于开发治疗肌肉功能障碍和肌肉无力相关疾病的肌肉生物力学和药物的公司，其产品包括Omecamtiv Mecarbil、Aficamten和Reldesemtiv。该公司正在准备Omecamtiv Mecarbil的商业化，该药物在GALACTIC-HF临床试验中显示出积极结果。Aficamten正在进行SEQUOIA-HCM临床试验，以评估其在HCM患者中的疗效。此外，Cytokinetics还庆祝了其在肌肉生物学和相关药理学领域25年的创新历史。

在2023年WORLDSymposium上，Nexviazyme（avalglucosidase alfa）在治疗晚发型庞贝病（LOPD）中的疗效得到进一步证实。COMET 3期临床试验长期扩展数据显示，接受Nexviazyme治疗的LOPD患者，无论是初次接受治疗还是从长期标准治疗alglucosidase alfa切换而来，在近三年的治疗期间均表现出持续的疗效。此外，对呼吸功能进行的独立分析显示，在两年内，无论先前对alglucosidase alfa的反应如何，转换到Nexviazyme的患者都获得了临床益处。Nexviazyme是一种在美国和其他市场批准用于治疗LOPD的单药疗法，也在美国以外的某些市场批准用于治疗婴儿型庞贝病（IOPD）。

REGENXBIO公司宣布，其RGX-111基因疗法在治疗严重粘多糖病I型（MPS I）的II期临床试验中显示出积极的数据。该疗法使用NAV AAV9载体，旨在将编码IDUA酶的基因直接输送到中枢神经系统。数据显示，大多数患者在使用RGX-111后表现出神经发育技能的持续提升，包括认知、语言、精细运动技能和日常生活所需的个人和社会技能。此外，RGX-111在临床试验中表现出良好的耐受性，没有出现药物相关的严重不良事件。REGENXBIO计划继续与监管机构保持密切沟通，以加快其神经退行性疾病药物的开发。

欧洲药品管理局（EMA）的人类用药药品委员会（CHMP）已对Chiesi全球罕见病业务单元和Protalix BioTherapeutics公司联合开发的PRX-102（pegunigalsidase alfa）酶治疗成人法布里病患者的药物给予积极意见，推荐批准其上市。PRX-102是一种新型重组人α-半乳糖苷酶-A（α-Gal-A）酶，作为酶替代疗法（ERT）用于治疗法布里病。该积极意见基于包括全面的前临床、临床和制造研究在内的营销授权申请（MAA），临床开发计划包括完成的3期BALANCE、BRIDGE和BRIGHT临床试验，以及1/2期临床试验和相关的持续扩展研究，总计超过400年的暴露时间。PRX-102已在超过140名患者中进行了研究，包括ERT初治和ERT经验丰富的患者，包括与agalsidase beta的头对头试验。CHMP的意见现在已提交欧洲委员会（EC）最终行动，预计最终EC决定将在2023年5月初公布。

Oscotec公司宣布了针对免疫性血小板减少症（ITP）患者进行的cevidoplenib（SYK抑制剂）二期临床试验的初步结果。该试验评估了cevidoplenib在先前治疗失败或复发的ITP患者中的疗效、安全性和耐受性。试验包括61名参与者，采用随机、安慰剂对照设计，评估了200 mg每日两次和400 mg每日两次剂量在血小板计数低于30,000/µL的ITP患者中的药效学、药代动力学和安全性。结果显示，在400 mg剂量组中，63.6%的患者达到血小板反应率，而安慰剂组为33.3%。Oscotec计划在6月份的欧洲血液学协会会议上详细介绍这些结果。CEO/CSO Taeyoung Yoon表示，cevidoplenib有望成为ITP患者的安全有效药物，并有望在疗效上与竞争对手相媲美。Oscotec致力于尽快将cevidoplenib带给ITP患者。

Fulcrum Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）口头通知该公司，对FTX-6058的IND申请发出全面临床暂停，该药物用于治疗镰状细胞性贫血。此决定基于之前报告的预临床数据。Fulcrum将暂停FTX-6058的1b期临床试验，并计划与FDA合作尽快解决暂停问题。FTX-6058是一种口服小分子EED抑制剂，旨在提高胎儿血红蛋白水平，治疗镰状细胞性贫血和其他血红蛋白病。目前，该药物正在1b期多中心开放标签试验中进行评估，初步数据显示了概念验证和与潜在患者益处相关的HbF绝对水平增加。FTX-6058已获得FDA的快速通道和孤儿药指定。

Timber Pharmaceuticals宣布，其针对X连锁隐性鱼鳞病（XLRI）的药物TMB-001获得欧洲委员会（EC）的孤儿药指定。此前，TMB-001已获得针对常染色体隐性鱼鳞病（ARCI）的孤儿药指定。TMB-001是一种局部使用的异维A酸，采用公司专利的IEPG™递送系统，用于治疗中重度先天性鱼鳞病（CI）。目前，TMB-001正在进行全球性3期临床试验，包括美国、加拿大、意大利、法国和德国的研究中心，预计将招募约142名6岁及以上的中重度CI患者。孤儿药指定适用于影响欧盟内不到五万分之一的罕见疾病的治疗，可享受包括降低费用、集中式营销授权和产品批准后10年的市场独占权等激励措施。

欧洲药品管理局（EMA）的药品委员会（CHMP）对Regeneron制药公司（NASDAQ: REGN）的Libtayo（cemiplimab）与铂类化疗联合用药表示支持，并推荐在欧洲联盟（EU）批准该组合用于治疗PD-L1表达≥1%的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者作为一线治疗。这一决定基于全球3期EMPOWER-Lung 3试验的结果，显示Libtayo组合在总生存期（OS）方面相较于单独化疗有显著改善。此外，Libtayo已在欧盟和其他国家获得批准，用于治疗某些晚期基底细胞癌（BCC）、晚期皮肤鳞状细胞癌（CSCC）、晚期NSCLC和晚期宫颈癌患者。

Werewolf Therapeutics公司宣布，其研发的WTX-330，一种新型系统递送、条件激活的IL-12疗法，已进入一期临床试验阶段。该试验旨在评估WTX-330在晚期或转移性实体瘤或非霍奇金淋巴瘤患者中的安全性、耐受性和临床活性。WTX-330是该公司基于PREDATOR平台开发的INDUKINE™疗法中的一种，旨在通过刺激免疫系统治疗癌症。该疗法具有在肿瘤微环境中直接发挥IL-12作用的能力，并减少传统IL-12疗法中常见的毒性。一期临床试验是一项多中心、开放标签的试验，旨在评估WTX-330在晚期或转移性实体瘤或淋巴瘤患者中的疗效。

全球制药公司Servier宣布，欧洲药品管理局（EMA）的人类用药药品委员会（CHMP）已对Tibsovo®（ivosidenib片剂）——一种突变型异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）酶抑制剂——给予积极意见，并推荐授予其两项适应症的营销授权：急性髓系白血病（AML）和胆管癌（CCA）。Tibsovo®是Servier集团在肿瘤学领域转型和承诺的体现，专注于难治性癌症的研究，并致力于开发针对性强效疗法。这一积极意见基于AGILE（AML）和ClarIDHy（CCA）研究的临床数据。CHMP对Tibsovo®在IDH1突变AML和CCA患者中的积极意见将提交给欧洲委员会（EC），EC将在未来几个月内做出最终决定，该决定适用于所有27个欧盟成员国以及冰岛、挪威、北爱尔兰和列支敦士登。

一项针对39名早发型代谢性白质营养不良（MLD）患者的基因治疗研究显示，使用OTL-200治疗显著提高了患者无严重运动障碍的生存率，最长随访达11年（中位数为6.15年）。这项研究的数据在2023年2月22日至26日在佛罗里达州奥兰多举行的第19届WORLD年会™上公布。治疗组的患者与未经治疗的对照组相比，在严重运动障碍-free生存率方面有显著改善。所有接受OTL-200治疗的患者在意大利米兰的圣拉斐尔医院进行了监测。OTL-200治疗在安全性方面总体良好，没有治疗相关的严重不良事件或死亡。此外，通过全球新生儿筛查，已发现3例MLD病例。

Passage Bio公司在第19届WORLD Symposium™上公布了其针对GM1神经节苷脂病基因疗法PBGM01的Imagine-1研究的新数据。数据显示，在首六名接受治疗的患儿中，PBGM01的高剂量和低剂量均显示出对患者的生物效应。所有接受治疗的患儿在6至12个月的随访期间MRI严重评分均得到稳定，这表明该疗法可能成为GM1患者的潜在治疗选择。此外，PBGM01的安全性良好，没有治疗相关的严重不良事件，也没有与ICM递送相关的并发症。研究还发现，PBGM01治疗导致CSF β-Gal活性剂量依赖性增加，以及CSF GM1神经节苷脂水平剂量依赖性降低。

中国国家药品监督管理局批准百泽安（替雷利珠单抗）联合化疗用于一线治疗PD-L1高表达的晚期或转移性胃或胃食管结合部腺癌。百济神州宣布其PD-1抑制剂百泽安获得批准，基于RATIONALE 305试验的期中分析数据，该试验评估替雷利珠单抗联合化疗用于一线治疗。百泽安是一款人源化IgG4抗PD-1单克隆抗体，旨在帮助人体免疫细胞识别并杀伤肿瘤细胞。百济神州已在35个国家和地区开展超过20项替雷利珠单抗注册相关的临床试验。