再鼎医药宣布国家药品监督管理局受理其新药SUL-DUR的上市申请，该药用于治疗鲍曼不动杆菌感染，包括多重耐药和耐碳青霉烯类菌株。SUL-DUR是一款结合舒巴坦钠和度洛巴坦钠的组合抗生素，旨在解决不动杆菌感染导致的严重医疗需求。世界卫生组织将CRAB菌株列为院内感染的主要威胁之一，而ATTACK研究表明SUL-DUR治疗患者的死亡率更低，肾毒性也更小。再鼎医药将推进SUL-DUR在中国及其他地区的开发和商业化，以解决耐药性治疗需求的紧迫性。

北京丹擎医药科技有限公司完成数千万元Pre-A轮融资，由红杉资本中国基金和夏尔巴投资共同领投。公司成立于2021年，致力于开发新型肿瘤靶向疗法，拥有独特的新药开发体系和多学科融合技术平台。丹擎医药已申请10余项PCT国际发明专利，产品管线中前两款“First-in-class”产品预计于2024年进入临床研究阶段。公司董事长兼首席执行官周文来博士表示，将利用自身技术优势加速推进新靶点药物进入临床研究阶段，并与全球合作伙伴共同推动医疗创新。红杉资本中国基金和夏尔巴投资均对丹擎医药的创新药物研发经验和转化能力表示认可，并期待其未来在肿瘤治疗领域取得突破。

Amicus Therapeutics公司宣布，其针对庞贝病的AT-GAA治疗药物在为期104周的全球III期开放标签扩展研究中表现出积极的长期疗效和安全性。研究显示，接受AT-GAA治疗的成年患者，在六分钟步行距离（6MWD）、肺活量（FVC）和肌肉损伤及疾病底物生物标志物方面均显示出持久和稳定的改善。这些数据将在2023年2月26日的WORLD Symposium会议上展示，并得到了主要研究者Benedikt Schoser博士的肯定。AT-GAA治疗在104周内持续降低关键生物标志物，显示出对肌肉组织的积极影响，且安全性良好，与先前报道的数据一致。

Denali Therapeutics公布了DNL310（ETV:IDS）在MPS II（亨特综合征）儿童中的1/2期开放标签、单臂研究的新中期结果，显示DNL310治疗49周后，在探索性临床结果方面观察到积极变化，包括VABS-II（适应性行为）和BSID-III（认知能力）评分以及总体印象量表。数据还显示DNL310可改善听力，并使脑脊液中的肝素硫酸酯水平迅速和持续正常化，改善溶酶体功能生物标志物。DNL310的安全性特征与标准护理一致。此外，Denali还计划提交DNL126（ETV:SGSH）的IND申请，以治疗MPS IIIA（Sanfilippo综合征A型）。

180 Life Sciences宣布关闭了Anti-Freaze-F试验的招募工作，该试验旨在评估抗TNF（阿达木单抗）关节内注射是否能减轻早期冻结肩患者的疼痛并改善功能。试验由牛津大学主持，原计划招募84名参与者。由于英国国家健康研究所（NIHR）系统因COVID-19导致的积压和人员空缺，招募工作延迟启动。尽管面临挑战，但截至2023年2月中旬，已招募了9名参与者。由于英国研究系统在COVID-19大流行后面临前所未有的挑战，NIHR实施了“恢复和重置”计划，关闭面临挑战的试验。不幸的是，Anti-Freaze-F试验被认为是众多此类试验之一，因此NIHR要求首席研究员关闭试验以进一步招募。目前招募的参与者将按照既定方案接受注射和随访。180 Life Sciences表示，尽管试验未能招募到足够的患者，但他们对此表示失望，并计划评估Anti-Freaze-F试验的数据，以优化后续试验的策略。

ARS Pharmaceuticals与Recordati达成协议，将重新获得在欧洲地区销售的neffy（ARS-1）的商业权利。此协议是在Recordati进行产品组合审查后达成的，旨在集中商业努力于核心战略治疗领域。2020年，ARS与Recordati之间的原始许可和供应协议为ARS提供了neffy早期临床试验的非稀释资金，同时Recordati获得了在欧洲联盟、冰岛、列支敦士登、挪威、瑞士、英国、俄罗斯/独联体、土耳其、中东和法语非洲国家的营销权。截至2022年底，ARS拥有约2.75亿美元的现金，预计2023年将推出neffy，如果获得批准。公司预计其现金将至少支持三年运营。ARS首席执行官Richard Lowenthal表示，通过重新获得欧洲权利，公司增加了追求潜在战略交易或伙伴关系的灵活性。Recordati执行副总裁Alberto Martinez表示，ARS-1将成为一种差异化的产品，满足I型过敏反应患者的未满足需求。此外，ARS还计划在美国和/或欧洲批准neffy 2 mg后立即提交neffy 1 mg产品的补充监管申请。

Codexis公司在2023年2月22日至26日在佛罗里达州奥兰多举行的第19届WORLD Symposium™上展示了其基因治疗项目的关键成果。合作伙伴武田制药公司（Takeda）展示了其在法布里的疾病治疗中使用Codexis工程化转基因的预临床数据。这一项目是Codexis与Takeda的战略合作和许可协议的一部分，Codexis利用其CodeEvolver®蛋白质工程平台生成新的基因序列，编码酶变体，以提高疗效。Takeda将这些改进的转基因与基因治疗能力相结合，开发治疗罕见遗传疾病的新产品候选。Codexis还展示了其在GM1神经节苷脂病（GM1）基因治疗项目中的两个摘要，这些数据展示了Codexis的CodeEvolver®平台在基因治疗中工程化优化酶的潜力。

三项患者经过12个月随访，在低剂量1E13 vg/kg下，心脏活检显示在约50%的心肌细胞中存在选择性广泛转基因表达，与FDA合作解除临床暂停并更新排除标准，采用高效利妥昔单抗/西罗莫司免疫抑制方案以降低非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）风险，总体耐受性良好，无肝、心或背根神经节（DRG）毒性。4D Molecular Therapeutics公司将于今日下午4:30举办现场网络直播，宣布4D-310 INGLAXA Phase 1/2临床试验的更新中期安全性和有效性数据，所有三项患者均显示出心脏收缩力、运动能力和生活质量终点改善。在详细调查aHUS病因后，4DMT正在与FDA合作，根据更新的排除标准和高效利妥昔单抗/西罗莫司免疫抑制方案恢复入组。数据还将于2023年2月25日在佛罗里达州奥兰多的WORLD Symposium™ 2023上展示。

Astellas Pharma Inc.在2023年东京世界会议上宣布了其FORTIS Phase 1/2临床试验的初步安全性和有效性数据，该试验评估了AT845在成年晚发型庞贝病（LOPD）患者中的安全性和耐受性以及探索性疗效。AT845是一种正在研究的腺相关病毒（AAV）基因替换疗法，旨在将功能性的GAA基因直接递送到LOPD成年患者的肌肉细胞中。初步数据显示，AT845的输注通常耐受性良好，大多数治疗相关的不良事件轻微，并且与研究治疗无关。在FORTIS临床试验中，有四名参与者接受了AT845的单次静脉输注，其中三名在输注AT845后停止了酶替代疗法（ERT），他们的功能结果在停止ERT后保持稳定。这些数据为AT845的开发提供了积极的发展前景。

REGENXBIO公司宣布，其针对MPS II（亨特综合征）患者的基因疗法RGX-121在Phase I/II/III CAMPSIITE™临床试验中取得积极结果。数据显示，RGX-121在治疗MPS II患者中表现出持续降低脑脊液GAGs的效果，并展现出长达三年的长期临床获益。这些数据为RGX-121提供了支持，表明脑脊液中的GAGs变化可作为预测中枢神经系统靶向疗法临床获益的可靠指标。REGENXBIO计划在2024年使用加速审批途径提交生物制品许可申请。此外，研究还显示，RGX-121在神经发育功能和护理者报告的结局方面显示出改善，并观察到系统酶表达和生物标志物活动的证据。

PharmAla Biotech宣布其关键PCT专利申请获得批准，该申请包含6种新型化学实体（NCEs），旨在减轻MDMA的已知副作用，同时保持其疗效。公司已在预临床研究中对这些分子组成进行了广泛的研究，并与监管机构讨论了临床试验的进展。PharmAla基于在阿肯色大学医学科学学院（UAMS）完成的动物研究，开发了ALA系列MDMA类似物的改进安全性药理学证据，包括减少高热、刺激性作用和心脏毒性，同时保留其治疗效果。此外，该专利申请还涵盖了3种1,3-苯并二氧杂环-N-甲基丁胺（MBDB）的新颖组成，这是一种较少为人知的MDMA类似物，其毒性学特征也得到改善。PharmAla表示，其目标是支持其申请的新颖性和创造性，并通过大量数据快速推进知识产权和临床研究。

Enlivex Therapeutics Ltd.宣布，西班牙药品和医疗器械管理局（AEMPS）已批准扩大其Allocetra Phase I/II临床试验，以治疗晚期实体恶性肿瘤患者。这一批准紧随公司近期宣布的研究在美国获得IND批准、独立数据安全监测委员会完成第一阶段患者数据审查以及以色列卫生部门审查数据并批准继续研究后开放后续高剂量单药和联合用药队列。Allocetra是一种旨在重编程巨噬细胞的通用、现成细胞疗法，有望为晚期实体肿瘤治疗带来革命性变化。

AbbVie公司与Capsida生物制药公司宣布扩大战略合作伙伴关系，共同开发针对眼科疾病的高需求遗传药物。该合作结合了AbbVie在药物开发方面的广泛能力与Capsida创新的腺相关病毒（AAV）工程平台和制造能力，旨在推进三个项目。这一合作基于2021年宣布的神经退行性疾病合作。AbbVie将领导创新的治疗载体方法，并负责开发和商业化，而Capsida将利用其高吞吐量的AAV工程平台领导胶囊发现工作，并负责工艺开发和早期临床制造。根据协议，Capsida将获得7000万美元的前期付款和可能的股权投资，对于三个项目，Capsida可能获得高达5.95亿美元的期权费、研发里程碑和可能的商业里程碑。Capsida还将有资格获得未来产品销售的中间到高单数字的版税支付。

Prilenia公司宣布了其在2期ALS研究中关于Pridopidine的初步结果。尽管主要和关键次要终点未达到统计学意义，但在多个次要和探索性终点中观察到有益效果。对早期快速进展的参与者进行的预先指定和事后分析显示，在修订的肌萎缩侧索硬化症功能评分（ALSFRS-R）和神经丝轻链（NfL）方面有好处。这些结果为未来Pridopidine在ALS的临床开发提供了宝贵见解。Pridopidine是一种口服的小分子、高度选择性和强效的Sigma-1受体（S1R）激动剂，目前处于研究阶段。研究显示，Pridopidine在快速进展的ALS患者中显示出减少ALSFRS-R总评分的趋势，并在定量语音测量中显示出显著改善，这表明其对言语功能有积极影响。Pridopidine的安全性良好，耐受性类似于安慰剂。Prilenia计划继续评估Pridopidine在ALS中的效果，并计划在未来的临床试验中进一步研究。

Blueprint Medicines宣布将从罗氏手中恢复GAVRETO（pralsetinib）在全球范围内的商业化及开发权利，但中国地区除外。此举源于罗氏因战略原因决定终止与Blueprint Medicines的GAVRETO合作。根据协议，终止将于2023年2月22日通知之日起12个月后生效。在过渡期间，Blueprint Medicines和罗氏将共同努力确保过渡过程平稳，不中断患者治疗。此外，公司还将探索推进GAVRETO全球商业化及开发的方案。Blueprint Medicines首席执行官凯特·哈维兰表示，公司致力于为RET融合阳性肺癌和其他RET改变型癌症患者提供重要治疗选择，并确保接受GAVRETO治疗的患者继续获得治疗。在未来一年内，公司将配合罗氏过渡GAVRETO项目，同时确定将GAVRETO带给患者的最佳路径，以最大化其影响和价值。自2020年7月与罗氏合作以来，Blueprint Medicines已从前期付款和里程碑付款中获得约10亿美元，并分担了GAVRETO的商业化和开发成本。公司预计2023年财务指导不会受到影响，包括来自现有合作的4000万至5000万美元的合作收入，以及

瑞士生命科学公司Lunaphore与美国多组学分析服务领导者Sirona Dx宣布战略合作，Sirona Dx将成为首家在美国提供Lunaphore旗舰COMET空间生物学平台服务的合同研究组织（CRO）。COMET平台以其全自动、高通量、超多标记能力，能够快速生成高质量、可重复的数据，满足不同学科领域的研究人员和生物制药团队的需求。Sirona Dx作为单细胞和空间生物学的先驱，其技术中立的创新服务能力使其在2021年被Medhealth Outlook评为十大CRO之一。此次合作对于Lunaphore来说意义重大，有助于满足美国生物技术和生物制药公司对高度可重复的超多标记数据的需求，同时Sirona Dx的CLIA认证和深厚的制药法规理解能力为采用空间生物学工具的科学家提供了重要价值。

美国国防部授予Rafa实验室超过4500万美元的生产续约协议，用于生产10mg咪达唑仑注射自动注射器，该产品可治疗成人癫痫持续状态，并用于治疗神经毒剂暴露引起的癫痫。这是Rafa与美国国防部合作开发的首个市场产品，已从2022年12月开始交付。该协议是基于双方之前的原型交易协议，该产品已获得美国食品药品监督管理局的批准。Rafa是一家总部位于以色列耶路撒冷的领先制药公司，专注于紧急解决方案和医疗对策，产品已销往北约成员国。