Akebia Therapeutics宣布收到美国食品药品监督管理局关于vadadustat新药申请的第二次临时回应，因机构资源限制和人员需求，原审评官已更换为OND主任Peter Stein，他需要咨询肾脏病学、心脏病学和肝脏安全性专家以完成审查并作出决定。Akebia期望在Dr. Stein完成讨论和任何必要后续工作后的30天内收到回应。Akebia致力于改善受肾病影响的人的生活，vadadustat是一种口服缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂，旨在模拟高海拔对氧气可用性的生理效应。

Amydis Inc.宣布启动一项针对脑淀粉样血管病（CAA）患者的临床试验，这是一种与年龄相关的疾病，会导致淀粉样蛋白β（Aβ）在脑动脉壁上积累，增加中风和痴呆的风险。该试验旨在评估其专有小分子眼部成像剂AMDX-2011P的安全性、耐受性、药代动力学和活性。这项试验是更大规模的“篮子试验”的一部分，还包括评估Amydis眼部追踪技术在肌萎缩侧索硬化症和帕金森病中的应用。这些研究在加利福尼亚南部两个地点进行。尽管目前有昂贵的成像测试，如MRI、CT扫描和PET淀粉样测试，但医生在没有脑组织样本的情况下无法自信地诊断CAA。Amydis视网膜追踪器旨在与临床实践中现有的常规眼部成像相机一起使用，并有可能直接在视网膜上以微米级分辨率量化血管沉积的Aβ。Amydis测试被视为一种更经济、更易于获得的对医生有利的测试。

全球心理健康疾病患者数量庞大，药物治疗为主，但存在副作用。认知行为疗法（CBT）作为循证疗法，催生了数字疗法产品。Big Health公司推出Sleepio和Daylight两款数字疗法产品，分别治疗失眠和焦虑症，以应用程序形式存在，基于CBT。Sleepio通过在线课程和虚拟人物帮助用户改善睡眠，Daylight则专注于减轻压力和焦虑。Big Health与苏格兰政府合作，为苏格兰成年人提供数字疗法产品。公司还与Macmillan Cancer合作，为癌症患者提供心理健康产品。Big Health融资超过一亿美金，计划到2024年推出六种新的数字疗法。

Pharming Group N.V.宣布其III期临床试验已招募首位患者，评估口服药物leniolisib对4至11岁APDS（一种罕见的原发性免疫缺陷）儿童的安全性、耐受性和有效性。leniolisib是一种口服选择性PI3Kδ抑制剂，目前尚无针对APDS的获批准治疗方法。该试验的主要疗效终点是12周时指数淋巴结大小的减少和总B细胞中初始B细胞比例的增加，次要终点包括评估leniolisib对健康相关生活质量的影响。Pharming计划在2023年第三季度启动另一项针对1至6岁APDS儿童的试验，评估leniolisib的新儿科配方。此外，Pharming正在对leniolisib作为APDS青少年和成人的治疗方法进行新药申请的优先审查，并预计EMA将于2023年下半年发布其对上市许可申请的意见。

Kinarus Therapeutics Holding AG正在评估其新型药物KIN001在减轻和缩短新冠病毒感染症状方面的效果。该公司近日宣布，其Phase 2临床试验KINFAST进展顺利，目前已在瑞士和德国的多个临床中心招募患者。KIN001是一种针对p38 MAPK的小分子抑制剂与治疗2型糖尿病的药物pioglitazone的联合制剂，对新冠病毒及其变异株具有显著的抗病毒活性。KINFAST试验旨在评估KIN001在轻至中度新冠病毒感染患者中的疗效、安全性和药代动力学特征，主要终点为减少新冠病毒症状的严重程度和持续时间。目前，KINFAST试验正在顺利进行，预计将在2023年底前报告中期分析结果。

RVAC Medicines Pte. Ltd.近日宣布获得新加坡卫生科学局（HSA）批准，将在新加坡启动针对三种COVID-19 mRNA疫苗候选药物的Phase 1B临床试验，以评估其安全性和免疫原性。这三种疫苗候选药物包括针对原始株、Omicron株以及包含两种株成分的疫苗。临床试验将于2023年2月与新加坡国家传染病中心（NCID）合作启动。RVAC首席执行官Sean Fu表示，新加坡临床试验的启动是公司COVID-19疫苗候选药物发展的重要里程碑，也是对RVAC mRNA平台的强有力验证。NCID传染病临床研究网络负责人Barnaby Young表示，NCID团队与RVAC合作开发双价COVID-19疫苗，有望增强对SARS-CoV-2及其变异株的保护。这是RVAC的第二次临床试验，之前已在澳大利亚启动。自2021年成立以来，RVAC已招募了一支由科学家和行业专家组成的团队，并在波士顿、新加坡和上海建立了研发中心。除了COVID-19疫苗候选药物，RVAC还在开发基于mRNA的其他疫苗和疗法，针对呼吸道合胞病毒（RSV）和艰难梭菌感染（CDI）等疾病。

歌礼制药在美国西雅图举办的2023年逆转录病毒和机会性感染大会上公布了其广谱抗病毒双前药ASC10的积极I期临床试验数据。该药在800毫克、每天两次的剂量下，活性成分ASC10-A的暴露量与莫诺拉韦相当，且安全性良好。ASC10-A对多种病毒如新冠病毒、猴痘病毒和呼吸道合胞病毒具有强效抗病毒活性。目前，ASC10已在美国进行呼吸道合胞病毒感染的IIa期临床试验，在中国进行新冠病毒感染的III期临床试验。此外，ASC10及其衍生物用于治疗多种病毒感染的专利已获得美国专利与商标局授权，歌礼成为首个获得此类专利的中国生物技术公司。

AscletisPharma Inc.在CROI 2023会议上公布了ASC10的I期临床试验积极数据，ASC10是一种广谱抗病毒双前药。结果显示，800毫克ASC10每日两次的剂量下，活性药物ASC10-A的暴露量与单药莫努匹拉韦的800毫克每日两次相当。该剂量已被选用于美国RSV感染IIa期临床试验和中国SARS-CoV-2感染III期临床试验。Ascletis已获得ASC10及其衍生物的专利，包括用于治疗SARS-CoV-2、猴痘病毒和RSV等多种病毒感染的用途。

北京华神生电医疗科技有限公司完成天使轮融资，由启迪之星创投领投，无锡层林跟投，资金将用于加速研发盆腔术式监测仪设备，扩大神经电生理学术研究，并扩建技术研发团队。公司由术中神经监测领域国际领军者刘献增教授和天坛医院神经内科博士刘婧伊共同发起，致力于开发术中神经监测设备与耗材，降低术中风险与术后致残率。产品针对临床痛点，具备可靠理论基础，预计将大幅降低术后致残率。华神生电团队拥有丰富的临床经验和科研储备，获得多所高校专家支持。创始人刘献增教授在术中神经监测领域具有广泛国际影响力，首创多项复合指标。华神生电盆腔术式监测仪有望减少术后神经损伤，产品已通过动物原理实验验证，并提交多项核心专利申请。未来，华神生电将持续研发不同术式的术中神经监测仪及耗材，实现国产高端医疗器械正向突破。

科技创新成为大国经济发展的支柱，硬核科技如AI、芯片、新能源、生物医药等备受资本关注。36氪推出“Tech100”栏目，记录百家高潜力企业如何克服技术壁垒，走向商业成功。深圳微灵医疗作为脑机智能融合技术企业，已完成数千万元天使轮融资，致力于研发医疗级全植入式无线脑机接口系统。公司创始人李骁健博士拥有丰富的脑机接口技术研究经验，团队在神经传感器、神经电子芯片等领域取得突破。微灵医疗计划通过“三步走”方案，逐步实现脑机接口在医疗领域的应用，包括局部神经功能替代和精神疾病治疗。公司技术涵盖神经信号采集、数字化、预处理、解码和信息交互等环节，已在灵长类动物上验证原型机。李骁健强调，脑机接口技术发展需结合脑科学研究和基础软硬件支持，并布局未来更先进的脑机接口技术。

韩国桥接生物制药公司宣布了其多国进行的2a期临床试验结果，该试验旨在评估口服BBT-401在活动性溃疡性结肠炎患者中的安全性和有效性。试验结果显示，BBT-401在两组治疗组的疗效终点上未能达到预期，但安全性终点得到满足。公司表示将继续致力于BBT-401的研发，并计划进一步优化药物递送和治疗效力。桥接生物制药公司专注于开发针对炎症、纤维化和肿瘤的新型药物，并已在溃疡性结肠炎、纤维化疾病和癌症等领域取得进展。

欧洲委员会授予了CSL公司（ASX: CSL）旗下基因疗法HEMGENIX®（etranacogene dezaparvovec）有条件市场授权，这是首个针对成人严重和中等严重血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）的一次性基因疗法。该疗法通过单次输注提供功能性基因，作为凝血因子IX的蓝图，有助于血凝。这是欧盟和欧洲经济区批准的首个针对血友病B的基因疗法。HEMGENIX®的批准标志着治疗血友病B的重要进展，有望改善患者的生活质量，减轻因反复输注凝血因子IX带来的负担。该决定基于HOPE-B临床试验的结果，该试验是目前为止最大的血友病B基因疗法试验。

君实生物宣布，其自主研发的抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗联合注射用紫杉醇治疗三阴性乳腺癌的III期临床研究取得积极成果，主要终点达到预设优效界值。该研究是国内首个针对晚期TNBC免疫治疗的III期注册研究，结果显示特瑞普利单抗联合治疗可显著延长患者无进展生存期，并显示出总生存期获益趋势。君实生物计划与监管部门沟通递交新适应症上市申请，旨在为我国晚期TNBC患者提供新的治疗选择。

Harmony Biosciences发布2022年第四季度和全年财务报告及业务更新，WAKIX（pitolisant）净收入同比增长41%，达到1.283亿美元，全年同比增长43%，达到4.379亿美元；实现全年净收入1.815亿美元；WAKIX平均患者数量增至约4900人；在3期原发性嗜睡症（IH）INTUNE研究中保持强劲势头；公司将于今日上午8:30举行电话会议和网络直播。

在罕见病日即将到来之际，Centogene公司扩大了EFRONT观察性研究，旨在推进对额颞叶痴呆（FTD）的遗传理解。该研究旨在全球七个国家招募并基因检测超过2500名FTD患者，以了解疾病的遗传构成。目前，FTD尚无FDA批准的治疗方法，这是影响全球超过3.5亿患者的7000多种罕见病之一。Centogene利用其广泛的医生网络，与Alector公司合作，为携带progranulin（GRN）基因突变的FTD患者提供参与INFRONT-3临床试验的机会，该试验测试的latozinumab是一种旨在提高progranulin水平的实验性治疗候选药物。

CRISPR Therapeutics发布2022年第四季度和全年财务报告，宣布其基因编辑疗法exa-cel在欧洲的监管提交完成，美国滚动生物制品许可申请（BLA）提交按计划进行。公司同时推进了多个临床试验，包括针对CD19+ B细胞恶性肿瘤的CTX110和CTX130，以及针对T细胞淋巴瘤的CTX112和CTX131。此外，公司还推进了VCTX211用于治疗1型糖尿病的1/2期临床试验，并计划将首个体内程序CTX310推进临床试验。财务方面，公司现金、现金等价物和有价证券总额为18.68亿美元，研发费用为4.62亿美元。

BioSenic公司从Pregene处获得了一笔100万欧元的款项，这是基于之前达成的一项开发里程碑。尽管中国的新法规导致BioSenic与Pregene的协议终止，但BioSenic仍在与Pregene、Link Health和其他潜在合作伙伴进行初步讨论，以在其他地区，包括美国推进ALLOB的开发和商业化。ALLOB是一种用于改善骨细胞疗法的疗效和安全的药物，目前正在进行IIb期临床试验，用于治疗高风险胫骨骨折的患者。此外，BioSenic还专注于开发针对骨科未满足需求的新颖产品，并利用砷酸盐（主要是三氧化二砷）治疗自身免疫疾病的可能性。