ABVC BioPharma宣布其Vitargus医疗设备在澳大利亚的二期临床试验获得澳大利亚治疗药品管理局（TGA）批准。Vitargus是首个可生物降解的玻璃体替代品，有助于视网膜复位手术。公司CEO Dr. Howard Doong表示，期待研究进一步证明Vitargus在手术恢复期间能提供患者舒适和更好的视觉清晰度。该二期研究旨在证明Vitargus治疗简单视网膜脱离的安全性和有效性，与常用SF6气体相比。研究将在澳大利亚的两个知名地点进行，包括悉尼眼科医院和东墨尔本眼科集团，以及泰国的Ramathibodi医院和Srinagarind医院，共招募至少40名受试者。据iHealthcareAnalyst，全球视网膜手术设备市场预计到2027年将达到37亿美元，受全球老年人口增加推动。ABVC BioPharma是一家处于临床阶段的生物制药公司，拥有六个药物和一个医疗设备（ABV-1701/Vitargus®）在开发中。

TC BioPharm公司宣布，其关于使用OmnImmune®（半相合供体来源的异基因γδ T细胞）治疗难治或复发性急性髓系白血病的I期临床试验结果已发表在《临床淋巴瘤、骨髓瘤和白血病》杂志上。该研究强调了半相合供体来源的异基因γδ T细胞在难治或复发性急性髓系白血病患者中的治疗潜力。TC BioPharm的CEO Bryan Kobel表示，这是公司的一个重要里程碑，感谢所有参与研究的团队成员。TC BioPharm专注于开发γδ T细胞疗法，目前正在进行多个临床试验，并拥有丰富的知识产权和专利组合。

Aileron Therapeutics宣布其针对p53突变型乳腺癌的ALRN-6924 Phase 1b化疗保护试验初步数据显示患者出现严重中性粒细胞减少症（四级）和脱发。由于这些发现，公司决定终止ALRN-6924的乳腺癌试验并停止其进一步开发。同时，Aileron正在探索一系列战略选择以最大化股东价值，包括收购、合并、业务合并、资产出售或其他交易。公司计划在未来几周内将其剩余员工数量从9人减少到3人，以协助执行战略选择审查流程。

eFFECTOR Therapeutics宣布其zotatifin治疗COVID-19的1b期临床试验结果显示，该药物表现出良好的安全性，并在抗病毒活性方面呈现积极趋势。zotatifin在临床试验中表现出良好的耐受性，且通过皮下注射单次给药即可达到目标药物水平。此外，eFFECTOR还展示了zotatifin对RNA病毒的广泛活性。这些结果在2023年2月20日的第30届逆转录病毒和机会性感染会议上公布。临床试验的主要目标是评估zotatifin在轻至中度COVID-19患者中的安全性，结果显示zotatifin在所有剂量下均表现出良好的耐受性，注射部位反应是唯一可能与zotatifin剂量相关的潜在不良事件。在抗病毒活性方面，zotatifin在多个评估中显示出优于安慰剂的趋势，特别是在唾液中病毒水平不可检测的时间上。此外，zotatifin在预防COVID-19方面显示出比FDA授权的某些治疗COVID-19的药物更强的活性。

CinCor Pharma宣布与FDA完成关于高血压药物baxdrostat的Phase 3项目会议，FDA同意了剂量组、治疗患者数量和主要终点等关键事项，并确认无需进一步临床试验。CinCor计划在2023年上半年启动Phase 3项目，baxdrostat是一种每日一次的潜在首创类药物，用于治疗高血压和原发性醛固酮增多症。CinCor成立于2018年，致力于创新治疗高血压和其他心血管肾脏疾病。

Icosavax公司宣布其针对60岁以上老年人的双价呼吸道合胞病毒（RSV）和人类副流感病毒（hMPV）VLP疫苗候选药物IVX-A12获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道认定。这一认定旨在加速严重疾病治疗药物的研发和审查。IVX-A12被认为是目前针对老年人肺炎两大病因的最先进疫苗候选药物。公司计划利用这一监管里程碑优化IVX-A12的开发计划，并期待即将到来的1期临床试验的中期结果，随后计划在2023年下半年启动2期临床试验。

Arcutis公司宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了roflumilast泡沫的新药申请，用于治疗成人及青少年的中度至重度脂溢性皮炎。roflumilast泡沫是一种每日一次的局部泡沫剂，具有新的作用机制，如果获得批准，将成为20多年来首个用于治疗脂溢性皮炎的局部药物。在关键性的3期临床试验中，80%接受roflumilast泡沫治疗的病人在第8周达到了IGA成功标准。roflumilast泡沫具有良好的耐受性和安全性。脂溢性皮炎是一种常见的慢性炎症性皮肤病，影响美国超过1000万人，通常需要患者使用多种治疗方法。Arcutis公司认为，roflumilast泡沫作为一种易于使用、不含类固醇的每日一次局部治疗，在临床试验中显示出有效性和良好的耐受性，如果获得批准，有望成为脂溢性皮炎治疗的新标准。

Astria Therapeutics公司宣布将在美国过敏、哮喘和免疫学年会中分享STAR-0215新数据，该药物是一款用于治疗遗传性血管性水肿的单克隆抗体抑制剂。初步结果显示STAR-0215具有长效预防治疗特性、最佳药代动力学（PK）特性和每三个月或更少一次的给药频率。公司计划在第四季度评估STAR-0215六个月给药的潜力，并继续进行ALPHA-STAR Phase 1b/2临床试验，预计2024年中获得初步结果。Astria Therapeutics致力于为罕见和特定过敏和免疫性疾病患者提供变革性疗法。

Alnylam Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其针对patisiran的补充新药申请（sNDA），用于治疗由转甲状腺素蛋白（ATTR）介导的淀粉样变性引起的心肌病。FDA设定了2023年10月8日的行动日期，并计划召开咨询委员会会议讨论该申请。patisiran是ONPATTRO的注册名，目前在美国已获批准用于治疗成人遗传性ATTR淀粉样变性引起的多发性神经病。该申请基于APOLLO-B研究的积极结果，该研究显示patisiran在12个月时对ATTR淀粉样变性合并心肌病的患者功能能力和生活质量有积极作用。

M6P Therapeutics在2023年2月21日宣布，在奥兰多举行的第19届WORLD研讨会和虚拟会议中，展示了针对溶酶体储存病（LSDs）的下一代酶替代和基因疗法的令人鼓舞的预临床数据。公司的研究人员在五个海报展示中报告了包括高曼尼糖6-磷酸化酶的LSDs疗效结果，如高雪病和庞贝病。这些研究包括新型双重启动子AAV基因疗法平台，可确保产生高M6P含量的治疗性可溶性溶酶体酶，以实现广泛的细胞摄取和体内交叉校正。此外，还展示了针对庞贝病和戈谢病的治疗性蛋白质，以及可能实现戈谢病1型替代、更频繁的酶替代疗法剂量策略的β-葡萄糖脑苷脂酶。这些研究旨在通过其独特的S1S3平台，提高溶酶体酶的磷酸化，从而改善重组蛋白和基因治疗产品的生物分布和细胞摄取，并实现高效的基因治疗产品交叉校正。

Biohaven公司宣布，其针对脊髓性肌萎缩症（SMA）的实验性生物制剂taldefgrobep alfa获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道认定，此药物旨在增加肌肉量。taldefgrobep alfa是一种新型抗肌肥蛋白腺接蛋白，旨在治疗SMA。SMA是一种罕见的、进行性的运动神经元疾病，会导致肌肉质量发展受损，引起肌肉萎缩、运动功能减退、生活质量下降，甚至死亡。该药物通过抑制肌肥蛋白（一种限制骨骼肌生长的天然蛋白质）来增强肌肉功能。Biohaven公司之前已获得FDA授予的孤儿药认定。目前，Biohaven正在进行一项III期临床试验，以评估taldefgrobep alfa在SMA患者中的疗效和安全性。

Palvella Therapeutics公司宣布其三项主要研发项目进展，包括QTORIN™ rapamycin治疗Pachyonychia Congenita（PC）、Microcystic Lymphatic Malformations（Microcystic LM）和预防Gorlin综合征患者基底细胞癌（BCCs）。公司已完成PC和Microcystic LM治疗研究的患者招募，预计2023年中发布PC研究的顶线结果，2023年3月发布Microcystic LM研究的顶线结果。此外，预计2023年第二季度发布预防BCCs研究的顶线数据。QTORIN™ rapamycin是针对这些疾病的首个潜在疗法，旨在解决目前市场上无FDA批准疗法的状况。Palvella Therapeutics还宣布已完成D轮融资，总额达3770万美元，以加速QTORIN™ rapamycin的研发和商业化。

Orasis Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其针对新型眼药水CSF-1的新药申请（NDA），并设定了2023年10月22日为处方药用户费用法案（PDUFA）目标日期。CSF-1是一种针对老花眼的新型眼药水，其基于超过600名患者的III期NEAR-1和NEAR-2临床试验数据，这些试验评估了CSF-1的有效性和安全性。结果显示，CSF-1在8天内实现了统计学上显著的3行或更多距离校正近视力（DCNVA）的提升，且没有出现1行或更多距离视力的下降。最常见的不良反应为头痛和滴眼部位疼痛，分别发生在6.8%和5.8%的参与者中。所有其他不良反应均为轻微。CSF-1是一种新型矫正眼药水，旨在治疗老花眼，通过瞳孔调节，产生“针孔效应”并增加景深，从而提高对近距离物体的聚焦能力。

Ionis Pharmaceuticals宣布，其研究性抗感神经药donidalorsen在治疗遗传性血管性水肿（HAE）患者的II期开放标签扩展（OLE）研究中取得积极进展。数据显示，接受donidalorsen治疗一年的患者，其HAE攻击率从基线水平降低了95%，且Angioedema生活质量（AE-QoL）总分提高了24分，所有领域均有改善。这些长期开放标签数据将在美国过敏、哮喘与免疫学学会（AAAAI）年会上展示。Ionis执行副总裁兼首席开发官Richard S. Geary表示，donidalorsen有望成为HAE患者的一流预防性治疗药物。此外，donidalorsen的III期OASIS研究进展顺利，预计今年完成入组。

Chemomab Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其进行一项针对系统性硬化症（SSc）患者的CM-101 Phase 2临床试验。CM-101是一种首创的单克隆抗体，旨在干扰与SSc和其他严重纤维炎症疾病相关的关键生物途径。在临床试验中，CM-101表现出良好的耐受性，并显示出减少纤维化相关生物标志物和抗炎效果。该试验旨在进一步评估CM-101的安全性，并确立其在SSc患者中的生物和临床概念验证。

辉瑞公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗候选产品PF-06928316（RSVpreF）的生物制品许可申请（BLA）进行审查，该疫苗旨在通过孕妇主动免疫预防出生至六个月大的婴儿因RSV引起的医学关注的下呼吸道疾病（MA-LRTI）和严重MA-LRTI。这一决定是在FDA于2022年3月给予RSVpreF突破性疗法认定之后做出的。FDA已将BLA列为优先审查，并设定了2023年8月的处方药用户费法案（PDUFA）行动日期。辉瑞还宣布，欧洲药品管理局（EMA）已接受其针对RSV疫苗候选产品的上市许可申请（MAA），该疫苗旨在为老年人及孕妇提供免疫，以帮助保护婴儿。此外，辉瑞还提交了其五价脑膜炎球菌疫苗（MenABCWY）候选产品和20价肺炎球菌结合疫苗（20vPnC）候选产品的监管文件，并预计将在2023年获得批准。

Merck公司宣布，其药物LAGEVRIO（molnupiravir）在预防COVID-19方面未显示出统计学上显著的降低风险。该药物在家庭接触COVID-19感染者后未能在预防COVID-19方面达到主要终点。该研究是在没有COVID-19的参与者中进行的，他们与最近被诊断为COVID-19的人同住。尽管如此，Merck表示，这些结果不影响LAGEVRIO在治疗轻至中度COVID-19的3期MOVe-OUT试验中的疗效和安全性数据。此外，Merck强调了其在全球范围内加速LAGEVRIO可及性的努力，包括供应、自愿许可、与UNICEF的合作、产品捐赠以及与各国政府的购买和供应协议。LAGEVRIO已在多个市场获得批准或授权用于治疗COVID-19，但未获授权用于预防。