Predictive Oncology Inc.与Cvergenx, Inc.宣布建立战略合作伙伴关系，旨在通过首个基于基因组学的AI方法革新放射肿瘤学领域，实现个性化放疗和药物发现。合作旨在利用双方专有技术和领域专业知识，通过Predictive Oncology的PEDAL（药物发现、人工智能和机器学习能力）与Cvergenx的pGRT™（精准基因组放射治疗平台）优化放疗，改善患者预后。该合作可能通过AI和机器学习个性化放疗剂量，并发现药物靶点，推动现有化合物再利用或全新药物开发。美国每年有超过一百万患者接受放疗，若提高放疗患者总生存率4%，将挽救约4万条生命。Cvergenx的pGRT平台可优化放疗剂量，识别放射增敏剂和放射保护剂，有望改善放疗患者的临床结果。

uniQure公司宣布，其合作伙伴全球生物技术领导者CSL宣布，其基因疗法HEMGENIX®（etranacogene dezaparvovec-drlb）在《新英格兰医学杂志》上发表的HOPE-B临床试验结果显示，该疗法在治疗成人血友病B患者方面具有显著疗效和安全性。HEMGENIX®是首个也是唯一获批准用于治疗血友病B成年患者的基因疗法，能够降低年出血率，减少或消除预防性治疗需求，并在单次输注后数年内维持高水平的IX因子。该疗法已在美国、欧盟和欧洲经济区获得批准。临床试验结果显示，HEMGENIX®在降低自发出血和关节出血的年出血率方面优于常规IX因子预防治疗，且在18个月内没有报告与治疗相关的严重不良事件。

Octapharma USA向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了Biologics License Application Supplement（sBLA），以扩大wilate®（von Willebrand Factor/Coagulation Factor VIII Complex）的批准范围，包括对任何类型血友病（VWD）的儿童和成人进行常规预防，以减少出血事件的发生频率。该申请基于Octapharma的WIL-31研究，这是一项针对6岁及以上严重VWD患者（除2N型外）的预防治疗有效性和安全性的国际多中心3期临床试验。研究结果显示，与按需治疗相比，预防性使用wilate®将平均年度出血率（ABR）降低了84%，且没有发生严重的药物相关不良事件或血栓栓塞事件。Octapharma致力于为出血性疾病社区和医疗服务提供者提供救命疗法。

BriaCell Therapeutics Corp.公布其针对晚期转移性乳腺癌的Bria-IMT™联合Incyte的retifanlimab治疗的II期临床试验最新数据。结果显示，2021/2022年接受治疗的11名患者中，有9名（82%）仍然存活，显示出显著的生存益处。其中7名（64%）患者与之前的治疗方案相比，表现出疾病控制或无进展生存期（PFS）的改善，表明临床益处。中位PFS为3.5个月，与其他晚期疾病研究相比表现良好。治疗方案耐受性良好，无剂量限制性毒性。此外，9名额外患者已筛选/入组到研究中，增加了2022年12月宣布的12名患者。FDA已同意将生存益处作为即将进行的关键性试验的主要终点。

Nuvectis Pharma在ESMO妇科肿瘤大会上展示了NXP800在ARID1a突变型卵巢癌模型中的实验结果，该药在两种模型中均表现出显著的肿瘤生长抑制效果，其中一种模型中达到82%的抑制率，并伴随肿瘤消退。公司全球首席科学家Banerjee博士表示，NXP800有望为铂耐药性ARID1a突变型卵巢癌患者提供新的治疗选择。Nuvectis Pharma是一家专注于开发创新精准药物以治疗癌症等未满足医疗需求的临床阶段生物制药公司，目前正开发NXP800和NXP900两种药物。NXP800是一款处于临床研究阶段的口服小分子药物，NXP900是一款新型小分子SRC/YES1激酶抑制剂。

Zevra Therapeutics宣布，其研发的口服药物arimoclomol在治疗Niemann-Pick疾病C型（NPC）方面显示出潜力，该药物在19届WORLD Symposium™ 2023会议上进行了展示。来自正在进行中的四年期开放标签扩展II/III期临床试验的初步分析显示，arimoclomol可能减缓NPC的长期进展。Zevra计划将这些数据纳入更新的新药申请（NDA），并计划最早于2023年第三季度向美国食品药品监督管理局（FDA）重新提交。研究结果表明，长期接受arimoclomol治疗的NPC患者，其疾病进展可能得到减缓。目前美国尚无批准的NPC治疗方法，而miglustat在欧洲获批用于NPC治疗。

Karyopharm Therapeutics Inc.和美纳里尼集团宣布，英国药品和保健品管理局已授予NEXPOVIO®（塞利尼索）全面上市许可，用于治疗多发性骨髓瘤患者。该药物是一种口服核输出蛋白1（XPO1）抑制剂，与硼替佐米和地塞米松联合使用。这一批准基于3期波士顿研究结果，显示每周一次SVd方案可显著降低疾病进展或死亡风险。美纳里尼集团的全资子公司Stemline Therapeutics B.V.将负责在英国的商业化活动。Karyopharm总裁Richard Paulson和美纳里尼首席执行官Elcin Barker Ergun均表示，这一批准是NEXPOVIO的一个重要里程碑，他们期待将药物带给更多患者。

美国匹兹堡大学研究人员开发的基因治疗技术有望成为治疗1型和2型糖尿病的新方法。该技术通过腺相关病毒（AAV）载体将Pdx1和MafA基因直接输送到胰腺，使非人灵长类动物在毒素诱导的糖尿病模型中产生了类似β细胞的胰岛素产生细胞。研究结果显示，接受治疗后，非人灵长类动物的胰岛素需求量显著降低，C肽水平升高，葡萄糖耐受性改善。Genprex公司表示，这些数据支持了其基因治疗技术在糖尿病治疗中的潜力，并计划将其推进到人体临床试验阶段。

VBL Therapeutics与Notable Labs宣布达成最终合并协议，合并后的公司将专注于Notable的PPMP平台和针对癌症患者的治疗药物研发。Notable的PPMP平台结合多维生物检测和机器学习，模拟患者癌症治疗并预测其临床反应。Notable已应用PPMP选择和开发两种针对急性髓系白血病（AML）的临床阶段治疗候选药物。VBL Therapeutics股东预计将拥有合并公司约24%的股份，Notable股东预计将拥有约76%的股份。合并后，Notable Labs Ltd.的股票将在纳斯达克资本市场上市。合并预计将在2023年第二季度完成，并获得了多家健康科技投资机构的支持，包括Builders VC、B Capital Group、Y Combinator、First Round Capital和Founders Fund。

IN8bio公司宣布其新型非信号gamma-delta CAR-T平台（nsCAR）能够选择性地靶向白血病细胞同时保护健康B细胞。该平台利用gamma-delta T细胞的独特特性，在48小时体外细胞毒性实验中，与表达CD19靶抗原的细胞相比，对白血病细胞和健康B细胞的杀伤力差异超过15倍。nsCAR平台还设计有表达细胞因子IL-15，以增强细胞持久性和靶向杀伤肿瘤细胞的能力。这一平台有望扩大CAR技术在之前难以治疗的实体瘤和液体瘤中的应用。IN8bio首席科学官Lawrence Lamb博士在6th CAR-TCR Summit Europe会议上展示了这些发现，并指出nsCAR平台在治疗急性髓系白血病（AML）和实体瘤癌症等适应症中的潜力。

Theralase® Technologies Inc.宣布，其针对BCG不敏感的非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）的II期临床试验（Study II）的初步数据在ASCO泌尿生殖系癌症研讨会上通过海报展示。该研究使用专利研究药物TLD-1433（商品名：Ruvidar™），一种基于钌的光激活光动力化合物（PDC），通过膀胱内给药，然后由专有的研究设备TLC-3200（一种绿色激光系统）激活。初步分析显示，90天时评估的患者中53%和450天时评估的患者中28%显示出完全反应率。Theralase®的临时首席执行官兼首席科学官Arkady Mandel表示，Ruvidar™具有成为现有疗法替代品的潜力，并有望成为患者和医生的游戏改变者。

Atea制药公司宣布，其研发的抗病毒药物bemnifosbuvir在三项1期临床试验中显示出良好的药物相互作用特性。bemnifosbuvir与CYP3A底物或对泵出和肝摄取转运蛋白敏感的药物合用时，无需调整剂量。这些研究结果在2023年2月19日至22日在华盛顿州西雅图举行的逆转录病毒和机会性感染会议（CROI）上公布。bemnifosbuvir是一种口服的、直接作用的抗病毒药物，正在全球SUNRISE-3 3期注册试验中评估其在治疗非住院且疾病进展风险高的COVID-19患者的疗效。Atea制药公司首席执行官兼创始人Jean-Pierre Sommadossi表示，bemnifosbuvir在CROI展示的临床数据表明，该药物可以与患者可能用于其他疾病的常用药物联合使用，而不会发生药物相互作用。在3期SUNRISE-3试验中，Atea制药公司旨在针对最脆弱的患者群体，这些患者群体面临疾病进展至严重COVID-19或死亡的最大风险，并且目前治疗选择最少。

杭州爱科瑞思生物医药有限公司与鲁南制药集团达成ADC项目共同开发战略合作，双方将合作开发1-2个ADC药物项目，探索其临床前和临床效果及商业化价值，实现共赢。爱科瑞思将获得项目首付款、里程碑付款及商业化分成，这是其技术平台商业化合作的突破，鲁南制药对爱科瑞思新一代ADC技术平台给予高度认可。爱科瑞思专注于ADC和其他细胞毒抗体偶联药物研发，拥有Adcoris-ADC和Adcoris-AXC两个新药开发平台。鲁南制药为综合制药集团，拥有多个研发平台，与国内外多家高校及科研院所合作，技术中心创新能力领先。

Cantargia公司宣布，其研发的抗体nadunolimab（CAN04）在治疗三阴性乳腺癌（TNBC）的Ib期临床试验TRIFOUR中显示出良好的安全性和初步疗效。该试验与西班牙乳腺癌研究组（GEICAM）合作进行，旨在评估nadunolimab与化疗联合治疗TNBC的效果。在12名接受治疗的受试者中，初步疗效评估显示，nadunolimab联合化疗的响应率远高于单独化疗的数据。目前，该试验已进入随机II期阶段，将nadunolimab联合化疗与仅接受化疗的控制组进行比较。nadunolimab是一种针对IL1RAP的抗体，在胰腺癌和非小细胞肺癌中显示出早期疗效信号。此外，还将对TRIFOUR试验中收集的患者样本进行多种生物标志物分析，以进一步了解nadunolimab与化疗之间潜在协同作用的机制。

Xspray Pharma与EVERSANA签订协议，支持其创新癌症疗法Dasynoc在美国的上市和商业化，针对慢性髓性白血病（CML）和急性淋巴细胞白血病（ALL）。Dasynoc有望成为新的差异化治疗选择，进入价值35亿美元的酪氨酸激酶抑制剂（TKI）市场。EVERSANA将为Xspray提供经验丰富的商业化团队，并支持市场准入、代理服务、临床和商业现场团队、医学科学联络人、患者服务和合规等方面。Xspray计划在2023年下半年推出Dasynoc，前提是获得FDA批准和解决专利诉讼。

BioSenic公司宣布，其针对严重自身免疫/炎症性疾病和细胞修复的IIb期临床试验进展顺利，利用放射学评估的进步、骨折愈合的新科学见解和更新的统计分析结果，减少了试验所需的病人数量，并提前获得了相关结果，显著缩短了试验时间和成本。公司预计在2023年第二季度获得主要终点的决定性统计分析结果。根据新的统计分析计划，如果ALLOB组与安慰剂组的RUST评分差异超过1.26，则认为具有统计学意义。该试验旨在评估ALLOB细胞疗法对难治性胫骨骨折的治疗效果，预计将有助于加速骨再生。

菲鹏制药宣布其自主研发的针对CD47靶点的单抗候选新药FP002获得美国FDA临床试验批准，该药是一款人源化IgG4单克隆抗体，在安全性、有效性方面表现优异，具备成为全球“同类最优”药物的潜力。菲鹏制药总裁霍永庭表示，FP002是公司创新药研发的重要里程碑，公司致力于以自主创新为核心，提升药物质量和可及性。菲鹏制药拥有完整的创新抗体发现平台和肿瘤治疗研发管线，目前在研项目超过10个，预计每年将有2个项目进入IND申报。