Small Pharma公司宣布，其SPL026（DMT）在治疗重度抑郁症的IIa期临床试验中取得积极成果，患者在接受至少一次SPL026静脉注射治疗后，抑郁症状、焦虑症状和幸福感均得到显著改善。该研究显示，SPL026在治疗焦虑症状方面具有潜力，可能成为治疗焦虑相关疾病的候选药物。此外，SPL026在治疗抑郁症方面的疗效与独立临床评估结果一致，表明其具有快速和持久的抗抑郁作用。Small Pharma将继续推进SPL026的临床研究，并探索其在治疗其他心理健康疾病方面的潜力。

Tonix制药公司宣布，其研发的mTNX-1700（重组小鼠TFF2-小鼠血清白蛋白融合蛋白）在治疗结直肠癌方面展现出积极效果。该研究在加拿大班夫的Keystone会议中展示，表明mTNX-1700能够激活癌细胞杀伤CD8+T细胞，限制癌细胞免疫逃逸，并增强PD-1阻断疗法的抗肿瘤活性。mTNX-1700旨在作为单药治疗或与抗PD-1检查点抑制剂联合治疗结直肠癌和胃癌。研究数据表明，mTNX-1700与抗PD-1单药治疗均能在结直肠癌小鼠模型中引发抗肿瘤免疫反应，且mTNX-1700增强了抗PD-1疗法的抗肿瘤效果。

Volastra Therapeutics，一家专注于利用染色体不稳定性（CIN）的癌症生物技术公司，宣布完成了对Amgen的sovilnesib（AMG650）的许可，这是一种口服的、同类首创的小分子KIF18A抑制剂。同时，公司完成了6000万美元的A轮融资。根据许可协议，Volastra获得（除中国外）独家全球开发和商业化sovilnesib的权利，Amgen则获得前期现金和股权支付，以及后续里程碑和版税。该药物目前处于1期临床试验阶段，用于治疗铂耐药的高级别浆液性卵巢癌、三阴性乳腺癌和其他具有TP53突变的实体瘤。FDA之前已授予sovilnesib在铂耐药的高级别浆液性卵巢癌中的快速通道认定。Volastra首席执行官Charles Hugh-Jones表示，很高兴将sovilnesib纳入其不断增长的CIN靶向治疗产品线，包括公司自己的KIF18A抑制剂VLS-1488。首席医疗官Scott Drutman MD PhD补充说，公司专注于帮助急需新治疗方案的病人。Volastra还宣布与Bristol Myers Squibb合作，利用基于CIN的合成致死方法推动药物发现，以诱导肿瘤细胞死亡。此外

Trevena公司宣布启动了一项针对TRV045的新药I期概念验证研究，该药物是一种针对S1P受体亚型1的新型鞘氨醇-1-磷酸受体调节剂。研究将通过经颅磁刺激（TMS）评估TRV045对大脑细胞传导电刺激能力的影响，并使用肌电图（EMG）和脑电图（EEG）来测量TRV045对大脑功能的影响。这是Trevena公司第二次启动针对TRV045作为癫痫和其他中枢神经系统疾病潜在治疗的研究。研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、双向交叉、多次剂量研究，旨在评估TRV045对健康男性成人皮层兴奋性的药效学影响。研究预计将在2023年中完成招募。TRV045是一种新型、选择性的S1P1受体调节剂，正在开发为糖尿病周围神经病变引起的急性慢性神经性疼痛的潜在治疗方法。

法国非营利基因治疗研发机构Genethon宣布，其针对罕见肝脏疾病Crigler-Najjar综合征的基因疗法GNT-0003获得欧洲药品管理局EMA的PRIME（优先药物）资格。这一资格旨在加速具有重大治疗潜力的药物候选人的审批进程。GNT-0003在临床试验的早期阶段表现出良好的安全性和耐受性，并在部分患者中显著降低了胆红素水平，使其停止了光照疗法。EMA的PRIME项目旨在支持可能对治疗初诊患者或提供比现有治疗重大治疗优势的药物的开发。Genethon是一个致力于罕见遗传疾病基因治疗发现和开发的先驱，目前有十三个产品正在进行临床试验，另有六个产品即将进入临床试验阶段。

糖尿病数字管理公司Glooko与赛诺菲美国公司合作，将连接设备SoloSmart与Glooko平台集成，实现胰岛素剂量和注射时间等数据共享，并支持饮食记录、运动指标等信息的可视化呈现。Glooko通过网站或手机APP收集用户血糖数据，支持多种血糖仪和移动设备，并与Fitbit等健身追踪器兼容。Glooko以病人数量为单位向医疗系统收费，并已收购德国人工智能糖尿病管理公司xbird和法国公司DIABNEXT，扩大其分析能力和市场影响力。Glooko计划利用最新融资加速产品线增长和战略举措，应对全球糖尿病管理市场的增长需求。

Enthera Pharmaceuticals宣布启动其领先候选药物Ent001的1期临床试验，Ent001是一种针对IGFBP3/TMEM219途径的单克隆抗体，该途径在炎症性肠病（IBD）和1型糖尿病（T1D）中发挥关键作用。该试验旨在评估Ent001在健康志愿者中的安全性和耐受性，并为后续在IBD和T1D患者中的试验确定最佳剂量水平。Enthera首席执行官Aled Paton Williams表示，该试验是Ent001的一个重要里程碑，标志着Enthera进入临床阶段。试验将在荷兰进行，涉及最多30名健康成人志愿者，采用随机、双盲、安慰剂对照的单剂量递增研究设计。Enthera首席医疗官Filippo Canducci表示，该试验基于公司强大的临床前数据，这些数据揭示了Ent001的良好安全性，并在动物疾病模型中展示了其独特作用模式的有意义结果。

AB2 Bio公司宣布已完成其针对Tadekinig alfa（r-hIL-18BP）的III期关键性临床试验的招募工作，该药物旨在治疗一种罕见且危及生命的儿童疾病——原发性单基因IL-18驱动的HLH。该疾病目前尚无批准的治疗方法。AB2 Bio预计将在2023年下半年公布关键性数据。这项随机、双盲、安慰剂对照的研究旨在评估Tadekinig alfa在治疗患有NLRC4或XIAP基因突变的原发性单基因IL-18驱动的HLH患者中的有效性和安全性。Tadekinig alfa是一种新型重组人IL-18结合蛋白，能够抑制IL-18，这是一种主要的促炎细胞因子。AB2 Bio正在推进Tadekinig alfa在多种IL-18介导的超炎症疾病和条件中的应用，包括具有高未满足医疗需求的罕见孤儿病。

法国里昂，POXEL SA公司宣布，其开发的针对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和罕见代谢性疾病的创新治疗药物PXL065在《肝脏杂志》上发表的DESTINY-1临床试验结果显示出积极效果。这是一项36周的剂量范围二期临床试验。PXL065是一种新型的、专有的氘稳定R-异构体匹格列酮，具有降低PPARγ活性的特性，同时保留了非基因组匹格列酮作用。该研究主要评估了PXL065在NASH患者中的疗效和安全性，结果显示PXL065在降低肝脏脂肪、改善纤维化以及代谢益处方面表现出良好效果，且安全性良好。研究的主要终点是磁共振成像-估计的质子密度脂肪分数（MRI-PDFF）中肝脏脂肪含量的相对变化。PXL065作为一种新型药物，有望为NASH患者提供新的治疗选择。

2023年3月4日，深圳市新合生物医疗科技有限公司提交的国内首个mRNA肿瘤新抗原疫苗XH101注射液的新药临床试验申请获得国家药品监督管理局药品审评中心受理，标志着RNA肿瘤治疗领域的重大进展。XH101注射液是全球首创的胃癌公共新抗原靶向治疗性mRNA疫苗，通过新合生物独家研发的肿瘤新抗原预测算法平台等筛选出免疫原性强、覆盖度广的肿瘤公共新抗原序列。临床前研究显示，XH101注射液能有效激发T细胞免疫应答及肿瘤细胞杀伤效应，具有显著治疗潜力。新合生物旨在通过AI+RNA技术和顶尖研发团队，为胃癌患者提供更安全、有效的RNA创新药物，推动RNA创新药临床转化和应用，解决未被满足的临床需求。

Regeneron制药公司和Sanofi宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理Dupixent（dupilumab）补充生物制品许可申请（sBLA），用于治疗12岁及以上成人及青少年慢性自发性荨麻疹（CSU）患者，这些患者对目前标准治疗（H1抗组胺治疗）反应不足。CSU是一种由2型炎症驱动的炎症性皮肤病，可导致突然发生的严重荨麻疹和皮肤肿胀。Dupixent的sBLA基于两项3期临床试验（LIBERTY-CUPID研究A和B）的数据，这些试验评估了Dupixent在两种不同CSU患者人群中的疗效和安全性。Dupixent是一种完全人源化单克隆抗体，可抑制IL-4和IL-13通路的信号传导，不是免疫抑制剂。Dupixent的开发计划已在3期临床试验中显示出显著的临床益处和2型炎症的减少，确立了IL-4和IL-13是2型炎症的关键和中心驱动因素，这种炎症在多种相关和常伴发的疾病中起着重要作用。

美国食品和药物管理局（FDA）将BioMarin公司针对ROCTAVIAN™（valoctocogene roxaparvovec）基因疗法治疗成人严重血友病A的生物制品许可申请（BLA）的审查截止日期延长至2023年6月30日。该决定是因为提交的持续进行的3年数据分析构成了重大修订，FDA已设定新的PDUFA目标行动日期。BioMarin公司正在进行的3期研究包括134名参与者，是目前为止针对血友病A的基因疗法中最大和最长的。此外，BioMarin的valoctocogene roxaparvovec还获得了欧洲药品管理局（EMA）和FDA的孤儿药指定，并在2022年8月24日获得了欧洲委员会（EC）的ROCTAVIAN品牌名称的基因疗法有条件市场授权。

上海柏全生物科技有限公司完成逾亿元PreA轮融资，由凯风创投领投，宏科百世与仙瞳资本跟投，天使轮投资方上海生物医药基金追加投资。本轮融资将用于全新靶点肿瘤免疫产品管线的加速开发，特别是首款产品的临床前与临床研究。柏全生物是一家基于整合的肿瘤转化医学研究进行靶点发现的创新药企，致力于“从零到一”的原创靶点发现与全球知识产权布局。公司的主要管线针对PD-1/PD-L1抑制剂治疗无效的肿瘤为主要适应症，已经完成IND相关的主要研究并获得令人振奋的结果。本轮融资完成后，将会加速推进公司主要管线进入临床。

诺一迈尔（苏州）医学科技有限公司完成数亿元B轮融资，投资方包括苏高新金控、君茂资本、鼎晖投资等，资金将用于临床试验和国际化战略。诺一迈尔成立于2017年，专注于再生型植入医疗器械研发，拥有多项自主知识产权，产品线涵盖多个临床科室。公司多次获得奖项，并入选多个国家级和省级计划。诺一迈尔致力于创新与国际化，正在研发关节软骨再生和可降解血管移植物等产品，旨在守护人类健康。

Pipeline Therapeutics将在2023年3月5日至10日在加州文图拉举行的Gordon Research Conference上展示PIPE-791的预临床研究进展，该研究旨在通过抑制LPA1促进髓鞘形成并限制神经炎症。PIPE-791是Pipeline Therapeutics公司开发的一种针对神经再生领域的创新疗法，旨在治疗多种中枢神经系统疾病。公司旗舰项目PIPE-307已完成两项针对健康志愿者的1期临床试验，并获得美国食品药品监督管理局的IND批准，用于治疗复发缓解型多发性硬化症。

Incyte公司宣布，将在2023年美国皮肤病学会（AAD）年会上展示其皮肤科产品组合的多篇摘要。这些摘要包括来自TRuE-V III期临床试验的数据，评估Opzelura®（ruxolitinib）乳膏在白斑病患者中的持久性和长期反应（最长104周）。此外，还将展示povorcitinib（一种研究性口服小分子JAK1抑制剂）在白斑病患者中的安全性和有效性数据。Incyte的研究成果强调了其治疗白斑病和其他严重皮肤病的潜力，并展示了其在皮肤科领域的科学创新和持续进步。会议期间，还将展示关于异位性皮炎、硬化性汗腺炎等皮肤病的其他研究数据。

Virion Therapeutics公司在ESMO Target Anticancer Therapies Congress上展示了其新型免疫疗法的预临床数据，该疗法基于基因编码的检查点调节剂，旨在增强CD8+ T细胞活性。该疗法通过将糖蛋白D（gD）与抗原融合，显著提升了CD8+ T细胞对HPV-16相关肿瘤的免疫反应，有效抑制肿瘤生长和死亡。这一研究支持了针对T细胞激活不同检查点的创新方法，有望用于多种癌症的治疗。Virion Therapeutics正在推进其检查点调节剂管线，包括即将进入临床试验的VRON-0200，用于治疗慢性乙型肝炎。