Pfizer和BioNTech宣布启动一项临床试验，评估基于Omicron变异株的疫苗候选品在18至55岁健康成人中的安全性、耐受性和免疫原性。该研究将分为三个队列，分别考察当前Pfizer-BioNTech COVID-19疫苗或基于Omicron的疫苗的不同方案。研究将利用公司第三阶段COVID-19加强针研究的部分参与者，作为应对Omicron变异株和确定基于变异株疫苗潜在需求的持续努力的一部分。Pfizer疫苗研发部门负责人Kathrin U. Jansen表示，保持对病毒的警惕需要我们找到新方法，让人们在维持高水平保护方面发挥作用，并相信开发和研究基于变异株的疫苗对于实现这一目标至关重要。BioNTech首席执行官兼联合创始人Ugur Sahin教授指出，疫苗继续为Omicron引起的严重疾病提供强有力的保护，但新数据表明，疫苗诱导的对感染和轻至中度疾病的保护作用比先前菌株更快减弱。该研究将评估至1420名参与者，分为三个队列，分别接受不同方案的疫苗。

荷兰乌得勒支和马萨诸塞州剑桥，2022年1月25日——临床阶段肿瘤学公司Merus N.V.宣布任命Shannon Campbell为执行副总裁兼首席商务官。Campbell女士拥有丰富的医疗保健领导经验，曾成功领导多个专科市场的商业业务，包括肿瘤学。她将加入Merus，负责推进zenocutuzumab等创新多特异性抗体产品的商业策略。此外，Incyte公司已选择放弃其在美以外的MCLA-145开发权，使Merus恢复对该产品的全球权利。

美国医疗解决方案领导者AmerisourceBergen与细胞和基因治疗解决方案创新者TrakCel共同推出了一款集成技术平台，旨在加速患者对细胞和基因疗法的访问，并在整个治疗过程中提供全程可见性。该平台整合了TrakCel的先进治疗编排平台OCELLOS和Lash Group的Fusion客户关系管理及患者支持生态系统，旨在提高医疗机构与中心患者服务之间的连接性，从而实现治疗信息的及时交换，加快患者入组和支持，使患者能够更快开始接受治疗。这一新平台丰富了AmerisourceBergen在细胞和基因治疗领域的服务组合，包括从临床前和商业物流到市场准入和报销咨询以及患者支持服务。该平台通过利用人工智能和机器学习等技术，确保数据的安全、准确和实时共享，从而推动治疗路径的顺畅和快速进展。

Anixa Biosciences宣布获得日本专利，该专利针对由克利夫兰诊所发明并开发的卵巢癌疫苗。该疫苗技术由克利夫兰诊所的Vincent K. Tuohy、Suparna Mazumder和Justin M. Johnson博士发明，Anixa Biosciences是全球许可方。该疫苗技术已在2021年在美国和欧洲获得专利。Anixa Biosciences的CEO、总裁和董事长Amit Kumar博士表示，这一独特技术有潜力成为首个预防卵巢癌的疫苗，有望预防卵巢癌的发生，避免患者接受化疗和广泛手术，并可能挽救生命。该疫苗针对抗米勒管激素受体2（AMHR2-ED）的细胞外结构域，该结构域在卵巢中表达，但在女性进入和进入更年期时消失。大多数卵巢癌诊断发生在更年期后，AMHR2-ED在大多数卵巢癌中再次表达。通过在更年期后接种Anixa的疫苗，可以预防卵巢癌的发生，这是历史上最具有侵略性的妇科癌症之一。该疫苗的研发工作正在国家癌症研究所（NCI）的PREVENT计划的支持下进行，该计划支持癌症预防和干预的创新干预措施和生物标志物。

罗氏公司宣布，《柳叶刀》杂志发表了关于faricimab在新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）和糖尿病黄斑水肿（DME）治疗中的一项为期一年的III期临床试验结果。faricimab是一种研究性双特异性抗体，在四项研究中，约一半符合条件的faricimab患者能够每四个月接受一次治疗，约四分之三的患者能够每三个月或更长时间接受一次治疗。在DME研究中，faricimab在减少中央视网膜厚度（CST）和消除视网膜内液体方面，与aflibercept相比具有优势，而在nAMD中，在第一年也观察到了有意义的CST减少。这些结果表明faricimab可能成为治疗这些致盲性疾病的重要选择，有助于改善和维持视力，同时延长治疗间隔时间。

Panbela Therapeutics公司公布了其SBP-101药物在胰腺导管腺癌（PDA）患者中的临床试验中期数据，该药物是一种专有的多胺类似物，与吉西他滨和纳米紫杉醇联合使用。结果显示，中位总生存期（OS）为12.0个月，客观缓解率（ORR）为48%，均高于历史标准治疗方案的数据。这些数据支持了SBP-101作为一线治疗晚期PDA和术前辅助治疗药物的进一步开发。此外，SBP-101与吉西他滨和纳米紫杉醇联合使用可能增强一线治疗，并鼓励了继续进行SBP-101的全球随机二期临床试验。安全数据表明，SBP-101在临床试验中显示出良好的安全性，且没有加剧骨髓抑制和周围神经病变等化疗相关不良事件。

开拓药业有限公司宣布其自主研发的福瑞他恩（KX-826）治疗痤疮的中国II期临床试验已完成首例患者入组及给药，该药物为全球同类首创的雄激素受体（AR）拮抗剂。试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估福瑞他恩凝胶在轻、中度寻常性痤疮患者中的安全性和有效性。痤疮是全球第八大流行疾病，患者人数超过6.4亿，目前国内尚无雄激素抑制剂获批用于痤疮治疗。开拓药业致力于创新药物研发，拥有多款正在开展临床研究的产品，包括福瑞他恩。

Codexis公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其CDX-6512孤儿药资格和罕见儿科疾病资格，用于治疗同型胱氨酸尿症。CDX-6512是一种胃肠道稳定的蛋氨酸-γ-裂解酶，作为口服酶疗法治疗同型胱氨酸尿症。CDX-6512目前处于IND前开发阶段，是公司生物制剂管线中最先进的完全拥有项目。这些资格将有助于CDX-6512的开发，并可能使Codexis获得美国市场独家销售权。同型胱氨酸尿症是一种罕见的遗传代谢疾病，目前的治疗方法主要是严格的饮食限制和维生素补充。

Arcturus Therapeutics宣布了其下一代自扩增mRNA疫苗候选药物ARCT-154和ARCT-165的最新临床试验数据。这些数据来自正在进行中的美国和新加坡的1/2期加强针试验，结果显示，在接种Comirnaty疫苗至少五个月后，以低剂量（5微克）作为加强针，ARCT-154和ARCT-165均显示出对SARS-CoV-2变种的强大几何平均抗体反应，中和抗体浓度在给药后15至29天内保持稳定。这些结果预计将支持这些候选药物作为加强疫苗的进一步临床开发。Arcturus总裁兼首席执行官Joseph Payne表示，这些数据令人鼓舞，相信STARR™自扩增mRNA技术是理想的平台，可以满足对更新加强疫苗的持续需求，剂量更低，不仅适用于COVID-19，也适用于其他传染病。

Ranok Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其针对RNK05047的新药临床试验申请，该药物是一种针对晚期实体瘤和淋巴瘤的新型治疗药物。RNK05047是一款首创的小分子BRD4选择性蛋白降解剂，利用Ranok的CHAMP™（伴侣介导的蛋白降解）技术发现和开发。该技术基于公司对蛋白稳态和细胞伴侣网络的深入了解，旨在通过选择性靶向疾病组织来提高药物的安全性和有效性。Ranok计划在2022年上半年开始CHAMP-1临床试验的招募工作。公司创始人兼首席执行官Weiwen Ying博士表示，期待启动基于CHAMP™平台技术的首个小分子疗法临床试验，并相信RNK05047将为患者提供新的治疗选择。Ranok Therapeutics是一家私有生物制药公司，致力于开发CHAMP™技术，该技术是一种创新性的靶向蛋白降解方法，用于发现和开发新型治疗药物。

KalVista Pharmaceuticals宣布，其口服按需治疗药物KVD900在治疗遗传性血管性水肿（HAE）患者的1期临床试验数据已在线发表于《过敏与临床免疫学杂志》（JACI）。该研究的目的是评估KVD900在健康成人中的安全性、耐受性、药代动力学和临床药理学。结果显示，KVD900在30分钟内几乎完全抑制血浆激肽释放酶活性，且总体上安全且耐受性良好。这些数据表明KVD900可以迅速抑制HAE攻击的关键介质血浆激肽释放酶活性，可能为口服管理疾病提供早期缓解，满足目前未满足的需求。这些发现已通过KVD900的2期临床试验结果进一步验证。

美国食品药品监督管理局（FDA）授予Eplontersen（原名IONIS-TTR-LRx）孤儿药资格，用于治疗转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性，这是一种系统性、渐进性且致命的疾病。Eplontersen是一种正在III期临床试验中的研究性药物，旨在减少转甲状腺素蛋白（TTR蛋白）的产生，治疗TTR淀粉样变性（ATTR）的遗传性和非遗传性形式。ATTR-CM是一种导致心脏衰竭和死亡的系统性疾病，ATTR-PN是一种导致周围神经损伤和运动功能障碍的疾病。Eplontersen有望成为治疗这种致命疾病的一线药物，为目前面临有限治疗选择的患者带来新的希望。Eplontersen将由AstraZeneca和Ionis Pharmaceuticals共同开发和商业化，预计将成为首个寻求监管批准的适应症，有望在2022年底前向美国食品药品监督管理局提交新药申请。

Viking Therapeutics宣布其针对X-ALD患者的VK0214 Phase 1b临床试验被美国FDA暂停，要求进行额外的前临床研究。FDA认为该试验实际上属于Phase 2试验，需要先进行啮齿动物致突变性研究。公司计划加速进行这项研究，并预计短期内会有所延迟，但不会对VK0214的长期开发时间表产生重大影响。VK0214是一种新型口服小分子TRβ激动剂，已被FDA授予孤儿药资格，用于治疗X-ALD。公司在健康受试者中进行的Phase 1单剂量和多次剂量研究显示VK0214具有良好的安全性和耐受性，以及可预测的药代动力学特性。X-ALD是一种罕见且常致命的代谢性疾病，由ABCD1基因突变引起，导致ALDP蛋白功能障碍，影响VLCFAs的代谢，进而引发脱髓鞘。

Lyra Therapeutics公司宣布启动了LYR-210的Phase 3 ENLIGHTEN I临床试验，针对未接受过手术的慢性鼻窦炎（CRS）成人患者。LYR-210旨在通过非侵入性、办公室内简短程序给药，为鼻窦通道提供长达六个月的持续抗炎药物。LYR-210是首个旨在通过单次治疗提供六个月连续疗法的候选产品，有望为寻求非手术治疗的CRS患者带来显著症状缓解。ENLIGHTEN I是一项多中心、随机、对照试验，旨在评估LYR-210与安慰剂相比的疗效和安全性。此外，公司还启动了LYR-220的BEACON Phase 2试验，针对既往接受过手术的CRS成人患者。LYR-210和LYR-220都是利用Lyra的 proprietary XTreo™平台，通过单次非侵入性治疗提供长达六个月的局部、鼻腔内抗炎治疗。

以色列MyBiotics Pharma Ltd公司宣布，其研发的MBX-SD-202全微生物组治疗产品在健康志愿者中完成了一期临床试验，结果显示该产品安全有效。MBX-SD-202是基于公司SuperDonor™全微生物组培养技术开发的，旨在治疗反复发作的艰难梭菌感染。艰难梭菌感染在抗生素治疗后复发率超过25%，每年仅在美国就有约3万人因此死亡。该临床试验的成功为MBX-SD-202的安全性和进一步开发提供了支持，并有望推动更多安全、可复制的微生物组恢复疗法的研究。MyBiotics计划在2022年和2023年继续推进MBX-SD-202的临床开发，并探索其在其他医疗领域的应用。

Connect Biopharma在Maui Derm Conference上展示了CBP-201治疗中度至重度特应性皮炎的全球2b期临床试验数据，结果显示CBP-201在皮肤清除、疾病严重程度和瘙痒方面较安慰剂组有显著改善，且随着基线疾病严重程度的增加，CBP-201对患者的益处持续增加。数据和分析支持CBP-201具有高度竞争性的疗效和安全性特征，包括区分化的每4周一次的给药方案。该研究还分析了基线疾病严重程度较高的患者，表明CBP-201具有潜在的高效性和安全性。

BioLineRx公司完成其创新肿瘤疫苗候选药物AGI-134的1/2a期临床试验的招募工作，旨在评估AGI-134在不可切除的转移性实体瘤患者中的安全性和生物活性。AGI-134具有独特的治疗模式，适用于所有可注射肿瘤类型，并在预临床模型中显示出抑制肿瘤生长和触发疫苗效应的潜力。该临床试验在多个国家进行，包括英国、西班牙和以色列，共招募了38名患者。AGI-134的研究结果预计将在2022年上半年公布。此外，BioLineRx还宣布成立了一个免疫肿瘤科学顾问委员会，为AGI-134的开发计划提供指导。