洞察市场格局
解锁药品研发情报

400客服电话

  • 购买数据产品

    400-9696-311 转1

  • 定制咨询业务

    400-9696-311 转2

  • 数据与AI定制业务

    400-9696-311 转3

  • 商务合作及其他问题

    400-9696-311 转4

  • 投诉及建议

    400-9696-311 转5

医药数据查询

首页 资讯 摩熵视野
  • 欧盟委员会批准首个 CRISPR/Cas9 基因编辑疗法 CASGEVY™ （exagamglogene autotemcel） 用于治疗镰状细胞病 （SCD） 和输血依赖性 β 地中海贫血 （TDT）
    研发注册政策
    欧盟委员会批准首个 CRISPR/Cas9 基因编辑疗法 CASGEVY™ （exagamglogene autotemcel） 用于治疗镰状细胞病 （SCD） 和输血依赖性 β 地中海贫血 （TDT）
    欧洲委员会已对CRISPR Therapeutics公司研发的基因编辑疗法CASGEVY™（exagamglogene autotemcel [exa-cel]）授予有条件市场授权，用于治疗12岁及以上患有严重镰状细胞性贫血（SCD）或输血依赖性β-地中海贫血（TDT）的患者。这一疗法是欧盟唯一获批准用于SCD和TDT患者的基因疗法，预计将有超过8000名患者符合治疗条件。CASGEVY™通过CRISPR/Cas9技术编辑患者自身的造血干细胞，提高红细胞中胎儿血红蛋白（HbF）的水平，从而减少或消除SCD患者的血管阻塞危机（VOCs）和TDT患者的输血需求。Vertex公司负责CASGEVY™的全球开发、生产和商业化，并与CRISPR Therapeutics共享利润。
    GlobeNewswire
    2024-02-13
    小脑共济失调 镰状细胞病 CRISPR Therapeutics AG exagamglogene autotemcel
  • 罗氏与 PathAI 达成合作协议，以扩展用于伴随诊断的数字病理学能力
    交易并购
    罗氏与 PathAI 达成合作协议，以扩展用于伴随诊断的数字病理学能力
    罗氏公司宣布与全球领先的病理人工智能技术公司PathAI达成协议，将共同开发AI赋能的数字病理算法，用于伴随诊断领域。PathAI将独家为罗氏组织诊断部门（RTD）提供算法开发服务，同时罗氏仍可继续开发自己的算法。双方合作旨在加速AI伴随诊断的发展，为生物制药公司提供精准治疗解决方案。此次合作是基于2021年10月达成的先前协议，当时两家公司共同开发了一种嵌入式图像分析工作流程，PathAI的算法已完全集成到罗氏的navify®数字病理软件平台中。
    PRNewswire
    2024-02-13
    PathAI Inc
  • 大冢制药宣布 AVP-786 治疗阿尔茨海默病痴呆相关激越的 3 期顶线结果
    研发注册政策
    大冢制药宣布 AVP-786 治疗阿尔茨海默病痴呆相关激越的 3 期顶线结果
    Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.和其母公司Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd.宣布了AVP-786在治疗阿尔茨海默病引起的痴呆相关激动的3期临床试验的初步结果。结果显示，在主要疗效终点上，AVP-786与安慰剂相比，在CMAI总分的变化上没有达到统计学上的显著差异。AVP-786治疗组的患者中，有超过5%的患者出现了治疗相关的副作用，包括跌倒，安慰剂组的发生率较低。试验中报告了4例死亡，其中安慰剂组3例，AVP-786低剂量组1例。Otsuka计划对数据进行进一步分析，以确定AVP-786在治疗阿尔茨海默病引起的痴呆相关激动的全面潜力，并计划在以后提交试验结果进行科学发表。
    Businesswire
    2024-02-13
    老年性痴呆
  • 渤健获得欧盟委员会批准 SKYCLARYS® （omaveloxolone），这是第一个治疗弗里德赖希共济失调的疗法
    研发注册政策
    渤健获得欧盟委员会批准 SKYCLARYS® （omaveloxolone），这是第一个治疗弗里德赖希共济失调的疗法
    欧洲委员会批准了Biogen公司研发的SKYCLARYS（奥马韦洛酮）用于治疗成人和16岁以上青少年的弗里德赖希共济失调（FA），这是欧盟首次批准用于治疗这种罕见遗传性神经退行性疾病的药物。SKYCLARYS在临床试验中显示出与安慰剂相比显著改善患者功能的效果。弗里德赖希共济失调是一种常见的遗传性共济失调，早期症状通常在儿童时期出现，包括协调能力下降、肌肉无力和疲劳。随着疾病的发展，患者可能还会出现视力障碍、听力丧失、言语和吞咽困难、糖尿病、脊柱侧弯和严重的心脏病等问题。许多患者需要使用步行辅助工具，通常在诊断后10-20年内需要轮椅。Biogen公司表示，很高兴将SKYCLARYS纳入其药物组合，以满足弗里德赖希共济失调患者的重大未满足需求。SKYCLARYS在美国和欧盟均已获得批准，并获得了孤儿药、快速通道和罕见儿科疾病指定。
    GlobeNewswire
    2024-02-13
    糖尿病 Biogen Inc 先天性再生障碍性贫血 弗里德赖希共济失调 奥马索龙
  • G1 Therapeutics 在独立数据监测委员会进行中期分析后，继续进行 Trilaciclib 治疗转移性三阴性乳腺癌的关键 3 期试验
    研发注册政策
    G1 Therapeutics 在独立数据监测委员会进行中期分析后，继续进行 Trilaciclib 治疗转移性三阴性乳腺癌的关键 3 期试验
    G1 Therapeutics公司宣布，独立数据监测委员会（DMC）建议继续进行PRESERVE 2关键性3期临床试验，评估trilaciclib与吉西他滨和卡铂联合用于转移性三阴性乳腺癌（mTNBC）一线治疗。最终分析预计在2024年第三季度进行，评估总生存期（OS）。DMC未表达任何关于安全性的担忧，也未建议对研究进行任何其他更改。G1 Therapeutics公司首席执行官Jack Bailey表示，公司对trilaciclib最终实现OS主要终点充满信心，基于先前随机2期研究中显示的稳健生存益处，以及该关键性研究的最终分析具有更高的统计功效。trilaciclib是一种首次使用的CDK4/6抑制剂，旨在在细胞毒性治疗期间保护骨髓和免疫系统功能，以改善患者预后。PRESERVE 2是一项全球多中心、随机、安慰剂对照的3期试验，评估trilaciclib在局部晚期无法手术切除或转移性TNBC患者中的疗效。G1 Therapeutics公司致力于开发新一代疗法，改善癌症患者的生活，包括其首个商业产品COSELA®（trilaciclib）。
    GlobeNewswire
    2024-02-13
    吉西他滨 卡铂 DMC Biotechnologies Inc G1 Therapeutics Inc
  • GID BIO 完成治疗膝骨关节炎的随机双盲关键性 III 期细胞治疗研究的入组
    研发注册政策
    GID BIO 完成治疗膝骨关节炎的随机双盲关键性 III 期细胞治疗研究的入组
    GID BIO公司完成了两项关键性III期临床试验中的第一项，旨在研究使用患者自身间充质血管细胞（SVF）治疗膝关节骨关节炎。该临床试验采用细胞治疗方式，在门诊环境中进行，整个过程不超过三小时。这是首个多中心、双盲、随机、对照的细胞疗法临床试验，用于治疗因骨关节炎引起的疼痛和关节功能丧失。III期临床试验旨在产生最高水平的临床证据，以支持美国监管机构的审批。目前，骨关节炎治疗存在巨大未满足的需求，即需要一种持久的治疗方法来缓解慢性退行性疾病引起的关节疼痛和关节活动能力丧失。现有的骨关节炎疼痛管理疗法包括药物和关节注射，它们对疼痛的影响有限，且只能提供短期疗效。目前唯一批准的用于治疗严重膝关节骨关节炎的持久治疗方法是关节置换的大手术，这被认为是十大最常见的手术之一，也是相关的医疗费用之一。GID BIO公司CEO威廉·西米诺博士表示，公司已投入12年时间进行间充质血管细胞技术发展和临床评估，完成III期临床试验的入组标志着巨大的成就。他预计，今年年底的III期临床试验结果将超过成功的II期临床试验结果。该III期临床试验在美国九个地点进行，目前正在进行第二个针对膝关节骨关节炎的随机对照III期临床试验的设计，计
    PRNewswire
    2024-02-13
    神经系统疾病 骨关节炎 膝关节骨关节炎
  • TRAWSFYNYDD THERAPEUTICS 获准进行 TRX01 的首次患者试验，TRX01 是一种用于治疗 COVID 19 的每日一次蛋白酶抑制剂
    研发注册政策
    TRAWSFYNYDD THERAPEUTICS 获准进行 TRX01 的首次患者试验，TRX01 是一种用于治疗 COVID 19 的每日一次蛋白酶抑制剂
    Trawsfynydd Therapeutics公司宣布开展一项针对新型COVID-19治疗药物TRX01的人体临床试验，该药物是一种针对SARS-CoV-2病毒主蛋白酶的抑制剂。该药物被设计为同类最佳药物，无需与利托那韦联合使用，代表了该领域的一大进步。此次临床试验旨在评估TRX01的人体安全性、耐受性和药代动力学。Trawsfynydd Therapeutics公司专注于开发针对呼吸道病毒疾病的最佳抗病毒治疗药物，利用混合人工智能平台进行药物研发，目前正在进行针对SARS-CoV-2和流感病毒疾病的临床阶段项目。
    PRNewswire
    2024-02-13
    COVID-19 Traws Pharma Inc 利托那韦 protease
  • Tonix Pharmaceuticals 宣布聘请 Rho 作为 CRO，以支持向 FDA 提交新药申请，以批准 Tonmya（TM） 用于治疗纤维肌痛
    交易并购
    Tonix Pharmaceuticals 宣布聘请 Rho 作为 CRO，以支持向 FDA 提交新药申请，以批准 Tonmya（TM） 用于治疗纤维肌痛
    Tonix Pharmaceuticals宣布聘请Rho公司作为合同研究组织（CRO）以支持其向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药申请（NDA），以批准Tonmya（环苯扎林HCl舌下片）用于治疗纤维肌痛。Tonmya是一种潜在的新型一线疗法，非阿片类镇痛剂，用于治疗纤维肌痛，其疗效得到两项III期临床试验的显著数据支持。Tonix计划在2024年下半年提交NDA。纤维肌痛是一种影响约1000万美国成人的慢性疼痛状况，通常持续数年或数十年。Rho公司表示，他们期待为Tonix的Tonmya项目提供持续支持，希望这项工作能为数百万人提供新的治疗方法。
    Tonix Pharmaceuticals Holding Corp.
    2024-02-13
    纤维肌痛 Tonix Pharmaceuticals Holding Corp
  • Dyadic 和 Cygnus Technologies 宣布建立合作伙伴关系，提供 C1 HCP ELISA 检测，以加强生物制造的质量保证
    交易并购
    Dyadic 和 Cygnus Technologies 宣布建立合作伙伴关系，提供 C1 HCP ELISA 检测，以加强生物制造的质量保证
    Dyadic International Inc.与Cygnus Technologies宣布建立战略合作伙伴关系，共同开发用于定量分析C1-cells真菌Thermothelomyces heterothallica（前称Myceliophthora thermophila）的宿主细胞蛋白（HCP）的C1 HCP ELISA试剂盒。Cygnus开发了该试剂盒，将提供给Dyadic和Cygnus的客户。HCP测量在生物制药开发中至关重要，因为HCP杂质的存在可能影响药物疗效、诱导不希望的免疫反应或影响药物稳定性。Cygnus的HCP ELISA试剂盒因其质量而受到行业和全球监管机构的认可，其抗体已通过先进的抗体亲和提取和质谱方法评估，对超过1000种C1菌株中的HCP具有反应性。该试剂盒已与许多药物物质和中间样品进行验证，能够以可重复性检测C1-HCP杂质，支持下游纯化监测、产品批次释放和监管合规。Dyadic的CEO Mark Emalfarb表示，与Cygnus的合作对于确保其C1微生物生产平台的质量保证过程至关重要。Cygnus的COO Christine Dolan表示，C1 HCP ELISA试剂盒
    ADVFN
    2024-02-13
    HCP
  • 魁北克癌症中心是加拿大第一家使用 Accuray Radixact（R） 系统治疗癌症患者的癌症中心
    医投速递
    魁北克癌症中心是加拿大第一家使用 Accuray Radixact（R） 系统治疗癌症患者的癌症中心
    魁北克省蒙特利尔综合癌症中心，作为查尔斯-勒莫因医院的一部分，成为加拿大首家使用Accuray公司Radixact放射治疗系统的癌症治疗中心。该系统配备了ClearRT和Synchrony等先进技术，旨在提高治疗效果，减少对健康组织的辐射剂量和副作用风险。Radixact系统提供非侵入性治疗，适用于多种癌症，包括皮肤和血液癌症，以及手术、化疗等治疗方式。Accuray公司致力于通过创新技术改善癌症治疗，帮助患者更快地回归生活。
    美通社
    2024-02-13
    恶性肿瘤
  • Phoenix Children's Researcher 获得 300 万美元的赠款，用于开发早产儿肺部疾病的新疗法
    医药投融资
    Phoenix Children's Researcher 获得 300 万美元的赠款，用于开发早产儿肺部疾病的新疗法
    凤凰儿童研究所在亚利桑那大学医学院的知名研究员Vlad Kalinichenko博士获得来自美国国立卫生研究院下属国家心脏、肺和血液研究所的300万美元资助，用于开发早产儿肺疾病的新疗法。Kalinichenko博士的研究专注于改善早产儿呼吸系统疾病的健康结果，他的研究团队将利用这笔资金探索新的药物、信号机制和靶向药物递送系统，以开发治疗新生儿严重肺疾病的新方法。研究重点包括使用基于纳米粒子的基因疗法治疗支气管肺发育不良（BPD），以及细胞疗法，特别是移植内皮祖细胞以保护血管。该研究所由亚利桑那大学医学院凤凰城分校于2023年5月启动，拥有超过700项活跃研究、640名研究调查员和90名研究工作人员，涉及多个临床学科。凤凰儿童是一家全国最大的儿科医疗系统，提供世界级的住院、门诊、创伤、紧急和紧急护理服务，并致力于提升儿科护理、教育和创新。
    美通社
    2024-02-13
    边缘型人格障碍
  • Shattuck Labs 与 Ono Pharmaceutical 达成战略合作和许可协议，生产用于治疗自身免疫和炎症性疾病的双功能融合蛋白
    交易并购
    Shattuck Labs 与 Ono Pharmaceutical 达成战略合作和许可协议，生产用于治疗自身免疫和炎症性疾病的双功能融合蛋白
    Shattuck Labs与日本制药公司Ono Pharmaceutical达成全球药物发现合作，共同开发针对自身免疫和炎症性疾病的新型双功能融合蛋白。Shattuck将获得前期付款和基于成功的许可、监管和商业里程碑付款，总价值高达2.27亿美元，以及基于全球净销售额的分级版税。Shattuck将领导针对Ono从其双功能融合蛋白管线中选定的两个靶点的特定化合物的发现研究，Ono将承担所有相关研发费用。Shattuck授予Ono独家开发与合作协议产生的多个产品的权利，Ono将负责全球进一步的开发和商业化。双方均对合作充满期待，旨在通过Shattuck的蛋白质工程和开发专长，为患者提供创新药物。
    MarketScreener
    2024-02-13
    自身炎症性疾病 Ono Pharmaceutical Co Ltd Shattuck Labs Inc
  • FDA 咨询委员会投票赞成 Abbott 首创的 TriClip（TM） 系统，用于治疗三尖瓣渗漏患者
    研发注册政策
    FDA 咨询委员会投票赞成 Abbott 首创的 TriClip（TM） 系统，用于治疗三尖瓣渗漏患者
    FDA顾问委员会投票支持Abbott公司创新的TriClip系统治疗三尖瓣反流患者。该系统是一种微创设备，旨在治疗难以触及的三尖瓣。TriClip系统已在超过50个国家获得批准，并在全球范围内治疗了超过1万名患有三尖瓣反流的患者。TriClip系统通过夹合瓣膜组织来修复三尖瓣，帮助血液正确流动，无需进行开放性心脏手术。FDA顾问委员会的投票结果将作为FDA决定是否批准TriClip系统的重要参考。Abbott公司已于2023年3月向FDA提交了TriClip系统的上市前批准申请。
    美通社
    2024-02-13
    Abbott GmbH
  • Curasight 宣布加快治疗战略，以加强作为放射性药物治疗诊断学公司的地位
    研发注册政策
    Curasight 宣布加快治疗战略，以加强作为放射性药物治疗诊断学公司的地位
    Curasight公司宣布加速其临床治疗策略，通过新增一项包含五种癌症指示的I/IIa期篮式试验来加强其在放射性药物治疗诊断领域的地位。该试验将测试Curasight的诊断平台uTRACE和治疗平台uTREAT，在脑癌、神经内分泌肿瘤、头颈癌、非小细胞肺癌和胰腺癌中进行研究。公司计划在2024年第一季度启动股票发行，以加强资本结构并确保临床活动的资金。Curasight首席执行官Ulrich Krasilnikoff表示，利用放射性药物治疗诊断某些类型的癌症的疗法有潜力为临床医生和患者提供重要的新解决方案。Curasight的uPAR治疗诊断平台结合了靶向放射性核素治疗和基于非侵入性PET成像的诊断，旨在更精确地预测治疗的位置。
    美通社
    2024-02-13
    胰腺癌 非小细胞肺癌 头颈癌 神经内分泌肿瘤
  • 母项目 Muscular Dystrophy 通过 PPMD Venture Pathways 计划向 Kinea Bio 提供 500,000 美元资金，以支持下一代 Midi-Dystrophin 基因疗法的开发
    医药投融资
    母项目 Muscular Dystrophy 通过 PPMD Venture Pathways 计划向 Kinea Bio 提供 500,000 美元资金，以支持下一代 Midi-Dystrophin 基因疗法的开发
    美国肌肉萎缩症家长项目（PPMD）向Kinea Bio公司提供50万美元资金支持，通过PPMD风险投资途径项目，以支持下一代Midi-肌营养不良蛋白基因治疗药物的研发。该资金旨在解决现有基因治疗递送中的局限性，并推动Kinea公司利用腺相关病毒（AAV）介导的Midi-肌营养不良蛋白基因替换疗法的发展，以治疗杜氏肌营养不良症。杜氏肌营养不良症是最常见的儿童遗传性疾病，基因治疗有望通过将产生肌营养不良蛋白基因的缩短版本引入肌肉细胞来为患者提供益处。PPMD自2016年以来一直致力于推进杜氏肌营养不良症的基因治疗研究，并优先考虑下一代和未来一代基因治疗的研究。Kinea公司针对现有基因替换策略的局限性，提出了双重载体方法、下一代AAV和肌肉特异性表达盒等解决方案，以提高治疗效果并降低风险。PPMD的这项资金承诺将有助于Kinea团队进一步推进其Midi-肌营养不良蛋白产品的研发，以改善杜氏肌营养不良症患者的生活质量。
    美通社
    2024-02-13
    杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良)
  • Unravel 在哥伦比亚启动治疗 Rett 综合征的 RVL-001 临床项目，并提供临床试验工具翻译
    研发注册政策
    Unravel 在哥伦比亚启动治疗 Rett 综合征的 RVL-001 临床项目，并提供临床试验工具翻译
    Unravel生物科学公司宣布在哥伦比亚启动RVL-001临床试验项目，旨在治疗雷特综合症。该项目包括将广泛使用的雷特综合症行为问卷（RSBQ）翻译成西班牙语，这是临床试验启动的关键步骤。雷特综合症是一种罕见的神经遗传性疾病，主要影响女性，全球发病率约为每10000名女性出生一例。Unravel的专有药物发现平台已识别出RVL001作为治疗雷特综合症的潜在药物，同时也在开发新型小分子药物RVL002。该研究将有助于扩大雷特综合症的研究范围，并为全球超过5亿西班牙语使用者提供关键的临床评估工具。
    美通社
    2024-02-13
    Rett 综合征
  • 欧盟委员会批准首个 CRISPR/Cas9 基因编辑疗法 CASGEVY（TM） （exagamglogene autotemcel），用于治疗镰状细胞病和输血依赖性 β 地中海贫血
    研发注册政策
    欧盟委员会批准首个 CRISPR/Cas9 基因编辑疗法 CASGEVY（TM） （exagamglogene autotemcel），用于治疗镰状细胞病和输血依赖性 β 地中海贫血
    欧洲委员会批准了首个CRISPR/Cas9基因编辑疗法CASGEVY（exagamglogene autotemcel）用于治疗重型镰状细胞性贫血和输血依赖性β-地中海贫血，该疗法适用于12岁及以上患者，有望使超过8000名患者受益。Vertex制药公司宣布，该疗法已获得条件性市场授权，成为欧盟唯一批准的针对这两种疾病的遗传疗法。CASGEVY通过编辑患者自身的造血干细胞，提高红细胞中胎儿血红蛋白的水平，从而减少或消除镰状细胞性贫血患者的血管闭塞性危象和输血依赖性β-地中海贫血患者的输血需求。Vertex制药公司正在与各国卫生当局合作，确保符合条件的患者尽快获得治疗，并计划在欧洲建立约25个治疗中心。
    Businesswire
    2024-02-13
    镰状细胞性贫血 镰状细胞病 exagamglogene autotemcel
摩熵医药企业版
50亿+条医药数据随时查
7天免费试用
体验产品

热门排行榜

推荐资讯

热门资讯

摩熵视频

更多

推荐标签

最新会议

更多