2021年第三季度，Myovant Sciences公司总收入为5440万美元，其中产品净收入2926.8万美元。美国ORGOVYX产品净收入2439.3万美元，环比增长40%，美国MYFEMBREE产品净收入242.9万美元。截至2021年12月，已有约11000名患者接受ORGOVYX治疗，约1400名患者接受MYFEMBREE治疗。MYFEMBREE在美国的GnRH拮抗剂疗法新处方市场份额达到45%。MYFEMBREE用于治疗子宫内膜异位症相关疼痛的补充新药申请审查按计划进行，预计2022年5月6日作出决定。Myovant Sciences公司财务状况良好，截至2021年12月31日，现金、现金等价物和可交易证券总额为5.278亿美元。

美国食品药品监督管理局批准了Immunocore公司的Kimmtrak（tebentafusp-tebn）用于治疗HLA-A*02:01阳性的不可切除或转移性脉络膜黑色素瘤成人患者。Kimmtrak是一种由溶质T细胞受体与抗CD3免疫效应功能融合的双特异性蛋白质，靶向黑色素瘤细胞中表达的gp100抗原。该药获得了FDA的突破性疗法、快速通道和孤儿药指定，以及EMA的加速评估和英国早期药物获取计划下的有希望的创新药物指定。Kimmtrak是基于IMCgp100-202三期临床试验数据获得批准的，结果显示该药作为一线治疗药物，与研究者选择的其他药物相比，显示出“前所未有的中位总生存期益处”。在试验中，治疗相关的不良反应可管理，与药物的作用机制相符。Immunocore公司致力于开发新型T细胞受体双特异性免疫疗法，Kimmtrak是该公司的首个获批药物。

Kriya Therapeutics与南卡罗来纳医科大学研究发展基金会达成独家协议，获得下一代补体靶向基因治疗技术，用于治疗地理萎缩和其他眼科疾病。地理萎缩，也称为萎缩性年龄相关性黄斑变性（AMD），是一种影响全球数百万成人的渐进性视网膜疾病，患者会经历不可逆的视力丧失，严重影响生活质量。目前尚无FDA批准的治疗方法。Kriya Therapeutics总裁兼首席医疗官Theresa Heah表示，该合作突出了公司技术平台在推动具有明确生物学的疾病创新方面的广泛潜力，并进一步推动了公司开发针对高未满足需求的疾病的变革性基因治疗药物的使命。Kriya Therapeutics正在推进基因治疗，旨在通过一次给药后持久表达工程分子，在病理部位选择性降低补体过度活性。克利夫兰诊所眼科教授Peter K. Kaiser表示，由于缺乏治疗中央视力不可逆丧失的批准治疗方法，年龄相关性黄斑变性是一种毁灭性疾病。补体抑制剂疗法的最新进展为靶向补体治疗地理萎缩提供了重要的额外证据。南卡罗来纳医科大学眼科教授、该技术共同发明者Brbel Rohrer博士表示，在证实该基因治疗策略在年龄相关性黄斑变性小鼠模型中的潜力后，他们非常兴奋

一项发表在《儿科杂志》上的研究表明，在极低出生体重婴儿的护理中添加单一关键肠道细菌B. infantis EVC001可能有助于管理。研究人员回顾性分析了2014年至2020年间俄勒冈健康与科学大学（OHSU）早产儿的医疗记录，发现接受B. infantis EVC001治疗的婴儿组，坏死性小肠结肠炎（NEC）的风险降低了73%。这项研究是首次证明使用单一菌株的细菌可以显著降低NEC发病率，并为改善最脆弱新生儿患者的护理提供了希望。

Vaccinex公司宣布，其在KEYNOTE-B84研究中，使用pepinemab与KEYTRUDA联合治疗复发或转移性头颈鳞状细胞癌（R/M HNSCC）的患者，取得了积极的中期响应数据。该研究 Phase Ib阶段的三名患者中，两名患者观察到完全缓解（CR）。此外，Vaccinex公司总裁兼首席执行官Maurice Zauderer博士表示，基于pepinemab与KEYTRUDA联合治疗在HNSCC中的潜力，公司将继续推进该药物的开发。该研究正在美国18个试验点招募患者，预计将招募多达62名患者。

南卡罗来纳州的生物技术公司IMCS获得超过525万美元的NIH资助，用于推进神经退行性疾病研究。这笔资金将支持其酶和蛋白质生物技术产品的研发，包括用于治疗和诊断亨廷顿病、帕金森病和阿尔茨海默病的药物。IMCS将利用这些资金开发新的反应试剂盒，以促进神经退行性疾病的研究。这些项目由IMCS的联合创始人兼首席科学官L. Andrew Lee博士领导，并与加州大学戴维斯分校的Xi Chen博士和Hai Yu博士合作。这些资助将有助于降低研究成本，并使研究人员能够更容易地获取所需的材料。

一项由One Health公司发起的、规模空前的犬类基因组学研究揭示了人类与犬类肿瘤生物学之间的惊人相似性，特别是基因组学方面。该研究对700多只来自96个品种的犬类进行了超过23种肿瘤类型的癌症分析，并与超过24,000份人类癌症样本进行了比较。这一发现有望加速针对犬类和人类癌症的精准药物研发。该研究利用One Health公司的FidoCure下一代测序基因组检测，确定了犬类基因组中的20个突变热点，其中13个与人类癌症中常见的突变热点具有同源性。这一研究验证了先前较小样本量的犬类基因组学研究，强调了人类和犬类肿瘤基因组之间的重要平行关系，有助于识别具有临床意义的突变，从而为精准肿瘤药物研发提供了强大的平台。

Recro Pharma，一家专注于解决小分子药物开发中复杂配方的CDMO，宣布获得美国政府关键部门的新配方开发和cGMP制造合同，合同金额为150万美元，为期多年。合同内容涉及支持一种局部皮肤癌预防治疗药物的临床开发，包括配方、制造和供应含有特定活性药物成分的局部皮肤药物产品及其对照剂，用于一项旨在评估化疗预防措施对基底细胞癌复发的临床研究。这项新合同将使Recro能够利用其从分析开发到关键临床试验材料制造和包装的广泛能力。这是Recro销售团队在扩大业务基础方面的最新成果，包括与制药和生物技术公司以及重要联邦政府机构的关键关系。

ISU ABXIS has signed a license agreement for “Fabagal” a therapeutic for Fabry disease, with NPO Petrovax Pharm located in Russia

洛杉矶儿童医院获得830万美元资助，研究儿童长期新冠影响，旨在确定治疗该病严重后果的最有效方法。该研究为全国性研究RECOVER的一部分，旨在了解新冠感染后的影响，包括长期新冠、慢性新冠等。研究将招募包括儿童在内的数千名参与者，以了解该病的进展、治疗方法及预防措施。研究还将关注儿童多系统炎症综合征（MIS-C）和新冠疫苗接种相关心肌炎。

Neurelis公司与Aculys Pharma签订独家许可协议，共同开发及商业化VALTOCO（地西泮鼻喷剂）在日本及亚太地区（包括澳大利亚、文莱、柬埔寨、印度尼西亚、老挝、马来西亚、缅甸、新西兰、菲律宾、韩国、泰国和越南）的市场。双方将携手监管机构确定适当的治疗适应症。Neurelis公司CEO表示，他们很高兴与Aculys合作，旨在将这一创新治疗方法引入日本及亚太地区。Neurelis公司首席医疗官指出，VALTOCO的长期临床试验覆盖了4,390次癫痫发作事件，提供了其安全性、有效性和耐受性的支持性证据。自2020年美国食品药品监督管理局（FDA）批准VALTOCO以来，已有65篇海报在国际和国内科学会议上展示，16篇出版物描述了其在治疗癫痫发作群中的安全性和有效性结果。Aculys Pharma是一家专注于神经病学和精神性领域创新的生物制药公司，致力于为患者、家属、医疗保健专业人员和整个社会提供创新药物和医疗服务。Neurelis公司是一家专注于开发治疗癫痫和罕见神经疾病的神经科学公司，其VALTOCO（地西泮鼻喷剂）于2020年获得FDA批准，用于治疗6岁及以上成人和儿童的间歇性、典型性频繁发作的

Neurophth Therapeutics公司宣布，其领先的基因治疗药物NR082（rAAV2-ND4）获得欧洲药品管理局（EMA）孤儿药指定，用于治疗与mtND4突变相关的利伯遗传性视神经病变（LHON）。这一决定基于三个研究者发起的试验中186名受试者的临床数据，显示NR082具有良好的耐受性和改善视力效果。该药物此前已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定。Neurophth致力于开发针对遗传疾病的基因疗法，目前正在进行NR082的全球注册临床试验，并计划扩大其在欧洲的监管战略。

Biomea Fusion公司宣布，其不可逆共价menin抑制剂BMF-219已进入临床试验阶段，目前正在进行I期临床试验，招募复发性/难治性急性白血病患者，包括MLL1/KMT2A基因重排或NPM1突变的患者。该试验预计将在美国领先的医疗中心设立多达20个临床站点。BMF-219是一种新型小分子药物，旨在通过靶向menin蛋白来治疗癌症。公司CEO兼董事会主席托马斯·巴特勒表示，这一里程碑标志着公司成功转型为一家临床阶段公司，并对其团队在紧迫的时间表下执行任务的能力感到自豪。Biomea Fusion公司致力于通过其FUSION™系统开发一流的分子，并预计将在2022年上半年宣布其下一个候选药物。该I期临床试验是一项开放标签、多中心、剂量递增和剂量扩展研究，旨在评估BMF-219在复发性/难治性急性白血病患者中的安全性、耐受性和药代动力学/药效学。

Scholar Rock公司将在2022年1月25日至27日举行的第二届TGFβ免疫肿瘤药物开发峰会上展示其研发成果。该公司将介绍SRK-181生物标志物策略，这是SRK-181（一种潜伏TGFβ1抑制剂）的1期临床试验DRAGON（NCT04291079）的一部分。该试验旨在评估SRK-181单独使用和与抗PD-(L)-1联合使用的安全性、耐受性、药代动力学、药效学以及疗效。Scholar Rock的首席科学官Gregory Carven表示，他们很高兴在峰会上展示SRK-181的生物标志物策略，以支持DRAGON试验。此外，Scholar Rock还介绍了其针对TGFβ1的选择性抑制策略，以及SRK-181在克服对检查点抑制剂疗法原发耐药性方面的潜力。

中国研究人员确认了Thymosin beta 4（Tβ4）在保护角膜基质细胞免受乙醇损伤并显著促进伤口愈合方面的能力。乙醇在眼科手术中用于消毒眼球，如LASEK和PRK，可能导致细胞凋亡、炎症和延长愈合时间。角膜基质在维持角膜形状、曲率和透明度方面发挥着重要作用，角膜基质伤口愈合是一个复杂的过程，有效的修复过程至关重要。研究团队在体内和体外动物模型中展示了使用Tβ4的防护效果。RegeneRx公司的首席科学官Dr. Allan L. Goldstein表示，这项研究确认并扩展了Dr. Gabe Sosne之前的研究，对于开发RGN-259这种眼科条件下的药物具有重要意义。RGN-259是一种含有Tβ4的灭菌、无防腐剂的滴眼液，在临床试验中已显示出快速减少干眼症和神经性角膜炎的某些症状和体征，且没有与其他产品相关的显著副作用。该产品候选人在干眼症患者中已完成三项III期临床试验，并通过RegeneRx公司的ReGenTree LLC美国合资企业正在通过FDA监管流程。RegeneRx是一家专注于开发新型治疗肽的公司，包括Thymosin beta 4（Tβ4）及其组成片段，用于组织和器官的保护、修复和再生。

Catalyst Biosciences宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其治疗补体因子I（CFI）缺乏症（CFID）的药物CB 4332罕见儿科疾病指定（RPDD）。这一指定强调了在患有CFID的儿童中存在重大的未满足医疗需求。Catalyst Biosciences致力于高效推进CB 4332及其补体药物组合在血液学、肾病和眼科等多个补体驱动疾病中的开发。FDA的评估表明CB 4332有潜力成为未得到充分治疗的儿童CFID患者的潜在疗法。Catalyst Biosciences是一家专注于开发蛋白酶治疗药物以解决补体系统疾病未满足医疗需求的生物制药公司。其补体药物管线包括用于治疗CFI缺乏症的改进型补体因子I蛋白酶CB 4332、用于治疗干性年龄相关性黄斑变性的C3降解程序以及针对其他补体或炎症途径疾病的蛋白酶。

CinDome Pharma宣布，其新型药物CIN-102（去多巴胺）在健康志愿者中进行的一项QT/QTc研究结果显示，即使在超治疗剂量下，该药物对QT/QTc间期无影响。这一结果与多巴胺（可能导致QT间期延长）不同，为去多巴胺在美国的首次批准提供了潜在途径。CinDome计划对患有胃轻瘫的患者进行进一步的临床研究。该研究是一项随机、部分双盲、安慰剂和活性对照的单剂量、四期交叉研究，旨在评估CIN-102对心脏复极化的影响。CinDome Pharma是CinRx Pharma的子公司，专注于开发CIN-102治疗胃肠道疾病。CinRx是一家位于辛辛那提的生物技术公司，收购早期药物资产，并在治疗性重点投资组合公司中管理这些资产。