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FDA加速批准庞达替尼治疗成人新诊断费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病

研发注册政策

FDA加速批准庞达替尼治疗成人新诊断费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病

2024年3月19日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了庞达替尼（Iclusig，由Takeda Pharmaceuticals U.S.A., Inc.生产）与化疗联合用于治疗成人新诊断的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ ALL）。在PhALLCON（NCT03589326）试验中，245名新诊断的Ph+ ALL成人患者被随机分配（2:1）接受庞达替尼30毫克口服，每日一次，或伊马替尼600毫克口服，每日一次，并接受化疗。疗效评估基于诱导阶段结束时无最小残留病（MRD）的完全缓解（CR）率。庞达替尼组的MRD阴性CR率为30%，伊马替尼组为12%。最常见的不良反应包括肝功能障碍、关节炎、皮疹及相关症状、头痛、发热、腹痛、便秘、疲劳、恶心、口腔炎、高血压、胰腺炎/升高的脂肪酶、周围神经病变、出血、发热性中性粒细胞减少、液体潴留和水肿、呕吐、感觉异常和心律失常。推荐剂量为诱导阶段结束时达到MRD阴性CR后，剂量减少至每日15毫克口服。与化疗联合使用庞达替尼，最多可进行20个周期，直至失去反应或出现不可接受的毒性。该申请获得了优先审查和孤儿药指定。FDA加速项目在《行业指南：严重疾病药物和生物制品

2024-09-08
FDA加速批准Tucatinib联合曲妥珠单抗治疗晚期结直肠癌

研发注册政策

FDA加速批准Tucatinib联合曲妥珠单抗治疗晚期结直肠癌

2023年1月19日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了Seagen公司生产的tucatinib（Tukysa）与曲妥珠单抗联合用药，用于治疗RAS野生型HER2阳性不可切除或转移性结直肠癌，该病种在氟嘧啶、奥沙利铂和伊立替康化疗后进展。在MOUNTAINEER（NCT03043313）临床试验中，84名患者接受了tucatinib 300毫克口服，每日两次，与曲妥珠单抗（或非美国批准的曲妥珠单抗产品）联合治疗，曲妥珠单抗首次剂量为8毫克/千克静脉注射，随后每个21天周期的第一天给予维持剂量6毫克/千克。主要疗效指标为总缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR），ORR为38%，中位DOR为12.4个月。最常见的不良事件包括腹泻、疲劳、皮疹、恶心、腹痛、输注相关反应和发热。推荐剂量为每日两次口服300毫克tucatinib，与曲妥珠单抗联合使用，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。此审查是在FDA肿瘤卓越中心的项目Orbis下进行的，该项目旨在为国际合作伙伴提供肿瘤药物同时提交和审查的框架。

FDA

2024-09-08

Seagen Inc
FDA批准Talazoparib与恩杂鲁胺联合治疗HRR基因突变型转移性去势抵抗性前列腺癌

研发注册政策

FDA批准Talazoparib与恩杂鲁胺联合治疗HRR基因突变型转移性去势抵抗性前列腺癌

2023年6月20日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Talazoparib（Talzenna，辉瑞公司）与恩杂鲁胺联合用于治疗同源重组修复（HRR）基因突变的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）。该批准基于TALAPRO-2试验，这是一项随机、双盲、安慰剂对照的多队列试验，纳入了399名HRR基因突变型mCRPC患者。患者被随机分配（1:1）接受恩杂鲁胺160毫克每日一次加上Talazoparib 0.5毫克或安慰剂每日一次。主要疗效终点是按照RECIST 1.1版和前列腺癌工作组3标准评估的软组织放射学无进展生存期（rPFS）和骨转移的rPFS。与安慰剂组相比，Talazoparib与恩杂鲁胺联合使用在HRR基因突变患者中显示出统计学上显著的rPFS改善，中位数为未达到与13.8个月（HR 0.45；95% CI: 0.33, 0.61；p

FDA

2024-09-08

Pfizer Inc
FDA批准quizartinib治疗FLT3-ITD阳性急性髓系白血病

研发注册政策

FDA批准quizartinib治疗FLT3-ITD阳性急性髓系白血病

美国食品药品监督管理局（FDA）于2023年7月20日批准了quizartinib（商品名Vanflyta，由Daiichi Sankyo公司生产）与标准阿糖胞苷和蒽环类药物诱导治疗及巩固治疗联合使用，并在巩固化疗后作为维持单药治疗，用于治疗FLT3内部串联重复（ITD）阳性的成人新诊断急性髓系白血病（AML）患者。FDA还批准了LeukoStrat CDx FLT3突变检测作为Vanflyta的伴随诊断。在QuANTUM-First临床试验中，quizartinib与化疗联合使用显示出在总生存期（OS）方面的显著改善。Quizartinib的推荐剂量为诱导治疗35.4毫克，每日一次，巩固治疗35.4毫克，每日一次，维持治疗26.5毫克，每日一次。Quizartinib仅通过风险评估和缓解策略（REMS）下的限制性程序提供，即Vanflyta REMS。

FDA

2024-09-08

Daiichi Sankyo Inc
美国FDA批准Blinatumomab治疗Ph阴性BCP-ALL

研发注册政策

美国FDA批准Blinatumomab治疗Ph阴性BCP-ALL

2024年6月14日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Amgen Inc.公司生产的Blinatumomab（商品名Blincyto）用于治疗一个月及以上年龄的成人及儿童CD19阳性Ph阴性B细胞前体急性淋巴细胞白血病（Ph阴性BCP-ALL）患者，在多阶段化疗的巩固阶段。Blinatumomab的完整处方信息将在Drugs@FDA上发布。疗效和安全性方面，在一项名为E1910的随机、对照试验中，评估了Blinatumomab在成人新诊断的Ph阴性BCP-ALL患者中的疗效。主要疗效结果指标为总生存期（OS），Blinatumomab组3年OS为84.8%，化疗组为69%。在后续分析中，Blinatumomab组的5年OS为82.4%，化疗组为62.5%。在另一项名为20120215的随机、对照、开放标签、多中心试验中，评估了Blinatumomab在儿童和年轻成人Ph阴性BCP-ALL患者中的疗效，Blinatumomab组的5年OS为78.4%，化疗组为41.4%。Blinatumomab组的常见不良反应包括中性粒细胞减少、血小板减少、贫血、白细胞减少、头痛、感染、恶心、淋巴细胞减少、腹泻、肌肉骨骼

FDA

2024-09-08

Amgen Inc
FDA批准恩富替单抗联合派姆单抗治疗尿路上皮癌

研发注册政策

FDA批准恩富替单抗联合派姆单抗治疗尿路上皮癌

2023年12月15日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了恩富替单抗（Padcev，由阿斯特拉Zeneca公司生产）与派姆单抗（Keytruda，由默克公司生产）联合用药，用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌（la/mUC）患者。该组合疗法此前已获得加速批准，用于治疗无法接受含顺铂化疗的la/mUC患者。疗效评估在EV-302/KN-A39（NCT04223856）试验中，这是一项针对886名la/mUC患者（无既往系统性治疗）的开放标签、随机试验。患者以1:1的比例随机接受恩富替单抗联合派姆单抗或铂类化疗（吉西他滨联合顺铂或卡铂）。主要疗效结果指标为总生存期（OS）和无进展生存期（PFS）。与铂类化疗相比，恩富替单抗联合派姆单抗在OS和PFS方面均显示出统计学上显著的改善。推荐剂量为恩富替单抗1.25mg/kg（体重≥100公斤的患者最大剂量为125mg），在21天周期的第1天和第8天静脉输注，每次30分钟，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。派姆单抗的推荐剂量为每3周200mg静脉输注，或每6周400mg静脉输注，直至疾病进展、出现不可接受的毒性或治疗两年。该审查是在Project Orbis项目下进行的

FDA

2024-09-08
FDA批准Darzalex Faspro用于多发性骨髓瘤治疗

研发注册政策

FDA批准Darzalex Faspro用于多发性骨髓瘤治疗

2024年7月30日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Darzalex Faspro（达雷木单抗和透明质酸酶-fihj）与硼替佐米、来那度胺和地塞米松联合使用，用于治疗新诊断的多发性骨髓瘤患者，这些患者符合自体干细胞移植（ASCT）的条件。Darzalex Faspro的完整处方信息将在Drugs@FDA上发布。疗效和安全性方面，Darzalex Faspro在PERSEUS试验中显示出与VRd组相比，进展性生存期（PFS）有所改善；两组的中位PFS均未达到。与单独VRd相比，Darzalex Faspro-VRd治疗将疾病进展或死亡的风险降低了60%（HR [95% CI]: 0.40 [0.29, 0.57]; p-value < 0.0001）。最常见的不良反应（≥20%）包括周围神经病变、疲劳、水肿、发热、上呼吸道感染、便秘、腹泻、肌肉骨骼疼痛、失眠和皮疹。Darzalex Faspro的推荐剂量为1,800 mg/30,000单位（1,800 mg达雷木单抗和30,000单位透明质酸酶）。其他药物的剂量建议请参考处方信息。该审查使用了评估辅助工具，该工具是申请人自愿提交的，以帮助FDA进行评估

FDA

2024-09-08

Janssen Research & D
美国FDA更新替莫唑胺标签信息

研发注册政策

美国FDA更新替莫唑胺标签信息

2023年9月14日，美国食品药品监督管理局（FDA）在“复兴计划”（Project Renewal）框架下，批准了对替莫唑胺（Temodar，默克公司）标签的更新。该计划是肿瘤学卓越中心（Oncology Center of Excellence，OCE）的一项倡议，旨在更新老款抗癌药物的标签信息，确保其临床意义和科学性。这是在该试点计划下第二个获得标签更新的药物，首个是卡培他滨（Xeloda）。替莫唑胺的新批准和修订的适应症包括：成人新诊断的间变性星形细胞瘤的辅助治疗，成人难治性间变性星形细胞瘤的治疗。替莫唑胺的一个批准适应症保持不变：成人新诊断的胶质母细胞瘤，与放疗同时进行，然后作为维持治疗。标签修订还包括：修订和更新了新诊断的胶质母细胞瘤和难治性间变性星形细胞瘤的剂量方案；在警告和预防部分增加了关于打开胶囊暴露风险的说明；更新和修订了患者咨询信息和患者信息文档。复兴计划仅限于更新使用数十年的老款抗癌药物的标签，这些药物有多个支持性临床研究和大量的上市后经验。有关支持新或修订适应症的关键研究的详细信息，请参阅替莫唑胺的处方信息。医疗保健专业人员应向FDA的MedWatch报告系统报告所有疑似与任何药物和

FDA

2024-09-08
FDA批准Breyanzi用于治疗复发或难治性MCL

研发注册政策

FDA批准Breyanzi用于治疗复发或难治性MCL

2024年5月30日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了lisocabtagene maraleucel（Breyanzi，由Juno Therapeutics公司生产）用于治疗至少接受过两线系统性治疗的成年复发或难治性Mantle Cell Lymphoma（MCL）患者，包括布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂（BTKi）。Breyanzi的完整处方信息将在此处发布。疗效和安全性方面，Breyanzi在名为TRANSCEND-MCL的开放标签、多中心、单臂临床试验中表现出色，该试验纳入了至少接受过两线治疗（包括BTKi、烷化剂和抗CD20药物）的复发或难治性MCL成年患者。主要疗效结果为总缓解率（ORR）为85.3%，完全缓解率（CRR）为67.6%。最常见的非实验室不良事件（≥20%）包括细胞因子释放综合征（CRS）、疲劳、肌肉骨骼疼痛、脑病、水肿、头痛和食欲下降。由于CRS和神经毒性风险，FDA对Breyanzi的批准附带了风险评价和缓解策略。推荐剂量为90至110×10^6个CAR阳性活化的T细胞，CD4和CD8成分比例为1:1。

FDA

2024-09-08

Juno Therapeutics In
美国FDA批准Keytruda联合化疗用于非小细胞肺癌术前治疗及术后辅助治疗

研发注册政策

美国FDA批准Keytruda联合化疗用于非小细胞肺癌术前治疗及术后辅助治疗

2023年10月16日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了默克公司生产的pembrolizumab（Keytruda）联合铂类化疗药物作为非小细胞肺癌（NSCLC）术前新辅助治疗，以及术后辅助治疗。该批准基于KEYNOTE-671临床试验的结果，该试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，涉及797名未经治疗的、可切除的II期、IIIA期或IIIB期（N2）NSCLC患者。主要疗效终点为总生存期（OS）和无事件生存期（EFS）。结果显示，Keytruda组的OS和EFS均优于安慰剂组。常见的不良反应包括恶心、疲劳、中性粒细胞减少、贫血、便秘、食欲下降、白细胞计数减少、肌肉骨骼疼痛、皮疹、咳嗽、呕吐、腹泻和呼吸困难。在Keytruda组接受新辅助治疗的患者中，有6%因不良反应无法接受手术，而安慰剂组为4.3%。此外，Keytruda组接受新辅助治疗和手术的患者中有3.1%因不良反应导致手术延迟，而安慰剂组为2.5%。详细的安全信息可在上述药物标签链接中查看。推荐剂量为每3周200毫克或每6周400毫克。如果与化疗同一天给药，应在化疗前给予Keytruda。

FDA

2024-09-08
FDA批准Anktiva用于治疗BCG无反应性非肌肉浸润性膀胱癌

研发注册政策

FDA批准Anktiva用于治疗BCG无反应性非肌肉浸润性膀胱癌

2024年4月22日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Anktiva（nogapendekin alfa inbakicept-pmln）与卡介苗（BCG）联合使用，用于治疗BCG无反应性非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）成年患者，包括伴有原位癌（CIS）和/或乳头状肿瘤的患者。疗效和安全性评估基于QUILT-3.032试验，该试验是一项单臂、多中心试验，纳入了77名BCG无反应、高风险NMIBC患者，他们接受了nogapendekin alfa inbakicept-pmln诱导治疗，随后进行维持治疗，最长可达37个月。主要疗效结果为任何时间点的完全缓解（CR）率和持续缓解时间（DOR）。CR率为62%，其中58%的患者DOR≥12个月，40%的患者DOR≥24个月。最常见的不良反应包括实验室检查异常，如血肌酐升高、排尿困难、血尿、尿频、排尿急迫、尿路感染、血钾升高、肌肉骨骼疼痛、寒战和发热。推荐剂量为每周一次，每次400 mcg，通过膀胱内给药与BCG联合使用，作为诱导治疗，持续6周。如果3个月后未达到CR，可进行第二次诱导治疗。诱导治疗后，推荐剂量为每周一次，每次400 mcg，通过膀胱内给药与BC

FDA

2024-09-08
美国FDA批准Pembrolizumab联合化疗用于治疗HER2阴性胃癌或胃食管结合部腺癌

研发注册政策

美国FDA批准Pembrolizumab联合化疗用于治疗HER2阴性胃癌或胃食管结合部腺癌

2023年11月16日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Pembrolizumab（Keytruda，默克公司）与氟嘧啶和铂类化疗药物联合用于治疗局部晚期不可切除或转移性HER2阴性胃癌或胃食管结合部（GEJ）腺癌。这一批准基于KEYNOTE-859临床试验的结果，该试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，共招募了1579名未接受过系统性治疗的HER2阴性晚期胃癌或GEJ腺癌患者。结果显示，与安慰剂组相比，Pembrolizumab联合化疗显著提高了患者的总生存期（OS）、无进展生存期（PFS）和客观缓解率（ORR）。此外，针对PD-L1表达肿瘤患者的分析也显示出显著的生存期、无进展生存期和客观缓解率的改善。Pembrolizumab的推荐剂量为每3周200毫克或每6周400毫克，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。此审查是在Project Orbis项目下进行的，该项目是FDA肿瘤卓越中心的倡议，旨在促进国际合作伙伴之间肿瘤药物的同步提交和审查。

FDA

2024-09-08
FDA批准Tivdak用于复发或转移性宫颈癌治疗

研发注册政策

FDA批准Tivdak用于复发或转移性宫颈癌治疗

2024年4月29日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Seagen公司（现为辉瑞公司的一部分）的tisotumab vedotin-tftv（Tivdak）用于治疗化疗后疾病进展的复发或转移性宫颈癌。Tivdak此前已获得加速批准。在名为innovaTV 301的试验中，Tivdak组的患者中位总生存期（OS）为11.5个月，而化疗组为9.5个月。中位无进展生存期（PFS）在Tivdak组为4.2个月，在化疗组为2.9个月。Tivdak组的客观缓解率（ORR）为17.8%，而化疗组为5.2%。最常见的不良反应包括贫血、周围神经病变、结膜不良反应、天冬氨酸转氨酶升高、恶心、丙氨酸转氨酶升高、疲劳、低钠血症、鼻出血和便秘。推荐剂量为每3周静脉输注2毫克/千克（体重≥100公斤的患者最大剂量为200毫克），直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

FDA

2024-09-08

Seagen Inc
FDA批准toripalimab-tpzi联合化疗治疗鼻咽癌

研发注册政策

FDA批准toripalimab-tpzi联合化疗治疗鼻咽癌

2023年10月27日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准toripalimab-tpzi（LOQTORZ，Coherus BioSciences，Inc.）与顺铂和吉西他滨联合用于治疗转移性或复发性、局部晚期鼻咽癌（NPC）的成人患者。toripalimab-tpzi还作为单药治疗复发性不可手术切除或转移性NPC患者的药物，这些患者在接受含铂化疗后疾病进展。toripalimab-tpzi的疗效在JUPITER-02试验中得到评估，该试验是一项随机、多中心、单区域、双盲、安慰剂对照试验，纳入了289名既往未接受过系统性化疗的转移性或复发性NPC患者。主要疗效终点是无进展生存期（PFS），toripalimab-tpzi组的中位PFS为11.7个月，而安慰剂组为8.0个月。toripalimab-tpzi作为单药治疗的疗效在POLARIS-02试验中得到评估，该试验纳入了172名既往接受过铂类化疗或6个月内疾病进展的患者。toripalimab-tpzi的主要疗效终点是确认的总缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR），ORR为21%，中位DOR为14.9个月。toripalimab-tpzi的常见不良反应包

FDA

2024-09-08

Coherus BioSciences
FDA批准zanubrutinib治疗慢性淋巴细胞白血病和小淋巴细胞淋巴瘤

研发注册政策

FDA批准zanubrutinib治疗慢性淋巴细胞白血病和小淋巴细胞淋巴瘤

2023年1月19日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准zanubrutinib（Brukinsa，贝林伽美国公司）用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）。在SEQUOIA临床试验中，zanubrutinib在未经治疗的CLL/SLL患者中显示出良好的疗效，中位无进展生存期（PFS）未达到，而接受苯达莫司汀加利妥昔单抗（BR）治疗的患者中位PFS为33.7个月。在另一项非随机队列中，zanubrutinib在携带17p缺失的未经治疗的CLL/SLL患者中评估，总缓解率（ORR）为88%。在ALPINE临床试验中，zanubrutinib在复发或难治性CLL/SLL患者中的总缓解率为80%。zanubrutinib最常见的不良反应包括中性粒细胞计数降低、上呼吸道感染、血小板计数降低、出血和肌肉骨骼疼痛。FDA建议的zanubrutinib剂量为每日两次口服160毫克或每日一次口服320毫克，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

FDA

2024-09-08
美国FDA批准Tafinlar和Mekinist组合疗法用于治疗儿童低级别胶质瘤

研发注册政策

美国FDA批准Tafinlar和Mekinist组合疗法用于治疗儿童低级别胶质瘤

2023年3月16日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了诺华公司生产的达拉非尼（Tafinlar）与曲美替尼（Mekinist）组合疗法，用于治疗1岁及以上、患有低级别胶质瘤（LGG）并带有BRAF V600E突变的儿童患者，这些患者需要系统性治疗。这是FDA首次批准用于治疗儿童LGG患者的系统性一线治疗方案。该批准基于一项多中心、开放标签试验（CDRB436G2201），评估了达拉非尼加曲美替尼（D+T）与卡铂加长春新碱（C+V）的疗效。在D+T组中，总缓解率（ORR）为46.6%，而在C+V组中为10.8%。D+T组的无进展生存期（PFS）为20.1个月，而C+V组为7.4个月。在安全性方面，最常见的不良反应包括发热、皮疹、头痛、呕吐等。该疗法是基于体重推荐的剂量，达拉非尼每日口服两次，曲美替尼每日口服一次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。此审查是在Project Orbis框架下进行的，该项目是FDA肿瘤卓越中心的倡议，旨在促进国际合作伙伴之间肿瘤药物的同步提交和审查。

FDA

2024-09-08
Ifinatamab Deruxtecan 在 IDeate-Lung01 2 期试验中继续显示出广泛期小细胞肺癌患者的良好客观缓解率

研发注册政策

Ifinatamab Deruxtecan 在 IDeate-Lung01 2 期试验中继续显示出广泛期小细胞肺癌患者的良好客观缓解率

在IDeate-Lung01临床试验的剂量优化部分，ifinatamab deruxtecan（I-DXd）在经过治疗的广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）患者中显示出有希望的客观缓解率。这些数据在2024年世界肺癌大会上被展示，并将在会议上进行口头报告。I-DXd是由大塚制药和默克共同开发的潜在首创B7-H3靶向抗体偶联药物（ADC）。小细胞肺癌（SCLC）是第二常见的肺癌类型，约占病例的15%。SCLC是一种侵袭性很强的癌症，迅速进展到转移阶段，五年生存率仅为3%。这些初步结果支持了B7-H3作为小细胞肺癌的一个有希望的治疗靶点，并期待进一步的临床研究。

Businesswire

2024-09-07

CD276 小细胞肺癌注射用MK-2400
罕见病立法难在哪儿？支付保障困境何解？这是他们的答案……

医保动态

罕见病立法难在哪儿？支付保障困境何解？这是他们的答案……

第十三届中国罕见病高峰论坛于2024年9月6日-8日在上海举办。本届大会由蔻德罕见病中心、上海交通大学医学院附属新华医院联合主办，以“罕路并肩筑梦前行”为主题。 2024年9月7日，在第十三届中国罕见病高峰论坛上，分别召开了以“加速推动中国罕见病立法”和“罕见病药物支付向何处去”为主题的两个平行论坛。

罕见病信息网

2024-09-07

罕见病
罕见病药品保障之路：监管创新、药品保障与商业化路径

医保动态

罕见病药品保障之路：监管创新、药品保障与商业化路径

2024第十三届中国罕见病高峰论坛于2024年9月6-8日在上海举办。本届大会由蔻德罕见病中心、上海交通大学医学院附属新华医院联合主办，以“罕路并肩筑梦前行”为主题。在圆桌讨论环节，产业、临床等专家针对该话题进行了畅谈，凝聚了共识。

罕见病信息网

2024-09-07

罕见病
罕见病与宫内儿科学研究进展

前沿研究

罕见病与宫内儿科学研究进展

2024第十三届中国罕见病高峰论坛于9月6-8日在上海举办。本届大会由蔻德罕见病中心、上海交通大学医学院附属新华医院联合主办，以“罕路并肩筑梦前行”为主题。在9月7日举行的“罕见病与宫内儿科学专场”会议上，众多专家就线粒体疾病、地中海贫血、脊髓性肌萎缩症、苯丙酮尿症等多种罕见疾病的诊断与治疗经验，以及相关领域的最新进展进行了深入的探讨。

罕见病信息网

2024-09-07

脊髓性肌萎缩症苯丙酮尿症地中海贫血