Biogen公司宣布其非阿片类口服疼痛药物vixotrigine（BIIB074）在治疗小纤维神经病变（SFN）的Phase 2 CONVEY研究中取得积极结果。该研究的主要终点是评估vixotrigine在双盲期第12周平均每日疼痛（ADP）评分的变化，结果显示200毫克每日两次剂量组达到了这一目标。尽管350毫克每日两次剂量组未达到主要终点，但在第12周的患者总体印象改变（PGIC）方面显示出统计学意义。这些数据将为vixotrigine在未来的Phase 3临床试验中确定潜在剂量提供信息。小纤维神经病变是一种以严重疼痛为特征的疾病，通常从脚或手开始，疼痛症状包括烧灼、射击和/或刺痛。Biogen表示，CONVEY研究的整体结果令人鼓舞，特别是考虑到治疗慢性疼痛性神经病变的巨大未满足的医疗需求。

Exavir Therapeutics公司宣布，其研发的XVIR-210纳米药物，一种替诺福韦前药，在动物实验中展现了长达两个月的长效抗病毒效果，适用于慢性乙型肝炎（HBV）治疗、艾滋病（HIV）治疗和预防，以及HBV-HIV共感染。该研究发表在《自然通讯》杂志上，表明XVIR-210在肝脏和淋巴组织等目标组织中，替诺福韦及其活性代谢物达到保护性水平，并在统计学上优于替诺福韦阿法仑（TAF）纳米药物对照组。Exavir Therapeutics正在从替诺福韦前药系列中选择候选药物，以推进IND（新药临床试验）阶段的研究，并致力于慢性HBV、HIV治疗和预防以及HBV-HIV共感染的临床开发。

Phio Pharmaceuticals Corp.宣布，其基于 proprietary self-delivering RNAi (INTASYL™) 疗法平台开发的下一代免疫肿瘤治疗药物，在体内局部治疗肿瘤研究中取得了显著成果。该研究显示，使用INTASYL疗法（PH-3861）治疗小鼠肝细胞癌模型，高达83%的动物在低剂量治疗下实现了完全缓解。此外，该疗法还引发了持久且特异性的全身性抗肿瘤免疫反应，无需进一步治疗。这些数据在ESMO Congress 2021会议上公布，突显了Phio公司INTASYL技术的直接治疗潜力。Phio公司研发副总裁Simon Fricker博士表示，INTASYL技术可以针对多个基因，实现肿瘤的完全缓解和持久抗肿瘤免疫反应。Phio公司计划在即将进行的临床试验中进一步验证INTASYL疗法。

Second Genome公司利用其专有的sg-4sight平台，从公共和专有微生物组数据中发现和开发精准疗法和生物标志物。公司在欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会2021上展示了其新型微生物组肽SG-3-00802的初步数据，该肽能够逆转对PD-1疗法的耐药性，表明微生物组直接与免疫系统相互作用，影响抗肿瘤免疫。数据显示，SG-3-00802与抗PD-1抗体结合使用，在耐药模型中实现了肿瘤完全消退和生存期的显著延长。此外，SG-3-00802的独特途径及其在治疗肿瘤中的应用显著提高了CXCL10和CD8 T细胞水平，减少了肿瘤体积，增加了小鼠模型的总体生存率。公司计划在2022年提交新药研发申请，并期待将SG-3-00802推进临床试验。

OncXerna Therapeutics公司在欧洲医学肿瘤学会（ESMO）大会2021上公布了其bavituximab项目的临床和生物标志物数据。这些数据来自ONCG100临床试验，评估了bavituximab（一种磷脂酰丝氨酸抑制剂）与PD-1抑制剂pembrolizumab联合使用治疗晚期胃癌或胃食管结合部（GEJ）癌症的疗效。研究结果显示，Xerna TME Panel生物标志物预测了治疗反应率，bavituximab与pembrolizumab的联合治疗在患者中表现出良好的耐受性，并且没有观察到额外的毒性。这些发现为胃癌治疗提供了新的希望，并支持了OncXerna Therapeutics公司利用其RNA表达生物标志物平台预测患者对靶向肿瘤疗法的反应的能力。

Instil Bio公司在2021年欧洲医学肿瘤学会（ESMO）大会上展示了针对难治性晚期皮肤黑色素瘤患者的肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法治疗结果。分析显示，在12名接受PD-1抑制剂治疗后疾病进展的患者中，所有患者都对CTLA-4抑制剂伊匹单抗产生耐药性。其中58%的患者达到客观缓解，8%的患者达到完全缓解。治疗的中位随访时间为45.5个月，中位总生存期为21.3个月，近一半患者实现长期生存。治疗副作用主要为短暂性，可通过支持性护理管理，通常与淋巴清除化疗方案和TIL治疗后高剂量IL-2治疗有关。这些结果与所有21名接受治疗的患者相似，具有高响应率和预期的安全性特征。Instil Bio首席医疗官Zachary Roberts表示，这些结果进一步证明了TIL疗法可能在标准治疗失败后为晚期黑色素瘤患者带来益处。Instil Bio计划在DELTA-1研究中进一步验证这些结果，该研究是一项ITIL-168在晚期黑色素瘤患者中的2期临床试验。

Xilio Therapeutics公司宣布，其肿瘤选择性免疫肿瘤疗法XTX101的Phase 1/2临床试验已开始进行，这是该公司首次开展的临床试验。XTX101是一种针对CTLA-4的肿瘤选择性单克隆抗体，旨在克服现有抗CTLA-4疗法的毒性和耐受性限制。该试验旨在评估XTX101作为单药治疗以及与pembrolizumab联合使用的安全性和耐受性。Xilio利用其专有的地理精确解决方案（GPS）平台，设计XTX101在肿瘤微环境中激活，以实现局部临床活性而无需剂量限制的毒性。在临床试验中，XTX101将评估作为单药治疗以及与pembrolizumab联合使用的安全性和耐受性。

泛生子在2021年欧洲肿瘤内科学会年会中发布13项研究成果，聚焦中国人群基因组学探索，涉及临床病理分型、靶向及免疫治疗策略、遗传性肿瘤临床管理。这些研究基于“一步法”等核心技术，涵盖泛癌种和单一高发癌种研究。研究成果为中国人群精准诊疗提供新策略，如甲状腺癌全周期基因检测可辅助预测重复细针穿刺活检结果，改善靶向及免疫治疗策略。此外，研究还关注胚系突变特征，探讨遗传性肿瘤临床管理，有助于肿瘤发病机制阐明。泛生子致力于癌症基因组学研究和应用，打造全面产品及服务管线，覆盖癌症全周期。

瑞典LUND，2021年9月16日——Camurus公司（纳斯达克STO：CAMX）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其研究性药物产品——皮下注射型奥曲肽（CAM2029）孤儿药资格，用于治疗常染色体显性多囊肝病。多囊肝病是一种罕见、遗传性和慢性疾病，其特征是肝脏囊肿的逐渐生长，可能导致严重症状并降低患者的生活质量。目前尚无针对多囊肝病的批准药物。Camurus公司首席执行官兼研发主管Fredrik Tiberg博士表示，孤儿药资格是公司开发针对多囊肝病有效药物的重要里程碑，也是对Camurus整体开发计划的认可。CAM2029旨在解决这一群体的重要未满足医疗需求，并有可能成为美国市场首个批准的多囊肝病药物。Camurus还获得了FDA关于开始一项随机安慰剂对照的2/3期临床试验的“安全进行”信函，以评估CAM2029在症状性多囊肝病患者中的疗效和安全性。孤儿药资格使药物开发者有资格获得各种发展激励措施，如果获得批准，将享有七年的市场独占权。FDA的孤儿药资格项目旨在推进治疗影响美国少于20万人的罕见疾病的药物的开发。更多关于FDA罕见疾病和孤儿药资格项目的信息可在www.fda.org上找到。

Laekna Therapeutics在2021年欧洲肿瘤学会（ESMO）大会上报告了其在前列腺癌治疗方面的两项临床研究取得积极成果。一项研究显示，LAE001单药治疗早期前列腺癌具有良好耐受性和初步的抗肿瘤活性；另一项研究则展示了LAE001与afuresertib联合治疗对耐药性晚期前列腺癌的初步抗肿瘤活性。这些成果为前列腺癌患者带来了新的治疗希望。LAE001是全球首个CYP17A1/CYP11B2双重抑制剂，afuresertib是一种口服的小分子泛AKT激酶抑制剂。Laekna Therapeutics致力于开发创新疗法治疗癌症和肝病，其研发团队由全球顶尖医药人才组成，拥有丰富的药物研发经验。

瑞士临床阶段免疫肿瘤公司Nouscom宣布了其首个临床试验NOUS-209的初步结果，该疫苗是一种基于共享新抗原的现货癌症疫苗，与抗PD-1检查点抑制剂pembrolizumab联合使用，在治疗MSI-H型胃癌、结直肠癌和胃食管结合部实体瘤中显示出安全性、高度免疫原性和临床疗效的早期迹象。这些结果在2021年9月16日至21日举行的欧洲分子肿瘤学会（ESMO）大会上以电子海报形式展示。该研究的主要作者和PI（主要研究者）Dr. Michael Overman表示，NOUS-209的初步结果令人鼓舞，为多新抗原方法在人类中的早期验证提供了令人兴奋的数据。 Nouscom首席执行官Dr. Marina Udier表示，在ESMO大会上展示NOUS-209的首个临床数据集是公司的重大里程碑，NOUS-209的安全性和免疫原性得到了证实，并显示出早期临床疗效的迹象。NOUS-209利用了公司平台的核心优势，即其专有病毒载体编码大量新抗原的能力。

Vitrakvi（larotrectinib）在治疗携带NTRK基因融合的实体瘤患者中展现出显著的疗效和安全性。三项子分析和一项匹配调整间接比较（MAIC）模型的数据进一步证明了其在多种实体瘤和不同年龄段患者中的疗效。这些研究结果在2021年ESMO大会上公布，显示Vitrakvi具有最大的数据集和最长的随访时间，其安全性数据也得到了补充。Vitrakvi已获批准用于治疗成人及儿童患者，这些患者患有NTRK基因融合的实体瘤，无已知获得性耐药突变，为转移性肿瘤或手术切除可能导致严重并发症，且没有满意的治疗方案或治疗后进展。治疗选择基于FDA批准的检测。这些数据强调了早期全面基因组测试的重要性，以发现可操作性的致癌驱动因素，包括NTRK基因融合，以帮助识别最有可能从靶向治疗中受益的患者。

Exelixis公司宣布，其药物CABOMETYX与Bristol Myers Squibb的OPDIVO联合使用在未经治疗的晚期肾细胞癌患者中显示出疗效，无论患者是否接受过肾切除术。这项数据来自CheckMate -9ER III期临床试验的后分析，将在2021年欧洲医学肿瘤学会（ESMO）大会上展示。分析显示，无论患者是否接受过肾切除术，CABOMETYX与OPDIVO联合使用都能显著提高无进展生存期和客观缓解率。此外，该组合在先前接受过肾切除术的患者中显示出更大的益处。Exelixis公司表示，这些发现表明CABOMETYX与OPDIVO是治疗未接受过治疗的晚期肾细胞癌患者的有价值的一线治疗选择。

Transgene公司宣布，在2021年9月16日至21日举行的欧洲医学肿瘤学会（ESMO）虚拟会议上，将展示一项I期临床试验的数据，该试验结合了静脉注射（IV）溶瘤病毒TG6002和口服5-FC，用于治疗晚期胃肠道癌患者。这些数据进一步证实了Transgene的双删除VVcopTK-RR专利病毒骨架，该骨架是公司Invir.IO™平台的基础，具有静脉给药的潜力。TG6002能够选择性地在肿瘤细胞中复制和持续存在，导致其功能有效载荷（FCU1基因）的局部表达。该研究还表明，化疗药物5-FU在患者肿瘤中持续存在，这是通过口服5-FC（前药）在肿瘤中局部转化为5-FU实现的。这项研究支持了基于Invir.IO™平台的溶瘤病毒静脉给药的潜力，扩展了这些疗法的应用范围，以治疗广泛的实体瘤。

Shasqi公司在其专有的CAPAC™平台基础上，开发精准激活的肿瘤治疗药物，并在欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会上展示了其SQ3370药物在晚期肉瘤和其他实体瘤中的1期临床试验的初步数据以及额外的非临床数据。结果显示，SQ3370在提高治疗效果的同时，降低了全身毒性。该研究显示，与标准剂量多柔比星或脂质体多柔比星相比，SQ3370具有拓宽治疗窗口和改善安全性的潜力。此外，该研究还展示了CAPAC平台在动物模型中的安全性、药代动力学和抗肿瘤疗效，表明该平台在降低药物毒性方面具有潜力。Shasqi公司致力于开发精准肿瘤治疗药物，旨在提高疗效并减少全身毒性。

Athenex公司宣布在欧洲医学肿瘤学会（ESMO）虚拟大会上展示了一项1期临床试验的数据，该试验评估了口服紫杉醇和恩曲他滨（Oral Paclitaxel）与派姆单抗联合使用在晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和活性。研究数据显示，在PD1/PDL1疗法进展的肺癌患者中，口服紫杉醇与派姆单抗联合使用显示出令人鼓舞的抗肿瘤活性，并预计具有良好的安全性和耐受性。研究的主要目标是确定口服紫杉醇与派姆单抗联合使用的最大耐受剂量（MTD）和推荐剂量（RP2D），并在剂量递增阶段入组了21名患者。其中17名患者可评估反应，包括8名非小细胞肺癌（NSCLC）患者以及其他类型的癌症患者。研究将继续进行剂量扩展阶段，并计划入组更多NSCLC患者以进一步评估口服紫杉醇与派姆单抗的疗效和安全性。

Targovax公司宣布，其在欧洲肿瘤学会（ESMO）大会上展示的关于Engineered Adenovirus ONCOS-102联合pembrolizumab治疗难治性黑色素瘤的初步研究结果已发布。该研究显示，ONCOS-102与pembrolizumab联合使用对进展期黑色素瘤患者安全且可行，患者在接受治疗时观察到快速的临床客观反应，免疫标志物显示有益的肿瘤微环境变化，支持ONCOS-102作为PD-1和其它免疫治疗方式的辅助治疗。