PsiOxus Therapeutics Ltd.在2021年欧洲肿瘤学会（ESMO）大会上将展示其首个人体临床试验FORTITUDE研究的关键安全性和转化数据。该研究自2019年开始，旨在评估NG-350A T-SIGn®向量的安全性和耐受性。NG-350A是一种旨在通过在肿瘤微环境中选择性表达CD40激动剂单克隆抗体来重新设计癌症的T-SIGn®向量。数据显示，NG-350A的静脉注射可导致炎症细胞因子在FORTITUDE 1期试验中持续升高，显示出通过CD40激动作用在肿瘤内激活抗原呈递细胞的稳健激活。25名接受NG-350A治疗的患者的安全性数据显示，NG-350A具有良好的耐受性，与系统性递送抗CD40激动剂相关的副作用很少。这些数据表明NG-350A有助于重新编程肿瘤微环境，同时避免了系统性非局部给药抗CD40抗体的毒性。PsiOxus正在开发NG-350A作为其T-SIGn®向量组合产品之一，这些产品结合了全身递送和局部产生强大的转基因有效载荷，以允许选择性重新设计原发性和转移性肿瘤。基于这些高度有希望的数据，NG-350A将在FORTITUDE研究的B部分与抗PD-1检查点抑制剂联合评估。

奥拉梅德制药公司宣布，其针对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的口服胰岛素胶囊ORMD-0801的二期临床试验已招募超过50%的患者。该试验在美国和以色列的多个中心进行，旨在评估ORMD-0801在2型糖尿病合并NASH患者中的安全性和潜在疗效。试验将测量肝脏脂肪含量、肝纤维化和肝脂肪变性等疗效指标。NASH是一种严重的肝脏疾病，目前尚无药物获得全球批准治疗。奥拉梅德首席执行官纳达夫·基德隆表示，ORMD-0801有望改善患有NASH和糖尿病的患者的预后。据预测，到2029年，全球治疗NASH的药物市场将达到840亿美元。奥拉梅德是一家专注于口服药物递送平台开发的临床阶段制药公司，致力于通过其专有的ORMD-0801胶囊改变糖尿病的治疗方式。

Magenta Therapeutics公司宣布其针对MGTA-117的IND申请已获得美国FDA批准，预计将在2021年第四季度启动1/2期临床试验，评估其抗体药物偶联物ADC靶向治疗程序。MGTA-117旨在替代目前医疗实践中使用的有毒辐射和化疗药物，以提高干细胞移植和基因疗法的治愈潜力。该试验将评估MGTA-117在复发/难治性AML和MDS患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。Magenta还将与AVROBIO和Beam Therapeutics合作，评估MGTA-117在基因治疗患者中的潜在应用。

NuCana公司宣布已完成NuTide:121三期临床试验的受试者招募，共418名患者入组，用于进行首次中期分析。该研究旨在比较Acelarin联合顺铂与吉西他滨联合顺铂作为晚期胆管癌一线治疗的疗效。首次中期分析预计将在2022年上半年进行，若分析结果显示Acelarin联合顺铂组的客观缓解率（ORR）有显著提高，且其他终点指标趋势积极，则有望在美国通过FDA的加速审批程序提交新药申请（NDA）。NuCana公司表示，后续分析可能提供支持全面批准所需的确证数据。该研究旨在招募最多828名患者，目前仍在进行中。

Aptorum Group Limited获得美国FDA关于SACT-1新药临床试验的IND申请批准，SACT-1是一种口服小分子药物，用于治疗神经母细胞瘤。这一批准标志着公司2021年战略目标的关键里程碑，支持了公司在美业务发展。SACT-1旨在与标准化疗药物联合使用，通过增强肿瘤细胞死亡和抑制MYCN表达来治疗神经母细胞瘤。Aptorum Group致力于发现、开发和商业化治疗未满足医疗需求的药物，特别是在肿瘤学和传染病领域。

Amylyx Pharmaceuticals计划向美国食品药品监督管理局（FDA）提交AMX0035（苯丁酸钠和TURSO）的新药申请，用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）。这一决定是在与FDA进行包括7月15日举行的预NDA会议在内的讨论后做出的。AMX0035在CENTAUR临床试验中显示出减缓ALS进展和延长患者生命的效果。此外，公司还计划向加拿大卫生部和欧洲药品管理局提交AMX0035的上市许可申请，并启动全球III期临床试验。

Vaccinex公司首席执行官Maurice Zauderer在2021年9月9日至11日举行的欧洲亨廷顿病网络会议（EHDN2021）上，展示了SIGNAL亨廷顿病试验的最终结果分析，该试验显示pepinemab抗体治疗对认知功能的益处。Zauderer博士还强调了针对中度疾病进展患者的治疗数据，并讨论了这些发现如何影响即将进行的3期临床试验的设计。Vaccinex对参与SIGNAL 2期研究的个人及其家庭表示感谢，并致力于推进这一潜在疗法在亨廷顿病和阿尔茨海默病中的应用。

Palatin Technologies将在TIDES USA混合会议中展示其基于黑色素皮质肽受体的创新药物研发成果，包括炎症治疗领域的进展。公司总裁兼首席执行官Carl Spana博士将作为主题演讲者，讨论黑色素皮质肽在治疗炎症方面的广泛应用，并强调肠道和眼睛在黑色素皮质肽治疗炎症中的独特机会。此外，公司还将展示两个海报，介绍黑色素皮质肽在结肠炎症等疾病模型中的潜在应用。这些资料将在TIDES USA会议网站和Palatin公司网站上供注册参会者查阅。

Biogen公司宣布启动一项名为ASCEND的全球性3b期临床试验，旨在评估更高剂量nusinersen治疗晚发型脊髓性肌萎缩（SMA）患者的疗效和安全性。该研究基于目前批准的12毫克剂量在疗效和安全性方面的证明，将为患者提供更高剂量的nusinersen。ASCEND研究预计将持续约2.5年，计划招募135名晚发型SMA患者，包括儿童、青少年和成人。研究将评估更高剂量nusinersen是否能够满足接受Evrysdi治疗的患者未满足的医疗需求，并有望改善患者的长期预后。

GammaDelta Therapeutics Ltd.（GDT）宣布启动了首个针对急性髓系白血病（AML）的GDX012人体临床试验，GDX012是一种来自健康供血者的非工程化、可变delta 1（Vδ1）γδ T细胞疗法。AML是成人中最常见的急性白血病，美国每年约有20,000例新病例。尽管近年来靶向疗法取得了进展，但AML患者的预后仍然较差，平均5年生存率约为30%。GDT的CEO Paolo Paoletti表示，非工程化Vδ1 γδ T细胞的独特生物学特性为先天细胞疗法开辟了新的途径。GDT的I期临床试验在美国进行，是一项开放标签的多中心研究，旨在评估GDX012的安全性、耐受性、药代动力学、抗白血病活性和最大耐受剂量。GDT的R&D和CMO Michael Koslowski表示，这是GDX012在AML患者中的重要里程碑，这些患者在接受标准治疗后出现可测量的残留疾病（MRD）。GDT与Takeda Pharmaceutical Company Limited的合作推动了其新型T细胞平台的发展，该平台基于世界级的开创性研究，部分由英国癌症研究资助。GDT已开发出专有技术，基于Vδ1 γδ T细胞

Vigil Neuroscience公司宣布启动针对成人起病白质脑病伴轴索球和色素性胶质细胞（ALSP）患者的自然病史研究，这是首个由患者、倡导者和医生共同设计的ALSP前瞻性自然病史研究。ALSP是一种罕见的遗传性神经退行性疾病，与微胶质细胞功能障碍有密切的机制和生化联系。该研究旨在深入了解ALSP的疾病进程，评估影像学和可溶性生物标志物，并为VGL101（一种针对TREM2的人源化单克隆抗体激动剂）的未来干预性试验提供潜在终点和患者人群的见解。VGL101是Vigil Neuroscience的领先候选药物，旨在治疗ALSP等罕见微胶质病以及其他被认为TREM2和/或微胶质细胞缺陷是疾病途径关键驱动因素的神经退行性疾病。ALSP是一种罕见的遗传性神经退行性疾病，目前尚无批准的治疗方法，这一研究旨在为开发新的治疗方法提供支持。

Taysha Gene Therapies宣布其基因疗法TSHA-104在治疗SURF1相关莱伊综合征的预临床数据发表在《分子治疗：方法与临床发展》杂志上。TSHA-104是一种针对SURF1相关莱伊综合征的AAV9基因替换疗法，旨在通过一次腰穿注射恢复患者的能量代谢。预临床研究显示，TSHA-104能够有效恢复中枢神经系统和周围组织中的COX活性，降低乳酸水平，并支持线粒体功能。TSHA-104已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药和罕见病儿童疾病指定。Taysha Gene Therapies致力于开发针对单基因中枢神经系统疾病的治愈性药物，旨在将研究成果迅速转化为临床应用。

GT Biopharma公司宣布，其TriKE蛋白生物技术平台研发的创新疗法在治疗复发/难治性急性髓系白血病（AML）和高风险骨髓增生异常综合征（MDS）方面取得进展。公司首席医学官Jeffrey Miller将在欧洲医学肿瘤学会（ESMO）大会2021年会上发表关于TriKE疗法在血液肿瘤和实体瘤中安全性和有效性的口头报告。此外，公司还宣布将GTB-3650推进至IND使能研究，以替代GTB-3550的现有临床试验。GTB-3650是基于骆驼单域抗体技术的创新分子，具有比GTB-3550更强的概念验证数据，有望在实体瘤治疗中发挥重要作用。

Actinium Pharmaceuticals完成了Iomab-B药物的SIERRA三期临床试验的招募工作，该试验是一项针对55岁以上急性髓系白血病（AML）患者的随机对照试验。Iomab-B是一种抗体放射偶联物（ARC），由靶向CD45的抗体apamistamab和放射性同位素碘-131组成。试验在美国和加拿大的24个领先的骨髓移植中心进行，旨在评估Iomab-B与挽救化疗相比，在骨髓移植（BMT）条件治疗中的疗效和安全性。Actinium预计将在2021年第四季度提供SIERRA试验的数据更新，并在2022年中宣布主要终点六个月持续完全缓解（dCR）的初步数据。这些数据有望支持Iomab-B的生物制品许可申请（BLA）的注册。

百济神州宣布其药物百悦泽®（泽布替尼）在美国获得FDA加速批准，用于治疗接受过至少一次抗CD20治疗的复发或难治性边缘区淋巴瘤成年患者。这是百悦泽®在全球获得的第12项批准，覆盖4个适应症。百悦泽®在MAGNOLIA临床试验中表现出56%的总缓解率和20%的完全缓解率，显示出良好的耐受性。百济神州将继续推动百悦泽®在全球范围内的临床开发，以满足全球癌症患者的需求。

贝灵哲公司宣布，其药物BRUKINSA（zanubrutinib）获得美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准，用于治疗至少接受过一种基于抗CD20疗法的复发或难治性（R/R）边缘区淋巴瘤（MZL）的成年患者。这一批准基于总缓解率（ORR），并可能取决于证实和描述临床益处的确认试验。BRUKINSA是一款针对B细胞受体信号传导的BTK抑制剂，在MAGNOLIA试验中显示出令人印象深刻的总缓解率和完全缓解率，且耐受性良好。自2019年11月首次获得FDA批准以来，BRUKINSA已在全球四个适应症中获得12项批准。贝灵哲将继续致力于为全球癌症患者提供创新和高质量的疗法。

Pulmocide公司宣布，其主打药物候选品奥泊康唑（PC945）获得美国FDA授予的孤儿药、快速通道和合格传染病产品认定，用于治疗侵袭性肺曲霉病（IPA）。该公司在2021年5月筹集了9200万美元的C轮融资，用于资助奥泊康唑在侵袭性肺曲霉病患者中的注册程序。奥泊康唑是一种新型抗真菌疗法，专为吸入使用设计，以最大化药物在肺部的浓度并减少全身暴露。在临床试验中，奥泊康唑表现出良好的耐受性和显著的疗效。Pulmocide公司致力于开发针对严重肺部疾病的治疗方案，目前正专注于急性及慢性肺曲霉病的治疗。