Wesana Health Holdings Inc.宣布将资助150万美元，以评估MAPS（多学科精神研究协会）研发的MDMA辅助疗法治疗创伤性脑损伤（TBI）的可行性。此举旨在通过一项谅解备忘录，支持MAPS PBC（MAPS全资子公司）评估TBI治疗的未满足需求，并定义与Wesana的合资企业条款。该研究将包括法律支持、业务发展和评估治疗可行性的行政人员费用，以及其他与研发相关的费用。MAPS的研究主要集中于MDMA辅助疗法治疗PTSD，初步结果显示，88%的参与者症状显著减少。TBI对个人身心健康有深远影响，对有色人种的影响尤为严重。Wesana Health的CEO Daniel Carcillo表示，与MAPS的合作将有助于加速MDMA疗法在TBI治疗中的应用。Wesana将利用这笔资金支持MAPS PBC的研究，并探索与MAPS建立独家商业许可、收入分成协议，以及适应MAPS的公平获取研究项目。

Altavant Sciences在2021年欧洲呼吸学会年会上展示了一项关于罗达替斯特乙酯（rodatristat）治疗肺动脉高压（PAH）的IIb期临床试验ELEVATE 2的方案和设计。罗达替斯特乙酯是一种新型分子，其作用机制与现有的PAH药物不同，已在动物模型中显示出比现有治疗方案更有效地减少肺血管重塑。该研究旨在评估罗达替斯特乙酯在PAH患者中的安全性和有效性。该药物通过降低周围5-羟色胺的合成来发挥作用，而5-羟色胺的过量产生与PAH的发展有关。ELEVATE 2研究中的患者将随机分配到接受300毫克或600毫克罗达替斯特乙酯的组别。该电子海报将在ERS大会平台上供注册参与者查看至2021年12月31日，并将在Altavant Sciences网站上发布。Altavant Sciences是一家专注于罕见呼吸疾病患者为中心的药物开发的临床阶段生物制药公司，目前还正在开发ALTA-2530，一种用于治疗支气管闭塞性综合征（BOS）的吸入性IL-1受体拮抗剂。

MyMD Pharmaceuticals计划在2021年第四季度开始进行MYMD-1 Phase 2临床试验，旨在通过降低血液中肿瘤坏死因子-α（TNF-α）水平来延缓衰老。该研究预计在2022年第一季度进行中期疗效分析。MYMD-1作为一种新型免疫代谢调节剂，旨在通过抑制TNF-α来治疗与衰老相关的疾病，如炎症、肌肉萎缩和自身免疫病。与现有的TNF-α抑制剂不同，MYMD-1可以通过口服给药，具有选择性、低毒性等特点。此外，MYMD-1还显示出治疗COVID-19相关并发症、抗纤维化和抗增殖的潜力，并可能用于治疗多发性硬化症和其他脑部疾病。MyMD还计划进行另一项Phase 2临床试验，评估MYMD-1在治疗COVID-19相关抑郁和细胞因子升高的疗效。

Kyowa Kirin公司宣布，其研发的潜在首创类抗OX40全人源单克隆抗体KHK4083/AMG 451将在欧洲皮肤病学和性病学学会第30届虚拟大会上进行口头报告。该抗体针对特应性皮炎等自身免疫性疾病，研究显示其具有显著的疗效和安全性。该研究是一项多中心、随机、双盲、平行分组、安慰剂对照的II期临床试验，包括274名中度至重度特应性皮炎患者。此外，Kyowa Kirin与Amgen达成协议，共同开发和商业化KHK4083/AMG 451，Amgen将负责全球除日本以外的开发和商业化工作。

泰豪肿瘤学公司宣布在2021年欧洲肿瘤学会（ESMO）大会上展示其两种抗癌药物的研究数据。公司重点开发针对多种肿瘤遗传异常的药物，其中futibatinib（TAS-120）针对晚期实体瘤，包括肝内胆管癌和胃癌；TAS-117针对晚期实体瘤。FDA已授予futibatinib突破性疗法认定，用于治疗携带FGFR 2基因重排的胆管癌患者。泰豪肿瘤学致力于解决癌症患者的未满足治疗需求。

DiaMedica Therapeutics Inc.宣布启动ReMEDy2临床试验，这是一项针对急性缺血性卒中（AIS）治疗药物DM199的Phase 2/3临床试验。该试验旨在招募350名患者，在美国75个地点进行。患者将在AIS症状出现后的24小时内接受DM199或安慰剂治疗。研究排除了使用组织纤溶酶原激活剂（tPA）治疗的患者和有大型血管闭塞的患者。研究目的是评估DM199在改善患者恢复和减少复发风险方面的效果，并评估患者的死亡、mRS评分变化和NIHSS等标准卒中评分。该试验的目的是为AIS患者提供新的治疗选择，以改善他们的预后。

ImmunityBio公司宣布，其正在进行的一项膀胱癌临床试验显示，对于BCG无反应的非肌肉浸润性原位癌（CIS）膀胱癌患者，使用BCG联合N-803（Anktiva）治疗，72%的患者在任意时间（三个月或六个月）达到了完全缓解（CR），中位缓解持续时间达19.9个月。数据显示，59%的患者有超过12个月维持完全缓解的可能性。对于在前三个月内达到CR的患者，CR率为77%，有61%的概率在18个月内无病生存，该组的完全缓解中位持续时间尚未达到。85%的患者避免了膀胱切除术，随访中位时间为20.4个月。该疗法耐受性良好，无治疗相关严重不良事件（SAEs）、免疫相关不良事件（AEs）和4级或5级治疗相关不良事件。ImmunityBio的创始人兼首席执行官Patrick Soon-Shiong表示，这些结果令人鼓舞，显示出与当前标准治疗方案相比，具有更高和更持久的完全缓解率。该研究提供了利用免疫系统的见解，包括由N-803激活的NK细胞和T细胞。N-803是一种新型IL15融合蛋白，旨在在泌尿科医生的办公室安全使用，可能使患者更容易获得。

Gilead Sciences在2021年欧洲医学肿瘤学会（ESMO）大会上展示了其首创抗体药物偶联物（ADC）Trodelvy（sacituzumab govitecan-hziy）的新研究，突出了Trodelvy在治疗转移性三阴性乳腺癌（TNBC）中的价值，以及Gilead在满足未满足需求癌症领域的创新科学。研究数据强调了Trodelvy在改善TNBC患者生活质量方面的作用，并探讨了其在多发性晚期实体瘤中的潜力。会议亮点包括来自里程碑式的3期ASCENT研究的最新数据，比较了Trodelvy与单药化疗在转移性TNBC患者中的疗效。此外，还将展示关于Trodelvy在转移性尿路上皮癌（UC）患者中疗效的数据。Trodelvy在美国、澳大利亚、瑞士和英国已获批准用于治疗转移性TNBC，并在欧盟、加拿大和新加坡通过合作伙伴Everest Medicines进行监管审查。

SCYNEXIS公司宣布，其合作伙伴Hansoh Pharma已向中国国家药品监督管理局提交了关于评估新型抗真菌药物ibrexafungerp治疗外阴阴道念珠菌病（VVC）的III期临床试验的IND申请。ibrexafungerp是首个由美国食品药品监督管理局（FDA）批准的20多年来的新型抗真菌药物。SCYNEXIS与Hansoh Pharma签订了独家许可协议和战略合作，以在中国地区研发和商业化ibrexafungerp。该药物在治疗多种真菌感染方面具有广泛活性，包括对多药耐药病原体的活性。SCYNEXIS正在开发ibrexafungerp作为社区和医院环境中多种真菌感染的治疗药物。Hansoh Pharma是一家领先的生物制药公司，致力于发现和开发治疗严重疾病和疾病的变革性药物。

Eisai公司宣布将在即将举行的欧洲肿瘤学会（ESMO）2021年大会上展示其肿瘤产品组合中的13个摘要，涉及多种类型的癌症。其中，LEAP（LEnvatinib And Pembrolizumab）临床项目中的显著展示包括关于KEYTRUDA（pembrolizumab）加LENVIMA（lenvatinib）治疗晚期子宫内膜癌患者的关键性3期KEYNOTE-775/Study 309试验的结果，以及关于晚期肾细胞癌患者的Phase 3 CLEAR/KEYNOTE-581试验的结果。此外，还有关于LEAP-017试验的进展海报，评估了在既往接受治疗的转移性结直肠癌患者中，LENVIMA与标准治疗的组合。Eisai还展示了其抗癌药物E7130和E7389-LF的剂量研究结果，以及E7386（CREB-binding protein/β-catenin相互作用抑制剂）在包括结直肠癌在内的某些实体瘤中的研究结果。Eisai与默克公司于2018年3月达成战略合作伙伴关系，共同开发和商业化LENVIMA，包括作为单药和与默克的抗PD-1疗法KEYTRUDA联合使用。

Outlook Therapeutics公司宣布，在EURETINA Virtual 2021会议上展示了NORSE THREE试验的安全性数据，该试验评估了ONS-5010/LYTENAVA™（bevacizumab-vikg）在视网膜适应症中的应用。结果显示，ONS-5010眼科贝伐珠单抗在治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）方面表现出良好的安全性，与之前国家眼科研究所（2011 CATT试验）的数据一致。该研究旨在支持公司在美国和其他全球监管机构提交的新生物制品许可申请（BLA）。Outlook Therapeutics计划在2022年第一季度提交BLA，如果获得批准，ONS-5010将成为首个和唯一获得FDA批准用于治疗湿性AMD的眼科贝伐珠单抗制剂。

Pharma Two B Ltd.宣布其针对早期帕金森病（PD）的多国III期临床试验中最后一名患者已完成研究。该研究主要针对P2B001，这是一种结合了低剂量专利长效（ER）拉沙吉林（单胺氧化酶-B抑制剂）和普兰西肽（多巴胺激动剂）的协同组合药物，旨在满足未满足的医疗需求，对早期患者具有高度有效性和最小副作用。P2B001以方便的每日一次药片形式配方，无需调整剂量。公司CEO Dr. Sheila Oren表示，期待审查主要结果，并预测如果获得批准，P2B001将为早期PD患者以及无法耐受现有药物相关副作用的老年患者带来有意义的临床益处。该研究是一项多中心、多国、随机、双盲、双模拟、活性对照、平行组研究，旨在确定P2B001与各自成分以及普兰西肽ER校准臂相比的安全性、耐受性和疗效。

Chiesi全球罕见病业务单元宣布，巴西国家卫生监督局（ANVISA）批准了FERRIPROX®（deferiprone）用于治疗患有镰状细胞性贫血（SCD）或其他贫血的患者的铁过载。此外，ANVISA还批准FERRIPROX与另一种螯合剂联合用于治疗重型地中海贫血患者，当任何铁螯合剂的单药治疗无效，或预防或治疗铁过载的致命后果需要快速或强化纠正时。FERRIPROX此前在巴西作为重型地中海贫血患者铁过载治疗的单药疗法获得批准。Chiesi全球罕见病负责人Giacomo Chiesi表示，这是自15年前该国批准铁螯合疗法以来的首次，对巴西的铁过载患者及其医生来说是一个重要时刻。FERRIPROX是一种合成口服活性铁螯合剂，可降低铁浓度，通过穿透细胞膜并从器官组织和细胞外液中去除有毒铁。

Tonix公司宣布其研发的TNX-1800疫苗，一种基于马痘病毒活病毒疫苗，旨在表达SARS-CoV-2刺突蛋白，并引发持久的T细胞免疫反应，以预防COVID-19。该疫苗是爱德华·詹纳博士发明的天花疫苗的改良版，已在动物实验中显示出对上呼吸道和下呼吸道的保护作用，表明其可能阻断病毒的前向传播。公司已与FDA达成初步协议，预计将在2022年上半年开始进行一期临床试验。TNX-1800疫苗有望提供长期保护，且不需要昂贵的冷链运输，具有大规模生产和包装的潜力。

Kinnate Biopharma公司宣布其FGFR抑制剂KIN-3248的预临床研究结果，该抑制剂针对癌症相关FGFR2和FGFR3基因突变，旨在克服现有FGFR靶向疗法的耐药性问题。KIN-3248在预临床研究中表现出对多种临床相关突变的有效抑制，包括FGFR2和FGFR3的突变，以及与癌症如肝内胆管癌和尿路上皮癌相关的突变。Kinnate计划在2022年上半年向美国食品药品监督管理局（FDA）提交KIN-3248的IND申请。公司的研究人员展示了KIN-3248在生化细胞实验中对FGFR家族成员的抑制活性，以及对FGFR抑制剂耐药性突变的有效性。

Anebulo Pharmaceuticals公司宣布完成其领先药物ANEB-001的成品制造，用于即将进行的二期临床试验。ANEB-001是一种针对急性大麻中毒的口服治疗药物，具有快速吸收、良好耐受性和减轻体重等效果。公司预计将在未来几周内开始二期概念验证研究，并期望在明年上半年获得初步结果。ANEB-001作为一种新型解决方案，旨在解决急性大麻中毒的未满足需求，目前市场上尚无其他产品能够有效逆转大麻中毒症状。

Eli Lilly公司的新数据将在欧洲肿瘤学会（ESMO）2021年大会上展示，涉及其药物Verzenio、Retevmo和CYRAMZA。Verzenio是一种CDK4/6抑制剂，用于治疗HR+、HER2-的晚期或转移性乳腺癌；Retevmo是一种RET激酶抑制剂，用于治疗非小细胞肺癌和甲状腺癌；CYRAMZA是一种抗血管生成疗法，用于治疗多种癌症。此外，Lilly还拥有Innovent的sintilimab在中国以外的独家许可权。这些药物的安全性和有效性数据将在大会上公布，包括不良反应和剂量调整信息。