Denali Therapeutics宣布开始一项针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者的DNL343 Phase 1b临床试验，DNL343是一种旨在穿过血脑屏障的小分子激活剂，针对神经退行性疾病。该研究旨在评估DNL343在ALS患者中的安全性和活性，以解决这一疾病治疗上的未满足需求。Denali计划在即将到来的科学会议上分享DNL343在健康志愿者中的数据，并计划在2021年10月6日的NEALS会议上展示。DNL343通过激活EIF2B，有望恢复蛋白质合成，分散TDP-43聚集，从而改善神经元存活。

CG Oncology宣布与Bristol Myers Squibb合作开展一项临床试验，评估其领先免疫疗法CG0070与OPDIVO（尼伏单抗）联合治疗转移性尿路上皮癌的安全性和有效性。CG0070是一种基于腺病毒载体的免疫疗法，已在超过100名患者中用于治疗高风险非肌层浸润性膀胱癌。此次临床试验旨在探索CG0070与OPDIVO联合治疗转移性尿路上皮癌的潜力，CG Oncology将资助该研究，而Bristol Myers Squibb将提供OPDIVO。CG Oncology致力于开发创新的癌症疗法，旨在为全球数百万患者提供先进的癌症治疗。

Mindset Pharma Inc.宣布其领先候选药物MSP-1014在药物辨别实验中与裸盖菇素表现出相似的效果，证实了MSP-1014作为第一代裸盖菇素治疗替代品的可行性。实验结果显示，MSP-1014在剂量依赖性下对裸盖菇素诱导的感知状态产生类似效果，且在皮下注射0.6mg/kg剂量下无不良反应，为临床研究提供了支持。Mindset Pharma Inc.将继续进行MSP-1014及其下一代迷幻化合物库的研究，为人类临床试验做准备。

Wave Life Sciences宣布启动SELECT-HD临床试验，评估WVE-003作为亨廷顿病（HD）治疗药物的疗效。WVE-003是一种针对突变HTT蛋白的立体纯反义寡核苷酸，旨在选择性降低突变HTT蛋白水平，同时保护野生型HTT蛋白。该试验采用适应性设计，以优化剂量和决策。WVE-003的预临床数据和SELECT-HD试验结果将在2021年9月9日至11日的EHDN远程会议上展示。亨廷顿病是一种致命的神经退行性疾病，目前尚无获批的治疗方法。

Metacrine公司已完成其针对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者的MET642药物 Phase 2a试验的入组工作，该药物是一种优化的法尼醇X受体（FXR）激动剂。预计将在2021年第四季度初公布前60名患者的中期数据。MET642被期望在2022年上半年启动针对NASH的肝脏活检研究和针对炎症性肠病（IBD）的概念验证研究。该试验是一项16周的随机、安慰剂对照、多中心试验，旨在评估MET642的安全性、耐受性和药理活性。Metacrine公司专注于开发治疗肝脏和胃肠道疾病的差异化疗法，其产品MET409和MET642正在临床试验中作为NASH的新治疗药物。

美国食品和药物管理局（FDA）授予了VOR Biopharma公司（纳斯达克：VOR）的领先工程化造血干细胞（eHSC）治疗候选药物VOR33快速通道资格，用于治疗急性髓系白血病（AML）。VOR33由CRISPR基因编辑的造血干细胞和祖细胞组成，经过工程改造后缺乏CD33。一旦输入患者体内，VOR33旨在保护患者的健康细胞免受抗CD33疗法（如VCAR33或Mylotarg™）的影响。VOR33旨在替代标准护理移植，为高风险复发的AML患者提供治疗，并有可能无缝集成到当前的移植环境中。VOR33是VOR公司创新科学平台的首选产品，该平台旨在创建下一代、治疗抵抗性移植，通过利用细胞疗法和基因编辑的进步来释放靶向癌症疗法的潜力。VOR公司目前正在探索其基因工程造血干细胞平台与多种治疗方法的结合使用。快速通道资格旨在促进产品的开发和加速审查，这些产品旨在治疗严重和危及生命的条件，并满足未满足的医疗需求。VOR33目前正在积极招募参加针对目前治疗选择有限的AML患者的1/2a期临床试验。VOR公司将继续与FDA紧密合作，加快VOR33的开发，并计划在2022年上半年报告VOR33的初步临床数据。

Syros Pharmaceuticals宣布其首个创新药物tamibarotene在SELECT-AML-1临床试验中已开始给药，该试验旨在评估tamibarotene与venetoclax和azacitidine联合使用治疗RARA阳性急性髓系白血病（AML）患者的安全性和有效性。该临床试验针对的是无法接受标准化疗的新诊断的AML患者。Syros在2020年美国血液学会（ASH）年会上展示了tamibarotene与azacitidine联合使用在RARA阳性AML患者中的积极数据，显示出良好的耐受性和反应率。此外，Syros还在SELECT-MDS-1三期临床试验中评估tamibarotene与azacitidine联合使用治疗RARA阳性新诊断的高风险骨髓增生异常综合征（MDS）患者的疗效。Syros致力于开发针对血液肿瘤的新疗法，旨在为急性白血病和骨髓增生异常综合征患者提供新的治疗标准。

Candel Therapeutics将在2021年9月的两个医学会议上展示其前列腺癌和脑癌项目的临床数据。Dr. Scott E. Eggener将在AdMeTech Foundation的第五次全球前列腺癌精准诊断和治疗峰会上介绍CAN-2409在低至中风险前列腺癌患者中的安全性数据。Dr. E. Antonio Chiocca将在欧洲神经肿瘤学会第16届会议上展示CAN-3110在复发高级别胶质瘤患者中的临床和免疫学生物标志物数据。CAN-2409是一种用于治疗多种实体瘤的腺病毒，而CAN-3110是一种HSV复制性病毒，旨在增强对癌细胞的特异性杀伤。Candel Therapeutics致力于通过其创新的病毒免疫疗法帮助患者对抗癌症。

Dermavant Sciences宣布，其研发的tapinarof在治疗特应性皮炎（AD）的3期临床试验中已开始给药。tapinarof是一种新型治疗性芳香烃受体调节剂，正在开发为每日一次、无激素且外观优雅的局部乳膏，用于治疗斑块状银屑病和特应性皮炎。特应性皮炎是一种常见的慢性炎症性皮肤病，影响美国超过2600万人。Dermavant Sciences首席执行官Todd Zavodnick表示，该试验是公司的一个重要里程碑，旨在开发一种满足患者和皮肤科医生期望的便捷有效的治疗选择。Dermavant Sciences首席医疗官Philip M. Brown表示，他们很高兴报告该3期ADORING研究的首例患者给药，以研究tapinarof在治疗2岁及以下AD患者中的作用。该3期临床试验将包括两个主要试验（ADORING 1和ADORING 2）和一个开放标签的长期扩展研究（ADORING 3），旨在评估tapinarof乳膏的安全性和有效性。

Eloxx Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其药物候选产品ELX-02快速通道资格，该药物旨在治疗患有无义突变的囊性纤维化患者。ELX-02目前处于针对CFTR基因无义突变患者的第2期临床试验阶段，这些患者目前没有有效的疾病修饰疗法。第2期试验旨在评估ELX-02的安全性并评估其生物活性，Eloxx预计将在2021年第四季度展示前四个治疗臂的数据。Eloxx的总裁兼首席执行官Sumit Aggarwal表示，他们很高兴获得FDA的快速通道资格，因为这有助于满足患者的需求，并能够与FDA进行更频繁的互动。快速通道资格旨在帮助加快治疗严重或危及生命的疾病或条件的药物的开发和审查。ELX-02此前已获得FDA的孤儿药资格和欧洲药品管理局的孤儿药品资格。Eloxx致力于开发针对罕见病、癌症、肾脏疾病和罕见眼科遗传疾病的药物。

Catalyst Biosciences在2021年9月8日至13日举行的国际补体治疗会议上展示了其研究成果。公司通过ProTUNE™平台研发了多种增强型补体因子I（CFI）蛋白酶，这些蛋白酶能够降解C3b和/或C4b。在脓毒症动物模型中，这些降解剂提高了C4b和C3b的裂解，并显著降低了炎症细胞因子反应。此外，公司还展示了CB 4332在猴子体内的药代动力学特性优于血浆来源的人CFI，并具有与血浆CFI相当的疗效。这些数据支持了CB 4332在2022年启动的首次人体试验中每周一次的SQ给药。CB 4332是Catalyst完全拥有的第一类增强型CFI，旨在为CFI缺乏症患者提供预防性皮下（SQ）注射治疗。Catalyst总裁兼首席执行官Nassim Usman博士表示，CB 4332有望成为CFI缺乏症患者的有效替代疗法。Catalyst还启动了ConFIrm研究，以测量与CFI缺乏症相关的疾病患者的CFI水平和活性，并可能从CB 4332治疗中获益。

Icosavax公司宣布启动了针对呼吸道合胞病毒（RSV）的VLP疫苗IVX-121的1/1b期临床试验，该疫苗旨在评估其在健康成人和老年人中的安全性和免疫原性。公司计划在IVX-121临床试验结果和hMPV候选疫苗的预临床数据良好基础上，启动IVX-A12双价RSV/hMPV疫苗候选品的1期临床试验。IVX-121临床试验是一项随机、观察者盲、安慰剂对照的多中心研究，旨在评估非佐剂和铝佐剂的IVX-121三种剂量水平在健康成人，包括老年人中的安全性。公司计划在2022年上半年向美国食品药品监督管理局（FDA）提交IVX-A12的IND申请，并随后启动该疫苗的1期临床试验。

Bayer将在2021年9月16日至21日举行的ESMO Congress 2021上展示其肿瘤学治疗产品组合的新研究数据。这些展示将围绕Bayer通过扩大现有疗法的研发来满足患者需求，以及针对新肿瘤类型和与其他疗法联合使用的研究。重点研究包括Vitrakvi（larotrectinib）的三项子集分析和一项健康护理经济（HCE）模型，以及NUBEQA（darolutamide）和Xofigo（radium Ra 223 dichloride）等产品的数据。此外，还将展示Aliqopa（copanlisib）和Stivarga（regorafenib）的研究结果。这些研究旨在进一步了解这些药物在治疗不同癌症中的效果和安全性。

Olema Pharmaceuticals在2021年9月9日宣布，将在第1届JCA-AACR精准癌症医学国际会议上展示其新药OP-1250的预临床数据。OP-1250是一种完全的雌激素受体（ER）拮抗剂（CERAN）和选择性ER降解剂（SERD），正在开发用于治疗转移性乳腺癌和其他女性癌症。该会议于2021年9月10日至12日（美国）和9月11日至12日（日本）以虚拟形式举行。Olema Oncology是一家专注于女性癌症靶向疗法的临床阶段生物制药公司，其主导产品OP-1250是一种口服的小分子，兼具CERAN和SERD的双重活性。目前，OP-1250正在一项1/2期临床试验中作为单一疗法评估，针对复发性、局部晚期或转移性ER阳性（ER+）、HER2阴性的乳腺癌患者。

Decibel Therapeutics宣布其领先基因治疗产品DB-OTO获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药和罕见儿科疾病指定，用于治疗otoferlin相关先天性听力损失患者。DB-OTO是一种旨在恢复因otoferlin基因突变导致的重度先天性听力损失患者的听力的双载体腺相关病毒（AAV）基因治疗候选产品。该产品在2022年将启动针对儿科患者的1/2期临床试验。孤儿药指定为罕见病药物提供市场独占、研发协助、税收抵免等优惠，而罕见儿科疾病指定旨在鼓励针对严重或危及生命的罕见病治疗开发。Decibel Therapeutics致力于发现和开发恢复和改善听力和平衡的变革性治疗方法，其平台结合了单细胞基因组学、生物信息学分析、精确基因治疗技术和内耳生物学专业知识。

Applied Therapeutics公司公布了其针对儿童半乳糖血症患者的ACTION-Galactosemia Kids研究的初步生物标志物数据。结果显示，在接受AT-007药物治疗的30天后，血浆半乳糖醇水平显著降低了约35%，这一降低具有统计学意义（p

Sio Gene Therapies宣布，其针对GM1神经节苷脂沉积症的基因疗法AXO-AAV-GM1的低剂量队列中已成功对第一位婴儿型患者进行了给药。该研究旨在评估AXO-AAV-GM1在婴儿型和青少年型GM1神经节苷脂沉积症儿童中的安全性、耐受性和潜在疗效。目前，该研究已招募了9名患者，并计划在2021年10月报告12个月的安全性、生物标志物和疗效数据。AXO-AAV-GM1是一种基于AAV9的基因疗法候选药物，旨在通过递送GLB1基因的功能性副本来恢复β-半乳糖苷酶酶活性，治疗GM1神经节苷脂沉积症。该疗法已获得孤儿药和罕见儿科疾病指定，是唯一针对所有儿童型GM1神经节苷脂沉积症的基因疗法。