SINOVAC Biotech Ltd.宣布，其子公司SINOVAC Life Sciences Co., Ltd.研发的CoronaVac疫苗获得智利公共卫生研究所（ISP）的紧急使用批准，适用于6至17岁儿童和青少年。该疫苗此前已在中国、印度尼西亚获得紧急使用批准，并在全球多个国家和地区提供，累计供应量超过18亿剂，全球接种量超过14亿剂。SINOVAC是一家专注于疫苗研发和商业化的中国生物制药公司，产品包括针对COVID-19、EV71、乙型肝炎、流感等多种疾病的疫苗。

Rhythm Pharmaceuticals在59届欧洲儿科内分泌学会（ESPE）会议上公布了关于setmelanotide的新数据和数据分析。这些数据来自2期和3期试验，评估了setmelanotide在Bardet-Biedl综合征（BBS）和由SRC1或SH2B1基因变异引起的肥胖症中的疗效。结果显示，setmelanotide在BBS患者中实现了与安慰剂相比具有统计学意义的体重减轻和饥饿感降低，在SRC1和SH2B1基因变异引起的肥胖症患者中也实现了临床上有意义的体重减轻或BMI-Z分数降低。这些数据支持了setmelanotide在罕见遗传性肥胖症中的进一步开发潜力。

Taysha Gene Therapies公司将举办一场关于TSHA-102治疗Rett综合征的虚拟关键意见领袖（KOL）研讨会，时间为2021年9月22日10:00至12:30（东部时间）。会议将邀请Vanderbilt Kennedy中心主任、范德比尔特大学医学院儿科、药理学和特殊教育教授Jeffrey Neul博士进行主题演讲，介绍Rett综合征及其病理学，并讨论疾病自然史。会议还将展示其他相关内容。投资者可点击链接注册，会议将在Taysha公司网站“活动与媒体”部分提供直播视频，并在网站保存60天。Taysha Gene Therapies致力于开发治疗单基因中枢神经系统疾病的基因疗法，拥有丰富的AAV基因疗法管线，旨在为罕见病和大型市场提供治疗方案。

Nanoscope Therapeutics公司宣布，其首席研究员Dr. Santosh Mahapatra将在EURETINA 2021虚拟会议上展示关于利用基因疗法恢复视力的一项临床研究结果。该研究针对由不同基因突变导致的失明患者，包括ABCA4突变，研究显示接受Nanoscope公司多特性视蛋白（MCO）基因疗法的患者视力清晰度和功能均有所改善，且无严重不良事件。Nanoscope的基因疗法通过专有的AAV2载体将MCO基因递送至视网膜细胞，使患者能够在不同颜色环境中恢复视力。此外，Nanoscope还开发了一种低视力多参数测试（LVMPT）用于评估患者功能性视力的不同属性。MCO-010基因疗法和LVMPT设备正在美国进行2b期临床试验，MCO-010已获得美国食品药品监督管理局（FDA）针对视网膜色素变性（RP）和斯特格德特病（Stargardt disease）的孤儿药资格。Nanoscope致力于开发基因疗法，为数百万人提供治疗视网膜退行性疾病的新希望。

Veru Inc.宣布，其研发的新药sabizabulin（VERU-111）在80名对至少一种新型雄激素受体靶向剂产生耐药性的去势抵抗性前列腺癌男性患者中的1b/2期临床试验数据被欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会2021年会议接受，将于9月16日至21日进行口头报告。sabizabulin是一种新型口服化学实体，能够针对微管独特结合位点，破坏细胞骨架和雄激素受体运输。此外，Veru Inc.还启动了开放标签、随机（2:1）、多中心的3期VERACITY临床试验，评估sabizabulin 32mg与另一种雄激素受体靶向剂的疗效。Veru Inc.还专注于开发治疗前列腺癌和乳腺癌的新药，包括sabizabulin、VERU-100和enobosarm等。

MeiraGTx公司宣布，在EURETINA2021虚拟会议上，其AAV5-RPGR基因疗法在X连锁视网膜色素变性（XLRP）治疗中的新数据显示，接受治疗的病人在治疗12个月后，视网膜功能与治疗前48个月相比有所改善，表明该疗法可以逆转疾病进程。这项研究包括10名患有RPGR相关XLRP的成年男性，他们接受了AAV5-RPGR基因疗法的剂量递增阶段治疗。MeiraGTx和强生旗下的Janssen制药公司正在共同开发AAV5-RPGR，作为更广泛合作的一部分，旨在开发和商业化治疗遗传性视网膜疾病的基因疗法。目前，AAV5-RPGR已获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的快速通道和孤儿药资格认定。

Erasca公司宣布，其研发的ERAS-007，一种潜在的同类最佳ERK1/2抑制剂，正在HERKULES-2 Phase 1b/2临床试验中评估其在非小细胞肺癌（NSCLC）患者中的疗效。该试验旨在评估ERAS-007与多种药物联合使用的安全性、耐受性和初步疗效。ERAS-007作为一种针对RAS/MAPK通路终端节点的抑制剂，具有广泛的临床应用前景，包括多种肿瘤类型和适应症。此外，Erasca公司正在开展一系列HERKULES临床试验，旨在评估ERAS-007与其他药物联合使用的疗效，包括针对胃肠道癌症、血液恶性肿瘤以及组织不特异性试验。ERAS-007在多种肿瘤类型中表现出良好的抗肿瘤活性，包括携带突变BRAF、KRAS、NRAS或HRAS的肿瘤类型。

Ally Biotech宣布其专利待批的Lipofusion递送技术进入亚利桑那市场，并与垂直整合的大麻运营公司Desert Medical Campus, Inc.达成制造合作伙伴关系。Ally Biotech将利用其独家纳米脂质体技术，在Desert Medical Campus的许可下制造水溶性产品。双方将合作开发新产品和高度生物利用的定制配方，包括风味饮料。Ally Biotech的科技旨在满足新波次大麻消费者对快速起效、一致且安全产品的需求。Desert Medical Campus计划在2021年第四季度推出这些产品。

CG Oncology宣布与Bristol Myers Squibb合作开展一项临床试验，旨在评估其领先免疫肿瘤候选药物CG0070与BMS的PD-1抑制剂OPDIVO（尼伏单抗）联合使用治疗转移性尿路上皮癌的安全性和有效性。CG0070是一种基于腺病毒5载体的溶瘤免疫疗法，能够通过破坏癌细胞的缺陷Rb途径来杀死包括膀胱肿瘤细胞在内的多种癌细胞。该药物目前正在进行一项针对高风险非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）的III期单药治疗研究，并在超过100名患者中进行了治疗。CG Oncology将赞助这项研究，而BMS将提供尼伏单抗。

Nabriva Therapeutics与Vizient达成协议，将XENLETA（用于治疗社区获得性细菌性肺炎）作为合同产品提供给Vizient药房网络计划。Vizient提供专业知识、分析和服务，以及超过1100亿美元的年度采购量合同组合，以改善患者结果并降低成本。Nabriva首席执行官Ted Schroeder表示，Vizient决定将XENLETA纳入其医院药房网络，使超过半数美国医院的成员医院都能获得该药物。据估计，每年约有300万成年人被诊断出患有社区获得性细菌性肺炎，许多患者可能面临与呼吸性氟喹诺酮相关的副作用风险，或居住在宏量级耐药性高（25%）的地区。Nabriva Therapeutics正在开发CONTEPO（注射用磷酸福莫昔林），这是一种潜在的首个用于复杂性尿路感染（包括急性肾盂肾炎）的环氧抗生素。

PDS Biotechnology Corporation宣布其针对HPV16相关头颈癌的VERSATILE-002 Phase 2临床试验在首12名患者中达到了初步的安全性标准。该试验旨在评估PDS0101与KEYTRUDA联合使用的疗效，目前正继续招募患者。试验分为两组，一组为未接受过checkpoint抑制剂治疗的CPI naive患者，另一组为接受过checkpoint抑制剂治疗失败的CPI refractory患者。PDS0101是一种基于Versamune®技术的免疫疗法，旨在提高免疫系统的反应能力。该试验的进展是基于之前在ASCO会议上公布的另一项Phase 2临床试验的初步数据，该试验评估了PDS0101与两种免疫疗法的组合在晚期HPV相关癌症患者中的疗效。

Amolyt Pharma与日本PeptiDream公司宣布，Amolyt Pharma已行使全球许可权，获得PeptiDream在2020年12月宣布的研究合作协议下的一组大环肽生长激素受体拮抗剂（GHRA）的许可。该优化药物候选AZP-3813正在开发中，作为治疗肢端肥大症的潜在药物，可与生长激素释放激素类似物（SSAs）联合使用，用于对SSAs单独治疗反应不足的患者。Amolyt Pharma创始人兼首席执行官Thierry Abribat博士表示，肢端肥大症作为公司的目标适应症，与现有产品管线相契合，旨在解决罕见内分泌及相关疾病的未满足医疗需求。通过与PeptiDream的合作，Amolyt Pharma已评估了多种优化的宏环肽GHRAs，并选择了AZP-3813作为其领先产品候选。Amolyt Pharma预计将AZP-3813作为下一代GHRA治疗药物开发，以提供更广泛的肢端肥大症患者的疗效。PeptiDream总裁兼首席执行官Patrick C. Reid博士表示，他们很高兴通过与Amolyt Pharma的合作研究，为肢端肥大症开发了一种优化的药物候选。他们相信Amolyt Pharma有能力

OrthoPediatrics与SeaSpine Orthopedics达成五年独家分销协议，将7D Surgical FLASH导航平台应用于儿童骨科。该协议旨在为儿童骨科医生提供市场领先的、无辐射的导航技术，以完善患者全程护理。7D FLASH导航系统采用新型摄像头技术和机器视觉算法，仅使用可见光，减少辐射暴露，实现快速注册流程，提高手术效率和患者安全。OrthoPediatrics表示，此次合作与其创新战略相一致，旨在提供独特的技术组合，同时SeaSpine也将借助OrthoPediatrics的渠道扩大市场影响力。OrthoPediatrics成立于2006年，专注于儿童骨科领域，拥有36种手术系统，产品涵盖创伤和畸形、脊柱侧弯和运动医学等。SeaSpine是一家全球医疗科技公司，专注于脊柱疾病的治疗，提供广泛的骨科产品解决方案。

美国食品和药物管理局（FDA）授予Soligenix公司其产品HyBryte™（SGX301）中活性成分hypericin孤儿药资格，用于治疗T细胞淋巴瘤，包括皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）以外的其他类型。这一决定将有助于Soligenix推进HyBryte™的研发进程，预计将在2022年上半年提交新药申请（NDA）。HyBryte™是一种新型光动力疗法，使用可见光激活，具有安全性高、疗效显著的特点。在CTCL患者的III期临床试验中，HyBryte™表现出良好的疗效和安全性。Soligenix公司致力于开发治疗罕见病的产品，目前正推进HyBryte™的商业化进程。

Telix Pharmaceuticals Limited与比利时鲁汶天主教大学（UCLouvain）达成独家许可协议，获得一种新型正电子发射断层扫描（PET）放射性示踪剂[18F]-3-氟-2-羟基丙酸（[18F]-FLac）的许可。该示踪剂在成像氧气供应肿瘤和肿瘤微环境（TME）中的乳酸代谢方面展现出潜力，因为许多人类肿瘤以乳酸为呼吸燃料。目前最广泛使用的商业PET示踪剂是[18F]-FDG，但[18F]-FDG PET无法区分氧气供应充足的肿瘤和TME。Telix将与UCLouvain的Pierre Sonveaux教授团队合作，探索[18F]-FLac作为[18F]-FDG的辅助诊断手段，以识别对当前治疗，尤其是免疫肿瘤治疗反应较差的更具侵袭性的癌症。Pierre Sonveaux教授表示，[18F]-FLac作为新型PET示踪剂在检测难以用[18F]-FDG成像的肿瘤方面具有巨大潜力，对多种癌症的临床管理具有重要意义。Telix首席科学家Dr. Michael Wheatcroft表示，[18F]-FLac有望补充[18F]-FDG，提高所有肿瘤的检测能力，并使肿瘤微环境（TME）项目进入新的适应症

GeneQuine生物制药公司选择Exothera公司支持其骨关节炎基因治疗产品GQ-303的大规模生产进程。GeneQuine正在开发GQ-303，这是一种将关节细胞转化为治疗蛋白蛋白聚糖4的工厂的基因治疗候选药物。该蛋白聚糖4能够改善润滑并抑制促进骨关节炎疾病进展的分子途径。GeneQuine还基于相同的helper-dependent腺病毒载体技术开发其他基因治疗产品。Exothera是一家专注于疫苗和基因治疗过程工业化的CDMO，拥有scale-X平台，涵盖从快速概念验证到早期阶段工艺开发和大规模GMP商业生产的各种应用。Exothera将与GeneQuine合作，使用scale-X生物反应器的小型版本进行可行性研究，以评估该平台对GQ-303和其他产品候选的生产适宜性。

Evommune公司完成8300万美元A轮融资，由Andera Partners、LSP等全球投资者和现有投资者Pivotal bioVenture Partners共同参与。此次融资将支持公司继续研发针对免疫介导和慢性炎症疾病的创新疗法。Evommune成立于2020年，由Dermira前高管和行业资深人士创立，专注于利用皮肤作为研究视角，通过新型筛选平台发现治疗慢性炎症疾病的有效分子。公司目前有四个研发中的化合物，其中三个来自与Dermira的独家协议，包括IRAK4/TrkA、RORγt和MRGPRX2，第四个化合物是PKC theta抑制剂，由与Axcelead Drug Discovery Partners的独家合作获得。