标题：韩国GNT药业宣布nelonemdaz治疗急性缺血性卒中的III期临床试验获得批准 内容摘要： 韩国GNT药业公司宣布，韩国食品药品安全部（MFDS）已批准进行nelonemdaz治疗急性缺血性卒中患者的III期临床试验（RODIN试验）。这一批准基于GNT药业早期II期临床试验的积极结果。该III期研究的成果将对记录nelonemdaz作为急性缺血性卒中有效治疗药物的潜力至关重要。 在2021年1月完成的II期试验中，对209名在发病8小时内接受血管内血栓切除术的缺血性卒中患者进行了2,750毫克或5,250毫克nelonemdaz连续5天的静脉注射治疗，与安慰剂组相比，nelonemdaz治疗组的患者功能独立性、日常生活活动能力和早期恢复均有所改善。在服用5,250毫克nelonemdaz的患者中，90天时的改善效果尤为显著。 III期RODIN试验旨在研究5,250毫克nelonemdaz对496名发病12小时内接受血管内血栓切除术的轻度至重度缺血性卒中患者的有益效果及安全性。患者将在23个大学卒中中心进行登记，并在90天内通过mRS、NIHSS、BI和MRI进行评估。 nelonemda

AIM ImmunoTech Inc.向美国食品药品监督管理局提交了关于Ampligen作为治疗COVID-19后认知功能障碍（PCCD）潜在输注疗法的II期临床试验的预IND申请。这是一项II期、双臂、随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究，旨在评估Ampligen在PCCD患者中的疗效和安全性。Amarex临床研究公司将负责FDA提交和临床试验管理。Ampligen有望改善PCCD患者的认知功能，公司正在推进Ampligen作为潜在COVID-19疗法的研发。

Erasca公司宣布与辉瑞公司合作，开展一项针对BRAF V600E突变型转移性结直肠癌（mCRC）患者的临床试验，评估ERAS-007（一种口服ERK1/2抑制剂）与encorafenib和cetuximab联合使用的疗效。该试验预计于2021年下半年启动，名为HERKULES-3 Phase 1b/2试验。Erasca将负责研究，辉瑞将提供encorafenib。两家公司将成立一个联合开发委员会来审查临床试验结果。ERAS-007是Erasca公司正在研究的一种潜在最佳级ERK1/2抑制剂，旨在通过MAPK通路抑制癌症。该试验旨在探索ERK抑制与encorafenib和cetuximab联合使用是否能减少耐药性并进一步提高BRAF V600E突变型mCRC患者的治疗效果。

Ascentage Pharma在2021年世界肺癌大会上宣布了其研究性Bcl-2/Bcl-xL抑制剂Pelcitoclax（APG-1252）与Osimertinib联合用于治疗EGFR TKI耐药的非小细胞肺癌（NSCLC）的最新数据。这项研究由中山大学肿瘤防治中心的研究负责人李张教授展示，结果显示Pelcitoclax与Osimertinib联合使用在EGFR TKI耐药的NSCLC患者中表现出良好的安全性和耐受性，并初步观察到协同抗肿瘤效果。研究包括剂量递增和剂量扩展阶段，结果显示在剂量扩展阶段，部分缓解率和疾病控制率均有所提高。Ascentage Pharma表示，这些结果为继续进行临床研究提供了依据，并有望为患者提供新的治疗选择。

Xenon Pharmaceuticals Inc.与Neurocrine Biosciences Inc.合作开发治疗癫痫药物，在欧洲获得临床试验申请（CTA）批准，触发总计1000万美元的支付。Xenon首席执行官表示，这是与Neurocrine合作的重要里程碑，期待Neurocrine启动NBI-921352的二期临床试验。此外，Neurocrine计划在2021年下半年开始针对青少年SCN8A发育性和癫痫性脑病患者的二期临床试验。Xenon将获得来自Neurocrine的现金和股权投资，总金额1000万美元。Xenon专注于神经学领域的生物制药，正在推进针对癫痫的创新疗法。

Bio-Techne和Carterra宣布开展一项针对COVID-19变种的临床研究合作，旨在利用尖端技术和专业知识推进对COVID-19变种作用机制的全球理解。新变种如Delta变异株具有更高的传播性和逃避免疫反应的能力。双方将合作开发一种快速有效的检测方法，以评估对新变种的免疫反应并制定避免疫苗逃逸的干预措施。合作将利用Carterra的LSA分析平台，对SARS-CoV-2的刺突蛋白和受体结合域（RBD）变种进行详细分析。Bio-Techne在COVID-19研究试剂和免疫分析开发方面处于领先地位，拥有丰富的SARS-CoV-2抗体定量经验。此次合作将聚焦于40多种变种，包括当前流行的Delta变种和未来发现的变种。Carterra的LSA仪器将用于从患者血清样本中生成超过120个数据点的高分辨率洞察，包括变种特征、ACE-2阻断潜力和免疫球蛋白反应的等位基因分析。

Nabriva Therapeutics宣布，其合作伙伴Sumitomo Pharmaceuticals（苏州）已获得在台湾市场销售XENLETA（lefamulin）口服和静脉注射剂型的批准，用于治疗成人的社区获得性肺炎（CAP）。Nabriva Therapeutics与Sumitomo Pharmaceuticals（苏州）签订了一项协议，获得lefamulin在大中华区的开发和商业化权利。Nabriva Therapeutics是一家专注于开发和创新抗感染药物以治疗严重感染的生物制药公司，其产品XENLETA（lefamulin注射剂和片剂）已获得美国食品药品监督管理局批准，用于治疗社区获得性细菌性肺炎（CABP）。此外，Nabriva Therapeutics还在开发CONTEPO（磷酸福莫昔林）注射剂，这是一种潜在的首个类环氧抗生素，用于治疗复杂性尿路感染（cUTI），包括急性肾盂肾炎。Nabriva Therapeutics还与美国默克公司子公司达成独家协议，在美国及其部分地区销售和分销SIVEXTRO（替迪唑磷酸盐）。

Connect Biopharma宣布，其研发的CBP-201抗体在治疗慢性鼻炎鼻息肉（CRSwNP）的Phase 2临床试验中，首名受试者已开始接受给药。该试验旨在评估CBP-201作为皮下注射剂在背景使用莫米松鼻喷剂（MFNS）的情况下，对CRSwNP患者鼻内镜鼻息肉评分（NPS）和鼻塞/阻塞评分（NCS）的影响。该试验预计将招募约140名患者，在美国、中国、欧盟和欧亚经济联盟的约60个临床中心进行。CRSwNP是一种慢性炎症性疾病，可导致长期症状，严重影响患者的生活质量。Connect Biopharma致力于开发针对慢性炎症性疾病的治疗方案，目前正在进行CBP-201在特应性皮炎和哮喘患者中的研究。

近日，浙江数问生物技术有限公司宣布完成B轮近亿元融资。本轮融资由国联投资领投，顺澄资本、安元基金和开创基金跟投。本轮融资完成后，数问生物在外部资金的保障及自身运营能力的提升方面将取得长足进步，为其持之以恒地专注于肿瘤筛检及母婴和生殖健康领域创新产品的开发和产销提供充分的保障。

丹麦合成生物学药物开发商Octarine与英国临床研究组织Clerkenwell Health合作，旨在将创新迷幻药物带给患者。Octarine Bio利用酵母发酵从糖中生产裸盖菇素，与Clerkenwell Health合作进行临床试验。这一合作标志着欧洲迷幻药物商业生态系统的增长，两家创新初创企业的合作将推动患者对迷幻药物的可及性。Octarine Bio利用酵母发酵技术生产裸盖菇素，具有成本低、可持续性和供应链稳定等优势。Clerkenwell Health凭借其世界领先的迷幻领域临床研究人员和即将推出的研究中心，为迷幻药物领域提供专业临床研究支持服务。通过合作，Octarine Bio将能够加速其生物合成裸盖菇素的临床开发，并有望快速推进临床试验。

Zambon公司宣布了PROMIS-I三期临床试验的最终结果，该试验评估了CMS粉末制成的气雾剂溶液（通过I-neb® AAD系统）在预防非囊性纤维化支气管扩张症（NCFB）患者肺加重方面的效果。结果显示，CMS I-neb®显著降低了NCFB和铜绿假单胞菌慢性感染患者的年加重率和严重加重率，并延长了首次加重的时间，同时改善了生活质量。该治疗被证明是耐受性良好的。该研究在9:30am CEST的临床试验会议中展示，主要目标是证明使用CMS I-neb®每日两次可以显著减少12个月研究期间肺加重的频率。试验还达到了重要的次要终点，包括与安慰剂相比，CMS I-neb®组的首次加重时间延长，严重加重频率降低，生活质量显著改善。Zambon公司表示，这些结果对NCFB患者来说是一个鼓舞人心的消息，因为目前尚无针对这一指征的批准药物。

BioDelivery Sciences International, Inc.将在PAINWeek 2021会议上展示关于BELBUCA®（布托啡诺口腔贴片）的三篇科学海报，包括布托啡诺口腔贴片与氧可酮在呼吸抑制风险分层、呼吸、药代动力学和瞳孔测量学方面的比较，以及布托啡诺口腔贴片对瞳孔测量学和呼吸抑制的影响。这些海报提供了关于布托啡诺口腔贴片和氧可酮安全性的重要科学数据。BELBUCA®（布托啡诺口腔贴片）用于治疗需要每日持续、长期使用阿片类药物的疼痛，且其他治疗选项无效。由于阿片类药物的成瘾、滥用和误用的风险，即使是在推荐剂量下，以及长效阿片类药物制剂的过量风险和死亡风险更高，因此仅限于对其他治疗选项无效、不耐受或不足以充分管理疼痛的患者使用。BELBUCA®的潜在严重不良反应包括成瘾、滥用和误用、致命性呼吸抑制、新生儿阿片类药物戒断综合征、与苯二氮卓类药物或其他中枢神经系统抑制剂相互作用的风险、慢性肺病或老年、恶病质或衰弱患者的致命性呼吸抑制风险、肾上腺功能不全、QTc间期延长、严重低血压、颅内压增高、脑肿瘤、头部受伤或意识障碍患者的使用风险、肝毒性、肝功能中度或重度损害患者的过量风险、过敏性/过敏反

Alpha Cognition公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其领先候选药物ALPHA-1062的IND申请，以推进关键性临床试验阶段。ALPHA-1062是一种针对轻度至中度阿尔茨海默病的专利型缓释口服片剂，旨在克服现有治疗方法的胃肠道副作用和耐受性限制。公司计划在2021年第三季度开始招募患者，若临床试验成功，预计最早在2022年第三季度提交新药申请。ALPHA-1062作为一种新型乙酰胆碱酯酶抑制剂（AChEI），旨在提高现有治疗方法的疗效，并减少已知的风险。

Horizon Therapeutics公司宣布，其药物TEPEZZA在治疗慢性TED（甲状腺眼病）的4期临床试验中已成功招募首位患者。TEPEZZA是美国食品药品监督管理局（FDA）批准的首个用于治疗TED的药物，TED是一种严重、进展性且可能威胁视力的罕见自身免疫性疾病。该试验旨在评估TEPEZZA在慢性TED患者中的疗效、安全性和耐受性，并与安慰剂进行比较。试验的主要疗效终点是研究眼在基线至第24周的眼突度的变化。此外，试验还将评估眼突度应答率、复视应答率、眶部疼痛变化、肌肉体积变化以及Graves眼病生活质量（GO-QoL）问卷外观和视觉功能子量表的变化。

OnQuality Pharmaceuticals宣布完成了NOVA-II Phase 2试验的第一阶段，该试验旨在评估OQL011（一种治疗癌症治疗引起的皮肤毒性的局部药膏）的安全性和有效性。该试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、剂量范围研究，旨在评估OQL011治疗接受VEGFR抑制剂抗癌治疗（单药或联合治疗）且HFSR严重程度为2级或更高的患者的疗效。OnQuality将寻求与FDA合作设计未来的研究，并在未来的会议上展示第一阶段的研究结果。OQL011是一种专有药膏，可激活VEGF下游信号通路，改善或恢复VEGF信号在细胞存活和功能上的作用。该药膏旨在解决癌症治疗相关的毒性，改善癌症患者的生存质量。

Ultragenyx制药公司宣布，其产品Crysvita（布罗苏单抗注射剂）获得加拿大卫生部的批准，用于治疗成人肿瘤诱导骨软化症（TIO）。TIO是一种罕见疾病，其特征是肿瘤导致骨骼变弱和软化。Crysvita还获准用于治疗X连锁低磷血症。该药物针对的是与肿瘤相关的FGF23相关低磷血症，适用于无法治愈性切除或局部化的肿瘤患者。Ultragenyx是一家专注于罕见和超罕见疾病新药研发和商业化的生物制药公司，致力于为患者提供创新疗法。

全球血液治疗公司（GBT）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其补充新药申请（sNDA）和新的新药申请（NDA）的审查，寻求加速批准Oxbryta（voxelotor）分散片剂在4至11岁儿童中治疗镰状细胞性贫血（SCD）。Oxbryta是一种针对血红蛋白聚合的直接疗法，目前在美国已批准用于治疗12岁及以上患者的SCD。FDA为这两个申请授予了优先审查，并设定了2021年12月25日的PDUFA目标行动日期。Oxbryta的儿科sNDA和NDA基于HOPE-KIDS 1研究的数据，该研究分析了45名4至11岁SCD儿童的数据，结果显示使用Oxbryta分散片剂剂量形式治疗可快速并持续改善血红蛋白水平，同时减少溶血。NDA寻求批准300毫克分散片剂。该分散片剂包含葡萄口味，旨在在室温饮用水或其他清澈饮料中分散，以便于儿童患者服用。FDA授予优先审查的疗法具有提供治疗、诊断或预防严重疾病安全或有效性的显著改进的潜力。SCD在美国影响约17,000名4至11岁的儿童。