Albireo Pharma宣布，其药物Bylvay（奥德维巴特）在英国获得药品和健康产品监管局（MHRA）的营销授权，用于治疗所有类型的进展性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）。这是首个针对PFIC的药物，每日一次即可，且无需冷藏。MHRA的批准基于迄今为止最大的PFIC 3期临床试验的数据。Bylvay是一种强效的非系统性回肠胆汁酸转运抑制剂（IBATi），可作为每日一次的胶囊或撒在软食上，适用于儿童。该药物在美国、欧盟和英国均已获得批准，Albireo正在努力在欧洲和全球范围内推广Bylvay，使其在30多个国家上市。

AzurRx BioPharma公司宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了新药研究申请，寻求批准开展一项针对接受免疫检查点抑制剂（ICIs）治疗的癌症患者中1级和2级结肠炎和腹泻的niclosamide（FW-420）临床试验。该试验名为PASSPORT，旨在评估niclosamide口服速释片剂和局部直肠泡沫灌肠剂的安全性和潜在疗效。同时，AzurRx还在进行一项针对COVID-19相关胃肠道感染的niclosamide（FW-1022）的2期临床试验（RESERVOIR）。公司总裁兼首席执行官James Sapirstein表示，期待与FDA合作推进FW-420作为安全、有效且非全身性治疗免疫检查点抑制剂相关结肠炎（ICI-AC）的研发。AzurRx首席医疗官James Pennington指出，约30%接受检查点抑制剂治疗的患者会出现腹泻，可能发展为结肠炎，这是一种可能致命的并发症。他认为niclosamide有可能成为首个针对ICI-AC的药物，并成为接受免疫检查点抑制剂治疗的癌症患者治疗方案的关键组成部分。AzurRx正在开发两种基于niclosamide的胃肠道疾病治疗药物，旨在解决目前未得

Novavax公司宣布，其1/2期临床试验已招募第一批参与者，评估联合疫苗COVID-NanoFlu的安全性和免疫原性。该疫苗结合了NVX-CoV2373和NanoFlu™候选疫苗，以及Matrix-M™佐剂，旨在同时针对新冠肺炎和流感。NVX-CoV2373和NanoFlu™在独立3期临床试验中均显示出良好的效果，而Matrix-M™佐剂则增强了免疫反应。试验将在澳大利亚进行，预计2022年上半年取得结果。NVX-CoV2373在3期临床试验中表现出高有效性和安全性，而NanoFlu™在流感疫苗中表现出非劣效免疫原性。

Benitec Biopharma Inc.近日公布了其BB-301在Pilot Dosing Study中治疗大型动物的研究进展。该研究在2021年2月通过新闻稿和演示文稿披露了初步数据，并在2021年上半年与欧洲监管机构进行了讨论。最新的BB-301分析继续显示出剂量依赖性的目标组织转导、剂量依赖性的转基因表达以及生物意义上的目标蛋白敲低。这些数据为BB-301在2022年进入1b/2a期临床试验的计划提供了持续的支持。

Hoth Therapeutics公司宣布其首个针对特应性皮炎（俗称湿疹）的BioLexa平台临床试验Cohort 1的安全性结果。该试验的第一阶段由健康受试者组成，他们每天两次使用BioLexa乳膏14天，作为一项随机、安慰剂对照试验的一部分。试验的主要目标是评估局部BioLexa乳膏的安全性并描述其药代动力学，同时收集初步的有效性数据。在Cohort 1的执行过程中，没有观察到严重不良事件和药物相关的治疗出现不良事件。Hoth Therapeutics公司CEO Robb Knie表示，他们很高兴BioLexa试验按计划进行，并准备开始针对轻度至中度特应性皮炎患者的Cohort 2。此外，Hoth Therapeutics专注于开发针对未满足医疗需求的新一代疗法，其产品线包括针对特应性皮炎、与癌症治疗相关的皮肤毒性、慢性伤口、银屑病、哮喘、痤疮、肥大细胞衍生的癌症和过敏性休克以及肺炎的治疗。

Phathom Pharmaceuticals宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了两项新药申请（NDAs），分别针对幽门螺杆菌（H. pylori）感染的治疗，包括vonoprazan联合阿莫西林和克拉霉素的三联疗法以及vonoprazan联合阿莫西林的双联疗法。这些疗法基于PHALCON-HP III期临床试验的积极数据，该试验是迄今为止在美国进行的最大规模的H. pylori注册性试验。如果获得批准，这些基于vonoprazan的治疗方案将为H. pylori感染者提供两种新的治疗选择，并有望提高幽门螺杆菌的根除率。Phathom期待与FDA合作，推进这些治疗方案获得批准，预计在美国的上市时间为2022年下半年。

Neumentum公司宣布了其非阿片类、非非甾体抗炎药候选药物NTM-006的Phase 2研究数据，该药物有望替代阿片类药物。这些数据在2021年9月7日至11日在内华达州拉斯维加斯举行的PAINWeek Conference 2021会议上公布。研究显示NTM-006在多种动物模型中表现出镇痛和抗炎活性，预示着其在治疗慢性疼痛中的疗效。Neumentum公司表示，这些数据表明NTM-006有望成为治疗慢性疼痛的新选择，包括具有痛觉过敏和/或神经性疼痛成分的持续性人类疼痛状况。Neumentum公司还在开发NTM-001，这是一种新型、无酒精的ketorolac配方，用于治疗需要阿片类药物水平的中度至重度急性疼痛。

Cortexyme公司宣布，其新药候选药物COR588的I期临床试验已开始，这是该公司在阿尔茨海默病领域的关键试验。COR588是一种第二代小分子赖氨酸牙龈蛋白酶抑制剂，与公司领先候选药物atuzaginstat（COR388）相比，具有改进的药代动力学特性和预期每日一次的口服给药。该试验旨在评估COR588在健康成人患者中的安全性、耐受性和药代动力学。Cortexyme期望COR588将针对牙周病和其他与牙龈卟啉单胞菌相关的适应症。此外，公司正在推进其关键GAIN试验，评估P. gingivalis在轻度至中度阿尔茨海默病患者疾病进展中的作用，预计11月中旬将公布顶线数据。

Rain Therapeutics公司宣布，其口服MDM2抑制剂milademetan（RAIN-32）在2021年国际肺癌研究协会世界肺癌大会上展示的非临床数据表明，该药物在间皮瘤模型中表现出对CDKN2A缺失和野生型p53的敏感性差异，并增加了MDM2抑制剂敏感细胞系中的p53蛋白水平，显示出针对p53介导的机制。此外，口服milademetan显著降低了多种MDM2抑制剂敏感的MPM异种移植的生长。Rain Therapeutics计划在2021年下半年开始一项针对某些实体瘤的肿瘤不特异性篮子试验，并在2022年初开始一项针对内膜肉瘤的2期试验。

Soleno Therapeutics公司宣布，其针对普拉德-威利综合症（PWS）的实验性药物DCCR（Diazoxide Choline）延释片在C602扩展研究中显示出显著疗效。该研究评估了DCCR对PWS患者的影响，并与PATH for PWS自然病史研究的数据进行了比较。结果显示，接受DCCR治疗的PWS患者在52周后，在食欲过盛和所有PWS行为参数方面均有显著改善。此外，DCCR在改善PWS相关行为、身体成分、内分泌和代谢指标方面也显示出积极效果。Soleno计划在2021年第三季度向美国食品药品监督管理局（FDA）提交这些数据，并积极寻求DCCR作为PWS新疗法的审批。

HiberCell公司宣布，其研发的口服PERK抑制剂HC-5404-FU获得美国FDA的快速通道认定，用于治疗实体瘤患者的癌症复发和转移。该公司已于2020年底获得FDA授权开展HC-5404-FU的临床试验，并在2021年6月启动了一项针对特定实体瘤患者的1a期临床试验。快速通道认定将为HiberCell的HC-5404-FU治疗药物带来多项好处，包括与FDA更频繁的会议、额外的书面沟通以及滚动审查等。此外，HC-5404-FU将自动被考虑加速批准和优先审查。HiberCell首席执行官Alan Rigby表示，快速通道认定是推进这一首创类临床资产的重要一步，将有助于与FDA紧密合作，加快HC-5404-FU的临床试验进程。该试验是一项针对特定实体瘤患者的1a期多中心开放标签研究，旨在确定HC-5404-FU的最大耐受剂量并评估其安全性和耐受性。

XWPharma公司宣布，其新型口服、每日一次的药物XW10508已进入人体临床试验阶段，该药物是新型NMDA拮抗剂和AMPA激动剂，旨在治疗难治性抑郁症和慢性疼痛。XW10508是基于已知的药物艾司氯胺，旨在提供艾司氯胺的疗效，同时避免其常见的副作用。该研究旨在评估XW10508在健康受试者中的安全性、耐受性和药代动力学。XW10508有望为治疗难治性抑郁症和慢性疼痛的患者提供快速疗效，满足未满足的医疗需求。公司预计将在2022年初获得初步研究结果，并迅速推进至二期临床试验。

Bolt Biotherapeutics与Bristol Myers Squibb达成临床合作与供应协议，共同研究Bolt的BDC-1001抗体偶联药物与BMS的PD-1抑制剂Opdivo的联合应用，旨在治疗HER2表达型实体瘤患者。BDC-1001是一种针对HER2的免疫刺激抗体偶联物，已在临床1/2期试验中显示出初步的安全性和活性迹象。BMS将提供Opdivo用于联合剂量递增和剂量扩展部分，而Bolt Biotherapeutics将负责试验执行成本。此次合作旨在通过结合两种药物的优势，探索更有效的癌症治疗方法。

InflaRx与FDA召开了Type A会议，FDA对InflaRx针对HS疾病的新药vilobelimab的临床试验设计表示支持，并同意将减少所有三种HS病变（包括引流通道）作为主要疗效终点。InflaRx将专注于治疗患有中重度HS并伴有活动性引流疾病的患者的关键性开发计划，并将在2021年第四季度提交研究方案，一旦获得FDA批准即开始研究活动。InflaRx正在与FDA就关键性研究设计的最终细节进行积极对话，并计划在方案获得批准后提供更多关于研究的详细信息。

Recro Pharma与BioCorRx宣布签订新的开发与制造协议，以支持BioCorRx的BICX104新药申请。Recro将提供分析验证服务和符合cGMP标准的注册批次生产，以支持BICX104的临床试验。BICX104是一种用于治疗阿片类药物使用障碍的皮下植入剂。该协议扩展了双方之前签订的Master Services Agreement，并基于2019年IriSys与BioCorRx的合作。IriSys是位于圣地亚哥的CDMO，最近被Recro收购。此次合作标志着BioCorRx即将启动BICX104的人体临床试验。

Longboard Pharmaceuticals成功完成了LP352 Phase 1临床试验的多剂量递增部分，评估了该口服、中枢作用的下一代5-HT2c受体超激动剂在健康志愿者中的安全性、耐受性、药代动力学（PK）和药效学（PD）。公司计划在2022年第一季度开始在美国多个研究地点对患有发育和癫痫性脑病（DEEs）的成年参与者进行LP352的1b/2a疗效试验。试验结果显示，LP352表现出剂量和暴露依赖性的催乳素增加，表明中央5-HT2c受体被激活，同时剂量依赖性地增加了暴露（Cmax和AUCtau）。LP352被设计为调节GABA抑制，从而抑制癫痫的特征性中枢过度兴奋。

Galera Therapeutics宣布了其针对不可切除或临界可切除局部晚期胰腺癌（LAPC）患者进行的GC4419 Phase 1/2试点试验的最终结果。结果显示，与安慰剂相比，GC4419在总生存期、无进展生存期、局部肿瘤控制和远处转移时间等指标上均有所改善。在活性组中，46%的患者在最后一次随访时仍然存活，而安慰剂组为33%。GC4419在两组中的耐受性良好，不良事件发生率相似。这些结果支持了GRECO-2试验的合理性，GRECO-2是一项160名患者的Phase 2b临床试验，旨在评估GC4711与SBRT结合在胰腺癌治疗中的效果。