贝灵哲公司宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其生物制剂许可申请（BLA），该申请旨在将抗PD-1抗体tislelizumab作为治疗先前接受过系统性治疗的不可切除性复发性局部晚期或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）患者的药物。这是tislelizumab在中国以外的首次监管提交，此前该药物在中国已获得五个适应症的批准。该BLA基于全球III期RATIONALE 302试验的结果，该试验评估了tislelizumab作为二线治疗在晚期或转移性ESCC患者中的疗效和安全性。此外，tislelizumab在中国也正在接受监管审查，作为一线标准化疗后疾病进展或对一线标准化疗不耐受的局部晚期或转移性ESCC患者的治疗。贝灵哲公司致力于将创新治疗扩展到全球癌症患者，并与诺华公司合作，以使tislelizumab惠及全球患者。

Aerin Medical公司宣布，其RhinAer治疗慢性鼻炎的设备在RHINTRAC随机对照试验中表现出安全性和有效性。该试验的3个月数据显示，使用RhinAer治疗的患者症状负担显著减轻，优于对照组。RhinAer是一种创新的温度控制射频技术，用于破坏导致慢性鼻炎症状的神经信号。该研究强化了RhinAer的安全性和有效性，与最近发表的1年关键研究结果一致。RhinAer为耳鼻喉科医生提供了新的治疗选择，有助于改善慢性鼻炎患者的症状。

Telix Pharmaceuticals Limited与意大利的RADIUS S.r.l.签订独家商业分销协议，将前列腺癌研究成像产品Illuccix（68Ga-PSMA-11注射剂制备套件）引入意大利市场。该协议基于Radius在意大利分销68Ga-PSMA-11用于官方使用所提供的支持。根据协议，Radius将成为意大利Illuccix的独家商业分销商，为期三年。Radius在意大利铼发生器供应市场处于领先地位，这使其能够为Illuccix的推出提供稳定的68Ga供应。Radius还具备意大利回旋加速器和放射治疗室供应商及服务提供商的优势。Radius首席执行官Mauro Mei博士表示，与Telix的商业合作将使他们能够为每年被诊断出患有前列腺癌的39,000名意大利男性提供最先进的PSMA成像。鉴于PSMA成像代表前列腺癌成像的最新标准，最近已被纳入欧洲和美国临床实践指南，Radius很高兴将Illuccix纳入其核医学产品组合，并期待在获得监管批准后将其带给有需要的意大利男性。Telix EMEA总裁Richard Valeix补充说，随着为Illuccix的欧洲上市做准备，他们很高兴与Radi

Oncopeptides公司公布了其针对复发难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者的三期OCEAN研究数据，该研究比较了melflufen联合地塞米松与 pomalidomide联合地塞米松的疗效和安全性。结果显示，melflufen在无先前自体干细胞移植（ASCT）的患者中显示出更优的无进展生存期（PFS），中位PFS为9.3个月，而pomalidomide为4.6个月。此外，melflufen在总生存期（OS）方面也显示出优势，中位OS为21.6个月，而pomalidomide为16.5个月。然而，在先前接受过ASCT的患者中，pomalidomide的OS结果优于melflufen。此外，melflufen联合地塞米松治疗导致更多级别的3/4级血液学不良事件，但这些都是可管理的，并且与之前的报告一致。美国食品药品监督管理局（FDA）计划于10月28日举行公开咨询委员会会议，讨论OCEAN研究的安全性发现。

Hepion Pharmaceuticals宣布，其Phase 2a AMBITION临床试验中，CRV431治疗NASH患者的疗效数据进一步表明该药物具有抗炎和抗纤维化作用。研究显示，每日一次225mg剂量的CRV431能够降低Pro-C3和ALT水平，同时AI-POWR™和机器学习技术成功预测了CRV431治疗响应者。此外，生物信息学分析揭示了CRV431治疗产生的抗纤维化基因表达特征。Hepion计划在即将到来的Phase 2b ASCEND-NASH试验中进一步验证CRV431的疗效。

Angany公司宣布其疫苗候选生物制剂BP/AH-01将进入临床前试验阶段，并与麻省总医院食品过敏中心的Wayne Shreffler博士团队合作进行一系列研究。这些研究旨在评估BP/AH-01的安全性和抗过敏免疫刺激活性。Angany利用其专有的eBioparticle和eBioparticle-Potentiated Immunotherapy技术，通过合成生物学创造类似病毒表面的过敏原超结构，以改变过敏原与过敏患者免疫系统的相互作用。该研究旨在为2022年进行的首次人体临床试验做准备，旨在为全球数百万受食物过敏影响的人带来新的希望。Angany是一家专注于过敏免疫疗法的法国加拿大制药公司，其CEO Louis-Philippe Vzina是一位在疫苗设计和生产方面享有盛誉的制药企业家。该公司计划在2022年开始进行其首个过敏疫苗候选（对猫过敏）的临床试验，随后是花生过敏疫苗。

Synlogic公司宣布将在美国泌尿外科协会年度会议上展示其研发的SYNB8802合成生物药物的数据，该药物用于治疗肠源性草酸尿症（HOX）。SYNB8802是一种通过消耗肠道中的草酸来降低尿液中草酸水平的非致病性大肠杆菌（Nissle）菌株，目前正在进行1期临床试验。肠源性草酸尿症是一种由肠道吸收过多草酸引起的代谢性疾病，会导致尿液中草酸水平过高，进而引起肾脏损伤、结石形成和肾钙沉着症。美国约有25万名肠源性草酸尿症患者，目前尚无批准的治疗方案。Synlogic公司致力于利用合成生物学平台开发治疗代谢性疾病的新方法，其产品线包括用于治疗苯丙酮尿症（PKU）和肠源性草酸尿症（HOX）的合成生物药物。

Neurocrine Biosciences在2021年9月10日宣布，将在国际帕金森病和运动障碍学会的虚拟大会上展示其针对迟发性运动障碍（TD）和帕金森病（PD）的治疗新数据。数据包括来自KINECT 4长期3期研究的后分析，显示每日一次的INGREZZA（valbenazine）胶囊在48周内对TD症状有显著的、临床上有意义的降低。数据显示，一些患者在每日一次INGREZZA治疗一年内达到TD缓解标准。此外，还将介绍一项新的BIPARK-1和BIPARK-2 3期研究的汇总数据分析，评估与安慰剂相比，ONGENTYS（opicapone）对PD患者睡眠的影响。还有一项海报展示将展示一项1期开放标签研究的新数据，评估作为每日一次辅助疗法给予口服左旋多巴/卡比多巴缓释胶囊时，ONGENTYS对左旋多巴水平的影响，这是首次评估这两种制剂的联合效果。Neurocrine Biosciences首席医疗官Eiry W. Roberts表示，期待与运动障碍神经病学社区分享有助于进一步描述使用INGREZZA和ONGENTYS治疗的患者的真实世界体验的数据。

Nectero Medical Inc.成功完成1.95亿美元的C轮融资，由全球领先的医疗设备制造商Boston Scientific Corporation领投。这笔资金将用于支持公司开发一种有望颠覆性的治疗平台，通过显著降低中小型主动脉瘤的生长速度来稳定其状态。该公司的EAST系统（内血管主动脉稳定治疗）已显示出令人印象深刻的初步临床结果，有望显著抑制AAA疾病的发展。EAST系统通过一次性的导管手术，局部递送专有化合物，预计可以预防破裂并抑制主动脉组织的进一步退化。目前，EAST系统正在多中心1期安全性研究中治疗AAA患者。Nectero Medical的CEO Jack Springer表示，EAST系统有望满足目前无法通过手术或血管内支架治疗的中小型主动脉瘤患者的临床需求。Nectero的董事会主席Bruce Roberts表示，EAST系统可能为面临破裂风险的患者带来新的希望。Nectero的技术平台还有望应用于其他大型市场，如胸主动脉瘤、主动脉夹层、神经血管瘤，以及心血管和结缔组织疾病。

Sunovion公司宣布在2021年9月17日至22日举行的国际帕金森病和运动障碍学会（MDS）虚拟大会上，展示了关于KYNMOBI®（阿朴吗啡舌下贴片）用于治疗帕金森病（PD）相关“关”期发作的多篇海报。这些海报包括关键研究（CTH-300）的后期分析以及KYNMOBI长期安全性研究的发现（CTH-301）。研究结果显示，KYNMOBI在治疗PD“关”期发作时，恶心和呕吐的发生率较低，且患者对治疗的耐受性良好。此外，研究还发现，在欧洲和北美地区，KYNMOBI的疗效和安全性相似，且患者对治疗的反应积极。

AbbVie公司在国际帕金森病和运动障碍学会（MDS）2021年虚拟大会上将展示其神经科学产品组合的数据。超过20篇关于帕金森病、痉挛和颈肌 dystonia等疾病状态的摘要将被呈现。AbbVie表示致力于解决各种运动障碍患者的未满足需求，并在MDS 2021上展示的研究成果强化了其提升这些疾病护理标准的使命。研究人员将展示关于晚期帕金森病的研究结果，包括DUODOPA®（左旋多巴/卡比多巴肠溶凝胶）的长期真实世界数据，以及BOTOX®（肉毒杆菌毒素A）在痉挛和颈肌 dystonia患者中长期真实世界使用的额外数据。AbbVie的神经科学产品组合包括已批准的疗法和强大的神经系统疾病管线，涵盖阿尔茨海默病、双相I型障碍、重度抑郁症、偏头痛、帕金森病、脊髓损伤、中风后痉挛、精神分裂症、中风等多种疾病。

Y-mAbs Therapeutics宣布，其两款抗体药物DANYELZA和omburtamab将在2021年10月21日至24日举行的国际儿童肿瘤学会虚拟年会上进行展示。DANYELZA用于治疗复发或难治性神经母细胞瘤，omburtamab则针对中枢神经系统/软脑膜转移、弥漫性内生性脑干胶质瘤和去分化小圆细胞瘤。此外，MSK癌症中心的研究人员开发了这两款药物，并将其独家许可给Y-mAbs。Y-mAbs是一家专注于开发癌症治疗新型抗体药物的生物制药公司，其产品管线包括已获FDA批准的DANYELZA和处于关键阶段的omburtamab。

Gemini Therapeutics在希腊举行的第13届国际补体治疗会议上宣布了一项口头报告和三项海报展示。公司重点介绍了GEM103作为治疗AMD的下一代补体疗法的前景，强调其对调节补体活性的潜力。GEM103的机制研究显示，该药物能够调节补体系统，有助于恢复眼睛的补体活性。Gemini正在进行ReGAtta研究，这是一项针对干性AMD患者的GEM103 Phase 2a临床试验，旨在评估其安全性和耐受性、药代动力学以及补体调节的证据。会议中，Gemini的科学家展示了GEM103在猴子眼中的生物分布和活性，以及CFH Potentiating Antibody增强CFH在细胞表面的定位和活性。此外，还探讨了AMD相关变异对CFI表达和功能的影响。Gemini Therapeutics专注于开发针对遗传性AMD的精准治疗药物，GEM103作为其领先候选药物，旨在解决补体失调问题，恢复视网膜健康。

Aileron Therapeutics公布了ALRN-6924作为化疗保护剂的最新临床数据，该药物在已完成的小细胞肺癌（SCLC）患者一、二线化疗临床试验中显示出减少中性粒细胞减少症、血小板减少症和贫血的效果，并降低了输血需求。同时，公司在健康志愿者中进行的一期药理学研究初步结果确认了ALRN-6924的优化剂量（0.3 mg/kg）及其作用机制，并展示了其药代动力学效应。ALRN-6924作为一种基于精准医学的化疗保护剂，旨在选择性激活正常细胞中的p53，从而上调p21，在正常细胞中暂停细胞周期，但在p53突变的癌细胞中不会。这些数据将为未来针对其他p53突变癌症和不同类型化疗的ALRN-6924临床试验设计提供信息。

Akari Therapeutics公司宣布，其首席科学官Miles Nunn博士和医学总监Sanjeev Khindri博士将在2021年国际天疱疮与天疱疮基金会科学研讨会上展示关于nomacopan在治疗中重度大疱性类天疱疮（BP）患者中的III期临床试验设计的海报。该研讨会的重点是通过早期诊断和患者支持项目改善受天疱疮和天疱疮影响者的生活质量。nomacopan作为一种新型生物双抑制剂，针对BP患者存在的重要未满足的医疗需求，旨在快速控制BP症状并减少系统性类固醇的使用，以降低类固醇相关并发症和死亡率。该ARREST-BP III期试验旨在评估nomacopan在BP患者中的安全性，并测试其控制BP症状的能力。

BioCardia公司宣布，其CardiAMP细胞疗法治疗心力衰竭的关键性临床试验数据将在美国心力衰竭学会年度会议上展示。该试验由科罗拉多大学丹佛分校的Natasha Altman博士和佛罗里达州Clearwater的心力衰竭心脏功能诊所的Leslie Miller博士分别进行。研究显示，女性患者可能比男性患者更容易满足细胞活性检测标准，这可能导致更多医生推荐这种实验性疗法给女性患者。此外，BioCardia开发的两种生物治疗平台——CardiAMP和NK1R+，分别针对心血管和肺疾病，具有治疗潜力。

Rocket Pharmaceuticals公司宣布，其针对Danon病的基因疗法RP-A501在即将举行的美国心力衰竭学会（HFSA）2021年科学会议上将进行口头报告。该报告基于正在进行的一期临床试验的数据，显示RP-A501在低剂量组中表现出良好的耐受性，并提供了改善患者心脏功能的证据。Danon病是一种罕见的X连锁遗传疾病，会导致心脏肌肉和其他组织中的自噬体和糖原积累，最终导致心力衰竭。目前，Danon病的唯一治疗选择是心脏移植，但这种方法存在并发症，且不被认为是治愈性的。Rocket Pharmaceuticals致力于开发针对罕见儿童遗传疾病的基因疗法，其临床项目包括治疗范可尼贫血、白细胞粘附缺陷-I、丙酮酸激酶缺乏症和婴儿恶性骨硬化症等。