UroGen Pharma Ltd.公布了两个关键试验的最终数据，评估了研究性药物UGN-102（丝裂霉素）在治疗低级别中危非肌层浸润性膀胱癌（LG IR-NMIBC）患者中的安全性和有效性，以及Jelmyto®（丝裂霉素）在治疗低级别上尿路尿路上皮癌（LG-UTUC）患者中的安全性和有效性。这些数据在2021年美国泌尿外科协会（AUA）年度虚拟会议上展示，并作为《泌尿学杂志》9月10日增刊的一部分发表。试验结果显示，UGN-102在治疗LG IR-NMIBC患者中取得了显著的治疗反应和持久性，而Jelmyto在LG-UTUC患者中表现出临床上有意义的反应。这些结果支持了UroGen改变这些类型癌症治疗方式的目标，并验证了其平台在低级别疾病、UGN-102以及向高级别疾病和其他肿瘤类型扩展的潜力。

Collegium Pharmaceutical在2021年9月7日至11日举行的PAINWeek全国会议上展示了四篇关于其产品组合数据的海报。这些海报涉及XTAMPZA ER和Nucynta ER/IR的滥用、误用、滥用和滥用风险，以及与其它处方阿片类药物的对比。Collegium致力于负责任的疼痛管理，通过科学研究和培训支持这一目标。这些海报强调了Collegium对责任疼痛管理的承诺，并展示了其产品在现实世界中的使用情况。此外，Collegium还提供了关于其产品的完整处方信息，包括关于成瘾、滥用、误用和其他严重风险的警告。

Acepodia公司宣布，其正在进行的1期剂量递增研究初步结果显示，ACE1702，一种新型自然杀伤细胞疗法，在重复给药中表现出安全性和耐受性。该研究旨在评估ACE1702在治疗晚期HER2阳性肿瘤患者中的安全性和耐受性。研究结果显示，在四个剂量水平下，重复给药ACE1702是安全的，且未出现剂量限制性毒性，如细胞因子释放综合征、免疫效应细胞相关神经毒性综合征或移植物抗宿主病。这些数据在ESMO 2021虚拟大会上公布。研究将继续进行剂量递增，以确定推荐的起始剂量，并进一步评估ACE1702的有效性。

新药Apabetalone在阿尔茨海默病杂志上发表的研究表明，该药对患有心血管疾病和糖尿病的高风险患者具有改善认知和减少认知退化的潜力。Apabetalone是一种新型口服表观遗传治疗药物，能够调节和正常化导致慢性疾病的基因。这项研究是之前发表的BETonMACE心血管疾病研究的一个子研究，结果显示Apabetalone治疗在认知能力测试中显示出显著改善，并降低了与认知能力下降相关的生物标志物水平。这些发现表明，BET抑制剂Apabetalone有望成为治疗血管性认知障碍的安全有效的新疗法。

Silverback Therapeutics公司宣布，其研发的针对癌症、慢性病毒感染等严重疾病的免疫疗法SBT6050在即将到来的欧洲肿瘤学会（ESMO）2021年大会上将展示临床试验的初步数据。该数据将包括SBT6050作为单药治疗以及与pembrolizumab联合治疗HER2表达或扩增的晚期或转移性实体瘤患者的效果。SBT6050是一种新型靶向免疫肿瘤药物，旨在激活肿瘤中的髓系细胞，促进癌细胞死亡。Silverback Therapeutics利用其专有的ImmunoTAC技术平台，旨在开发系统递送和组织靶向的疗法。公司在9月16日将举行电话会议和网络直播，详细介绍试验结果。

Monopar Therapeutics宣布获得法国进行Phase 2b/3 VOICE临床试验的授权，该试验旨在评估Validive®（clonidine HCl MBT）预防头颈癌患者化疗放疗引起的严重口腔粘膜炎。试验在美国已于今年早些时候开始，预计将在2022年上半年完成中期分析。公司首席科学官Andrew Mazar表示，SOM是化疗放疗的痛苦且致残的副作用，目前尚无批准的预防或治疗选项。公司将在即将到来的欧洲肿瘤学会（ESMO）大会上展示试验的理据和设计。Validive是一种新型口腔粘膜给药的clonidine MBT制剂，通过延长和增强clonidine在头颈癌患者口腔粘膜放疗损伤区域的局部递送，降低巨噬细胞释放的破坏性细胞因子。

Amylyx Pharmaceuticals宣布将CENTAUR临床试验的数据捐赠给由Alex Sherman领导的PRO-ACT数据库，并将参与者样本捐赠给NEALS生物样本库。此举旨在通过共享数据和样本，推动ALS治疗和护理的突破。PRO-ACT数据库是目前最大的ALS临床试验数据集，由The ALS Association赞助，NCRI管理。Amylyx还向NEALS生物样本库捐赠了CENTAUR试验的参与者样本，这些样本可用于进一步研究ALS或运动神经元疾病。此举得到了The ALS Association、Project ALS、ALS Finding a Cure和Healey & AMG Center的资助。

Galecto公司宣布，其研发的galectin-3抑制剂GB1211在GULLIVER-2临床试验中已开始用于治疗肝硬化的患者，这是该公司针对肝硬化临床项目的重要一步。该试验预计将在2022年下半年提供初步数据。Galecto公司CEO Hans Schambye表示，这一试验符合公司针对具有高度未满足医疗需求的疾病进行研发的策略。目前，Galecto有三个不同的药物候选人在三个2期临床试验中，包括GB1211在非小细胞肺癌（NSCLC）中的联合治疗。GULLIVER-2试验将评估GB1211在最多54名参与者中的安全性、耐受性、药代动力学和疗效，包括具有中度或重度肝功能损害的肝硬化患者。Galecto公司正在开发GB1211，这是一种口服的强效galectin-3抑制剂，具有治疗多种癌症和纤维化疾病潜力。

济民可信集团近日宣布，其自主研发的新冠病毒特异性中和抗体注射液JMB-2002已完成I期临床试验，结果显示该药物在健康受试者中表现出良好的耐受性和安全性。JMB-2002注射液在药代动力学和免疫原性方面也显示出积极特征，值得进一步探索其在新冠肺炎病毒感染患者中的临床疗效。同时，济民可信团队成功研发出新一代中和抗体，具有更广谱、更高效的特点，对多种变异株具有强中和活性，可开发成鸡尾酒疗法，为全球抗击新冠疫情提供更多选择。济民可信集团凭借其自建的抗体文库和飛泰抗体发现平台，在短时间内筛选出最优候选分子，缩短了抗体发现阶段的研发周期，并在多个疾病领域拥有多个产品研发管线，致力于为病患带来福音。

PolyPid公司宣布，其OncoPLEX肿瘤内癌症治疗项目在两种胶质母细胞瘤（GBM）动物模型中显示出积极的临床前数据。OncoPLEX利用公司独特的PLEX技术，在手术切除肿瘤的设置中，为几周内提供对多西他赛（最广泛使用的化疗药物之一）的局部控制性暴露，以减少局部肿瘤复发、肿瘤扩散并延长患者生存期。在GBM动物模型中，OncoPLEX显著抑制了肿瘤生长和复发，预计将在2022年与FDA进行IND会议，并可能开始进行OncoPLEX脑肿瘤的1/2期临床试验。

Provention Bio公司就其针对1型糖尿病（T1D）的药物teplizumab与FDA的沟通进展进行了更新。公司已完成PROTECT 3期临床试验中PK/PD亚研究的药物数据收集，并与FDA讨论了人口PK模型的设计。此外，公司还与FDA就产品质量方面的问题进行了会议，并相信这些问题已解决或可短期内解决。公司期待与FDA进一步讨论teplizumab的PK/PD数据，并继续推进teplizumab的研发。

ADC Therapeutics公司宣布，其CD19靶向ADC药物ZYNLONTA获得欧盟委员会授予的孤儿药资格，用于治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）。这一资格认可了欧盟DLBCL患者未满足的医疗需求。ZYNLONTA在治疗难治性DLBCL患者中显示出良好的疗效，包括对其他治疗无效的患者。该药已在美国获得批准，并在多个临床试验中进行评估，包括与其他药物的联合治疗。ADC Therapeutics致力于通过其PBD技术改善癌症患者的治疗。

Alkermes公司在其新型IL-2变体免疫疗法nemvaleukin的研究进展方面，在2021年欧洲肿瘤学会（ESMO）虚拟大会上公布了两个海报展示。这些展示包括正在进行中的全球II期临床试验ARTISTRY-6的数据，该试验评估了nemvaleukin单药疗法在先前接受过抗PD-(L)1疗法的黑色素瘤患者中的抗肿瘤活性、安全性和耐受性，以及一项评估nemvaleukin在小细胞肺癌小鼠模型中作为单药和与化疗联合使用的抗肿瘤效力的临床前研究数据。Alkermes首席医疗官兼研发执行副总裁Craig Hopkinson表示，公司期待继续探索nemvaleukin作为新型差异化疗法在多种肿瘤类型中的潜力。

Max BioPharma公司近日在Endocrinology, Diabetes & Metabolism期刊发表文章，报道了其抗纤维化和抗炎类固醇醇先导化合物Oxy210在治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）方面的有效性。该研究由UCLA进行，结果显示Oxy210在人类化高脂血症小鼠模型中口服给药后，显著改善了NASH的多种症状，包括纤维化、脂质沉积、炎症和纤维化基因表达以及肝细胞死亡，这些改善与循环中胆固醇和炎症细胞因子水平的降低相关。接受Oxy210的小鼠未出现毒性反应，显示出良好的药物安全性前景。MAX BioPharma公司正在继续研究Oxy210作为治疗NASH的药物候选者，NASH是一种全球性的未满足的医疗需求，目前尚无FDA批准的药物。MAX BioPharma公司致力于开发新型小分子脂质作为药物候选者，用于干预致命性疾病，并计划成为Oxysterol Therapeutics领域的领导者。

NeoImmuneTech公司宣布，将在2021年11月18日至21日在波士顿举行的神经肿瘤学会（SNO）年会上，口头报告一项关于其领先资产NT-I7（efineptakin alfa）的1/2期临床试验的新数据。该研究评估了NT-I7作为一种新型长效人源IL-7，在化疗辅助治疗下对高级别胶质瘤患者的安全性和有效性。NT-I7是唯一处于临床阶段的长期作用人源IL-7，正在开发用于肿瘤学和免疫学适应症，旨在通过增强T细胞扩增和功能来提供临床益处。此外，NeoImmuneTech公司是一家专注于T细胞的临床阶段生物制药公司，致力于扩展免疫肿瘤学的边界并增强对传染病的免疫力。

Zentalis Pharmaceuticals宣布其口服WEE1抑制剂产品候选药物ZN-c3在儿童和成人复发或难治性骨肉瘤患者中与吉西他滨联合使用的Phase 1/2临床试验已开始，这是该药物的第四个临床试验，旨在评估ZN-c3与吉西他滨联合使用的临床安全性和有效性。Zentalis还获得了美国食品药品监督管理局（FDA）针对儿童骨肉瘤的孤儿药和罕见儿科疾病指定，如果ZN-c3获得批准，可能符合罕见儿科疾病优先审批券。该试验是剂量递增和剂量扩展研究，主要疗效终点为18周的无事件生存期（EFS）。关于骨肉瘤，它是一种罕见的骨癌，主要发生在儿童、青少年和年轻成年人，治疗通常包括手术和化疗。ZN-c3是一种潜在的同类最佳口服WEE1抑制剂，正在开发用于治疗晚期实体瘤。

Syros Pharmaceuticals宣布将在ESMO Congress 2021上展示其CDK7抑制剂SY-5609的1期临床试验新数据，包括安全性、耐受性和初步临床活性。研究涉及乳腺癌、结直肠癌、肺癌、卵巢癌和胰腺癌患者，以及任何组织学类型含有Rb通路改变的实体瘤患者。此外，Syros还将展示SY-5609在卵巢癌模型中间歇性给药方案的抗肿瘤和药代动力学活性以及作为单一药物和与化疗联合在KRAS突变模型中的抗肿瘤活性。相关摘要和演示文稿将于9月16日在线发布，口头报告将于9月20日进行。Syros还将举办电话会议讨论这些数据。