Wave Life Sciences Ltd.近日宣布了第二季度财务结果和业务更新。公司重点介绍了两个重要里程碑：一是使用含PN化学的寡核苷酸进行鞘内给药，二是通过ADAR编辑在体内证明了前体蛋白的恢复。此外，公司正在推进针对C9-ALS/C9-FTD、亨廷顿病和杜氏肌营养不良症的药物研发。WVE-004的临床试验正在进行中，WVE-003和WVE-N531的临床试验也即将开始。公司还展示了ADAR编辑技术的预临床数据，并计划在9月28日的分析师和投资者研究日上分享更多关于ADAR编辑能力、AATD项目和ADAR编辑在肝脏以外的应用数据。

Autolus Therapeutics公布了截至2021年6月30日的季度运营和财务报告。公司对其产品obe-cel在成人急性淋巴细胞白血病（ALL）和B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）中的临床试验数据表示鼓舞，指出obe-cel可能成为成人ALL中首个具有治愈潜力的末线治疗方案。公司在欧洲血液学协会（EHA）虚拟大会上展示了obe-cel在难治性B-NHL中的临床活动性和良好的安全性。Autolus还宣布了与Moderna的合作，授予Moderna独家许可开发基于mRNA的疗法。公司还任命了新的首席开发官和临床开发副总裁。财务方面，截至2021年6月30日，Autolus的现金总额为2.164亿美元，净亏损为3320万美元。

Assertio Holdings Inc.在2021年第二季度报告了财务结果，显示净产品销售额为2480万美元，同比增长。公司预计全年净产品销售额将在9100万至9600万美元之间，此前为8500万至9200万美元。调整后EBITDA亏损为50.5万美元，而此前为106.6万美元。公司已从传统商业模式转向非个人推广模式，并专注于解决遗留的法律不确定性。此外，公司还与Cosette Pharmaceuticals Inc.签订了修订后的制造和供应协议，将独家协议期限延长至2028年。

TransCode Therapeutics获得美国国立卫生研究院（NIH）的资助，用于支持其领先治疗候选药物TTX-MC138的临床评估，该药物针对MicroRNA10b治疗转移性疾病。公司计划在2022年第一季度提交探索性新药（eIND）申请。TTX-MC138旨在治疗转移性固体肿瘤，其专利的TTX平台利用氧化铁纳米粒子作为新型、影像引导的系统，安全有效地将寡核苷酸递送到目标RNA。该药物在多种肿瘤类型中表现出潜力，包括乳腺癌、胰腺癌、卵巢癌、结直肠癌和胶质母细胞瘤等。

Everest Medicines宣布，中国国家药品监督管理局药品审评中心批准了Xerava™（厄他环素）治疗社区获得性细菌性肺炎（CABP）的临床试验申请（CTA）。公司计划在中国开展三期临床试验，评估厄他环素在治疗成人CABP患者中的疗效和安全性。厄他环素是一种新型、全合成、广谱的青霉素类静脉抗生素，已在美欧获得治疗复杂腹腔内感染（cIAI）的批准，并在新加坡获得治疗成人cIAI的批准，目前在中国正在审查中。Everest Medicines与Tetraphase Pharmaceuticals签订许可协议，在亚洲市场拥有Xerava™的开发和商业化独家权利。CABP在中国是一个重大的疾病负担，而多重耐药（MDR）细菌感染是全球面临的重大挑战。

上海普洛麦格生物制品有限公司和上海恒瑞生物医药有限公司将共同开发并商业化一款针对微卫星不稳定性（MSI）的伴随诊断IVD试剂盒，用于识别可能从恒瑞生物开发的抗PD-1单克隆抗体（mAb）serplulimab治疗MSI-H型实体瘤中获益的癌症患者。该试剂盒将为中国大陆的医生提供MSI筛查，以便为免疫治疗提供信息。这一合作协议允许两家公司利用互补优势。serplulimab的新药申请（NDA）最近由中国国家药品监督管理局（NMPA）授予优先审评。普洛麦格在MSI研究方面拥有超过15年的经验，其MSI检测方法已应用于全球多个临床试验。共同开发的伴随诊断方法是毛细管电泳的多重聚合酶链反应（PCR），这是MSI检测行业公认的黄金标准，具有高准确性和特异性。MSI状态是衡量MMR缺陷的指标，在实体瘤中普遍存在。MSI-H发生在多种癌症类型中，如子宫内膜癌、结直肠癌、胃癌、肾细胞癌和卵巢癌。MSI-H状态的肿瘤对免疫检查点抑制剂（ICI）疗法如抗PD-1单克隆抗体药物的反应率更高。因此，MSI-H正在成为实体瘤患者免疫治疗预测的重要生物标志物，为肿瘤学家、病理学家和患者提供更多信息，以确定最佳治疗路径。

Synaptogenix公司与Nemours A.I. DuPont医院签署谅解备忘录，计划开展使用Bryostatin治疗脆性X综合征的试验。Bryostatin-1此前已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药地位，用于治疗脆性X综合征。一项发表在《自然》杂志上的研究显示，Bryostatin在动物模型中成功治疗了脆性X认知障碍和自闭症谱系障碍。Nemours基金会支持美国最大的多州儿童健康系统之一。Synaptogenix和Nemours将合作进行Bryostatin治疗脆性X综合征儿童的试验，Bryostatin已被证明在动物模型中可以恢复突触结构和纠正认知缺陷。

Bicycle Therapeutics公司于2021年8月5日发布了2021年第二季度的财务报告，并提供了公司最新动态。公司宣布与Ionis Pharmaceuticals达成独家许可和合作协议，共同开发针对特定寡核苷酸疗法的靶向药物。截至2021年6月30日，公司现金储备为1.987亿美元，不包括7月份收到的Ionis合作预付款和公开市场销售计划的净收益。预计这些资金将支持公司在下半年及至2024年的多个临床里程碑。公司还计划在下半年宣布BT5528和BT8009的I期临床试验的中间临床数据，以及BT7840的I期/II期临床试验的启动。此外，公司通过公开市场销售计划获得了总计1.44亿美元的收益，并在7月份收到了Ionis许可和合作协议的4200万美元收益。

ObsEva公司于2021年8月5日发布业务更新，报告了截至2021年6月30日的季度财务结果。公司重点加强财务状况，执行战略计划，包括与Organon完成全球许可协议，获得ebopiprant的开发、生产和商业化权利。同时，公司致力于推进linzagolix的监管审批进程，并为其商业化做准备。预计2021年第四季度将公布linzagolix用于治疗子宫肌瘤的新药申请和欧洲市场批准建议，以及第三期EDELWEISS 3研究的终点结果。ObsEva还积极寻求新的适应症和合作伙伴关系，以最大化其产品候选人的价值。2021年第二季度净亏损为1910万美元，研发费用为1450万美元，一般和行政费用为390万美元。截至2021年6月30日，ObsEva拥有现金和现金等价物5889万美元。

Assembly Biosciences在2021年第二季度报告了其财务结果和近期亮点，专注于开发针对乙型肝炎病毒（HBV）的创新疗法。公司继续推进其临床项目，预计在下半年将报告更多进展，包括ABI-H2158 Phase 2试验的初步数据，重点关注安全性以及关键病毒生物标志物如pgRNA、HBeAg和HBcrAg的用药变化。公司还宣布了Jason Okazaki晋升为首席运营官，Michael Samar晋升为首席财务官，并新增两位病毒学、肝炎和行业专家加入董事会。此外，公司宣布了第四个核心抑制剂候选人的提名，预计将在2021年中推出。财务方面，截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为1.991亿美元，较2021年3月31日的2.149亿美元有所下降。研发费用和一般和行政费用也有所下降。

Sierra Oncology与AstraZeneca签署全球独家许可协议，获得BET抑制剂AZD5153，用于扩展骨髓纤维化治疗管线。Sierra计划在2022年上半年启动一项二期研究，评估momelotinib与AZD5153联合治疗骨髓纤维化患者的效果。该协议对Sierra的长远战略具有重要意义，一方面引入了新型化合物，扩大了罕见癌症治疗药物的开发机会；另一方面，有望增强和扩展治疗骨髓纤维化患者的能力。AZD5153是一种选择性BRD4抑制剂，具有新颖的双价结合模式，可抑制蛋白质溴结构域，提高效力。与现有的JAK抑制剂不同，momelotinib不是骨髓抑制性的，因此momelotinib与AZD5153的联合可能提供比其他JAK抑制剂加BET抑制剂组合更有效的疗效和安全性优势。

Ultimovacs公司宣布，其免疫刺激疫苗UV1在头颈癌治疗中的临床试验FOCUS已开始招募患者。该试验是一项由研究者发起的II期随机临床试验，旨在评估UV1与标准护理药物pembrolizumab联合使用的疗效。试验的主要终点是6个月的无进展生存率，预计2023年公布初步结果。该研究将在德国10个地点进行，由著名肿瘤学临床医生和研究员Mascha Binder教授领导。FOCUS试验将招募75名患者，其中50名接受UV1和pembrolizumab联合治疗，25名仅接受pembrolizumab治疗。该研究部分由挪威研究委员会提供的创新基金支持。UV1是一种基于肽的疫苗，在四个II期临床试验中用于治疗实体瘤，旨在与需要持续T细胞反应的免疫疗法联合使用。

Protara Therapeutics宣布，其研发的TARA-002细胞疗法在非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）和淋巴管畸形（LMs）的治疗上取得重要进展。公司已完成TARA-002的非临床研究，预计将在年底提交IND申请并启动1期临床试验。此外，公司计划与FDA合作，确定TARA-002在LMs患者的临床试验设计。公司财务状况稳健，截至2021年6月30日，现金、现金等价物和投资总额为1.45亿美元。公司还宣布了研发和行政费用增加，以及净亏损扩大。

诺瓦瓦克斯公司与印度血清研究所宣布向印度、印度尼西亚和菲律宾的监管机构提交了Novavax重组纳米颗粒COVID-19疫苗的紧急使用授权申请。该疫苗采用Matrix-M佐剂，是首个提交任何监管机构的蛋白质基选项。此举标志着诺瓦瓦克斯公司向成为全球疫苗公司的重大转变。Novavax和血清研究所已向印度、印度尼西亚和菲律宾的监管机构提交了所有必要的模块，包括临床前、临床和化学、制造与控制数据。预计将在8月份向世界卫生组织提交紧急使用授权申请。诺瓦瓦克斯的COVID-19疫苗以十剂量液体制剂的形式包装，需在2-8摄氏度下储存，便于使用现有的疫苗供应链渠道。Novavax和血清研究所承诺向COVAX设施提供超过11亿剂疫苗。

Sesen Bio与土耳其的Eczacibasi Pharmaceuticals Marketing（EIP）达成合作，共同推广Vicineum治疗BCG不敏感的非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）。Sesen Bio将获得150万美元的预付款和额外的监管及商业里程碑付款，并有权获得土耳其净销售额的30%作为版税。Vicineum是美国FDA优先审评的药物，用于治疗BCG不敏感的NMIBC，预计PDUFA日期为2021年8月18日。EIP在土耳其拥有丰富的市场经验，致力于将创新药物带给患者。在土耳其，膀胱癌是第六大常见癌症，Vicineum的批准将为患者提供新的治疗选择。

Salarius Pharmaceuticals近日宣布，其正在推进针对血液肿瘤和软组织肉瘤的临床试验，并已招募了首批患者。公司CEO David Arthur表示，公司目前拥有3310万美元的现金及现金等价物，足以支持即将到来的数据公布。此外，公司在今年美国临床肿瘤学会（ASCO）会议上展示了初步疗效数据，并计划在2021年和2022年进行多项数据公布。公司还宣布，其领先候选药物Seclidemstat在治疗血液肿瘤和某些类型的肉瘤方面展现出初步的抗肿瘤活性。Salarius还计划在癌症领域进一步开展研究，特别是针对LSD1过度表达的癌症。

Cybrexa Therapeutics，一家专注于肿瘤学领域的生物技术公司，宣布将在8月9日参加BTIG虚拟生物技术会议，并展示其新型肿瘤靶向平台alphalex™ Peptide Drug Conjugate (PDC)及其主要治疗候选药物CBX-12（alphalex™-exatecan）。CBX-12是一种针对实体瘤的新型治疗药物，包含一种与抗体-药物偶联剂（ADCs）ENHERTU®和TRODELVY™同类的强效拓扑异构酶I抑制剂。与这些ADCs不同，CBX-12能够独立于抗原表达靶向癌细胞，有望扩大可治疗的病患群体。Cybrexa的alphalex™技术平台，由pHLIP®肽、连接器和抗癌小分子（有效载荷）组成，能够实现抗原独立靶向肿瘤和细胞内递送高效抗癌疗法，有望革新标准治疗。Cybrexa致力于开发下一代肿瘤靶向癌症疗法，其领导团队由医生科学家组成，拥有丰富的成功生物科技公司建设经验。