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  • Marinus Pharmaceuticals 宣布与 Orion Corporation 达成独家合作，实现 Ganaxolone 的欧洲商业化
    交易并购
    Marinus Pharmaceuticals 宣布与 Orion Corporation 达成独家合作，实现 Ganaxolone 的欧洲商业化
    Marinus Pharmaceuticals与Orion Corporation达成独家合作协议，Orion获得在欧洲经济区、英国和瑞士商业化推广Ganaxolone口服和静脉注射剂型的权利。合作支持2022年中在欧洲推出口服Ganaxolone治疗CDKL5缺乏症，前提是获得批准；利用Orion在罕见孤儿病、抗癫痫药和欧洲商业化方面的专业知识。Marinus将获得2500万美元（约3000万美元）的预付款，并有权获得高达9700万美元（约1.15亿美元）的研发补偿、开发和商业化里程碑付款，以及在欧洲经济区、英国和瑞士净销售额的分层双位数版税。Orion将为Marinus支付2500万美元现金作为预付款，Marinus还有资格根据特定的临床和商业成就获得额外的9700万美元研发补偿和现金里程碑付款，以及基于净销售额的低双位数到高双位数版税。Ganaxolone是一种GABAA受体的正向别构调节剂，正在开发静脉和口服制剂，旨在扩大治疗范围，包括成人及儿童急性期和慢性期患者。
    Businesswire
    2021-08-03
    Marinus Pharmaceutic Orion Corp
  • Marinus Pharmaceuticals 向 FDA 提交 Ganaxolone 用于治疗与 CDKL5 缺陷症相关的癫痫发作的新药申请 （NDA），并提供管道更新
    研发注册政策
    Marinus Pharmaceuticals 向 FDA 提交 Ganaxolone 用于治疗与 CDKL5 缺陷症相关的癫痫发作的新药申请 （NDA），并提供管道更新
    Marinus Pharmaceuticals宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了新药申请（NDA），申请使用其领先产品候选药物Ganaxolone治疗与CDKL5缺陷性癫痫（CDD）相关的癫痫发作。该公司已提交了基于Marigold III期临床试验的数据的NDA，该试验显示Ganaxolone在治疗CDD患者的癫痫发作方面显示出显著效果。此外，Marinus还与芬兰制药公司Orion Corporation达成协议，授予Orion在欧洲独家商业化Ganaxolone的权利。Marinus预计将在2021年第三季度末之前收到FDA的NDA文件接受通知信。如果NDA被接受，公司将能够根据与Oaktree Capital Management, L.P.的信贷融资协议，在2021年12月31日之前提取3000万美元的额外现金。
    Businesswire
    2021-08-03
    Marinus Pharmaceutic Orion Corp
  • Lutris Pharma 在 LUT014 的 2 期试验中首次为美国患者给药，LUT014 是一种用于减少剂量限制性痤疮样病变的外用凝胶，用于接受 EGFR 抑制剂治疗的转移性结直肠癌患者
    研发注册政策
    Lutris Pharma 在 LUT014 的 2 期试验中首次为美国患者给药，LUT014 是一种用于减少剂量限制性痤疮样病变的外用凝胶，用于接受 EGFR 抑制剂治疗的转移性结直肠癌患者
    以色列Lutris Pharma公司宣布，其针对转移性结直肠癌患者（mCRC）的II期临床试验已开始在美国进行，试验药物LUT014是一种新型的局部B-Raf抑制剂，用于治疗接受EGFR抑制剂治疗并出现剂量限制性痤疮样皮损的患者。试验将在美国和以色列的20个地点进行，预计将招募117名受试者。该试验旨在评估LUT014凝胶两种浓度的疗效和安全性，并与安慰剂进行比较。主要终点是治疗成功的比例，即从基线到第28天，痤疮样皮损的严重程度至少降低一个等级。Lutris Pharma公司表示，LUT014有望成为治疗EGFR抑制剂相关皮肤副作用的重要药物。
    Biospace
    2021-08-03
    Lutris Pharma Ltd
  • Alnylam Pharmaceuticals 报告 2021 年第二季度财务业绩并重点介绍近期活动
    医投速递
    Alnylam Pharmaceuticals 报告 2021 年第二季度财务业绩并重点介绍近期活动
    Alnylam Pharmaceuticals在2021年第二季度报告了财务结果，并强调了近期业务亮点。公司第二季度净产品收入达到1.61亿美元，同比增长107%，主要得益于ONPATTRO、GIVLAARI和OXLUMO产品的强劲销售。公司提交了vutrisiran的新药申请，并获得了FDA的接受，预计2022年4月14日将公布PDUFA日期。此外，公司完成了Patisiran在ATTR-CM患者中的APOLLO-B III期研究的入组，并启动了Zilebesiran的KARDIA II期研究。Alnylam还宣布了其2021年的财务指导，将综合净产品收入预期从6.1亿至6.6亿美元上调至6.4亿至6.65亿美元。
    Businesswire
    2021-08-03
    Alnylam Pharmaceutic Novartis AG PeptiDream Inc Regeneron Pharmaceut Vir Biotechnology In
  • Engrail Therapeutics 将 A 轮融资扩大至 6400 万美元
    医药投融资
    Engrail Therapeutics 将 A 轮融资扩大至 6400 万美元
    Engrail Therapeutics完成32百万美元的A轮融资扩展，总融资额达6400万美元，由Nan Fung Life Sciences领投。公司将利用这笔资金推进其多元化产品线，包括主要资产ENX-101、ENX-102和内部临床前项目。Engrail的领先化合物是具有广泛治疗用途的亚型选择性GABA-A调节剂。公司已启动ENX-101的1b期研究和ENX-102的1a期研究。Nan Fung Life Sciences承诺长期投资20亿美元于生命科学领域，支持Engrail通过灵活的交易模式获取治疗神经系统疾病的资产。Engrail采用“科学优先”的方法，结合全面的临床开发策略、监管考虑和知识产权，寻找具有验证机制的差异化资产。
    Biospace
    2021-08-03
    南丰生命科学
  • Arcturus 宣布批准推进 ARCT-154 的临床试验申请，ARCT-154 是针对 SARS-CoV-2 Delta 变体和其他令人担忧的变体的下一代 STARR™ mRNA 疫苗
    研发注册政策
    Arcturus 宣布批准推进 ARCT-154 的临床试验申请，ARCT-154 是针对 SARS-CoV-2 Delta 变体和其他令人担忧的变体的下一代 STARR™ mRNA 疫苗
    Arcturus Therapeutics宣布，其合作伙伴Vinbiocare已获得越南卫生部的批准，进行ARCT-154疫苗的临床试验，该疫苗针对SARS-CoV-2变种，包括Delta变种。这是一项随机、观察者盲法、安慰剂对照的1/2/3期临床试验，由Vinbiocare赞助和全额资助。研究旨在评估该疫苗在18岁及以上成年人的安全性、免疫原性和有效性，计划招募多达21,000名参与者，其中3期将有20,000名。研究的主要终点包括安全性和有效性，免疫原性将在亚组中评估。参与者将接受两次疫苗剂量，间隔28天。安慰剂组将在6个月后接受活性疫苗。所有参与者都将随访1年。如果临床试验在中期评估中证明成功，预计越南卫生部的紧急使用批准（EUA）将在2021年12月。非人灵长类动物免疫研究显示，ARCT-154能够诱导针对SARS-CoV-2变种的中和抗体，包括Delta变种。
    Businesswire
    2021-08-02
  • SciSparc 宣布专有疼痛管理化合物在临床前研究中取得积极顶线结果
    研发注册政策
    SciSparc 宣布专有疼痛管理化合物在临床前研究中取得积极顶线结果
    SciSparc Ltd.宣布其专有化合物SCI-160在针对神经性疼痛和术后疼痛的预临床试验中取得积极结果。该研究评估了SCI-160在老鼠神经损伤模型和后足切口模型中的潜力，结果显示SCI-160显著缓解了慢性疼痛和急性疼痛。SciSparc首席技术官Adi Zuloff-Shani博士表示，这些发现支持SCI-160作为非阿片类药物的潜力，用于治疗慢性疼痛和术后疼痛，并验证了该公司在FDA监管下继续开发这一专有药物候选人的计划。该研究由卡尔加里大学进行，所有方面均符合加拿大动物护理委员会和国家卫生研究院的指南。SCI-160是一种由以色列希伯来大学Medicinal Chemistry教授Raphael Mechoulam博士合成的合成CB2受体激动剂HU-433的专有制剂。SciSparc专注于开发基于大麻素的药物，目前正在进行基于THC和非精神活性大麻二酚（CBD）的药物开发项目。
    PRNewswire
    2021-08-02
    SciSparc Ltd
  • Sorrento 获得 FDA 授权，开始专有的“现成”同种异体抗 CD38 DAR-T（二聚抗原受体-T）细胞疗法的 1 期临床试验，以治疗复发或难治性多发性骨髓瘤
    研发注册政策
    Sorrento 获得 FDA 授权，开始专有的“现成”同种异体抗 CD38 DAR-T（二聚抗原受体-T）细胞疗法的 1 期临床试验，以治疗复发或难治性多发性骨髓瘤
    Sorrento Therapeutics公司宣布，其基于 proprietary Dimeric Antigen Receptor (DAR) – T细胞平台的CD38 DAR-T细胞疗法已获得FDA批准进入1期临床试验，用于治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤。该疗法采用Sorrento的 proprietary KOKI技术生产，具有提高靶向特异性和功能性的潜力，可能减少潜在的副作用和毒性。Sorrento已建立了十多个潜在DAR-T细胞产品候选人的产品管线，针对血液和实体瘤，采用其 proprietary KOKI工程和制造方法，为DAR-T产品候选人的快速临床测试铺平了道路。DAR-T细胞疗法在临床前研究中表现出强大的细胞毒性活性，其制造过程无需患者进行白细胞分离，减少了治疗前的细胞采集、制造和释放的不便。DAR-T技术具有针对多种癌症靶点的适应性，Sorrento已开发出基于其G-MAB™库中发现的特异性全人源抗体的临床前产品管线。
    GlobeNewswire
    2021-08-02
    Sorrento Therapeutic
  • Moderna 宣布其 IL-2 mRNA 治疗药物的 1 期研究中出现首例参与者给药
    研发注册政策
    Moderna 宣布其 IL-2 mRNA 治疗药物的 1 期研究中出现首例参与者给药
    Moderna公司宣布其mRNA编码的IL-2（mRNA-6231）已进入临床试验阶段，这是该公司首个针对自身免疫疾病的候选药物，也是首个皮下注射的疗法。该研究旨在评估mRNA-6231在健康成年人中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。Moderna目前拥有涵盖感染病、肿瘤学、心血管、罕见病和自身免疫病五个治疗领域的活跃临床试验项目。mRNA-6231是一种脂质纳米颗粒包裹的mRNA疗法，旨在增强对调节性T细胞的特异性。Moderna自成立以来，已从一家专注于mRNA科学研究的公司发展成为拥有多样化疫苗和疗法组合的企业，并在全球范围内与政府和企业合作伙伴建立了广泛联盟。
    Businesswire
    2021-08-02
    Moderna Inc
  • 89bio 完成组织学队列的目标入组，以评估 BIO89-100 治疗 NASH 的效果
    研发注册政策
    89bio 完成组织学队列的目标入组，以评估 BIO89-100 治疗 NASH 的效果
    89bio公司宣布已完成20名NASH患者（纤维化阶段F2-F3）的配对活检、开放标签组织学队列的入组。这一里程碑标志着BIO89-100作为NASH新治疗选择的进展。该队列旨在支持BIO89-100的临床效用和89bio在NASH领域的整体临床开发策略。89bio期待在2021年底前分享关键数据。BIO89-100是一种针对NASH和严重高甘油三酯血症的特定工程化糖基聚乙二醇化FGF21类似物。
    GlobeNewswire
    2021-08-02
    89bio Inc
  • Autobahn Therapeutics 宣布 ABX-002 获得孤儿药资格认定，用于治疗 X 连锁肾上腺脑白质营养不良
    研发注册政策
    Autobahn Therapeutics 宣布 ABX-002 获得孤儿药资格认定，用于治疗 X 连锁肾上腺脑白质营养不良
    Autobahn Therapeutics宣布其研发产品ABX-002获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药资格认定，用于治疗X连锁肾上腺脑白质营养不良（X-ALD）患者，特别是成年型X-ALD，即肾上腺髓质神经病（AMN）。ABX-002是一种中枢神经系统渗透前药，能够平衡地递送LL-340001，这是一种强效且选择性的甲状腺激素受体β（TRβ）激动剂。AMN是一种罕见且具有破坏性的神经退行性疾病，目前尚无批准的治疗方法。ABX-002通过增加ABCD2表达，一种补偿性转运蛋白，来减少中枢神经系统中的非常长链脂肪酸（VLCFAs）的积累，并刺激髓鞘再生。孤儿药资格认定意味着ABX-002将获得临床试验税收抵免、免除用户注册费和上市后七年市场独占权等优惠。
    Businesswire
    2021-08-02
    Autobahn Therapeutic
  • Entera Bio 将在美国骨与矿物质研究学会年会上展示 2 期 EB613 口服 PTH 骨质疏松症治疗 3 个月的结果
    研发注册政策
    Entera Bio 将在美国骨与矿物质研究学会年会上展示 2 期 EB613 口服 PTH 骨质疏松症治疗 3 个月的结果
    Entera Bio Ltd.宣布，其针对骨质疏松症治疗的口服药物EB613的2.5毫克剂量组在3个月时，骨形成生化标志物P1NP显著增加，达到主要终点。该药物的临床试验在为期6个月的2期研究中表现出良好的疗效，预计将成为首个口服骨形成剂。Entera Bio的CEO Spiros Jamas表示，他们期待在即将于2021年10月1日至4日在加州圣地亚哥举行的美国骨骼和矿物质研究学会（ASBMR）年会上展示EB613的2期数据。Entera Bio致力于开发口服大分子疗法，其技术旨在解决大分子药物吸收差、生物利用度低和无法靶向递送的问题。
    GlobeNewswire
    2021-08-02
    Entera Bio Ltd
  • 驯鹿生物全球首个全人源CD19/CD22双靶点CAR-T药物获得两项IND批准，进入临床试验
    研发注册政策
    驯鹿生物全球首个全人源CD19/CD22双靶点CAR-T药物获得两项IND批准，进入临床试验
    IASO生物制药公司宣布，其自主研发的针对CD19/CD22阳性的复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（r/r B-NHL）和复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）的CD19/CD22双靶向嵌合抗原受体（CAR）-T细胞疗法CT120，已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准进入临床试验。CT120成为全球首个进入临床试验的完全人源化CD19/CD22双靶向CAR-T细胞疗法，有望解决B细胞恶性肿瘤的未满足的临床需求。CT120的双靶向设计能够有效解决现有CAR-T疗法中因靶抗原丢失导致的肿瘤逃逸问题，降低复发风险，提高患者生存率。临床研究表明，CT120不仅对CAR-T疗法初治的r/r B-NHL和B-ALL患者有益，对先前接受过小鼠抗原靶向CAR-T疗法治疗的患者也显示出巨大潜力。
    Businesswire
    2021-08-02
    BioTherapeutics Inc 南京驯鹿生物技术股份有限公司
  • Avidity Biosciences 获得 FDA 的 IND 批准，继续进行 AOC 1001 在成人强直性肌营养不良症 （DM1） 中的 1/2 期 MARINA™ 试验
    研发注册政策
    Avidity Biosciences 获得 FDA 的 IND 批准，继续进行 AOC 1001 在成人强直性肌营养不良症 （DM1） 中的 1/2 期 MARINA™ 试验
    Avidity Biosciences宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其进行AOC 1001的1/2期临床试验，该药物用于治疗肌强直性营养不良症1型（DM1）。AOC 1001是Avidity公司利用其AOC平台开发的领先项目，旨在通过降低与疾病相关的DMPK mRNA水平来治疗DM1。该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的临床试验，预计将招募约44名DM1成人患者。主要目标是评估AOC 1001单次和多次递增剂量静脉注射的安全性和耐受性。FDA还授予AOC 1001孤儿药资格，用于治疗DM1。Avidity计划在2022年下半年对约一半的研究参与者进行初步的安全性、耐受性和关键生物标志物评估。
    PRNewswire
    2021-08-02
    Avidity Biosciences
  • Mustang Bio 获得欧洲药品管理局 PRIME 资格认定，MB-107 用于治疗新诊断婴儿的 X 连锁严重联合免疫缺陷
    研发注册政策
    Mustang Bio 获得欧洲药品管理局 PRIME 资格认定，MB-107 用于治疗新诊断婴儿的 X 连锁严重联合免疫缺陷
    Mustang Bio公司宣布，其针对X连锁严重联合免疫缺陷病（XSCID）的基因疗法MB-107获得欧洲药品管理局（EMA）的优先药物（PRIME）指定。MB-107是一种 lentiviral 基因疗法，用于治疗新诊断的婴儿XSCID。此外，EMA已于2020年4月将MB-107归类为高级治疗药物产品（ATMP），并于2020年11月授予孤儿药指定。MB-107还获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药、罕见儿科疾病和再生医学高级治疗（RMAT）指定。Mustang Bio计划在季度末开始MB-107的新诊断XSCID患者的关键性多中心2期临床试验。PRIME计划旨在优化药物开发计划并加快对有希望的新药的评价，以提供对现有治疗有重大优势或为无治疗选择的患者带来益处。
    GlobeNewswire
    2021-08-02
    Mustang Bio Inc
  • VYNE Therapeutics 宣布 AMZEEQ®（米诺环素）和 ZILXI®（米诺环素）在中国经济试验区获得批准
    研发注册政策
    VYNE Therapeutics 宣布 AMZEEQ®（米诺环素）和 ZILXI®（米诺环素）在中国经济试验区获得批准
    VYNE Therapeutics Inc.宣布其产品AMZEEQ和ZILXI在中国海南博鳌乐城先行区获得商业销售批准，由Cutia Therapeutics负责销售。博鳌乐城国际医疗旅游先行区允许未经中国药品监督管理局注册的某些药物和医疗器械在此区域提供给患者。VYNE与Cutia Therapeutics签订许可协议，Cutia Therapeutics拥有在中国大陆独家推广AMZEEQ和ZILXI的权利。ZILXI用于治疗成人酒渣鼻，AMZEEQ用于治疗9岁以上患者的痤疮。VYNE正在推进AMZEEQ的Phase 3临床试验，并寻求在中国全面注册批准。
    GlobeNewswire
    2021-08-02
    VYNE Therapeutics In
  • 北海康成CAN103新药临床试验申请获中国国家药品监督管理局受理
    研发注册政策
    北海康成CAN103新药临床试验申请获中国国家药品监督管理局受理
    CANbridge Pharmaceuticals Inc.宣布，其针对戈谢病的酶替代疗法（ERT）CAN103的IND申请已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的批准。CAN103是与中国生物制药公司WuXi Biologics合作开发的治疗成人及儿童戈谢病（I型和III型）的药物。CANbridge创始人兼CEO詹姆斯·薛博士表示，这一批准标志着为解决中国戈谢病患者服务不足的问题迈出了重要一步。中国罕见病联盟（CHARD）执行主任李连刚强调，本土罕见病药物的研发和生产对罕见病患者及完善我国罕见病生态系统具有重要意义。Gaucher病是一种常见的溶酶体储存病，由GBA基因突变引起，导致葡萄糖脑苷脂酶缺乏，引起一系列症状。CANbridge致力于研发罕见病治疗药物，其产品线包括多种罕见病和罕见肿瘤病。
    Businesswire
    2021-08-02
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