Rgenta Therapeutics与Lundbeck达成研发合作，旨在开发针对神经系统疾病的RNA调节小分子药物。Rgenta将利用其创新发现平台识别和优化RNA靶向小分子，Lundbeck则有权独家许可候选分子并负责开发和商业化。Rgenta将获得高达1000万美元的前期和短期付款，以及基于临床和商业里程碑的潜在1000万美元付款。双方还可能扩展合作，涵盖更多脑部疾病靶点。此次合作标志着Rgenta在RNA靶向药物领域的进展，以及与行业领先企业Lundbeck的合作机会。

Moderna公司宣布，其针对60岁以上成人呼吸道合胞病毒（RSV）的单剂量mRNA疫苗mRNA-1345获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道认定。该疫苗旨在保护最易受影响的群体，包括婴幼儿和老年人。Moderna正在对这些群体进行临床试验，并期待分享数据。快速通道认定强调了RSV疫苗的迫切需求。Moderna已将11种传染病疫苗推进到人体临床试验阶段，并将继续推进mRNA疫苗进入更多高未满足需求领域。RSV是一种常见的呼吸道病毒，在美国和类似气候的地区，感染主要发生在秋冬春季节。大多数人在一周或两周内恢复，但对婴幼儿和老年人来说可能很严重。据美国疾病控制与预防中心统计，每年RSV导致约58,000名5岁以下儿童、177,000名65岁以上成人住院和14,000名65岁以上成人死亡。目前尚无批准的RSV疫苗。快速通道旨在促进严重条件和满足未满足医疗需求的疗法和疫苗的开发和审查。Moderna还计划评估mRNA-1345与针对其他呼吸道病原体的疫苗的联合使用潜力。

罗欣药业集团股份有限公司宣布，其子公司山东裕欣药业有限公司收到国家药品监督管理局核准签发的盐酸氨溴索喷雾剂《药品注册证书》，标志着中国首个盐酸氨溴索喷雾剂罗润畅正式获批。该产品为2.4类新药，专为儿童呼吸系统疾病设计，填补市场空白，保障儿童基本用药需求。罗欣药业历经近10年研发，针对2-6岁儿童痰液粘稠及排痰困难问题，推出此创新剂型，采用定量阀喷雾给药，操作简便，安全性好，有望解决现有剂型无法满足临床需求的难题，为中国儿童用药领域提供新的治疗选择。

Zymeworks公司宣布，Janssen公司已开始使用Zymeworks的Azymetric™和EFECT™平台开发的二价抗体JNJ-78278343对首名患者进行治疗。这是Zymeworks与Janssen的第四次药物合作，标志着Zymeworks的平台技术在临床开发中的价值。Zymeworks将根据2017年与Janssen的许可协议获得一笔款项。该协议下，Zymeworks向Janssen提供了使用Azymetric和EFECT平台针对Janssen治疗靶点研发至多六种二价抗体的全球、带版税的许可。Zymeworks将获得5000万美元的预付款，以及最多2.82亿美元的开发里程碑付款和11.2亿美元的销售额里程碑付款，以及潜在销售的分层版税。Janssen还有权根据协议开发另外两个二价项目。Azymetric™平台能够将单特异性抗体转化为双特异性和多特异性抗体，EFECT™平台则通过抗体Fc修饰库激活或抑制抗体介导的免疫反应。Zymeworks致力于开发下一代多功能生物疗法，其平台技术和药物开发引擎使产品候选人的精确工程成为可能。

Monopar Therapeutics公司获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，可进行一项开放标签的1b期剂量递增试验，评估camsirubicin联合生长因子支持（pegfilgrastim）在晚期软组织肉瘤（ASTS）患者中的疗效。公司预计将在今年第四季度开始对第一位患者进行试验。Camsirubicin是doxorubicin的一种新型类似物，被认为可能比doxorubicin具有更高的疗效。如果试验成功，camsirubicin还有13种其他潜在癌症适应症，其中doxorubicin已经获得FDA批准。

X4 Pharmaceuticals在2021年8月3日宣布，其主导产品mavorixafor在WHIM综合症、Waldenström巨球蛋白血症和严重先天性中性粒细胞减少症（SCN）的临床试验中取得重要进展。目前，WHIM综合症3期临床试验已超过18名患者的最低入组要求，预计2022年第四季度公布关键数据。Waldenström巨球蛋白血症1b期临床试验已完成12名患者的入组，并继续招募额外6名患者，预计2021年第四季度公布初步高剂量数据。SCN 1b期临床试验正在招募中，预计2021年第四季度公布初步数据。此外，公司预计将在2021年晚些时候报告mavorixafor在慢性中性粒细胞减少症和其他免疫缺陷疾病中的更广泛应用潜力。

Ambrx公司宣布，其研发的ARX517抗体药物偶联物（ADC）在针对PSMA表达的肿瘤患者的I期临床试验中，首名患者已接受给药。ARX517是一种针对PSMA的ADC，在前列腺癌的预临床模型中显示出活性，同时具有良好的药代动力学和毒性特征。该临床试验名为APEX-01，旨在评估ARX517作为单药治疗的安全性和抗肿瘤活性。ARX517是Ambrx公司内部管线中第二个进入临床试验的ADC，这反映了公司技术平台的广泛适用性和生产力。Ambrx公司还在多个治疗领域推进其临床和临床前项目，包括其领先产品候选ARX788。

Marinus Pharmaceuticals提交了针对其领先产品候选药物ganaxolone的新药申请（NDA），用于治疗与CDKL5缺乏症（CDD）相关的癫痫发作，这是一种罕见的遗传性癫痫。该NDA预计将在2021年第三季度末前收到FDA的通知。如果NDA被FDA接受，公司将在2021年12月31日之前根据与Oaktree Capital Management的信贷融资协议获得3000万美元的额外现金。Ganaxolone在Marigold 3期临床试验中显示出良好的疗效和安全性，该试验是一项双盲安慰剂对照试验，结果显示与安慰剂组相比，接受ganaxolone治疗的患者28天内主要运动性癫痫发作频率的中位减少率为30.7%。Marinus还计划在欧洲提交营销授权申请。此外，Marinus与芬兰的Orion Corporation达成了协议，Orion获得了在欧洲商业化和推广ganaxolone的独家权利。

Antibe Therapeutics Inc.因其在研药物otenaproxesul的吸收、代谢和排泄（AME）研究中出现预定的安全阈值超标，被迫暂停该研究。研究中的三名受试者在完成全部药物给药周期后，肝转氨酶升高超过正常上限五倍，导致暂停。尽管治疗持续时间比以往Antibe研究更长，但这些观察结果并不符合前期疗效、安全性和药代动力学研究结果。公司将继续收集和分析数据，以了解事件原因和影响，并确定otenaproxesul进一步开发的最佳计划。同时，Antibe将与加拿大卫生部门讨论AME研究状态和未来的开发路径。公司将在完成相关工作后更新股东信息。Antibe致力于开发控制疼痛和炎症的新型药物，其研究进展将对otenaproxesul的III期临床试验计划产生影响。此外，Antibe将继续推进其疼痛和炎症药物管线中其他新型候选药物的开发。

Vanda Pharmaceuticals宣布ODYSSEY研究因未能达到预定的主要终点而提前终止。该研究旨在比较tradipitant与安慰剂在需要补充氧气支持的COVID-19肺炎住院患者中的疗效。独立数据安全监测委员会建议终止研究，认为研究不太可能显示出治疗组和安慰剂组在主要终点上的显著差异。Vanda将继续研究遗传成分，以确定与SARS-CoV-2病毒感染相关严重肺炎的遗传易感因素。

GT Biopharma公司宣布其B7H3 TriKE™产品候选药物GTB-5550在多个预临床模型中表现出有效促进自然杀伤细胞（NK细胞）杀死多种癌细胞类型的效果。该药物针对B7H3，一种在多种癌症类型中过度表达的蛋白，包括非小细胞肺癌、鳞状细胞癌、乳腺癌、肾癌、胰腺癌、卵巢癌、肝癌和结直肠癌。GTB-5550 TriKE™正在准备GMP规模生产，以提交给美国食品药品监督管理局（FDA）的IND申请，用于人类临床试验。GTB-5550 TriKE™有望成为治疗某些实体瘤癌症的疗法，限制其转移和侵袭性。

Arcturus Therapeutics公司获得新加坡卫生科学局批准，将两个STARR™ mRNA疫苗候选者推进临床试验。这些疫苗针对SARS-CoV-2的Alpha、Beta、Gamma和Delta变种，在非人灵长类动物中表现出强烈的免疫原性。公司将进行一项1/2期临床试验，评估疫苗作为基础疫苗接种系列和加强剂的效果。此外，Arcturus还宣布在越南进行ARCT-154的1/2/3期临床试验获得批准。Arcturus致力于开发新型RNA疗法，拥有多样化的RNA治疗和疫苗候选产品，并与多家公司合作。

CytoDyn公司宣布，巴西监管机构ANVISA已批准其针对严重COVID-19患者的leronlimab临床试验方案，将在巴西的Albert Einstein Israelite Hospital进行。该试验旨在为ANVISA提供数据，以考虑将leronlimab提供给巴西的COVID-19感染者。这是一项最多35个临床站点、612名住院且需要氧疗支持的患者参与的III期临床试验。此外，ANVISA正在审查另一项针对316名危重COVID-19患者的临床试验方案。CytoDyn首席执行官Nader Pourhassan表示，公司对ANVISA的批准表示感激，并期待在巴西进行两个COVID-19试验以及一个美国COVID-19长期患者试验的结果。leronlimab是一种CCR5拮抗剂，CytoDyn正在开发其作为多种治疗适应症的治疗潜力。

勃林格殷格翰在2021年上半年取得了显著成就，包括在心力衰竭治疗领域取得突破性进展，其恩格列净（欧唐静®）有望成为首个改善所有类型心力衰竭患者预后的临床疗法。此外，公司在神经精神疾病领域也取得进展，其BI 425809获得FDA突破性疗法认定，用于治疗精神分裂症相关的认知障碍。公司还与多领域达成合作关系，如量子计算与数据科学，以增强研发能力。尽管新冠疫情持续，勃林格殷格翰上半年净销售额达98亿欧元，同比增长5.8%，三大业务领域均实现增长。人用药品业务中，欧唐静®和维加特®成为增长双引擎，动物保健业务和生物制药合同制造也表现强劲。

绿谷制药的阿尔茨海默病治疗药物甘露特钠胶囊（九期一®）在国际多中心Ⅲ期临床试验中取得新进展，大中华区首例患者给药完成。该试验计划在14个国家和地区开展，涉及2046名患者，其中40%来自大中华地区。截止7月底，已在5个国家启动88家临床中心，完成464例患者筛选。试验旨在明确药物改变疾病进程的潜力，了解其长期治疗效果。九期一®作用机制为调节肠道菌群，减轻脑内神经炎症，并减少Aβ在脑中的沉积。中国Ⅲ期临床试验结果显示，九期一®可改善轻、中度阿尔茨海默病患者认知功能障碍，安全性好。国际临床试验计划于2025年完成，随后将开展欧美地区的新药注册上市工作。

卫材原研抗癫痫药物卫克泰在中国获批新适应症，用于治疗成人和4岁及以上儿童癫痫部分性发作患者。该药由卫材筑波研究实验室研发，是一种高度选择性、非竞争性的AMPA受体拮抗剂，旨在减少与癫痫发作相关的神经元的过度兴奋。卫克泰于2019年通过优先审评，获批用于成人和12岁及以上儿童癫痫部分性发作患者的加用治疗，并在2020年获得单药治疗和4岁及以上儿科患者的部分性癫痫发作适应症的批准。此外，该药已被纳入中国《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2020年版）》。卫克泰已在70多个国家和地区获批上市，并针对吞咽障碍和儿科患者开发了口服混悬液剂型。卫材正在进行III期临床研究，旨在将该药用于治疗与Lennox-Gastaut综合征相关的罕见癫痫发作，并开发相关注射制剂。随着新适应症的获批，卫材将继续致力于为全球癫痫患者提供有效的治疗方法，满足患者及其家人的多样性需求。

诺华公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）决定OAV-101鞘内（IT）临床试验可以继续进行，从而取消了2019年10月开始的临床试验部分暂停。这一决定基于诺华在非人灵长类动物（NHP）的非临床毒理学研究数据，解决了包括IT给药后背根神经节（DRG）损伤等问题。诺华计划启动STEER研究，这是一项全球性的关键性3期注册性研究，旨在评估OAV-101鞘内给药在未接受治疗的患者中治疗2至18岁、能坐但不能行走的中枢性肌萎缩症（SMA）2型患者的疗效、安全性和耐受性。STEER研究将建立在OAV-101鞘内STRONG研究的基础上，该研究显示OAV-101鞘内给药在≥2岁且