摩熵视野

摩熵视野，医药健康产业资讯聚合平台，每日更新医药行业最新动态。涵盖新药审批、研发注册政策、临床研究进展、药品招标采购、医保动态、药企财报、交易并购、投融资、人事变动、前沿研究、专家观点与行业分析，为医药从业者提供全面及时的产业资讯服务。

共 369352 篇内容

基因疗法的分化：CRISPR向左，ZFN向右

前沿研究

基因疗法的分化：CRISPR向左，ZFN向右

本次以“突破瓶颈打造健康产业新引擎”为主题，设一场主论坛和八场主题论坛，从前沿创新突破、临床应用拓展、工艺技术优化、商业化开发等多个全新视角推动CGT技术开发与应用，成就健康产业未来。 ZFN技术的领导者，至少不会在2024年第三季度倒闭了。 8月6日，Sangamo为自己找来新的合作方：基因泰克将支付5000万美元的近期预付款和里程碑付款，外加高达19亿美元的开发和商业里程碑付款、净销售额分级特许权使用费，引进其平台开发基因药物。

同写意

2024-08-07

Genentech Inc
半年大卖80亿！这款国产创新药正在征服全球

财报业绩

半年大卖80亿！这款国产创新药正在征服全球

2024年8月7日，一个最好的成功案例出现了：A股市场的“创新药一哥”百济神州，用一份数据堪称炸裂的半年报，雄辩地论证了创新药是否还值得投资，以及成功的创新药究竟可以达到怎样的高度。数据显示，2024年半年度，百济神州产品收入为119.08亿元人民币，较上年同比上升77.8%，这也是公司历史上首次半年度收入突破100亿元大关。 2024年上半年，泽布替尼的全球销售金额达到了创纪录的80.18亿元人民币，同比增速高达122.0%。

医药投资部落

2024-08-07

泽布替尼百济神州（北京）生物科技有限公司
Guardant Health COSMOS 研究发表在《临床癌症研究》上，验证了 Guardant Reveal™ 液体活检测试在预测结直肠癌复发方面的效用

研发注册政策

Guardant Health COSMOS 研究发表在《临床癌症研究》上，验证了 Guardant Reveal™ 液体活检测试在预测结直肠癌复发方面的效用

Guardant Health公司宣布，其Guardant Reveal血液检测在预测结直肠癌复发方面具有高敏感性和特异性，这一结论来自COSMOS研究，该研究评估了超过1900个纵向监测样本，涉及342名临床I-III期切除结直肠癌患者。研究结果表明，使用Guardant Reveal检测MRD与每个术后时间点的临床相关复发预测相关。该研究发表在《临床癌症研究》杂志上，Guardant Reveal是一种无需组织样本的检测MRD的血液检测，适用于结直肠癌、乳腺癌和肺癌，通过简单的血液检测，在10天内提供精确的肿瘤分数，帮助临床决策。

Businesswire

2024-08-07

乳腺癌大肠癌肺癌
Tr1X 宣布 FDA 批准 TRX103 的 IND 申请，TRX103 是一种用于难治性克罗恩病的同种异体工程 Tr1 Treg 细胞疗法

研发注册政策

Tr1X 宣布 FDA 批准 TRX103 的 IND 申请，TRX103 是一种用于难治性克罗恩病的同种异体工程 Tr1 Treg 细胞疗法

Tr1X公司宣布，其针对治疗难治性克罗恩病的创新Tr1 Treg细胞疗法TRX103获得美国食品药品监督管理局（FDA）的IND批准。TRX103正在一项1/2a期临床试验中进行测试，旨在评估其安全性、耐受性和临床活性。该疗法旨在解决克罗恩病患者对多种靶向疗法无效且治疗选择有限的问题。TRX103利用Tr1细胞的独特特性，旨在降低炎症、促进组织修复和免疫稳态的重置。Tr1X公司致力于开发针对免疫介导和炎症性疾病的细胞疗法，以解决未满足的医疗需求。

GlobeNewswire

2024-08-07
CroíValve 宣布获得 1600 万美元股权融资，为新型经导管三尖瓣装置的美国早期可行性研究提供资金

医药投融资

CroíValve 宣布获得 1600 万美元股权融资，为新型经导管三尖瓣装置的美国早期可行性研究提供资金

CroíValve公司宣布完成1600万美元B轮融资，由MedTech & Irrus Syndicates领投，包括所有现有投资者及新投资者IAG Capital Partners。公司欢迎Daniel Gottlieb加入董事会，他拥有20年医疗设备和生物技术公司的业务发展、营销和战略经验。融资所得将用于支持TANDEM II早期可行性研究，评估DUO™系统在治疗严重三尖瓣反流患者中的安全性和性能。DUO™系统是一种新型经导管心脏瓣膜，旨在与患者自身的三尖瓣协同工作，恢复瓣膜功能，同时避免接触可能导致并发症的右心关键结构。该系统旨在简化三尖瓣反流的治疗，具有可预测的手术过程和标准成像技术，有望成为该领域的重大进展。

Businesswire

2024-08-07

Ascentifi Atlantic Bridge Univ Elkstone Capital Par Enterprise Ireland Furthr IAG Capital Partners MedTech SOS Ventures
Alnylam 将在 2024 年欧洲心脏病学会大会上展示 Vutrisirán▼ 在 ATTR 淀粉样变性伴心肌病患者中的 HELIOS-B 3 期研究的详细结果

研发注册政策

Alnylam 将在 2024 年欧洲心脏病学会大会上展示 Vutrisirán▼ 在 ATTR 淀粉样变性伴心肌病患者中的 HELIOS-B 3 期研究的详细结果

Alnylam制药公司宣布将在2024年8月30日至9月2日在伦敦举行的欧洲心脏病学会（ESC）大会上展示vutrisiran在ATTR淀粉样变性伴心肌病患者的HELIOS-B III期研究的结果。该研究显示vutrisiran在降低全因死亡率、复发性心血管事件以及所有次要终点方面具有统计学意义，且安全性良好。此外，公司还将举办投资者网络研讨会讨论HELIOS-B研究结果，并展示zilebesiran和patisiran的研究数据。vutrisiran是一种RNA干扰疗法，用于治疗ATTR淀粉样变性伴心肌病，patisiran则用于治疗遗传性ATTR淀粉样变性（hATTR）的神经病变。Alnylam致力于将RNA干扰技术转化为创新药物，以治疗罕见病和常见病。

Businesswire

2024-08-07

神经系统疾病 Alnylam Pharmaceuticals Inc Zilebesiran注射液 vutrisiran 帕替司兰
在糖尿病护理与教育专家协会2024年年会上，由Lexicon赞助的三场演讲中，Sotagliflozin在1型糖尿病和慢性肾病患者中的疗效和安全性数据

研发注册政策

在糖尿病护理与教育专家协会2024年年会上，由Lexicon赞助的三场演讲中，Sotagliflozin在1型糖尿病和慢性肾病患者中的疗效和安全性数据

Lexicon Pharmaceuticals宣布将在2024年糖尿病护理与教育专家协会年会上展示三篇关于Sotagliflozin的研究海报。这些海报将展示Sotagliflozin在1型糖尿病和慢性肾病患者的疗效与安全性，以及作为2型糖尿病辅助治疗的潜在影响。此外，还将展示关于糖尿病周围神经病变疼痛患者疾病负担的调研结果。Sotagliflozin是一种口服抑制剂，用于调节血糖，而LX9211是一种针对神经病变疼痛的候选药物。Lexicon致力于通过其独特的基因科学方法开发创新药物，目前已有产品在美国上市，并拥有多个处于不同阶段的候选药物。

GlobeNewswire

2024-08-07

Sotagliflozin片 Lexicon Pharmaceuticals Inc
并购如战场，如何达成一场体面的交易？

交易并购

并购如战场，如何达成一场体面的交易？

“现在一级市场上，越来越多公司选择在更早阶段关注被并购机会。” 上市新规出台后，仅6月A股三大交易所就有106家拟上市企业终止IPO。不过头部“尖儿货”相对稀缺，只能代表一部分行情。

晨哨并购

2024-08-07

Johnson & Johnson Pfizer Inc 深圳惠泰医疗器械股份有限公司上海海吉亚医疗科技（集团）有限公司山东威高集团医用高分子制品股份有限公司
国产之光！霆升科技TINGSN Sonic Eyes 10使用医院突破百家

临床研究

国产之光！霆升科技TINGSN Sonic Eyes 10使用医院突破百家

日前，江北新区南京生物医药谷园区企业霆升科技宣布，其自主研发的首款国产心腔内超声（ICE）“TINGSN Sonic Eyes 10一次性使用心腔内超声诊断导管”使用医院已突破百家。去年11月，霆升科技自主研发的“TINGSN Sonic Eyes 10”国产心腔内超声诊断导管获批上市，成为国内率先自主研发并获批的高端心腔内超声诊断导管，打破了进口产品近20年垄断市场的局面，是我国超声领域的重大里程碑。其配套使用的TINGSN FINDERS 1便携式彩色超声诊断仪也在同年12月获批。

南京生物医药谷

2024-08-07

心脏疾病江苏霆升科技有限公司
学术研究｜转移性结直肠癌的非典型KRAS/NRAS突变的临床和功能特征

临床研究

学术研究｜转移性结直肠癌的非典型KRAS/NRAS突变的临床和功能特征

因此，研究团队描述了非典型RAS突变的流行情况，探讨其功能和临床意义。研究成果于2021年发表在Clinical Cancer Research杂志。共评估了来自mCRC患者的9485例样本，它们来自7个基于组织测序和1个基于cfDNA测序（Guardant Health）的队列。

触界生物

2024-08-07

KRAS Ras 转移性结肠癌 NRAS 艾迪康控股有限公司
Nat Commun｜北京大学魏文胜团队报道非脱氨酶依赖的嘧啶碱基编辑器TBE

前沿研究

Nat Commun｜北京大学魏文胜团队报道非脱氨酶依赖的嘧啶碱基编辑器TBE

DNA碱基编辑工具的进步为疾病治疗带来了巨大的希望，可修复由单核苷酸多态性(SNPs)【1】引起的单基因遗传疾病。目前，胞嘧啶碱基编辑器和腺嘌呤碱基编辑器主要依靠脱氨酶将胞嘧啶(C)或腺嘌呤(A)转化为尿嘧啶(U)或肌苷(I)，脱氨后的U和I会分别被识别为胸腺嘧啶(T)和鸟嘌呤(G)，从而促进C-to-T和A-to-G碱基变化【2-4】。研究人员关注到人源化尿嘧啶DNA-糖基化酶 (hUNG) 的两个突变体可以在体外实现对胞嘧啶和胸腺嘧啶的直接切割【10】。

生物谷

2024-08-07

北京大学
皮肤细胞变身神经元！Science｜科学家利用细胞重编程技术，成功构建出研究晚发性阿尔茨海默病的体外模型

前沿研究

皮肤细胞变身神经元！Science｜科学家利用细胞重编程技术，成功构建出研究晚发性阿尔茨海默病的体外模型

在一项新的研究中，华盛顿大学医学院的研究团队成功研发了一种新颖方法，能够模拟阿尔茨海默病进程中衰老对神经元的影响，并且无需依赖侵入性的大脑活检。这一突破性进展有望深刻影响我们对这一疾病的理解，并为开发创新疗法开辟道路。研究者们采用了一种创新策略，将阿尔茨海默病晚期发病型患者（通常在65岁以后发病）的皮肤细胞转化为神经元，首次在实验室条件下精确再现了该疾病的关键病理特征，包括β淀粉样蛋白斑块、tau蛋白纤维缠结和神经元死亡。

生物谷

2024-08-07

老年性痴呆
重磅推荐 | 解读《最新中国肥胖指南》，看新一代超长效GLP-1RA

前沿研究

重磅推荐 | 解读《最新中国肥胖指南》，看新一代超长效GLP-1RA

近期，国家卫生健康委办公厅印发了《居民体重管理核心知识（2024年版）》，居民体重管理已上升至国家健康战略层面。国际权威指南也陆续更新了对肥胖患者的评估与管理。 2024版美国糖尿病学会（ADA）指南指出，对于超重/肥胖的2型糖尿病患者而言，应将减重与血糖控制作为疾病管理的共同主要目标。

银诺医药

2024-08-07

GLP-1 GLP-1RA 中华医学会肥胖超重
贝达药业贝福替尼二线临床研究OS更新结果在《Lung Cancer》全文发表

临床研究

贝达药业贝福替尼二线临床研究OS更新结果在《Lung Cancer》全文发表

近日，欧洲肿瘤医学会（European Society for Medical Oncology，ESMO）官方期刊《Lung Cancer》全文在线发表贝福替尼二线临床研究OS数据更新的结果。该项研究由上海市胸科医院陆舜教授发起，共有49家国内医学中心参与，本次更新的结果主要为贝福替尼在二线治疗T790M突变的局部晚期或转移性NSCLC患者中的总生存期(Overall survival, OS)数据。符合条件的患者年龄在18周岁及以上，既往一代/二代EGFR-TKI耐药后产生T790M突变的局部晚期或转移性NSCLC的患者。

贝达药业

2024-08-07

肺癌贝达药业股份有限公司非小细胞肺癌上海市胸科医院贝福替尼
【监督检查】5药企被告诫、约谈！

研发注册政策

【监督检查】5药企被告诫、约谈！

01 安徽贺林中药饮片科技有限公司。处理措施：告诫约谈。检查原因：常规检查。

蒲公英Ouryao

2024-08-07
Angew: 甘露糖修饰的可离子化脂质助力LNP递送mRNA至树突细胞

前沿研究

Angew: 甘露糖修饰的可离子化脂质助力LNP递送mRNA至树突细胞

2024 年 2 月 6 日，清华大学喻国灿团队在 Angew. Chem. Int. Ed. 期刊上在线发表了标题为 Development of Mannosylated Lipid Nanoparticles for mRNA Cancer Vaccine with High Antigen Presentation Efficiency and Immunomodulatory Capability 的研究成果。包载 OVA mRNA 的 STLNP-Man 与免疫检查点抑制剂 αPD-L1 联用显示出强大的肿瘤免疫治疗功效。受甘露糖受体 CD206 在未成熟树突细胞表面高表达，据此，该团队设计了单糖甘露糖，葡萄糖和半乳糖修饰的的可离子化脂质，并将该类可离子化脂质作为第五种组分用于制备 LNPs 。

厚存纳米

2024-08-07

清华大学肿瘤 MMR
Neurogene 宣布 Rett 综合征的 NGN-401 研究性基因疗法获得 RMAT 资格认定

研发注册政策

Neurogene 宣布 Rett 综合征的 NGN-401 研究性基因疗法获得 RMAT 资格认定

Neurogene公司宣布其基因疗法NGN-401获得美国食品药品监督管理局（FDA）的再生医学高级治疗（RMAT）指定，用于治疗雷特综合症。这一指定基于正在进行的一期/二期临床试验的初步临床证据，显示该疗法有望解决该疾病的未满足医疗需求。NGN-401是一种AAV9基因疗法，旨在作为一次性治疗雷特综合症的方法。该疗法利用Neurogene的EXACT™转基因调控技术，首次将全长人类MECP2基因进行递送。此外，NGN-401还入选了FDA的START试点项目，旨在为罕见病治疗提供更多支持。Neurogene致力于开发新型治疗方法，以改善受罕见神经系统疾病影响的病患和家庭的生活质量。

Businesswire

2024-08-07

Rett 综合征 Neurogene Inc NGN-401
老牌药企，正在悄悄收集CAR-T

公司动态

老牌药企，正在悄悄收集CAR-T

8月4日，华东医药发布公告称，其全资子公司华东医药（杭州）与艺妙神州签订商业化合作协议，获得艺妙神州CD19的自体CAR-T候选产品IM19的中国独家商业化权益。根据协议，艺妙神州将获得1.25亿元的首付款，最高不超过9.5亿元的注册及销售里程碑付款。至此，华东医药手中共有两款CAR-T产品，另一个是去年1月从科济药业获得的CAR-T产品泽沃基奥仑赛，但两个靶点和适应症都不同。

健识局

2024-08-07

北京艺妙神州生物医药股份有限公司华东医药股份有限公司泽沃基奥仑赛
新规丨药监局：对生产出口药品的企业有新规定

研发注册政策

新规丨药监局：对生产出口药品的企业有新规定

8月6日，国家药监局发布《出口药品生产监督管理规定（征求意见稿）》，并向社会公开征求意见。征求意见截至2024年9月10日。出口药品应当严格按照药品GMP、进口国（地区）注册批准的处方、生产工艺、质量标准组织生产。

健识局

2024-08-07

生产出口药品
600多款中成药被撤网，涉及大批知名品种

招标采购

600多款中成药被撤网，涉及大批知名品种

8月6日，河北省医用药品器械集中采购中心发布了一则《不符合挂网条件中成药和生物制剂的通知》，有超600款中成药和生物制剂将被取消挂网。大批的撤网，是依据河北发布的《中成药和生物制剂规范挂网实施方案》：有全国三个省级药采机构挂网价的，可以全国最低价申请挂网；申请挂网企业2家及以上的，同组药品按照差比价规则进行价格遴选，差比计算后，最大差价一般不超过3倍，且不高于该企业药品全国最低挂网、交易价。河北已经在去年8月开始正式实施这一规则，药品挂网后，以6个月为一个周期对挂网药品供应保障情况进行监控。

健识局

2024-08-07

中成药