Avidity Biosciences宣布获得美国食品药品监督管理局（FDA）的IND批准，可继续进行AOC 1001的1/2期MARINA临床试验，该试验针对肌强直性营养不良症（DM1）成人患者。AOC 1001是Avidity的领先项目，旨在通过降低疾病相关mRNA DMPK的水平来治疗DM1。该药物由结合了siRNA的特有单克隆抗体组成，siRNA靶向DMPK mRNA。临床试验旨在评估AOC 1001的安全性和耐受性，并探索其临床活性。此外，FDA还授予AOC 1001孤儿药资格，以治疗DM1。

Autolus Therapeutics与Moderna达成协议，授予Moderna独家许可开发四种免疫肿瘤靶点的mRNA疗法，Autolus将获得许可费、开发及商业化里程碑付款，以及所有产品净销售额的版税。Autolus致力于开发针对癌症的下一代编程T细胞疗法，此次合作彰显了其在创新性差异化结合子和细胞编程技术方面的领导地位。

费城儿童医院的研究人员发现了一种针对非典型流感嗜血杆菌（NTHi）疫苗的潜在方法。他们聚焦于两种帮助细菌粘附到呼吸道细胞的蛋白质，这些蛋白质在细菌的不同菌株中都是保守的。通过小鼠模型，研究人员发现，给予两种细菌粘附蛋白可以刺激对多种NTHi菌株的保护性免疫反应。非典型流感嗜血杆菌是儿童和成人细菌性呼吸道感染（如中耳炎、鼻窦炎和慢性阻塞性肺疾病等）的最常见原因，也是败血症和脑膜炎等重要侵袭性疾病的重要原因。目前尚无针对这种细菌感染的疫苗或其他防护措施。该研究已发表在《美国国家科学院院刊》上。

Prometheus Biosciences宣布启动APOLLO-CD Phase 2a临床试验，评估PRA023治疗中重度克罗恩病的疗效和安全性。PRA023是一种针对TL1A的人源化单克隆抗体，旨在解决炎症和纤维化问题。公司还完成了PRA023 Phase 1a临床试验的剂量阶段，并预计在2021年第四季度公布最终结果。同时，ARTEMIS-UC Phase 2试验也已开始，旨在评估PRA023在治疗中重度溃疡性结肠炎患者中的疗效和安全性。

Carrick Therapeutics与Roche合作，评估samuraciclib与giredestrant联合治疗CDK4/6i耐药的HR+、HER2-转移性乳腺癌。该合作将利用Roche的MORPHEUS平台加速组合开发，并开展一项新研究。samuraciclib在临床研究中表现出良好的安全性和疗效，目前正被评估用于多种癌症治疗。Carrick Therapeutics致力于开发针对未满足需求的创新疗法，包括CDK7抑制剂和CDK12/13抑制剂。

法国生物制药公司Ipsen与美国生物技术公司Exicure达成独家合作协议，共同研发针对罕见神经退行性疾病如亨廷顿病和安格曼综合症的Spherical Nucleic Acids（SNAs）疗法。Ipsen获得对SNAs的独家选择权，Exicure负责发现和部分临床前开发活动。若Ipsen行使其选择权，Ipsen将负责进一步开发和全球商业化。Exicure将获得2000万美元的预付款，并可能获得高达10亿美元的行使选择权费用和里程碑付款，以及分级版税。此次合作标志着Ipsen在神经科学领域的战略布局，旨在为全球患有神经疾病的人们提供新的治疗选择。

AMICOGEN Inc.与Lysando AG达成深度合作，AMICOGEN成为Lysando的股东，持有8%股份，同时Lysando持有AMICOGEN 2.69%股份。交易估值3亿欧元，基于Lysando的专利技术Artilysin，该技术是全球领先的微生物抗药性解决方案，替代抗生素。两家公司已有合作基础，此次合作将进一步推动Artilysin平台的发展，AMICOGEN作为CDMO在亚洲市场，尤其是中国和韩国的拓展将更加迅速。

Biophytis公司宣布了SARA-INT 2期临床试验的初步结果，该试验评估了Sarconeos（BIO101）治疗肌肉减少症（肌肉萎缩）的疗效和安全性。结果显示，Sarconeos在最高剂量（350 mg bid）下，与安慰剂相比，在6个月治疗后显著改善了步速，达到了0.09 m/s和0.10 m/s的改善，接近肌肉减少症的最小临床重要差异（MCID）。最低剂量（175 mg bid）的Sarconeos没有显示出与安慰剂相比的显著差异。此外，Sarconeos显示出良好的安全性，没有观察到与治疗相关的严重不良事件。尽管COVID-19大流行对研究产生了影响，但Sarconeos在主要终点上的治疗效果仍然得到证实。这些结果为Sarconeos在肌肉减少症治疗领域的进一步开发提供了支持。

德琪医药宣布其全球首款口服型XPO1抑制剂塞利尼索联合地塞米松的新药上市申请在韩国获得优先审评批准，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤和弥漫性大B细胞淋巴瘤患者。此举标志着德琪医药在国际化创新步伐上的加速，为亚太血液领域病患带来治疗希望。塞利尼索具有全新作用机制，有望在血液肿瘤和实体瘤领域开拓多元应用前景。德琪医药与多家国际企业有战略合作，致力于成为一家从研发到商业化全集成的全球领先生物制药公司。

韩国和香港，2021年8月1日/美通社/——安进基因有限公司（“安进基因”，SEHK: 6996.HK），一家致力于发现、开发和商业化全球首创和/或同类最佳治疗药物的领先创新生物制药公司，今日宣布，韩国食品药品安全部（MFDS）通过优先审评程序批准了该公司针对XPO1首创口服抑制剂selinexor（XPOVIO®）的新药申请（NDA），用于治疗至少接受过四种先前治疗且对至少两种蛋白酶体抑制剂、至少两种免疫调节剂和一种抗CD38单克隆抗体（五重耐药）难治性复发性或多发性骨髓瘤（rrMM）的成年患者，以及作为单药治疗至少接受过两条先前治疗线的复发性/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（rrDLBCL）的成年患者。selinexor是一种新型机制药物，具有广泛的治疗窗口，其作用机制为选择性抑制核输出蛋白XPO1，与所有目前批准的疗法不同。此外，安进基因的总经理Minyoung Kim表示，他们对MFDS批准selinexor感到非常鼓舞，相信这种口服选择性核输出蛋白抑制剂将改善韩国rrMM和rrDLBCL患者的生存质量，并为这一患者群体带来新的希望。

渤健旗下两款治疗多发性硬化的新药富马酸二甲酯肠溶胶囊（特菲达™）和氨吡啶缓释片（复彼能™）正式上市，为我国多发性硬化治疗开启新时代。两款药物均针对MS，前者兼具疗效与安全性，后者是我国首个改善MS患者步行能力的治疗方法。首都医科大学附属北京天坛医院院长王拥军教授强调个体化治疗的重要性，富马酸二甲酯肠溶胶囊将为患者提供更多治疗选择。氨吡啶缓释片是美国FDA和欧盟EMA批准的改善MS患者步行能力的药物，与疾病修正治疗联合使用，提供综合治疗方案。MS是一种常见的青壮年致残性神经系统疾病，患者面临残疾进展风险，急需新的治疗选择。富马酸二甲酯肠溶胶囊的上市为患者带来新机会，氨吡啶缓释片填补了我国临床治疗空白。渤健致力于为MS患者提供先进治疗方案，推动我国MS诊疗水平提升。

GC Pharma与日本鸟取大学达成全球许可和合作研发协议，共同开发GM1神经节苷脂病（GM1）的伴侣蛋白疗法。GM1是一种由GLB1基因突变引起的遗传性溶酶体储存病，会逐渐破坏大脑和脊髓中的神经细胞。该病在新生儿中发病率约为每10万分之一，目前尚无治愈方法。根据协议，GC Pharma获得全球开发和商业化的独家权利，而鸟取大学将获得前期付款、销售里程碑付款以及基于销售额的版税。双方将共同进行候选药物的非临床试验，GC Pharma负责临床试验和全球商业化。此次合作旨在加速全球伴侣蛋白疗法的发展，利用双方的专长和资源。

Regeneron制药公司宣布，其研发的REGEN-COV™（casirivimab和imdevimab）抗体鸡尾酒在预防COVID-19感染方面取得积极成果。一项三期临床试验显示，REGEN-COV™可降低SARS-CoV-2感染者家庭成员感染症状性COVID-19的风险，效果显著。该试验达到了主要终点，将症状性感染的风险降低了81%（p

2021年7月28日，复旦大学与Allist Pharmaceuticals签署了战略合作协议，旨在开发以PGAM1代谢为靶点的抗肿瘤小分子药物。复旦大学研发的KH-3，一种PGAM1小分子变构抑制剂，在胰腺癌的预临床模型中显示出对胰腺导管腺癌的显著抑制作用，包括原代细胞、原位移植模型和PDX模型。同时，该校还在研究HKB99，该药物对非小细胞肺癌的生物活性具有多重抑制作用，包括增殖、耐药性和转移。

2021年7月31日获悉，生物技术公司Rani Therapeutics（简称：“Rani”，股票代码为：“ RANI”）昨日已在美国纳斯达克上市，发行价格为11美元，之前的发行区间为14美元到16美元。Rani此次发行667万股，募资总额为7337万美元。Rani开盘价与发行价均为11美元，以收盘价计算，Rani市值为2亿美元。

Humanigen公司宣布，其针对COVID-19住院患者进行的Phase 3 LIVE-AIR研究结果显示，CRP水平低于150 mg/L的黑人和非裔美国人患者可能是对lenzilumab治疗反应最高的群体，其无通气生存率（SWOV）的可能性几乎增加了9倍。在整体CRP低于150 mg/L的患者群体中，接受lenzilumab治疗的患者SWOV的可能性增加了2.5倍。这一发现对于黑人和非裔美国人这一对COVID-19高度易感的人群具有重要意义，尤其是在Delta变种迅速传播的背景下。Humanigen计划将分析数据提交给同行评审期刊，并在医学会议上展示。此外，该公司还将这些新数据与美国、英国、欧盟和其他地区的监管机构共享。该研究旨在评估lenzilumab是否能减轻免疫介导的“细胞因子风暴”并提高SWOV。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了强生旗下杨森制药公司生产的UPTRAVI®（塞利昔布）注射剂用于治疗肺动脉高压（PAH）成人患者，适用于暂时无法口服治疗的WHO功能分级II-III级患者。UPTRAVI®注射剂可避免治疗中断，维持治疗效果。该药于2015年首次获得FDA批准，用于延缓疾病进展和降低PAH住院风险。研究显示，UPTRAVI®注射剂与口服片剂在安全性、耐受性和药代动力学方面表现良好，未发现意外安全性问题。