Orchard Therapeutics宣布，其针对粘多糖病I型（MPS-I）的基因疗法OTL-203在临床试验中取得积极进展，所有八名患者均实现了血液学嵌合，且在治疗后的45天内达到主要疗效指标。此外，两名患者的运动技能、认知评分和生长情况均有所改善。公司预计将在2021年发布一年随访结果并启动注册性试验。OTL-203是一种针对MPS-I的体外自体造血干细胞基因疗法，旨在治疗由于α-L-艾杜糖苷酸酶（IDUA）溶酶体酶缺乏导致的疾病。

IDEAYA Biosciences公司宣布，其针对肿瘤的精准医疗产品IDE196在2020年美国癌症研究协会年会上发表摘要。IDE196是一种针对GNAQ/11突变肿瘤的PKC抑制剂，正在进行肿瘤不特异性的1/2期临床试验。公司计划在2020年中开始IDE196与MEK抑制剂binimetinib的联合临床试验。此外，IDEAYA正在开发针对MAT2A的合成致死性疗法，用于治疗MTAP基因缺失的实体瘤患者。公司计划在2020年第四季度向FDA提交MAT2A抑制剂的IND申请。

亚盛医药宣布其六项新药研究进展入选2020美国癌症研究协会（AACR）年会，涵盖多种癌种，包括APG-3526新型MCL-1抑制剂、APG-2575联合治疗ER+乳腺癌、APG-1252联合化疗克服EGFR突变非小细胞肺癌耐药等。这些研究为亚盛医药在肿瘤治疗领域的创新药物开发提供了科学支持，并展示了其在细胞凋亡路径关键蛋白抑制剂和激酶突变体抑制剂方面的研发实力。

Orexo的合作伙伴Gesynta Pharma宣布OX-MPI（GS-248）的I期临床试验结果积极。Gesynta Pharma拥有OX-MPI（GS-248）的所有权利，旨在开发治疗慢性炎症性疾病中的微血管疾病。该试验旨在评估OX-MPI（GS-248）在健康受试者中单次和多次递增剂量后的安全性、耐受性、药代动力学和药效学特性。结果支持进一步的临床开发，并计划进行II期临床试验。该研究将于2020年6月3日至6日的EULAR e-congress上展示。

Cybrexa Therapeutics宣布，其肿瘤靶向平台alphalex™开发的新型抗癌疗法将在美国癌症研究协会（AACR）虚拟年度会议II上展示。会议将展示Cybrexa的两个研究项目：CBX-12和CBX-13。CBX-12是一种低pH靶向的alphalex™-exatecan共轭物，在预临床模型中对HER2阴性实体瘤表现出显著疗效；CBX-13是一种包含强效maytansine DM4的共轭物，在HER2阴性异种移植模型中表现出对竞争疗法的不可靶向性。Cybrexa计划在2021年将CBX-12推进至I/II期临床试验。Cybrexa的alphalex™技术平台通过pH低插入肽pHLIP®、连接器和抗癌小分子（有效载荷）实现肿瘤的非抗原依赖性靶向和细胞内递送，有望革新癌症治疗标准。

BioInvent公司在AACR年度会议上展示了其针对肿瘤坏死因子受体2（TNFR2）的新药研发进展。公司通过其独特的n-CoDeR®抗体库和F.I.R.S.T™发现工具，筛选出两种具有不同分子和功能特性的抗体：BI-1808和BI-1910。这两种抗体在体内肿瘤模型中表现出强大的抗肿瘤活性，并有望进一步开发。公司CEO Martin Welschof表示，这些抗体的选择进一步证明了BioInvent的F.I.R.S.T™技术平台的功效，该平台能够发现人类抗体、靶点和通路。

Transgene和BioInvent宣布，他们共同研发的BT-001，一种编码抗CTLA4抗体的溶瘤病毒，在针对实体瘤的初步临床试验中展现出广泛的临床治疗潜力。这些数据将在美国癌症研究协会（AACR）2020年虚拟年会第二期上公布。BT-001是一种多功能溶瘤病毒，由Transgene和BioInvent共同开发，旨在通过Transgene的Vaccinia-based Invir.IO™病毒载体平台将这种强大的免疫疗法直接输送到肿瘤中。BT-001的溶瘤病毒、抗CTLA4和GM-CSF治疗策略已在人体中显示出活性，基于其能够诱导肿瘤微环境的基本变化和抗肿瘤活性。Transgene和BioInvent对BT-001作为单药治疗或与标准免疫疗法（如抗PD1/抗PD-L1疗法）联合使用，以改善实体瘤患者的临床结果充满信心。尽管Covid-19大流行带来了不确定性，但Transgene已提交BT-001的首个临床试验申请，并努力确保在2020年底前将这种多功能溶瘤病毒带入临床。

苏州贝康医疗器械有限公司近日完成1.5亿人民币C轮融资，由博华资本领投。贝康医疗专注于辅助生殖领域，是国内该细分市场的领军企业，拥有多个实验室和国内外业务合作。其自主研发的PGS试剂盒成为国内首个获得“创新医疗器械特别审批”的三代试管婴儿检测产品，填补了国内技术空白，并提升了试管婴儿妊娠率和降低了流产率。贝康医疗的市场规模预计达240亿人民币，有望成为二级市场基因检测领域最有潜力的上市企业之一。

Transgene公司与NEC公司共同宣布，他们将在美国癌症研究协会（AACR）2020年年度会议（AACR Virtual Annual Meeting II）上展示数据，证明用于为每位患者定制TG4050的预测算法在识别免疫原性癌症突变方面准确无误，即使在大量候选突变中也能做到。TG4050是一种基于Transgene的myvac®技术的个性化治疗性疫苗，由NEC的先进人工智能技术支持。目前，TG4050在欧洲和美国正在进行两项1期临床试验。TG4050旨在针对多达30个患者特异性新抗原（癌细胞突变），这些新抗原是通过NEC的Neoantigen Prediction System选定的，这是一种先进的AI技术，已在肿瘤学领域得到应用。预测系统基于20多年的AI专业知识，并已在专有免疫数据上进行训练，使其能够准确优先排序和选择最具免疫原性的序列。为评估预测的准确性，收集了癌症患者的样本，并对健康和肿瘤组织进行了测序，使用算法识别和排序突变。然后，通过测量针对预测抗原的T细胞频率来评估这些突变。初步结果显示，该系统可以在患者中识别出大量候选突变中的罕见免疫原性突变。Transgene利用其在病毒载体方面的专

Xencor公司宣布将在美国癌症研究协会虚拟年会上展示关于三种XmAb® 2+1双特异性抗体项目和一种IL-12-Fc细胞因子项目的新临床前数据。这些抗体项目包括针对PSMA、间皮素和ENPP3的抗体，其中ENPP3是一种在肾细胞癌中过度表达的未充分研究的肿瘤抗原。此外，公司还介绍了其新的细胞因子项目，一种功效降低的IL-12 Fc融合蛋白，在临床前模型中显示出强大的抗肿瘤活性。这些数据将在6月22日的AACR虚拟年会上展示，并可在Xencor公司网站上找到。

ImmunoGen公司宣布其下一代抗叶酸受体α（FRα）抗体偶联药物（ADC）IMGN151的预临床数据，该药物针对多种肿瘤类型中广泛表达的FRα。IMGN151在预临床模型中显示出对高、中、低FRα表达肿瘤的活性，表明其在多种肿瘤患者中具有潜力。IMGN151是一种不对称、双价、双表位抗体，靶向FRα的两个独立表位，通过可切割肽连接器与高活性的DM21偶联，提高了稳定性和旁观者抗肿瘤活性。IMGN151的药物与抗体比例平均为3.5。这些数据将在2020年6月22日至24日举行的虚拟美国癌症研究协会（AACR）年度会议II上通过海报展示。

Syntekabio公司研发的IDO/TDO双重抑制剂STB-C017在2020年美国癌症研究学会年会上公布动物试验结果，显示其与PD-1和CTLA-4免疫检查点抑制剂联用可显著提高肿瘤完全缓解率和长期生存率，尤其在肾细胞癌和肝细胞癌治疗中具有显著效果。STB-C017在动物试验中表现出有效阻断肿瘤犬尿氨酸分泌，增加CD8+ T细胞渗透肿瘤并减少调节性T细胞数量，给药方案为5天服药，2天不服药。Syntekabio计划进行GLP毒物学研究和动物药代动力学-药物效应动力学研究，预计2022年上半年提交新药临床试验申请。

铨融医药科技获得幂方资本领投的数千万元A+轮融资，专注于临床试验管理系统，助力临床研究提质增效。公司产品涵盖临床试验中心流程管理和执行管理平台，满足国际和中国GCP规范及信息安全要求，已与多家头部SMO和CRO公司合作，服务医院包括上海新华医院等。核心团队经验丰富，曾获普蕊斯与泰格医药战略投资。幂方资本和WinX Capital凯乘资本看好医药研发市场发展，认为铨融医药科技能提升研发效率。

信达生物制药在第56届美国临床肿瘤学会年会上公布与礼来制药共同开发的抗PD-1单抗达伯舒治疗晚期食管鳞癌的研究数据，同时展示其他六项临床研究的关键数据。这些研究涉及晚期恶性肿瘤、肝细胞癌、经典型霍奇金淋巴瘤、结外NK/T细胞淋巴瘤、黑色素瘤以及肝细胞癌的联合治疗方案。信达生物自成立以来致力于创新药物研发，拥有多个新药品种，并在香港联交所上市。公司与国际制药公司合作，旨在提高中国生物制药产业的发展水平，满足百姓用药需求。

Innovent Biologics公司宣布，将在第56届美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示其创新抗PD-1抗体TYVYT®（sintilimab注射剂）在治疗晚期或转移性食管鳞状细胞癌患者中的临床数据，包括ORIENT-2研究在内的六项临床研究将以海报讨论或在线出版物形式呈现。这些研究涉及不同类型的癌症，包括食管癌、肝癌、霍奇金淋巴瘤和黑色素瘤等。Innovent致力于开发、制造和商业化高质量的创新药物，旨在提高普通人的药物可及性和生活质量。

Corcept Therapeutics将在2020年美国临床肿瘤学会年度会议上展示关于选择性皮质醇受体调节剂relacorilant的新颖免疫肿瘤数据。该会议以虚拟形式于2020年5月29日至31日举行。Corcept首席医疗官Andreas Grauer博士表示，肾上腺癌患者往往会产生皮质醇，这可能会限制免疫检查点抑制剂的疗效。Corcept假设，在免疫治疗剂如pembrolizumab的同时给予选择性皮质醇调节剂relacorilant，可以治疗库欣综合征的症状并帮助pembrolizumab达到最大效果。该摘要中的数据已指导了公司针对产生皮质醇的转移性或不可切除肾上腺肿瘤的20名患者进行的1b期临床试验的设计，这些患者将接受relacorilant和pembrolizumab治疗。Relacorilant是一种非甾体、选择性糖皮质激素受体调节剂，它作为潜在治疗Cushing综合征和晚期肾上腺、卵巢和胰腺癌的药物正在被研究。Corcept Therapeutics专注于通过调节压力激素皮质醇的效果来发现和开发治疗严重代谢、肿瘤和精神性疾病的药物。

Pharmazz公司宣布其创新药物centhaquine获得印度监管机构批准，用于治疗低血容量性休克。Centhaquine作为一种首创药物，有望成为治疗低血容量性休克的关键疗法，因为它能改善导致死亡的关键因素。低血容量性休克通常由严重失血或体液流失引起，导致心脏输出量下降、血液循环不良和器官衰竭。Centhaquine在印度的关键III期临床试验中显示出与传统治疗方法相比，在提高血压和降低血液乳酸水平方面的显著改善，这些指标对于改善血流和增加器官灌注至关重要。此外，Centhaquine在临床试验中显著降低了死亡率，且耐受性良好，未出现严重不良事件。Pharmazz公司计划与印度监管机构合作，完成包装、标签、说明书、IPC测试、稳定性更新等工作，并提交上市后试验方案，以Lyfaquin™品牌推出Centhaquine。Pharmazz公司专注于重症监护医学领域新型产品的开发。