Cytokinetics公司宣布，其研发的心脏肌球蛋白激活剂omecamtiv mecarbil的全球性3期临床试验GALACTIC-HF的患者基线特征和人口统计学数据在ACC.20/WCC会议上发布。该试验旨在评估omecamtiv mecarbil在标准治疗基础上，是否能降低慢性心力衰竭患者的心脏事件和心血管死亡风险。GALACTIC-HF共纳入8256名患者，其中住院患者2083名，门诊患者6173名。患者特征包括年龄、性别、种族、左心室射血分数、纽约心脏协会心功能分级、NT-proBNP水平、缺血性心脏病病史、KCCQ总症状评分等。试验结果预计将有助于评估omecamtiv mecarbil的治疗效果。

上海，2020年3月30日——君实生物（HKEX: 1877）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）最近授予toripalimab联合辉瑞的axitinib治疗黏膜黑色素瘤孤儿药资格（ODD）。toripalimab是君实生物开发的抗PD-1单克隆抗体，2018年12月17日在中国获得转移性黑色素瘤二线治疗批准，并于2019年2月商业上市。关于联合治疗方案，黏膜黑色素瘤是一种在黏膜上皮发育的罕见黑色素瘤，对传统化疗反应不佳，与皮肤黑色素瘤相比，对免疫治疗的反应较低。临床试验结果表明，toripalimab与axitinib联合治疗晚期黏膜黑色素瘤的客观缓解率（ORR）为48.3%，疾病控制率（DCR）为86.2%，中位无进展生存期（mPFS）为7.5个月。FDA授予的孤儿药资格有利于联合治疗的发展，并获得美国注册和商业化方面的政策支持，包括临床试验费用税收抵免、新药申请费豁免以及7年的市场独占期。君实生物成立于2012年，致力于通过原创创新开发首创和最佳类药物，成为转化医学领域的先驱，为患者提供有效且负担得起的治疗方案。

REGENXBIO和Ultragenyx宣布了一项新的独家全球许可协议，使用REGENXBIO的NAV技术平台开发治疗罕见代谢性疾病的基因疗法。根据协议，REGENXBIO授予Ultragenyx独家全球许可权，并有权转许可，使用其NAV AAV8和AAV9载体。作为回报，REGENXBIO将获得700万美元的预付款、持续费用、里程碑付款和基于净销售额的版税。这一协议进一步验证了REGENXBIO知识产权组合的广度和深度，并表明其致力于与领先公司合作，推动重要的基因疗法项目的发展。

Phio Pharmaceuticals公司，一家基于其专有的自递送RNAi（INTASYL™）治疗平台开发下一代免疫肿瘤疗法的生物技术公司，近日宣布了来自多项动物研究的积极数据，这些数据验证了其INTASYL技术在作为癌症免疫疗法平台开发新型化合物方面的潜力。这些研究结果表明，通过局部注射mPH-762或PH-894，可以有效地抑制肿瘤生长，并显著影响肿瘤微环境，从而通过激活动物模型中实体肿瘤的免疫反应来减少肿瘤生长。PH-762旨在通过抑制T细胞中的PD-1受体表达来引发检查点阻断，与目前可用的PD-1抑制治疗相比，它能够在目标人类T细胞中以强大且持久的方式沉默检查点分子PD-1的表达。PH-894是一种INTASYL化合物，可以沉默BRD4的表达，BRD4是一种影响细胞分化的基因表达调节因子。这些发现支持了Phio Pharmaceuticals在实体肿瘤等难以治疗的癌症治疗方法的开发管线中继续开发其治疗化合物。

Vicore Pharma宣布向英国药品和健康产品监管局（MHRA）提交了关于其专有化合物C21的II期临床试验申请意向书，用于治疗COVID-19患者。C21是一种新型低分子量血管紧张素II受体2（AT2R）激动剂，属于肾素-血管紧张素系统（RAS）的“保护臂”，正在开发用于治疗特发性肺纤维化（IPF）和系统性硬化症。由于RAS在COVID-19发病机制中的关键作用，Vicore Pharma提出C21可能对治疗COVID-19有益。公司计划进行一项随机、双盲、安慰剂对照的试验，以评估C21在约50名需要氧气支持但无需机械通气的中度严重COVID-19患者中的疗效。Vicore Pharma将与临床研究组织Orphan Reach合作进行这项研究。

SAB Biotherapeutics获得美国国防部价值高达2700万美元的合同，用于开发一种快速响应抗体项目，旨在加速针对已知和新型生物威胁的强大人类多克隆抗体治疗药物的交付。项目通过DoD的化学、生物、辐射和核防御联合项目执行办公室（JPEO-CBRND）进行，旨在利用SAB的DiversitAb平台，该平台能够快速生产大量针对人类抗体的药物，无需依赖人类捐赠者。合同分为三个阶段，第一阶段已开始实施，第二阶段将扩大生产规模，第三阶段将生产针对未知威胁的抗体产品。SAB Biotherapeutics还致力于开发针对自身免疫疾病、炎症、传染病和癌症的疗法，并与CSL Behring合作研究新的免疫疗法。

Zymo Research与Tecan宣布合作推出一款针对病毒DNA/RNA提取的即用型处理解决方案，简化了从鼻咽拭子、口腔拭子、唾液、痰液、血浆和血清中提取病毒DNA/RNA的过程。该DreamPrep NAP工作站采用Zymo Research的Quick-DNA/RNA Viral MagBead Kit，通过提供针对病毒RNA提取优化的预加载脚本，正在由高复杂度测试实验室验证用于COVID-19检测。随着COVID-19疫情的扩散，实验室正在扩大测试规模，使用高通量自动化工作流程来隔离病毒RNA以便后续检测。这些工作流程通常需要耗时的脚本、配置和优化，这可能会在关键时刻显著降低实验室的可扩展性。Zymo Research和Tecan共同优化了基于磁珠的病毒RNA提取，推出了一个预编程、预配置、即插即用的系统，适用于高通量病毒RNA提取。该工作站具有用户友好的界面和引导设置，以简化实施。

Cubic公司与阿拉巴马大学亨茨维尔分校护理学院合作，利用其学习与技术资源中心的人体患者模拟器iStan测试公司开发的应急呼吸机设备，以应对COVID-19大流行可能引发的呼吸机短缺。该项目名为VentiGATR，已完成初步测试，并与亨茨维尔兽医专家和紧急服务合作进行活体动物测试。Cubic公司利用其GATR卫星通信和联网系统业务部门在亨茨维尔的运营作为主要研发和制造基地，将GATR可充气卫星天线（ISA）的现货充气组件重新用于开发紧凑型VentiGATR原型。Cubic公司董事长、总裁兼首席执行官布拉德利·H·费尔德曼表示，VentiGATR的开发是公司员工如何实现公司宗旨的绝佳例证，即通过创新为人们的生活带来积极改变。Cubic公司希望能在COVID-19大流行期间尽其所能提供支持。

Myovant Sciences与Gedeon Richter达成独家许可协议，Gedeon Richter将负责在欧洲、俄罗斯-独联体、拉丁美洲、澳大利亚和新西兰商业化relugolix组合片（relugolix 40 mg，雌二醇1.0 mg，醋酸炔诺酮0.5 mg）用于治疗子宫肌瘤和子宫内膜异位症。Myovant Sciences将获得4000万美元的预付款，以及至多40亿美元的监管和销售里程碑付款，以及净销售额的分级版税。Myovant Sciences保留在美国以及除女性健康以外的其他治疗领域的relugolix权利。Gedeon Richter将负责当地临床开发、生产和其地区的所有商业化活动。Myovant Sciences将继续领导relugolix组合片的全球开发。

Myovant Sciences与Gedeon Richter Plc.达成独家许可协议，Gedeon Richter将负责在欧洲、独联体国家、拉丁美洲、澳大利亚和新西兰地区商业化relugolix组合片（relugolix 40 mg，雌二醇1.0 mg，醋酸炔诺酮0.5 mg）用于治疗子宫肌瘤和子宫内膜异位症。Myovant将获得4000万美元的前期付款，以及至多4000万美元的监管里程碑付款和1.075亿美元的销售额相关里程碑付款，并在监管批准后获得净销售额的分级版税。Myovant保留在美国以及除女性健康以外的其他治疗领域的relugolix的所有权利。Gedeon Richter将负责当地临床开发、生产和其地区的所有商业化活动。Myovant还授予Gedeon Richter一项选择权，以合作开发relugolix组合片用于女性健康领域的其他未来适应症。

通用电气（GE）宣布完成将其生物制药业务以约200亿美元净收益出售给丹纳赫公司（Danaher），标志着GE多年转型的重要里程碑。GE董事长兼首席执行官H. Lawrence Culp, Jr.表示，这笔交易巩固了GE的财务状况，并保留了全球领先的医疗保健公司。交易总金额为214亿美元，包括210亿美元现金和丹纳赫承担的部分养老金负债。考虑交易税、费用和应收账款余额后，GE的净收益约为200亿美元。

Luminex公司获得来自美国卫生与公众服务部下属生物医学高级研究与发展局（BARDA）的642,450美元资金，用于支持其ARIES SARS-CoV-2检测的开发、测试和提交紧急使用授权（EUA）。该检测可在公司已获得FDA批准的ARIES系统上运行，该系统是一个适用于中等复杂度实验室的自动化分子诊断平台。ARIES SARS-CoV-2检测旨在为疑似COVID-19患者提供快速结果，大约需要两小时，适用于6单元和12单元的ARIES系统，以实现中等吞吐量并减少手动操作时间。该检测将简化现有实验室开发测试（LDTs）的流程，降低成本，并允许实验室在验证后立即开始测试。Luminex计划将ARIES SARS-CoV-2检测的价格定在当前政府补偿水平以下，以减轻客户和医疗体系在COVID-19大流行期间的额外财务负担。此外，Luminex还获得了BARDA合同和FDA EUA，用于其NxTAG CoV Extended Panel，这是一种用于检测SARS-CoV-2的高通量测试，可在Luminex易于使用的紧凑型MAGPIX系统上运行。

BIOQUAL公司宣布开发用于COVID-19候选疫苗的体内测试程序。自2020年2月起，BIOQUAL与哈佛医学院贝斯以色列德康医疗中心和Ragon研究所的Dr. Dan Barouch合作，开始研发COVID-19动物模型。多年来，BIOQUAL致力于开发体内测试项目，并在研发针对艾滋病、肝炎、寨卡、基孔肯雅等新兴疾病的疫苗和疗法方面投入了大量研究。目前，公司专注于COVID-19研究，有望在成功疫苗和疗法的开发中发挥重要作用。此外，文中提到的非历史事实性质的陈述为前瞻性陈述，受风险和不确定性影响，实际结果可能与当前预期存在较大差异。

Navidea Biopharmaceuticals与WorldCare Clinical达成合作意向，共同推进类风湿性关节炎（RA）诊断的临床影像工作流程。根据协议，WorldCare Clinical将成为Navidea RA诊断的中央影像服务提供商。双方将合作完成Navidea正在进行和计划中的RA诊断试验，并共同开发商业工作流程和基础设施，以支持Navidea RA诊断的全面商业化计划。预计WorldCare Clinical将负责管理即将进行的2b期（NAV3-32）和3期（NAV3-33）临床试验的影像方面，并同步开发优化工作流程，为RA监测应用中的Tc 99m tilmanocept的商业化做准备。

Initiator Pharma A/S宣布向英国药品和健康产品监管局提交了其候选药物IP2018的2a期临床试验申请，预计将在2020年夏季获得批准并启动临床试验。IP2018旨在治疗患有重度抑郁症的患者的性功能障碍，该药物通过抑制血清素、去甲肾上腺素和多巴胺的突触再摄取来发挥作用。该2a期临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、三交叉试验，旨在研究IP2018在年轻抑郁症患者中的疗效和安全性。公司CEO Claus Elsborg Olesen表示，这一举措对于满足患者对更好治疗的需求具有重要意义。此外，Initiator Pharma还行使了与Saniona就IP2018达成的独家选择权协议。

Bristol Myers Squibb和bluebird bio公司向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了idecabtagene vicleucel（ide-cel；bb2121）的生物制品许可申请（BLA），用于治疗至少接受过三种先前治疗（包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体）的复发性/难治性多发性骨髓瘤成人患者。该申请基于KarMMa 2期临床试验的结果，该试验评估了ide-cel在经过大量预治疗的复发性/难治性多发性骨髓瘤患者中的疗效和安全性。KarMMa试验的数据显示，ide-cel在该患者群体中达到了主要终点——总缓解率，以及关键次要终点——完全缓解率。ide-cel是一种针对B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体（CAR）T细胞免疫疗法，已被FDA授予突破性疗法指定（BTD）和优先药品（PRIME）指定。

2020年3月31日，生物制药公司Propanc Biopharma宣布获得300万美元融资，投资方是一家机构投资者。募集的资金将用于对该公司的主要候选产品PRP进行工程运行和全面GMP生产，以及用于FIH研究的药代动力学方法验证，以分析该药物在晚期癌症患者中的分布情况，公司拟在澳大利亚墨尔本的Peter Mac中心开展FIH研究。为完成此次交易，公司签订了一份证券购买协议，购买11,250,000股普通股和在成交时发行的预出资认股权证，以及11,250,000份A系列认股权证，以每股0.20美元购买普通股。