Rhythm Pharmaceuticals公司完成向美国食品药品监督管理局（FDA）提交治疗POMC和LEPR缺乏性肥胖的新药申请（NDA），该药名为setmelanotide。该药旨在治疗罕见遗传性肥胖症，包括POMC和LEPR缺乏性肥胖。Rhythm公司表示，这是其向改善罕见遗传性肥胖症患者护理迈出的重要一步。FDA通常有60天的审查期，Rhythm公司已申请优先审查，若获得批准，审查期将缩短至六个月。Phase 3临床试验显示，setmelanotide在治疗POMC和LEPR缺乏性肥胖患者中，体重减轻和饥饿感减少具有统计学和临床意义。POMC和LEPR缺乏性肥胖是罕见疾病，美国约有100至500名患者患有POMC缺乏性肥胖，500至2000名患者患有LEPR缺乏性肥胖。setmelanotide是一种研究性药物，旨在恢复受损的MC4R通路功能，减少饥饿感和体重。FDA已授予setmelanotide突破性疗法认定，EMA也授予其优先药物（PRIME）认定。

Intensity Therapeutics公司宣布，其领先产品INT230-6与Keytruda联合治疗晚期癌症的IT-01 KEYNOTE A10研究阶段的初步安全性评估取得成功。在治疗7名不同类型晚期癌症的患者中，包括三阴性乳腺癌、 Merkel细胞癌、 chordoma、 desmoid肿瘤和软组织肉瘤，所有患者均完成了28剂量的限制性毒性（DLT）期，未出现DLT或药物相关严重不良事件。研究小组已批准将INT230-6与Keytruda的联合治疗扩展到深层肿瘤，并启动了针对胰腺癌、微卫星稳定型结直肠癌和胆管癌的Phase 2研究。此外，公司计划开展第四个Phase 2队列，测试该组合在鳞状细胞癌患者中的疗效。公司首席执行官表示，这一安全性确认是评估INT230-6与Keytruda联合使用的重要里程碑，他们期待开始招募难以治疗且对PD1/PDL1抗体单独治疗无反应的癌症患者。

Oyster Point Pharma宣布完成了其关键性3期ONSET-2临床试验的入组工作，该试验评估了OC-01鼻喷剂治疗干眼病症状的安全性和有效性。试验共入组了758名受试者，略超原定目标750名。该研究旨在评估OC-01鼻喷剂两种剂量（0.6mg/ml和1.2mg/ml）与安慰剂鼻喷剂的效果。预计将在2020年第二季度末提供ONSET-2试验的顶线数据。Oyster Point Pharma表示，尽管COVID-19大流行对部分临床试验站点产生了影响，但入组工作完成时对研究操作和数据收集的影响有限。OC-01鼻喷剂是一种新型治疗干眼病的方法，通过激活鼻腔内的三叉神经副交感通路来刺激自然泪液的产生。Oyster Point Pharma专注于开发治疗眼表疾病的首创新药。

Compass Therapeutics公司宣布其领先研究性药物CTX-471在临床前试验中展现出良好的疗效和安全性，该药物目前正处于1期临床试验阶段。该研究发表在JCI Insight期刊上，详细介绍了CTX-471作为全人源抗体，能够结合并激活CD137受体独特表位，对多种同基因肿瘤模型表现出单药治疗活性，并在动物模型中表现出良好的耐受性。CTX-471的1期临床试验正在评估接受至少一线治疗的转移性或局部晚期实体瘤患者，预计2020年中完成剂量递增部分，随后将进入剂量扩展阶段。CTX-471的独特之处在于其结合CD137受体的独特表位，与其他CD137激动剂不同，在治疗小鼠肿瘤方面显示出显著效果，且未在动物或非人灵长类动物中观察到肝毒性，支持其在患者中具有较宽的治疗窗口。Compass Therapeutics是一家专注于人体免疫突触的生物医药公司，正在利用其专有的StitchMabs技术和多特异性平台开发新一代单克隆和多特异性抗体疗法。

Seres Therapeutics公司完成了SER-109 Phase 3临床试验ECOSPOR III的入组工作，这是首个针对艰难梭菌感染（CDI）的口服微生物组疗法候选药物，获得了美国FDA的孤儿药和突破性疗法指定。SER-109有望成为首个治疗CDI根本原因的FDA批准疗法，也是首个获得批准的针对任何人类条件的微生物组药物。公司计划在年中公布顶线临床结果，并计划与FDA讨论产品审批事宜。此外，Seres还在推进其他临床开发候选药物，并受到COVID-19疫情的影响，正在审查开发计划以加快管线进展。

Can-Fite BioPharma Ltd.正在进行一项针对其药物候选Piclidenoson的Phase III Comfort™试验的中间分析，该试验旨在评估Piclidenoson在治疗中度至重度斑块状银屑病方面的疗效。试验预计将在2020年第四季度公布中期结果。该研究旨在证明Piclidenoson与安慰剂相比具有优越性，与Apremilast（Otezla®）相比具有非劣效性。Piclidenoson已在超过1400名患者中进行了剂量，且耐受性良好，没有出现新的安全担忧。此外，Piclidenoson还被许可用于加拿大、韩国、西班牙、奥地利、瑞士、香港、澳门、台湾和中国等地的银屑病治疗。据iHealthcareAnalyst估计，银屑病治疗市场预计到2025年将达到113亿美元。同时，公司还面临COVID-19疫情可能对其业务运营和资本筹集产生不利影响的潜在风险。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了礼来公司（Eli Lilly and Company）的补充生物制品许可申请（sBLA），将Taltz（ixekizumab）注射剂80 mg/mL用于治疗6至18岁患有中度至重度斑块型银屑病的儿童。银屑病影响美国近800万人，许多儿童在童年时期出现症状。Taltz在3期儿科研究中，半数患者在12周治疗后皮肤完全清除。礼来自豪地表示，Taltz在成人银屑病治疗中已有超过五年的数据，现在可以提供给更多患有这种疾病的人。该研究显示，Taltz在儿童银屑病患者中的安全性、耐受性和疗效与成人患者相似。礼来公司将与保险公司、医疗系统和提供商合作，确保患者能够获得这种治疗。

Opthea Limited完成了一项针对糖尿病黄斑水肿（DME）的Phase 2a临床试验，该试验评估了OPT-302与艾塞那肽（Eylea®）联合使用的安全性和有效性。尽管面临COVID-19大流行带来的挑战，所有患者已完成治疗阶段，Opthea正专注于数据清理和准备数据公布。Opthea同时在进行湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）的Phase 3项目规划，包括准备在美国和欧洲的监管沟通文件，并推进OPT-302的制造以进行Phase 3临床试验。Opthea已完成2019年12月的融资，目前现金储备约为7000万澳元，足以支持公司战略目标和临床试验活动。Opthea的CEO兼总经理Megan Baldwin表示，尽管全球面临COVID-19大流行带来的挑战，公司的技术基础并未改变，公司将继续关注政府政策和卫生当局的建议，并适时向股东更新信息。

Arvelle Therapeutics宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理其关于 cenobamate 用于成人癫痫部分性发作辅助治疗的上市许可申请（MAA）。该申请基于两项随机、双盲、安慰剂对照研究以及一项大型、国际、多中心开放标签安全性研究的数据。Arvelle Therapeutics从SK Biopharmaceuticals Co., Ltd.获得了cenobamate在欧洲的开发和商业化独家权利，相关数据由SK Life Science, Inc.（SK Biopharmaceuticals的子公司）的全球临床试验项目生成。2019年11月，SK Life Science获得美国食品药品监督管理局（FDA）对cenobamate片剂的批准，用于治疗部分性发作。Arvelle Therapeutics总裁兼首席执行官Mark Altmeyer表示，EMA对MAA的接受是Arvelle的一个重要里程碑，他们相信cenobamate将为许多仍经历无法控制的癫痫部分性发作的患者提供有效的治疗选择。Arvelle Therapeutics总部位于瑞士，获得了2.075亿美元的启动融资，这是欧洲专注于生物制

Daiichi Sankyo Europe在ACC.20/WCC虚拟会议上宣布了关于bempedoic acid（贝美他尼酸）的两项重要研究。一项为期12周的Phase 2临床试验（Study 058）显示，贝美他尼酸/依泽替米双联固定剂量组合（FDC）能显著降低高胆固醇血症患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平，且不影响血糖控制。另一项对四个Phase 3临床试验的汇总分析表明，贝美他尼酸能显著降低高胆固醇血症患者的LDL-C水平，并降低高敏C反应蛋白（hsCRP），减少心血管疾病风险。Daiichi Sankyo Europe表示，这些数据支持贝美他尼酸作为降低LDL-C水平、预防心血管事件的治疗选择。

Isofol Medical AB宣布，基于TATAA Biocenter AB验证的新基因表达数据表明，低ABCC3表达的患者在使用arfolitixorin（一种新型药物）治疗时，相较于目前使用的leucovorin（一种前体药物）在无进展生存期（PFS）和总生存期方面可能获得更显著的效果。新方法验证的数据显示，低ABCC3基因表达的患者比例从66.6%增加到75%，且高ABCC3基因表达患者的PFS获益增加了1.1个月。Isofol首席执行官Ulf Jungnelius表示，这些新数据表明，存在大量低表达特定叶酸相关基因的患者，他们目前使用5-FU/leucovorin治疗方案并未获得最佳效果。低ABCC3基因表达与leucovorin向[6R]-MTHF的转化不良以及这些患者较差的无病生存期相关。这支持了arfolitixorin（一种[6R]-MTHF的活性代谢物，无需转化）对这些患者有益的假设。arfolitixorin是Isofol的专有候选药物，旨在提高标准化疗对晚期结直肠癌的疗效。该药物目前正在进行全球3期临床试验。Isofol Medical AB（publ）是一家处于临床阶段的生物技术公

PreCheck Health Services与Co-Diagnostics达成独家分销协议，获得其在阿富汗、哈萨克斯坦、吉尔吉斯斯坦、塔吉克斯坦、土库曼斯坦和乌兹别克斯坦的qPCR传染病试剂盒、Logix Smart COVID-19 PCR诊断测试和Co-Dx Box仪器的独家分销权。此协议是在与Co-Diagnostics签订俄罗斯、厄瓜多尔、巴拿马、罗马尼亚和摩尔多瓦协议之后达成的。PreCheck的11个分销地区总人口达2.98亿。PreCheck认为Co-Diagnostics的COVID-19 PCR测试是最准确的检测COVID-19感染的方法，并获得了CE标志认证。PreCheck Health Services的CEO Justin Anderson表示，公司将继续与Co-Diagnostics合作，以应对全球疫情。

苏州，2020年3月30日/美通社/ ——Alphamab Oncology、Simcere和3D Medicines宣布在中国大陆共同开发及商业化皮下注射型抗PD-L1抗体KN035。KN035由Alphamab Oncology发明，是一种重组抗PD-L1单域抗体，与人类Fc融合。该抗体在安全性、便利性和患者依从性方面具有独特优势，有望提高患者生活质量。KN035正在进行中国、美国和日本的临床试验，包括针对MSI-H/dMMR晚期实体瘤的关键性II期临床试验和针对晚期胆管癌的III期临床试验。此次合作将推动KN035在中国大陆的开发和商业化，旨在为更多癌症患者提供更好的治疗方案。

Diverse Biotech与杜克大学Preston Robert Tisch脑肿瘤中心达成初步合作，共同研究治疗胶质母细胞瘤的新药。研究将在动物模型中进行，以评估Diverse Biotech新药化合物的疗效和组织分布。Diverse Biotech首席执行官Stella Vnook表示，公司希望开发和研究能改变胶质母细胞瘤治疗标准的药物。杜克大学脑肿瘤中心的研究教授和转化研究主任Steve Keir表示，实验室的目标是寻找可能改善胶质母细胞瘤患者预后的新疗法，而新型药物的临床前测试是这一过程的第一步。Diverse Biotech是一家美国生物制药公司，专注于医学发现和新分子的开发，以治疗癌症和其他疾病。

科学家利用CelliGO平台，一种新型基于液滴的微流控技术，揭示了免疫系统的细胞水平活动，该技术能快速筛选数百万个产生抗体的B细胞，从而发现具有独特功能活动的抗体，为治疗目的提供帮助。这项研究发表在《自然生物技术》杂志上，揭示了免疫系统的复杂性，并提出了针对COVID-19等疾病的新治疗方法。HiFiBiO Therapeutics公司已将CelliGO技术应用于寻找SARS-CoV-2中和抗体，并与领先医院和其他机构合作，筛选康复患者的血液样本，以推进抗体药物的研发。该公司致力于通过开放创新与行业和学术界合作，利用其领先的单一细胞技术平台，发现大量高质量的生物治疗候选药物，并迅速与科学和医疗界合作，加速新疗法的开发。

美国和英国的三所机构获得总计2000万美元的资助，用于开展临床试验，以识别针对COVID-19的高效免疫疗法。这笔资助来自比尔及梅琳达·盖茨基金会、Wellcome和万事达卡启动的COVID-19治疗加速器，旨在加快COVID-19治疗药物的研发和获取。研究将关注现有药物和抗体在抗击疫情中的作用，包括对氯喹和羟氯喹等抗疟疾药物的研究，以及建立冠状病毒免疫疗法联盟以评估候选抗体。此外，Chan Zuckerberg Initiative和英国政府也提供了额外资金，以支持加速器的研究工作。

广州XlifeSciences与GenScript ProBio合作启动了中国首个针对实体瘤治疗的TCR-T项目TAEST16001的早期临床试验，GenScript ProBio对其表示祝贺。这是双方首次合作，GenScript ProBio负责质粒和病毒工艺开发及临床生产，并将负责商业生产。XlifeSciences拥有HATac和TAEST两大自主知识产权平台，拥有完整的TCR相关技术知识产权。GenScript ProBio提供技术制造支持，帮助XlifeSciences完成所有IND申报前的CMC研究。GenScript ProBio作为基因和细胞治疗领域的领军企业，致力于缩短生物药物从研发到上市的时间，降低研发成本，加速药物商业化进程。