AT-007在ACTION-Galactosemia临床试验中显示出对半乳糖血症患者体内有毒半乳糖醇水平的快速和持续降低，同时MRI结果显示患者脑水肿、神经元健康和脑半乳糖醇水平有所改善。40mg/kg剂量的AT-007在健康志愿者中耐受性良好，没有报告药物相关的不良事件。目前正在进行Galactosemia患者的40mg/kg剂量评估。此外，公司计划在第二季度启动一项针对儿童患者的安全性和生物标志物设计类似的临床试验。

HOOKIPA Pharma公司宣布，其基于 proprietary arenavirus平台的VaxWave®技术疫苗HB-101在《感染性疾病杂志》上发表了一项1期临床试验结果。该疫苗针对巨细胞病毒（CMV），目前正在进行2期临床试验。研究显示，HB-101在几乎所有受试者中均表现出良好的耐受性和CMV特异性多功能的CD8 T细胞和中和抗体反应。由于缺乏矢量中和抗体反应，重复接种疫苗后，CMV抗原特异性免疫反应显著增加，这应有助于进一步的加强免疫。该疫苗候选品有望预防移植受者和新生儿临床显著的CMV感染。Cytomegalovirus是一种常见于儿童和早期成年的病毒，大约60%的美国人口已暴露并处于潜伏感染状态。在免疫抑制患者中，如移植受者，CMV感染会导致显著的发病率和死亡率。此外，在新生儿中，当在子宫内感染时，CMV感染可能导致显著的发病率和死亡率。HOOKIPA Pharma正在开发一种新的免疫治疗类别，针对传染病和癌症，其技术旨在重新编程人体的免疫系统。

Spectrum Pharmaceuticals公司宣布了其针对EGFR外显子20插入突变的非小细胞肺癌（NSCLC）患者的poziotinib Phase 2临床试验ZENITH20的第一队列结果。该研究结果将在2020年4月27日至28日举行的美国癌症研究协会（AACR）虚拟年会I的靶向肺癌治疗会议上展示。Spectrum将举办电话会议和网络直播，于4月28日8:30 a.m. ET / 5:30 a.m. PT进行，以回顾数据并讨论战略。会议信息包括会议时间、地点、摘要编号等，且虚拟年会第一版对所有人均免费。

百时美施贵宝宣布其关键III期临床试验CheckMate -743达到主要研究终点，评估纳武利尤单抗联合伊匹木单抗治疗恶性胸膜间皮瘤的效果。中期分析显示，该联合疗法在总生存期方面显著优于标准化疗，具有统计学意义和临床意义。这一结果标志着双免疫疗法在多瘤种治疗中的有效性，同时也为恶性胸膜间皮瘤患者带来了新的治疗希望。在新冠疫情背景下，百时美施贵宝对参与试验的患者、研究者和工作者表示感谢，并期待在医学会议上分享这一重要成果。

强生公司旗下西安杨森制药有限公司宣布，其旗下药物特诺雅（古塞奇尤单抗注射液）在中国上市，用于治疗中重度斑块状银屑病成人患者。特诺雅是全球首个获批的白介素23抑制剂，可靶向抑制IL-23这种在银屑病中起关键作用的细胞因子。该药在中国上市前已获得中国国家药品监督管理局的加速审批，并在全球III期研究中证实其长效持久的皮损清除效果。研究显示，特诺雅治疗的患者在第16周和第48周皮损清除面积均显著高于安慰剂和TNFi对照组。此外，特诺雅治疗的患者在4年内仍可维持高应答。目前，特诺雅已覆盖中国26个城市，并启动了针对低收入和低保患者的援助项目。

和铂医药宣布其全人源抗FcRn抗体batoclimab（HBM9161）针对视神经脊髓炎谱系疾病的临床1b/2a期研究完成首例患者入组给药，这是全球首个抗FcRn靶点药物在该疾病的研究。batoclimab（HBM9161）是靶向新生儿Fc受体（FcRn）的全人源抗体，可加速体内自身抗体的降解，具有创新机制。该研究旨在评估batoclimab（HBM9161）在中国患者的安全性、耐受性、药效学和疗效。和铂医药计划推进batoclimab（HBM9161）针对包括重症肌无力、甲状腺性眼病、视神经脊髓炎谱系疾病、成人免疫性血小板减少症等自身免疫性疾病的临床开发，以满足中国市场的未满足需求。

中科微针，一家国内知名微针给药产业化企业，近期完成了数千万pre-A轮融资，投资方为重庆中科盈晖基金，用于研发投入、产线加速和市场拓展。公司产品技术核心是阵列微针贴片，能够无痛穿透角质层，实现经皮释放活性成分，有效解决传统给药模式的痛点。中科微针已申请专利25项，并与多家医疗机构合作开展微针给药技术的开发、临床试验和临床推广。公司采用双轮驱动商业模式，为药企提供CRO/CDMO服务，同时直接向市场输送医美/医疗类产品和器械。2019年，中科微针实现收入超100万，预计2020年销售额破亿。

德国英格海姆，Boehringer Ingelheim公司宣布，欧洲委员会批准了尼替丹尼布用于治疗成人系统性硬化症相关间质性肺疾病（SSc-ILD）。这一批准是在人类用药产品委员会于2020年2月27日对尼替丹尼布治疗SSc-ILD表示积极意见后做出的。系统性硬化症（SSc）是一种罕见自身免疫性疾病，可导致包括肺部在内的多种器官纤维化，严重时可致命。当肺部受影响时，可引发间质性肺疾病（ILD），即SSc-ILD，是SSc相关死亡的主要原因。尼替丹尼布是首个也是唯一获批准用于治疗SSc-ILD的药物，为患者带来了实质性的积极改变。该批准是基于SENSCIS®试验的结果，这是一项针对尼替丹尼布在SSc-ILD患者中疗效和安全的III期双盲、安慰剂对照试验。结果显示，尼替丹尼布与安慰剂相比，在52周内使肺功能下降速度减缓了44%，同时其安全性和耐受性类似于特发性肺纤维化（IPF）患者。尼替丹尼布已在包括加拿大、日本和巴西在内的多个国家获得治疗SSc-ILD的监管批准，并在超过75个国家获得治疗IPF的批准。

Novartis宣布，Mayzent（西泼尼莫德）治疗SPMS（继发性进展性多发性硬化症）的患者，与延迟治疗的患者相比，降低了残疾进展和认知衰退的风险。新数据显示，Mayzent可显著减少皮质灰质和丘脑萎缩，这些结果与长期不可逆的残疾积累相关。Mayzent是首个也是唯一一个在广泛SPMS患者中研究并证明可以延缓残疾进展的口服疾病修饰疗法。五年的EXPAND开放标签扩展试验评估了Mayzent在SPMS患者中的长期疗效和安全性，结果显示Mayzent组患者的三年和六个月确认残疾进展（CDP）的风险显著低于安慰剂转换组。这些数据表明，Mayzent可以帮助患者通过其长期延缓进展和认知障碍的效果，维持更长时间的独立性。

赛诺菲宣布阿利西尤单抗注射液（波立达®）在中国上市，为抗动脉粥样硬化治疗不理想的广大患者提供新治疗选择，降低主要不良心血管事件风险和全因死亡风险。波立达®在中国是首个同时获批两大适应症的国家，比预计提前2个月上市。此外，赛诺菲启动“关爱立达患者援助项目”，助力急性冠脉综合征（ACS）患者管理疾病风险。波立达®作为PCSK9抑制剂，通过降低LDL-C水平，有效降低ASCVD患者的心血管事件风险。赛诺菲致力于将创新药品和疫苗引进中国，满足中国人民的健康需求。

「Unlearn.AI」官网报道，该公司获得1200万美元A轮融资，由8VC领投，现有投资者DCVC、DCVC Bio和Mubadala Capital Ventures参投，8VC负责人将加入董事会。公司致力于开发疾病发展监测计算机模型，通过机器学习应用，提供解决病人异质性问题的工具。DiGenesis™平台最初应用于神经系统疾病，如阿尔茨海默氏病和多发性硬化症，旨在加速药物研发，减少临床试验所需患者数量。DiGenesis™利用患者历史数据集，创建“Digital Twins”及其虚拟病历，加入Intelligent Control Arms产品，减少临床试验时间，降低安慰剂使用。创始人兼CEO Charles K. Fisher博士具有丰富的医学技术研究背景，公司计划利用新资金扩大团队和业务，寻找更多应用领域。

诺辉健康成功完成2000万美元D轮融资，投资方包括Omniscience资本、Exome Asset Management、启明创投、软银中国和美国杜克大学资产管理公司。本轮融资将用于新产品开发、临床研究、服务体系升级和市场品牌建设。诺辉健康已推出肠癌、宫颈癌、胃癌和肺癌等居家早筛产品，如“常卫清”、“噗噗管”和“宫证清”，其产品具有无创、非侵入、操作便捷等优势。公司采用多靶点FIT-DNA联合检测技术，确保早期病变及时发现。诺辉健康产品已写入《中国结直肠肿瘤早诊筛查策略专家共识》等。公司愿景是将癌症早筛产品做成快速医疗消费品，未来可在药店、超市和互联网购买。投资人看好中国癌症早筛领域，认为无创、非侵入新型分子诊断技术是蓝海市场。

成都爱兴生物科技有限公司获得数千万元B轮融资，投资方为领衔健康医疗基金，资金将用于扩大产能和市场推广。公司成立于2013年，专注于化学发光POCT产品研发，拥有完全自主知识产权的LIA-12均相化学发光POCT系统，已在多个临床科室应用。公司产品覆盖心脏、炎症、胃功能、肾功能等领域，取得12项产品注册证。POCT行业增速较快，市场规模占比超过10%，技术平台和方法学不断升级，均相化学发光技术成为发展方向之一。相较于传统技术，均相化学发光技术具有灵敏度高、信号范围宽、精密度高等优点，适用于POCT设备，并可用于基础医学研究、DNA分子检测等领域。爱兴生物总经理表示，公司产品模块化设计，可实现一小时50人次的定量高通量检测。

全球领先的心脏瓣膜钙化非植入导管解决方案企业Pi-Cardia Ltd.近日宣布完成由Sofinnova Partners领投的2700万美元融资，参投方包括公司董事长Jacques Séguin教授和原投资者。Pi-Cardia的Leaflex™导管可对瓣膜钙化进行机械评分，恢复小叶柔韧性，改善瓣膜血流动力学，为不打算接受TAVR的患者提供独立治疗手段，并可作为预处理方法改善重度钙化和二叶主动脉瓣患者TAVR效果。去年，Pi-Cardia成功完成首次人体试验，新融资将助力公司在美国和欧洲进行临床试验，证明主动脉瓣评分治疗效果。Sofinnova Partners合伙人Anne Osdoit表示，他们很高兴加入Pi-Cardia，帮助利用Leaflex™为主动脉瓣修复建立新市场。Pi-Cardia首席执行官Erez Golan表示，他们致力于推动医疗创新发展，建立Leaflex™作为主动脉瓣狭窄患者独立治疗方案的长期安全性和有效性。

长木谷，一家专注于骨科人工智能解决方案的国家级高新技术企业，近日获得数千万元A轮融资，由中关村发展集团启航投资领投，联想之星、以太投资、万辉资本等跟投。公司致力于研发骨科AI产品，如第四代基于AI深度学习的关节置换三维手术解决方案，旨在提高手术精准度、标准化和可视化。长木谷CEO张逸凌博士表示，AI HIP系统作为“超级工具”，有助于优质医疗资源下沉基层，推动国家分级诊疗。目前，AI HIP系统已进入临床注册申报阶段，并与强生医疗达成战略合作，共同推进关节置换解决方案。长木谷的产品已在多家大型三甲医院落地，开展临床科研合作，并实现多轮迭代。随着中国骨关节疾病患者数量庞大，人工关节置换手术量快速增长，AI HIP系统有望在骨科手术领域发挥重要作用。

Kurin Inc.宣布与Vizient达成协议，为Kurin Lock血液培养优化设备提供优惠价格和条款，旨在降低血液培养污染率。该协议自2020年4月1日起生效，将帮助更多医院加入Kurin，保护患者免受伤害，并降低医疗保健成本。Kurin Lock通过自动被动捕捉潜在污染物，有效减少血液培养污染，解决因污染导致的错误诊断、抗生素滥用、住院时间延长及社区健康问题。Vizient是美国最大的会员驱动型绩效改进公司，拥有多样化的会员和客户基础。Kurin Inc.是一家专注于减少血液培养污染产品设计和销售的认证少数族裔企业，已获得FDA 510(k)市场批准。

Cellphire公司宣布，美国卫生与公众服务部下属的生物医学高级研究与发展局（BARDA）已行使了其与该公司签订的多年合同中的第三个选项，该选项价值33.3百万美元，以支持Cellphire下一代基于血小板的止血产品Thrombosomes®进行II期临床试验。这一决定是在Cellphire与BARDA签订的总额高达8260万美元的合同框架下做出的，旨在推进冻干血小板的开发，以应对灾害响应。Cellphire的Thrombosomes产品利用其专利技术稳定和冻干血小板的特性，开发出下一代治疗药物，以治疗出血患者。与标准液体血小板相比，Thrombosomes具有3年的保质期，有助于在公共卫生紧急情况下缓解血小板短缺问题。