Oryzon Genomics公司在AAT-AD/PD 2020会议上发布了其针对阿尔茨海默病（AD）的两个临床试验REIMAGINE-AD和ETHERAL的数据。REIMAGINE-AD试验显示，vafidemstat在治疗6个月后显著降低了中重度AD患者的激越和攻击性行为，同时减轻了护理者的负担，且药物安全耐受。ETHERAL试验中，vafidemstat在治疗6个月后显示出良好的安全性和耐受性，某些炎症和神经元损伤生物标志物有所降低，但患者未表现出认知改善。公司计划在AAIC-2020会议上进一步报告ETHERAL在欧洲的6个月数据。

Capricor Therapeutics公司宣布，其新型细胞疗法CAP-1002已根据同情使用途径为晚期COVID-19患者提供治疗。上周在洛杉矶一家领先的医疗中心为两名患者进行了治疗，未来几周还将有更多患者接受治疗。CAP-1002的输注安全进行，患者目前临床稳定。该疗法因其强大的免疫调节能力而被用于治疗或减轻COVID-19患者的ARDS肺炎。CAP-1002由同种异体心脏球体来源细胞组成，具有强大的免疫调节活性，在炎症模型中显示出减轻抗炎细胞因子释放和巨噬细胞激活的作用。Capricor已向FDA提交了扩大访问研究新药（IND）申请，以调查CAP-1002在特定COVID-19患者中的使用情况，目前该申请正在审查中。

resTORbio公司宣布，由于新西兰COVID-19疫情四级警报，将推迟其正在进行中的RTB101 Phase 1b/2a临床试验第五组的招募。RTB101是一种口服的小分子产品候选药物，是TORC1的强效抑制剂，用于治疗帕金森病。该试验在新西兰的多个临床中心进行，目前前四组的招募已完成。公司表示，他们致力于探索TORC1抑制在帕金森病患者中的潜在益处，并期待已完成四组的试验数据。该试验旨在评估RTB101单独或与西罗莫司联合使用的安全性及耐受性。

UroGen Pharma Ltd.宣布了UGN-102（美托咪啶）用于膀胱内溶液治疗低级别中危非肌肉侵袭性膀胱癌（LG IR-NMIBC）的积极中期数据分析结果。这些数据发表在《泌尿学杂志》4月增刊的突破性摘要中。2b期OPTIMA II试验显示，治疗开始后三个月的完全缓解（CR）率为65%（63名患者中的41名）。在这部分患者中，6个月和9个月随访时，31/32名患者（97%）和17/20名患者（85%）未出现疾病。UroGen首席医疗官Mark Schoenberg博士表示，UGN-102对低级别中危非肌肉侵袭性膀胱癌的非手术性原位化疗显示出令人鼓舞的治疗反应和持久性。目前，美国每年约有8万名可治疗患者，但这是一个具有高复发率的挑战性疾病，与目前的治疗方法相关，需要终身主动监测和重复手术干预。最常见的副作用包括轻度至中度尿痛、血尿、尿频、疲劳、尿急和尿路感染。UGN-102是一种用于膀胱内溶液的美托咪啶研究性药物配方，处于2b期开发阶段，用于治疗低级别非肌肉侵袭性膀胱癌（LG NMIBC）。UroGen的UGN-102旨在通过非手术手段消融肿瘤，并治疗多种形式的非肌肉侵袭性尿路上皮癌，包括低级别上尿路尿

亘喜生物科技有限公司宣布，中国国家药品监督管理局批准其GC007g靶向CD19 CAR-T细胞产品用于治疗B淋巴细胞白血病（B-ALL）的临床试验申请。GC007g是一种供者来源的CAR-T细胞疗法，针对经异基因移植后复发的B-ALL患者，通过慢病毒转导制备靶向CD19肿瘤细胞。该产品预计在2020年第二季度启动一期临床试验，旨在为无法提供合规细胞或自体CAR-T治疗不成功的患者提供替代方案。亘喜生物创始人曹卫博士表示，GC007g的IND批准是公司的重要里程碑，期待该疗法为患者带来福音。

AXON Neuroscience公司宣布其针对阿尔茨海默病的首个tau疫苗AADvac1的II期临床试验ADAMANT取得积极成果。该试验是一项为期24个月的随机、双盲、多中心临床试验，旨在评估AADvac1在轻度阿尔茨海默病患者中的安全性和有效性。结果显示，AADvac1显著降低了神经退行性过程，与安慰剂组相比，神经纤维轻链（NfL）水平降低了58%。此外，AADvac1在年轻患者中表现出更明显的疗效，降低了临床衰退、认知功能和日常活动能力下降。该疫苗还降低了脑白质退化和脑萎缩，显示出疾病修饰效果。试验成功达到了主要终点，AADvac1被证明是安全且耐受性良好。CEO Michal Fresser表示，将致力于将治疗迅速带给全球3500万阿尔茨海默病患者。

湖南嘉盛电陶新材料股份有限公司完成2000万人民币融资，用于研发和生产纳米级便携式中草药雾化设备、超声医疗雾化器、电子烟等，公司拥有多项专利，产品应用于大健康、电子烟等领域，计划转型至核心组件、结构组件和整机OEM等下游生产，同时研发5G滤波器用压电陶瓷，并致力于无铅化研发，产品线涵盖电子烟核心组件和雾化器，市场前景广阔。

Regeneron制药公司和Sanofi宣布，Dupixent（dupilumab）在儿童6至11岁重度特应性皮炎患者中的关键III期试验结果显示积极。该试验显示，Dupixent与标准护理的局部皮质类固醇联合使用，显著改善了这些儿童的疾病症状、体征和与健康相关的生命质量。数据显示，在16周时，接受Dupixent和局部皮质类固醇治疗的孩子中，近三倍的孩子实现了皮肤清晰或几乎清晰，超过三分之二的孩子与单独使用局部皮质类固醇相比，疾病整体改善至少75%。此外，与单独使用局部皮质类固醇相比，接受Dupixent和局部皮质类固醇治疗的孩子中，有超过三倍的孩子在瘙痒方面有显著减少。Dupixent是一种完全人源化的单克隆抗体，可抑制白介素-4（IL-4）和白介素-13（IL-13）蛋白的信号传导。目前，Dupixent在美国的所有批准适应症中，已有超过10万名患者开始接受治疗。Dupixent的补充生物制品许可申请正在美国、欧盟和加拿大等监管机构进行审查，预计5月26日作出决定。

丹麦数字医疗设备公司Precure获得45.6万欧元融资，由Sparbo Finans领投，用于业务合作伙伴发展和拓展德国、美国市场。Precure成立于2016年，旨在预防和治疗肌肉骨骼疾病，其智能可穿戴设备MLI®通过实时监测肌肉状况，帮助用户预防和治疗手肘、背部、颈部及肩膀等部位的疼痛。产品包括袖套和凝胶，袖套售价133欧元/只，凝胶10欧元/100毫升。Precure的解决方案关注人类健康，与Hinge Health等公司共同推动肌肉骨骼疾病领域的创新。

代谢组学肿瘤早筛公司「中精普康」已完成数千万元人民币Pre-A轮融资，投资方包括腾业创投和泰煜资本，方圆资本|Optimas capital担任独家财务顾问。公司专注于癌症早期诊断，产品覆盖结直肠癌、胰腺癌、心血管等多个应用，已覆盖数十家三甲医院、高校与科研院所。其核心技术基于代谢组学质谱平台，通过大数据挖掘工具“B-GPS”挖掘疾病和代谢小分子之间的因果关系，实现癌症的早筛。公司选择质谱检测作为落地服务或产品，其检测成本相对较低，具有高通量、高准确性的优势。目前，公司已锁定结直肠癌早筛市场，产品敏感度和特异度在90%左右，接近注册审批阶段。此外，公司还针对胰腺炎、胰腺癌、心血管、阿茨海默症等疾病进行研发，核心团队由北医博士戴旭东领衔，具有丰富的研发经验。

鸿声医药，一家由Roivant创立的生物制药公司，专注于在亚洲开发和商业化细胞疗法，近日宣布完成2350万美元融资，由BNH Investment等韩国领先投资者领投。公司针对AML的细胞治疗产品CVT-DC-01基于Medigene的DC疫苗技术，近期临床试验显示良好效果。鸿声医药将利用融资加速CVT-DC-01和TCR-T候选产品CVT-TCR-01在亚洲的临床开发，致力于为亚洲患者提供精准治疗。BNH Investment首席执行官Myeong Hwan Kim表示，鸿声医药在细胞治疗领域具有创新性，有望成为该领域的领导者。

欧洲委员会批准了辉瑞公司的RUXIENCE™（利妥昔单抗），这是一种针对非霍奇金淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病、类风湿性关节炎、肉芽肿性多血管炎、微小多血管炎和天疱疮的生物类似物，与MabThera®（利妥昔单抗）相似。该批准基于全面的数据包，包括REFLECTIONS B3281006临床比较研究的结果，证实了RUXIENCE与参照产品的生物相似性。辉瑞表示，这一批准是向临床医生提供更多治疗选择，以帮助改善需要这种已建立药物的患者获取途径的重要一步。RUXIENCE预计将在未来几个月内进入欧盟市场。

Vanda制药公司宣布启动一项名为ODYSSEY VLY-686-3501的临床试验，旨在治疗和预防由COVID-19引起的肺炎。该试验是一项III期双盲安慰剂对照试验，旨在研究口服神经激肽-1受体拮抗剂tradipitant治疗与严重COVID-19感染相关的炎症性肺损伤的疗效和安全性。试验将在纽约地区医院开始，招募约300名18至90岁的严重COVID-19感染并伴有肺炎的患者。Vanda制药公司表示，他们正在努力开发针对COVID-19的治疗方法，并计划与FDA合作，以确保这种疗法能够迅速提供给患者。

RegeneRx Biopharmaceuticals公司发布了一项新的科学研究成果，揭示了胸腺肽β4（Tβ4）在促进人角膜上皮细胞迁移和下游信号通路中的作用机制。这项研究由H.M. Yang等人完成，他们为RegeneRx的合作伙伴GtreeBNT的员工或顾问。研究显示，Tβ4通过增加ATP水平、P2X7 R介导的Ca2+内流和ERK1/2信号通路，促进人角膜上皮细胞的增殖和迁移，从而有助于角膜的愈合和再生。Tβ4目前正进行3期临床试验，用于治疗干眼症和神经性角膜炎等眼部疾病。

韩国Celltrion公司宣布，已完成针对新冠病毒（COVID-19）的300种潜在抗体候选者的筛选第一阶段，并成功过渡到第二阶段，即选择对中和SARS-CoV-2病毒（COVID-19的病原体）最有效的治疗性抗体。这些抗体是从韩国康复患者的血液中创建的抗体库中筛选出来的。Celltrion计划在4月中旬完成候选治疗性单克隆抗体（mAb）的筛选工作，并预计在2020年7月开始临床试验。Celltrion的研发部门负责人Ki-Sung Kwon表示，一旦选出在数百种筛选抗体中最能有效中和COVID-19病毒的那一种，公司将启动治疗性抗体的量产，并计划在7月开始人体试验。由于对COVID-19抗病毒治疗的迫切需求，Celltrion加快了抗病毒治疗的整体开发进程，以帮助感染患者对抗这种新兴病毒并阻止疾病的进一步传播。

德国BIOTECON Diagnostics公司与新加坡一家知名公司达成独家分销协议，将快速供应大量新冠病毒SARS-CoV-2检测套件至全球大部分市场。该套件采用实时PCR技术，可从患者样本中检测SARS-CoV-2病毒，操作简便、可靠、成本低，每小时可检测高达94个样本。此举有助于全球实验室应对COVID-19疫情，加速病毒检测，支持大规模诊断工作。该套件已获得“仅供研究使用”的批准，CE-IVD认证和FDA紧急使用授权申请正在进行中。

Emergent BioSolutions公司获得1450万美元资金支持，正研发针对COVID-19的血浆衍生物治疗药物COVID-HIG，旨在治疗重症住院患者和高风险急性症状患者，预防病情恶化。该药物将利用康复患者的血浆抗体。美国国立卫生研究院已同意将COVID-HIG纳入其一项临床试验中，待临床材料到位后实施。