Twist Biopharma采用Genedata Biologics软件平台，以支持其生物药物研发创新，包括抗体药物发现服务。Genedata Biologics将集成Twist的专有技术平台，用于高亲和力、功能性全人源IgG和单链抗体的生物物理表征，并专注于难以靶向的类别，如GPCRs。Genedata解决方案成为Twist研发基础设施的一部分，助力开发针对难以治疗的药物靶点的创新生物药。Genedata已为全球生物制药巨头如辉瑞、强生、赛诺菲、GSK和默克等提供数字化研发解决方案，用户报告效率提高50%，结果质量改善。

Eloxx Pharmaceuticals在2019年11月7日宣布，在华盛顿特区的美国肾脏病学会（ASN）肾脏周会上，展示了其治疗囊性纤维化、胱氨酸病、遗传性视网膜疾病等由无义突变引起的疾病的创新疗法新数据。公司首席运营官Gregory Williams博士表示，肾脏损伤研究的结果对确定肾功能障碍患者的适当剂量具有重要意义，支持了公司当前的临床项目和研究扩展。此外，ELX-02在临床试验中表现出良好的耐受性，支持了其在无义介导疾病中的进一步评估。研究还表明，ELX-02能够通过体外和体内模型恢复CTNS蛋白的功能，并减少积累的溶酶体胱氨酸。这些结果支持了ELX-02在肾性胱氨酸病和其他肾脏无义突变介导疾病中的进一步开发。

Amphivena Therapeutics将在SITC年会上介绍其T细胞激动剂候选药物AMV564的作用机制，该药物能选择性清除髓源性抑制细胞（MDSC），同时保护正常的中性粒细胞和单核细胞。公司宣布启动了一项1期临床试验，以评估AMV564对免疫抑制细胞的影响及其在实体瘤患者中缓解T细胞抑制的潜在治疗益处。AMV564在急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征患者中能选择性地减少骨髓和周围组织的MDSC，并可通过与激活的CD33结合调节T细胞激活引起的MDSC快速增加。此外，Amphivena将展示其正在进行的研究AMV564-301的设计和目标，该研究旨在评估AMV564在晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学和疗效。AMV564在两个1期临床试验中已给超过50名急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征患者使用，目前正在进行一项针对复发/难治性AML的首次人体1期试验。Amphivena Therapeutics是一家位于南旧金山的免疫肿瘤学公司，致力于开发一流的T细胞激动剂用于癌症治疗。

Bellerophon Therapeutics在2019年11月7日至9日在德克萨斯州圣安东尼奥举行的肺纤维化基金会峰会上展示了其iNO-PF研究Cohort 1的数据，该研究是一项针对肺动脉高压相关间质性肺疾病（PH-ILD）的II期/III期随机、双盲、安慰剂对照临床试验。CEO Fabian Tenenbaum表示，新数据显示iNO-Pulse在提高中度至剧烈体力活动（MVPA）方面具有一致且临床上有意义的益处，这些结果突出了iNO-Pulse的专利机制，该机制改善了肺循环动力学以及通气/灌注匹配。Cohort 1的数据支持iNO-Pulse成为首个批准治疗PH-ILD的疗法，公司期待在年底前报告Cohort 2的顶线结果。

Acasti Pharma公司宣布，其针对严重高甘油三酯血症（HTG）的处方药候选药物CaPre®（omega-3磷脂）的一项药代动力学研究已发表在顶级同行评审期刊《临床治疗学》上。该研究评估了CaPre在健康志愿者中单次和多次口服剂量后的药代动力学。研究结果显示，CaPre在健康受试者中耐受性良好，其药代动力学参数在1-4克/天的剂量范围内大致呈剂量比例，且CaPre的生物利用度似乎不受剂量前餐食脂肪含量的影响。Acasti公司表示，这一研究结果进一步证实了其先前临床试验中报告的有利的剂量反应。CaPre是一种高度纯净的omega-3磷脂浓缩物，来源于磷虾油，正在开发用于治疗严重高甘油三酯血症。

Takeda制药公司宣布，其进行的TOURMALINE-MM4三期临床试验成功达到了主要终点，即无进展生存期（PFS）。该试验评估了单药口服NINLARO（ixazomib）作为未经干细胞移植治疗的初诊多发性骨髓瘤患者的首次线维持疗法的疗效。这是首个探讨“切换”维持治疗概念的三期临床试验，即使用不在初始诱导疗法中包含的药物。NINLARO目前尚未获得此特定用途的批准。Takeda公司表示，他们对此试验结果感到鼓舞，并继续致力于为多发性骨髓瘤患者开发维持治疗方案。NINLARO在维持治疗中的安全性特征与之前报道的单药NINLARO使用结果一致，TOURMALINE-MM4试验中未发现新的安全信号。完整数据结果将提交给即将举行的医学会议进行展示。

Seattle Genetics在61届美国血液病学会（ASH）年会上公布了其ADCETRIS（布伦妥昔单抗 Vedotin）的临床研究数据，该药物是一种针对CD30的抗体-药物偶联物（ADC），用于治疗CD30表达的淋巴瘤。在会议上，ADCETRIS将在15个数据展示中展出，包括ECHELON-1和ECHELON-2 III期临床试验的更新分析。公司表示，ECHELON-1的更新支持了ADCETRIS与AVD联合使用在晚期经典霍奇金淋巴瘤中与ABVD相比具有持续的疾病无进展生存期（PFS）益处，并进行了评估ADCETRIS与nivolumab联合使用的额外分析。此外，公司还展示了多个研究，包括Brentuximab Vedotin与化疗联合用于治疗III/IV期经典霍奇金淋巴瘤的ECHELON-1研究的四年更新，以及Brentuximab Vedotin与nivolumab、多柔比星和达卡巴嗪联合用于新诊断的晚期霍奇金淋巴瘤患者的试验。Seattle Genetics是一家全球生物技术公司，致力于开发针对癌症的变革性疗法，目前其产品线包括ADCETRIS、enfortumab vedotin、tisotum

SCYNEXIS公司宣布其口服ibrexafungerp药物在治疗女性外阴阴道念珠菌病（VVC）的Phase 3 VANISH-303研究中取得积极结果。该药物在主要终点和关键研究终点上均显著优于安慰剂，支持公司在2020年下半年向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药申请（NDA）。ibrexafungerp是首个新型抗真菌药物，对念珠菌具有杀菌活性，有望满足对氟康唑等现有治疗药物不敏感的VVC患者的未满足医疗需求。此外，SCYNEXIS正在进行另一项全球Phase 3研究（VANISH-306）和CANDLE研究，以进一步评估ibrexafungerp的安全性和有效性。

Intensity Therapeutics公司宣布了其领先产品INT230-6的初步数据，该产品是一种创新的肿瘤内免疫疗法，用于治疗实体瘤。这些数据将在SITC第34届年会上进行口头报告，展示了该疗法在难治性癌症患者中的疗效，包括39%的疾病控制率和肿瘤缩小。研究还发现，INT230-6在肿瘤内注射后能够保持稳定，并诱导免疫细胞浸润，从而在非注射肿瘤中产生抗肿瘤反应。此外，INT230-6与Keytruda等免疫疗法的组合研究也显示出良好的前景。

Triple-Gene LLC，Intrexon Corporation的子公司，在2019年11月18日的美国心脏协会年会上展示了其多基因基因治疗候选药物INXN-4001的初步临床试验数据。该药物用于治疗心力衰竭，试验结果显示，通过逆行冠状动脉窦注射（RCSI）技术递送的非整合裸质粒DNA可能为心血管疾病治疗开辟新的生物制剂治疗途径。Triple-Gene的试验性疗法通过RCSI将非病毒递送的多基因质粒输送到心室，质粒内含有影响祖细胞募集、血管生成和钙处理的人S100A1、SDF-1α和VEGF165基因产物。在亚利桑那大学和辛辛那提的基督医院完成了12名患者的给药，Triple-Gene正在探索重复给药和针对其他罕见心力衰竭亚型的临床试验设计。

南京，中国，2019年11月7日，TransThera Biosciences公司宣布，其临床阶段研究药物TT-00420获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药指定，用于治疗胆管癌。TT-00420是一款新型小分子、广谱选择性多激酶抑制剂，由TransThera Biosciences开发。该药物在多个实验中显示出巨大潜力，目前正在进行全球范围的I期临床试验。公司创始人兼首席执行官Frank Wu表示，孤儿药指定将有助于加速TT-00420在临床试验中的开发，为胆管癌患者带来实质性益处。此外，TT-00420还被科学家们确定为第二个适应症，用于治疗三阴性乳腺癌。TransThera Biosciences成立于2016年，专注于开发新型新化学实体药物，致力于通过内部研究平台和开放式创新，针对未满足医疗需求的疾病开发新疗法。

EIP Pharma公司宣布，其针对神经退行性疾病的药物neflamapimod在早期阿尔茨海默病（AD）患者中的REVERSE-SD研究达到了次要目标，包括目标参与和机制证明，显示出与安慰剂相比，脑脊液（CSF）中磷酸化tau和tau水平有统计学意义的降低，这些是神经退化和轴突损伤的主要标志。然而，研究未能实现主要目标，即在研究期末第24周通过Hopkins言语学习测试（HVLT）和Wechsler记忆量表（WMS）的即时和延迟回忆测试来改善情景记忆。在预先指定的药代动力学-药效学（PK-PD）分析中，在血浆药物浓度处于研究最高四分位数内的neflamapimod治疗患者中，HVLT和WMS上相对于安慰剂有积极趋势。研究的主要研究者、阿姆斯特丹VU医学中心的Philip Scheltens教授表示，这些结果支持了目标参与和机制证明，并认为neflamapimod在阿尔茨海默病治疗方面仍显示出希望。研究将在2019年12月5日在圣地亚哥举行的临床试验在阿尔茨海默病（CTAD）会议上公布。

Treos Bio开发了一种独特的癌症疫苗制备方法，其核心是Personal Antigen Selection Calculator（PASCal）平台，该平台能够针对每位患者的肿瘤异质性进行抗原选择。PASCal平台基于庞大的免疫学信息数据库，将患者的HLA基因型与肿瘤特异性抗原相匹配，以诱导抗原特异性T细胞反应。其“off-the-shelf”和“personalized”疫苗针对19种癌症类型，无需肿瘤活检，可实现按需制造。在SITC 2019会议上，Treos Bio将展示其PolyPEPI1018“off-the-shelf”疫苗作为维持治疗附加剂在微卫星稳定转移性结直肠癌患者中的持久治疗反应结果。此外，Treos Bio还展示了其个性化疫苗在卵巢癌、乳腺癌和结直肠癌患者中的临床数据，这些数据表明疫苗接种可诱导持久的CD8+ T细胞反应，并有望克服传统疫苗的局限性。

Arch Biopartners公司宣布，其治疗炎症引起的器官损伤的领先药物候选物Metablok（LSALT肽）的I期人体试验已达到主要终点，即安全性和耐受性。在试验的三个单剂量组中，28名健康志愿者接受了低、中或高剂量，未观察到任何不良影响。随后，已经开始在每组8名志愿者的3天多剂量组中测试Metablok。这一部分研究预计将在11月底完成。Arch公司计划在那时提供进一步的更新。该试验在澳大利亚墨尔本进行，是一项双盲、安慰剂对照、随机、单剂量和多剂量研究，旨在评估Metablok的安全性和药代动力学特征。成功完成I期试验后，预计将进行II期试验，以研究Metablok在3天治疗计划中的疗效，旨在预防心脏手术患者的炎症相关急性肾损伤。目前，没有特定的疗法可以预防AKI。Metablok是一种新型治疗剂，可能保护肾脏并预防心脏手术患者的AKI。此外，Arch公司还宣布，非内部人士持有的40,000份以0.50美元购买普通股的认股权证最近已被行使，净收益为20,000美元。由于此次认股权证行使，目前没有未行使的认股权证。公司还宣布，某些董事和非内部人士顾问最近行使了150,000份股票期权，以45,000美元

EIP Pharma公司宣布，美国FDA已授予其药物neflamapimod治疗路易体痴呆的快速通道资格，同时公布了该药物在早期阿尔茨海默病临床试验中的结果。neflamapimod是一种口服小分子，可抑制神经元在压力和疾病状态下表达的p38 MAP激酶α酶，该酶在炎症引起的突触毒性中起主要作用，导致突触功能障碍。EIP Pharma正在进行一项名为AscenD-LB的2期双盲、安慰剂对照、16周治疗概念验证研究，以评估neflamapimod在轻度至中度DLB患者中改善突触功能障碍的能力。此外，neflamapimod还完成了早期阿尔茨海默病2b期临床试验，并正在进行亨廷顿病认知功能障碍患者的2期临床试验。EIP Pharma是一家专注于中枢神经系统治疗的私营公司，致力于为神经退行性疾病患者提供治疗。

Triumvira Immunologics公司宣布，其新型T细胞疗法产品TAC01-CD19获得美国FDA的快速通道指定，用于治疗经过至少两次系统性治疗的复发性或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者。TAC01-CD19是一款针对CD19的新型T细胞疗法，CD19是淋巴瘤和白血病中的一种验证过的靶点。TAC01-CD19有望在临床试验中显示出显著疗效，同时减少现有细胞疗法中的副作用，如细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性。该产品将在美国和加拿大的四个主要淋巴瘤临床研究中心进行测试。

Bristol-Myers Squibb公司宣布了AVERT-2 IIIb期临床试验的新数据，该试验探索了在早期、血清阳性的类风湿性关节炎（RA）患者中，在经过ORENCIA（abatacept）和甲氨蝶呤（MTX）诱导治疗后达到持续的简化疾病活动指数（SDAI）缓解的患者中降低治疗强度。研究显示，在所有ORENCIA治疗组中，患者在降低治疗强度后48周时均维持了缓解并抑制了结构损伤的进展。这些结果将在2019年美国风湿病学会和风湿病专业人员协会（ACR/ARP）年会上进行口头报告。来自第二个研究CERTAIN的数据表明，在138名接受ORENCIA治疗的患者中，基线时抗环瓜氨酸蛋白抗体（ACPA）浓度较高与调整后和非调整后的患者报告结果（PROs）、调整后的临床疾病活动指数（CDAI）评分以及调整后的非调整后的CDAI评分在六个月后的改善相关。这些研究结果强调了ORENCIA在具有更严重疾病进程生物标志物的患者中的潜在益处，以及在降低治疗后持续维持疾病反应的一致性。