美国帕金森病基金会与英国帕金森病协会达成合作，基金会拨款25万美元支持英国帕金森病协会的“帕金森病虚拟生物技术项目”，旨在开发针对帕金森病的新疗法。该项目每年投入超过500万美元，旨在快速开发并测试最有前景的研究成果，以转化为改善帕金森病患者生活的治疗方法。此次合作标志着双方共同推动科学创新，加速帕金森病新疗法的研发进程。此外，双方还将合作举办名为“帕金森病革命”的室内自行车体验活动，旨在提高公众对帕金森病的认识，并为研究项目筹集资金。帕金森病基金会自1957年以来已投资超过3.53亿美元用于帕金森病研究和临床护理，此次与欧洲最大的帕金森病研究慈善基金会的合作体现了其对全球帕金森病社区的支持承诺。

Aligos Therapeutics在AASLD年会上展示了其针对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的甲状腺激素受体β（THR-β）激动剂ALG-055009的积极临床前数据。该药物在肥胖小鼠模型中表现出降低胆固醇的能力，并在体外研究中显示出强大的选择性和良好的药代动力学特征。Aligos表示，ALG-055009有望在人类中实现安全有效的每日一次口服给药，并计划在完成毒理学研究后推进其进入1期临床试验。

89bio公司宣布，其研发的BIO89-100疗法将在美国肝病研究协会年会《The Liver Meeting 2019》上展示。BIO89-100是一种针对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的特定工程化糖基化聚乙二醇化FGF21类似物。在健康志愿者进行的1a期临床试验中，BIO89-100表现出良好的耐受性和剂量比例的药代动力学特性，允许每周或每两周一次的给药。此外，该疗法在降低甘油三酯、LDL-C、HDL-C和脂联素方面显示出显著改善。另一项研究展示了BIO89-100在减少肥胖猴子对甜味水的偏好方面的积极作用。89bio公司正在开发BIO89-100用于治疗NASH和严重高甘油三酯血症（SHTG）。

DNAtrix公司宣布，其在2019年11月22日至24日在亚利桑那州凤凰城举行的神经肿瘤学会（SNO）年会上，展示了关于其抗癌病毒疗法DNX-2401（tasadenoturev）的最新安全性和有效性数据。该数据来自完全入组的2期CAPTIVE/KEYNOTE-192研究，该研究评估了DNX-2401联合pembrolizumab对复发性胶质母细胞瘤患者的疗效。结果显示，该疗法引起了持久的临床活性，并具有良好的安全性。48名复发性胶质母细胞瘤患者在15个参与的临床中心接受了DNX-2401治疗后，大多数患者都获得了临床益处，包括持久的完全和部分缓解。此外，中期安全性分析显示，该疗法具有积极的获益风险特征，没有出现意外的不良事件，患者平均维持pembrolizumab治疗5.5个月，最多治疗34个周期。这些数据表明，DNX-2401与pembrolizumab联合使用有可能彻底改变胶质母细胞瘤患者的治疗方式。

Cytokinetics公司宣布，将在2019年11月18日美国心脏协会科学会议上展示其研发的omecamtiv mecarbil药物在治疗慢性心力衰竭患者的Phase 2临床试验COSMIC-HF的额外结果。该药物是一种新型的选择性心脏肌球蛋白激活剂，能够增强心脏收缩力。此外，Cytokinetics正在与Amgen公司合作进行omecamtiv mecarbil的Phase 3临床试验，包括GALACTIC-HF和METEORIC-HF，旨在评估该药物对心力衰竭患者运动能力的影响。Cytokinetics公司专注于开发针对肌肉功能障碍和肌肉无力相关疾病的肌肉激活剂和抑制剂。

Indalo Therapeutics公司在PFF峰会首次展示了其领先抗纤维化药物候选IDL-2965的临床数据，该药物用于治疗严重纤维化疾病如特发性肺纤维化（IPF）和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。数据显示，IDL-2965在预期疗效所需浓度的数倍下表现出良好的安全性和耐受性，以及支持每日一次口服给药的强效口服药代动力学。Indalo正在进行一项多部分1期临床试验，研究每日一次口服IDL-2965。在PFF峰会上展示的数据涉及最近完成的第一和第二部分：在正常健康志愿者中进行单剂量和多次剂量（SAD和MAD）研究。这些数据表明，接受IDL-2965治疗的患者发生治疗相关不良事件的比例低于安慰剂组，没有严重或严重不良事件，没有治疗中断，也没有药物或剂量相关的不良事件趋势。血浆浓度在360毫克单剂量口服时稳健且剂量成比例，在135毫克每日一次口服14天时达到稳态。血浆半衰期平均约为20小时，适合每日一次给药。Indalo还展示了支持IDL-2965在NASH中使用的非临床数据。Indalo Therapeutics是一家发现和开发整合素拮抗剂以治疗严重纤维化疾病的生物制药公司。

Turning Point Therapeutics宣布启动其药物候选TPX-0046的1/2期临床试验，针对携带RET基因突变的晚期实体瘤患者。TPX-0046是一种紧凑型酪氨酸激酶抑制剂，旨在针对具有RET突变的肿瘤，并可能克服患者对其他RET抑制剂产生的耐药性。该临床试验旨在招募未接受过TKI治疗和接受过TKI治疗的患者，评估药物的安全性、耐受性、药代动力学和临床活性。TPX-0046具有多靶点RET和SRC激酶抑制剂特性，其独特的三维大环结构使其在结构上与其它RET抑制剂有所不同。该研究代表了Turning Point Therapeutics公司的一个重要里程碑，因为TPX-0046是该公司的第三个内部设计的药物候选，自6月以来已有三个药物候选进入临床试验阶段。

Magenta Therapeutics公司近日宣布，其CD45-ADC药物在三种自身免疫疾病模型中成功实现了单剂量免疫重置，相关数据在ACR年会上展示。该公司旨在通过靶向抗体药物偶联物为更多自身免疫疾病患者提供一次性治愈性免疫重置。CD45-ADC针对CD45蛋白，旨在精确移除导致自身免疫疾病的细胞。研究结果显示，CD45-ADC在多发性硬化症、系统性硬化症和炎症性关节炎模型中均表现出良好的疗效和耐受性。此外，Magenta Therapeutics还宣布行使了与Heidelberg Pharma的独家开发权和市场推广权，以开发针对CD45的抗体药物偶联物。

强生公司旗下杨森制药公司宣布，其研发的TREMFYA（guselkumab）在治疗活动性银屑病关节炎（PsA）的3期临床试验中显示出显著效果。数据显示，与安慰剂组相比，接受TREMFYA治疗的PsA患者中有更高比例的患者实现了至少20%的疾病症状和体征改善（ACR20反应）。这些数据是DISCOVER-1和DISCOVER-2 3期研究的首要终点，旨在评估guselkumab在治疗活动性PsA成年患者中的疗效和安全性。这些结果在美国风湿病学会和风湿病专业人士协会（ACR/ARP）2019年年度会议上公布。DISCOVER-1评估了381名对标准疗法反应不足的活跃PsA患者，包括先前接受过抗肿瘤坏死因子（TNF）α生物制剂治疗的患者。DISCOVER-2评估了739名对标准疗法反应不足的活跃PsA生物制剂初治患者。结果显示，在24周时，接受每周四次（q4w）或每四周一次（q8w）guselkumab治疗的PsA患者中，ACR20反应率分别为59%和52%，而安慰剂组仅为22%。此外，接受TREMFYA治疗的患者在皮肤受累面积和疾病活动度方面也显示出显著改善。这些结果为guselkumab作为治疗PsA的新选择提

Celldex Therapeutics公司在2019年11月公布了其临床前研究进展，包括CDX-0159和CDX-527两种候选药物。CDX-0159是一种针对KIT受体的单克隆抗体，已获得FDA批准进入临床试验，用于治疗慢性特发性荨麻疹。CDX-527则是一种双特异性抗体，结合了CD27激活和PD-1阻断，表现出比单独抗体更强的抗肿瘤免疫活性。公司计划在2020年上半年提交CDX-527的IND申请。

Assembly Biosciences公司在AASLD年会上展示了其针对乙型肝炎病毒（HBV）的创新疗法ABI-H0731和ABI-H2158的研究数据。ABI-H0731与核苷酸类似物（Nrtl）联合使用在慢性HBV患者中表现出良好的长期耐受性，相比单独使用Nrtl，能更显著地降低HBV DNA和HBV前基因组（pg）RNA水平。研究显示，核心抑制剂731+Nrtl治疗组的患者中，81%在24周时达到病毒DNA不可检测的水平，而单独使用Nrtl的患者则没有达到这一效果。此外，731+Nrtl治疗组的pgRNA和HBV病毒抗原水平也显著下降，表明cccDNA池正在减少。ABI-H2158的初步数据也显示出良好的抗病毒活性，没有严重的不良事件报告。公司将在今日上午8:30举行电话会议，讨论这些研究结果。

Aerami Therapeutics在2019年11月11日宣布，将在2019年11月14日至16日在马里兰州北贝塞斯举行的第19届糖尿病技术会议上展示其Dance 501吸入式人胰岛素产品候选药的两篇海报，该产品用于治疗1型和2型糖尿病。海报将介绍两项临床研究（SAMBA-03和SAMBA-04）的结果，展示了Dance 501与胰岛素Lispro相比在1型和2型糖尿病患者中的线性剂量反应。通过Aerami的智能吸入器，吸入式人胰岛素通过肺部输送，该吸入器产生柔软的雾气，使药物沉积量比传统吸入器高2-4倍。Aerami的首席开发官Melissa Rhodes表示，他们很高兴展示SAMBA研究的剂量反应结果，这进一步验证了他们的智能吸入器可以通过肺部输送最佳和精确的治疗剂量。Aerami的智能吸入器技术有望用于治疗糖尿病以外的慢性疾病，以实现更好的治疗效果。主要研究作者和演讲者Eric Zijlstra博士表示，通过温和的吸入治疗可能是一种受欢迎的替代常规注射的方法，可以改善药物吸收和疗效，同时提供更好的患者体验。此外，吸入治疗可能有助于降低开始胰岛素治疗的障碍，从而在更早的时间实现更好的血糖控制，并减少并

苏州，2019年11月11日，/PRNewswire/——TenNor Therapeutics宣布，在美国进行的TNP-2092注射粉剂II期临床试验取得了积极的主要结果。TNP-2092目前正用于治疗假体关节感染的临床开发，有望成为首个获批准用于此适应症的药物。该研究是一项多中心、随机、双盲、万古霉素对照的II期临床试验，旨在评估TNP-2092的安全性和有效性。研究纳入了120名急性细菌性皮肤和皮肤结构感染（ABSSSI）患者，以2:1的比例随机分配到TNP-2092和万古霉素治疗组。在治疗开始后48-72小时内（FDA指南的主要终点）的早期临床反应率在ITT人群中为TNP-2092的76.3%，万古霉素的67.5%。在临床可评估（CE）人群中的治疗后成功率为TNP-2092的96.4%，万古霉素的92.6%。耐甲氧西林金黄色葡萄球菌（MRSA）是最常见的病原体，占所有分离病原体的约50%。在亚组分析中，TNP-2092对由MRSA和其他病原体引起的感染似乎具有同等疗效。两组治疗组的治疗出现不良事件发生率相似。TenNor Therapeutics创始人兼首席执行官马振坤博士表示，这一II期试验是TNP

VBI Vaccines Inc.宣布，其关于治疗性CMV疫苗针对复发性胶质母细胞瘤（GBM）的I/IIa期临床试验扩展阶段的摘要被接受在2019年11月20日至24日在亚利桑那州凤凰城举行的神经肿瘤学会（SNO）第24届科学会议和教育日上进行海报展示。该多中心、开放标签研究评估VBI-1901，VBI的癌症疫苗免疫治疗候选药物，在复发性GBM患者中的安全性、耐受性和最佳治疗剂量水平。VBI-1901是一种新型癌症疫苗免疫治疗候选药物，利用VBI的包膜病毒样颗粒（eVLP）技术针对两种高度免疫原性的巨细胞病毒（CMV）抗原gB和pp65。该研究旨在探索初步的潜在疗效信号。VBI Vaccines Inc.是一家商业阶段的生物制药公司，致力于开发下一代疫苗，以解决传染病和免疫肿瘤学领域的未满足需求。

Horizon Therapeutics在ACR年会上展示了KRYSTEXXA（pegloticase注射剂）联合甲氨蝶呤治疗难治性慢性痛风患者的案例系列，结果显示该组合疗法有助于提高治疗响应率。研究还探讨了尿酸对肝脏和肾脏等器官的炎症影响，以及痛风与肾脏移植之间的复杂关系。此外，Horizon正在评估甲氨蝶呤与KRYSTEXXA联合使用的安全性及有效性。

MyoKardia公司宣布，其针对非梗阻性肥厚型心肌病（HCM）的2期临床试验MAVERICK-HCM取得了主要研究目标，即在16周的治疗期间内确立了mavacamten的安全性及耐受性。结果显示，接受治疗的患者的生物标志物心脏应激水平显著降低，且在具有升高心脏充盈压的亚组和具有更高发病率和死亡率风险的预指定患者组中观察到临床受益的明确信号。基于MAVERICK试验中的安全性和药理益处，MyoKardia计划将mavacamten推进到针对非梗阻性HCM和保留射血分数的心力衰竭（HFpEF）患者的额外研究中。对于非梗阻性适应症，公司计划与美国食品药品监督管理局（FDA）协商可能的注册途径，并预计将在2020年上半年提供监管更新。对于针对HFpEF的特定人群，MyoKardia计划在2020年第二季度开始进行一项2期研究，该研究针对与MAVERICK中确定的亚组具有许多特征的患者亚组。此外，MyoKardia还计划在今日上午8:30东部时间/5:30太平洋时间举行电话会议，以审查MAVERICK 2期临床试验的初步数据和PIONEER-OLE研究的新数据。

Flexion Therapeutics公司宣布，其药物ZILRETTA（曲安奈德长效注射悬浮液）在针对中度至重度骨关节炎疼痛患者的敏感性分析中显示出显著的疗效。该分析基于关键性3期临床试验数据，显示ZILRETTA在平均每日疼痛（ADP）和WOMAC-A（疼痛）量表上提供了与即时释放曲安奈德悬浮液（TAcs）和安慰剂相比的显著且具有临床意义的疼痛缓解。该分析指出，在基线时两个疼痛评估工具上报告中度至重度疼痛的患者，ZILRETTA提供了与TAcs和安慰剂相比的显著疼痛缓解。这些发现表明，在未来的临床试验中，治疗前的疼痛一致性可能是一个重要的患者入选标准。该数据在11月8日的美国髋关节和膝关节外科医师协会（AAHKS）年会上以海报形式展出，并在11月11日的美国风湿病学会（ACR）年会上再次展示。研究参与者接受了ZILRETTA、TAcs或安慰剂的单一注射，结果显示ZILRETTA在多个时间点显著改善了ADP和WOMAC-A评分，并减少了救援药物的使用。