Achillion Pharmaceuticals宣布，美国FDA已批准其第二代口服因子D抑制剂ACH-5228的IND申请，并计划在2020年上半年开始进行ACH-5228的PNH概念验证临床试验。ACH-5228在已完成的一期多剂量研究中表现出良好的耐受性和AP抑制效果，公司期望该药物能够为患有PNH等疾病的患者带来新的治疗选择。

Allergan公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其研发的固定剂量静脉注射组合抗生素ATM-AVI（阿齐霉素和阿维巴坦）以治疗复杂腹腔感染（cIAI）、复杂尿路感染（cUTI）和医院获得性细菌性肺炎（HABP）/呼吸机相关细菌性肺炎（VABP）的资格感染疾病产品（QIDP）和快速通道设计。该药物针对产生金属β-内酰胺酶（MBL）的革兰氏阴性病原体，与目前的治疗选择相比，具有独特的优势。ATM-AVI由辉瑞公司共同开发，Allergan在北美拥有商业化权利，而辉瑞在其他地区拥有权利。该药物得到了公共和私人合作伙伴的支持，包括辉瑞与生物医学高级研究和发展管理局（BARDA）以及欧洲联盟创新药物倡议（IMI）的合作。

MyoKardia公司宣布，其研发的Mavacamten药物在治疗症状性、阻塞性肥厚型心肌病（HCM）的PIONEER开放标签扩展（OLE）研究中表现出良好的安全性和有效性。12名患者接受48周治疗后，数据显示Mavacamten持续改善患者的心脏结构和功能，包括降低左心室流出道（LVOT）梯度、改善纽约心脏协会（NYHA）功能分级和多项生物标志物向正常范围改善。此外，Mavacamten还能减少HCM的特征性室间隔厚度，并提高患者生活质量。这些数据将在2019年美国心脏协会科学会议上公布，并将在明年初的EXPLORER-HCM III期临床试验中进一步验证。

Cara Therapeutics公司宣布，其研发的KORSUVA注射剂在治疗慢性肾脏病相关瘙痒症（CKD-aP）的III期临床试验中显示出显著疗效。该试验发表于《新英格兰医学杂志》，结果显示，与安慰剂组相比，接受KORSUVA治疗的患者的瘙痒程度显著降低，生活质量也得到了改善。试验中，接受KORSUVA治疗的患者中有51.9%达到了主要终点，而安慰剂组仅为30.9%。此外，KORSUVA治疗还显著改善了瘙痒相关生活质量指标。然而，KORSUVA组比安慰剂组更常见的不良反应包括腹泻、头晕和呕吐。CKD-aP是一种难以治疗的瘙痒症，在透析患者中常见，严重影响生活质量。Cara Therapeutics公司正在开发新型药物，旨在通过选择性靶向周围κ阿片受体来缓解瘙痒。

Immunocore公司公布了其T细胞受体（TCR）生物技术领域的新发现，表明其tebentafusp（IMCgp100）临床试验中，治疗引起的免疫反应与晚期黑色素瘤患者总体生存率和肿瘤缩小之间存在关联。这些新分析来自两个临床试验（IMCgp100-101，IMCgp100-102），在马里兰州国家港的癌症免疫治疗学会（SITC）年会上展示。tebentafusp是一种新型双特异性蛋白质，由可溶性T细胞受体与抗CD3免疫效应功能融合而成，旨在特异性靶向黑色素瘤细胞中的gp100抗原。目前，关键性的tebentafusp临床试验正在进行中，针对转移性脉络膜黑色素瘤（UM），这是一种罕见的眼睛癌症。研究显示，使用旨在诱导免疫反应的疗法时，出现如皮疹或细胞因子反应综合征等炎症事件是意料之中的。这些事件虽然通常为轻度，但与总体生存率和其他临床结果有关。这些发现令人鼓舞，并将有助于指导未来的研究和治疗方案。

Kymera Therapeutics公司宣布，其首创的IRAK4降解剂在治疗多种炎症和自身免疫疾病方面展现出广泛的体内和体外抑制作用。这些数据将在美国风湿病学会年会上进行口头报告。IRAK4是TLR和IL-1R介导的先天免疫激活的关键成分，其降解剂能够更有效地抑制炎症因子的诱导。Kymera Therapeutics计划在2020年将这一项目推进至临床试验阶段，以提供一种单一口服小分子药物，为患者提供强大且便捷的治疗方案。

Mereo BioPharma Group plc今日宣布，其Phase 2b剂量范围“ASTEROID”临床试验的12个月主要数据表明，setrusumab（BPS-804）在治疗成人I型、III型或IV型成骨不全（OI）患者中显示出明显的剂量依赖性骨密度增加效果。在最高剂量组中，腰椎骨密度（BMD）在12个月时较基线增加了8.8%（p

Cerecor公司宣布在临床开发项目中取得重要进展，包括CERC-301糖尿病性体位性低血压试验的第一位患者已入组，以及CERC-802在健康志愿者中的I期安全性研究完成。CERC-301是一种口服的NR2B特异性NMDA受体拮抗剂，用于治疗症状性体位性低血压。CERC-802是一种超纯的D-甘露糖口服结晶制剂，正在开发中用于治疗MPI缺乏症。公司预计这些进展将有助于其产品在2021年获得批准。

Lipocine公司宣布收到美国食品药品监督管理局（FDA）关于其口服睾酮产品TLANDO的新药申请（NDA）的完整回复函（CRL），指出疗效试验未达到最大睾酮浓度（Cmax）的三个次要终点。公司对此表示失望，并计划尽快与FDA会面讨论TLANDO的审批路径。同时，Lipocine继续进行LPCN 1144 LiFT Phase 2临床试验，该试验针对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者。Lipocine是一家专注于代谢和内分泌疾病的临床阶段生物制药公司，其产品管线包括TLANDO、LPCN 1144、TLANDO XR（LPCN 1111）、LPCN 1148和LPCN 1107等开发项目。

美国食品药品监督管理局（FDA）的内分泌和代谢药物咨询委员会（EMDAC）一致（16-0票）建议批准扩大Vascepa（icosapent ethyl）胶囊的适应症和标签，以降低高风险患者心血管事件的风险，这一决定基于REDUCE-IT临床试验的结果。Vascepa作为一种成本效益高的疗法，有望帮助数百万患有心血管疾病的高风险患者。该药物的开发公司Amarin计划与FDA合作，完成对Vascepa申请的审查，并期待在12月28日的PDUFA截止日期前获得批准。Vascepa是一种含有EPA的药物，旨在降低甘油三酯水平，并已被证明可以降低心血管事件的风险。

和黄中国医药科技有限公司宣布中国国家药品监督管理局已受理索凡替尼治疗晚期非胰腺神经内分泌瘤的新药上市申请，基于成功的SANET-ep临床研究数据。索凡替尼有望为中国患者提供新的治疗选择，和黄医药正在组建肿瘤药物商业化团队，准备在中国所有相关医院及诊所推广。索凡替尼具有抗血管生成和免疫调节双重活性，正在全球范围内进行多种实体瘤的研究。和黄医药拥有索凡替尼在全球范围内的所有权利，并计划开展多项后期临床试验及概念验证研究。

Akeso Biopharma在2019年免疫治疗学会（SITC）会议上公布了其首创双特异性药物候选物AK104的1期临床试验结果，该药物针对晚期实体瘤患者。AK104是一种新型四聚体双特异性抗体，同时靶向PD-1和CTLA-4。澳大利亚Monash Health的Ben Markman博士在会议上进行了口头报告，表示AK104表现出良好的耐受性和令人鼓舞的抗肿瘤活性。1a期研究（NCT03261011）结果显示，AK104在2017年10月在澳大利亚开始进行，2018年5月获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的IND批准，2019年4月获得美国食品药品监督管理局（FDA）的IND批准。目前，AK104在全球多个适应症中进行Ib/II期临床试验，并在单药和联合治疗中显示出有希望的疗效和安全性结果。AK104基于Akeso的专有“TETRABODY”技术，是一种潜在下一代人源化IgG1四聚体双特异性抗体药物候选物，旨在同时靶向两种免疫检查点分子：PD-1和CTLA-4。Akeso是一家致力于自主发现和开发创新单克隆和双特异性抗体药物的临床阶段生物制药公司，其重点治疗领域之一为肿瘤学，并开发了多个双特异性抗体，

ASLAN Pharmaceuticals宣布了TreeTopp研究的结果，该研究旨在评估Varlitinib在二线胆管癌患者中的疗效。研究结果显示，Varlitinib未能达到预定的主要终点，包括无进展生存期（PFS）和总缓解率（ORR）。尽管如此，Varlitinib的安全性表现良好，与既往研究一致。ASLAN将继续专注于其产品组合中其他有希望的分子，包括ASLAN004在特应性皮炎中的研究。此外，公司对IL-4/IL-13阻断单克隆抗体mAb的IL-4/IL-13阻断单克隆抗体mAb的研究预计将在2020年初公布中期结果。

英国和奥地利生物技术公司F2G Ltd宣布，其针对致命性系统性真菌感染的创新疗法候选药物olorofim（原名F901318）获得美国食品药品监督管理局（FDA）的突破性疗法指定。该药物针对的治疗指征包括对现有疗法耐药或无法耐受的侵袭性真菌感染，如曲霉菌病和由Lomentospora prolificans、Scedosporium和Scopulariopsis属引起的感染。olorofim是首个获得突破性疗法指定的抗真菌药物。目前，该药物正在一项开放标签的单臂2b期临床试验中进行研究，针对已证实侵袭性真菌病（IFD）或可能侵袭性曲霉菌病（IA）的患者，这些患者对现有药物有耐药性、抗药性或无法耐受。Olorofim在超过10年的患者给药天数中表现出良好的耐受性，治疗中位持续时间为12周。初步数据已作为突破性疗法指定提交的一部分提交给FDA。突破性疗法指定旨在加速治疗严重或危及生命条件的药物的开发和审查，基于初步临床证据表明该药物可能在一个或多个临床重要终点上显示出对现有疗法的实质性改善。F2G Ltd首席执行官Ian Nicholson表示，FDA突破性疗法指定对公司来说是一个真正的变革性步骤，将支持公司快速

Saniona公司宣布，其针对下丘脑肥胖症（HO）的Tesomet Phase 2a临床试验已招募最后一名患者，并完成了双盲部分，患者已进入开放标签扩展部分。公司预计将在2020年第二季度公布该研究的初步结果。该研究旨在评估Tesomet在治疗下丘脑肥胖症中的安全性和耐受性，并观察其对饱腹感、食欲、体重、身体成分、血脂和代谢参数、生活质量以及甜、咸、脂肪食物的渴望的影响。Saniona公司致力于开发针对罕见病如普拉德-威利综合症和下丘脑肥胖症的治疗药物，并计划在美国和欧洲获得市场批准。下丘脑肥胖症是一种罕见的疾病，通常由下丘脑的良性脑肿瘤生长或手术切除引起，也可能由其他类型的下丘脑损伤引起，如中风、脑外伤或癌症患者的放射治疗。

Promethera Biosciences公布了其领先产品HepaStem™在急性慢性肝衰竭（ACLF）或急性失代偿（AD）高风险患者中的2a期临床试验（HEP101）的最新临床数据。这些数据在2019年11月10日于波士顿举行的美国肝病研究协会（AASLD）年会上以口头报告形式展示。试验中，HepaStem™通过静脉注射给予患者，以评估治疗的耐受性和安全性。研究共招募了24名患者，包括16名ACLF患者和8名AD患者，已达到其主要终点。结果显示，在给予高达每公斤体重1.2百万个细胞的单次或重复注射后，未发生与HepaStem™相关的任何不良事件，且在HepaStem™输注后未观察到血小板计数、纤维蛋白原水平和凝血因子的临床显著变化。研究还显示出疗效趋势，包括治疗开始后28天和3个月时肝疾病严重程度三个指标（MELD评分、Child-Pugh评分和胆红素水平）的改善。Promethera计划通过一项大型多中心双盲安慰剂对照试验（HEP102）在ACLF患者中证明HepaStem™在每公斤体重1.0百万个细胞时的疗效，该试验预计于2019年底开始。

法国Nantes，OSE免疫治疗公司宣布，其在免疫肿瘤领域的三个产品——Tedopi®、BI 765063（OSE-172）和BiCKI®平台的新临床和临床前数据在2019年美国癌症免疫治疗学会（SITC）年会上展出。其中，Tedopi®的免疫原性试验结果显示，在免疫接种了Tedopi®中使用的neoepitopes组合的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者中，生存期显著延长。BI 765063（OSE-172）是一种针对SIRPα受体的首创单克隆抗体拮抗剂，正在与Boehringer Ingelheim合作开发，目前正在进行针对晚期实体瘤患者的Phase 1临床试验。BiCKI®平台是一种双特异性检查点抑制剂，其抗体基于优化的生物生产能力的抗PD-1骨架（OSE-279），并与IL-7结合，以改善免疫功能和癌症免疫治疗疗效。这些数据表明，OSE免疫治疗公司的产品在免疫肿瘤领域具有巨大的潜力。