2019年11月13日，Recro Pharma公司宣布，美国证券交易委员会（SEC）已批准Baudax Bio公司的注册声明。Recro Pharma预计将在2019年11月21日完成将Baudax Bio分离为独立的、公开交易的制药公司，专注于推进非阿片类止痛药和其他急性护理产品。Recro Pharma董事会于11月5日批准了与Baudax Bio的分离计划，并宣布将向每位持有Recro Pharma股票的股东派发Baudax Bio普通股的特别股息。Baudax Bio的普通股将在纳斯达克资本市场上市，股票代码为“BXRX”，交易将从11月14日开始。Recro Pharma的股票将在纳斯达克资本市场以“REPH”和“REPHV”两个市场交易。分离后，Baudax Bio将成为一家独立的、公开交易的制药公司，专注于推进非阿片类止痛药和其他急性护理产品。

2019年11月13日，澳大利亚阿德莱德，Mayne Pharma Group Limited（ASX: MYX）宣布完成了一项新型口服避孕药Estetrol（E4）和drospirenone（E4/DRSP）的许可和供应协议。Mayne Pharma于2019年10月2日与美国Mithra Pharmaceuticals, SA（Mithra）签署了一份为期20年的独家供应和许可协议，在美国市场推广E4/DRSP。根据协议，Mayne Pharma向Mithra支付了875万美元现金和8310万股公司股票。在E4/DRSP获得监管批准后，Mithra将获得1100万美元现金和更多股权，持有最多9.6%的股份。Mayne Pharma首席执行官Scott Richards表示，公司对完成这笔交易感到高兴，并欢迎Mithra成为其战略股东。E4/DRSP预计将改变Mayne Pharma，并加速公司在美国女性健康等有吸引力的专科治疗领域的转型。Mayne Pharma是一家专注于应用其药物递送专长商业化品牌和仿制药的ASX上市公司，为患者提供更好、更易获取的药物。公司还向全球100多家客户提供合同开发和制造服务

Oncology Venture A/S宣布其PARP抑制剂2X-121（前称E7449）在美国进行的针对卵巢癌的II期临床试验进展。该试验在达纳-法伯癌症研究所（美国马萨诸塞州波士顿）进行，目前已有8名患者入组，目标为30名。公司计划在伦敦的盖伊医院开设第二个试验点以加速患者招募。2X-121旨在通过DRP®患者选择为卵巢癌患者提供优于其他批准的PARP抑制剂的临床效益。全球PARP抑制剂市场预计到2027年将达到90亿美元。公司CEO Steve R. Carchedi表示，他们对于在世界上领先的癌症和个性化医疗中心之一进行的2X-121关键II期临床试验的进展感到兴奋。Oncology Venture A/S专注于利用其专有的Drug Response Predictor (DRP®)平台技术，以“精准医疗”方法推进抗癌药物的临床开发，并实现商业化。

百时美施贵宝宣布美国FDA接受其欧狄沃（纳武利尤单抗）联合伊匹木单抗用于晚期肝细胞癌患者的治疗方案补充申请，并授予突破性疗法认定和优先审评资格，预计审批结论日期为2020年3月10日。该申请基于CheckMate-040临床试验结果，旨在评估该联合疗法对经治晚期肝细胞癌患者的疗效。百时美施贵宝致力于肿瘤研究，通过多学科协作和免疫肿瘤学（I-O）研究领域的科学经验，为患者提供创新治疗方案。欧狄沃是一种PD-1免疫检查点抑制剂，已在多个国家和地区获得批准用于多种肿瘤治疗。

Dragonfly Therapeutics公司宣布，其领先产品候选DF1001在MD Anderson癌症中心进行的第一项1/2期临床试验中，首位患者已接受给药。该试验旨在评估DF1001在表达人类表皮生长因子受体2（HER2）的实体瘤患者中的安全性和有效性。DF1001是Dragonfly TriNKET™平台的首个临床试验候选药物，标志着公司向临床阶段公司的转变。Dragonfly Therapeutics正在招募各种类型的晚期实体瘤患者参与试验，这些患者表达HER2。DF1001是一种创新的免疫疗法，旨在通过激活和重定向自然杀伤（NK）细胞来消除癌症。该公司已从美国食品药品监督管理局（FDA）获得DF1001的试验新药批准，并计划在2020年第二季度启动第二个内部项目的IND。

XBiotech公司启动了一项针对中度至重度特应性皮炎（俗称湿疹）患者的随机、双盲、安慰剂对照的二期临床试验，评估其IL-1a阻断抗体疗法的效果。该研究由获奖皮肤科医生Seth B. Forman领导，旨在通过每周一次的bermekimab治疗来减少患者的炎症性皮肤病变、瘙痒和疼痛。研究将比较三组患者在16周治疗期间的情况：每周一次给药组、每两周一次给药组和安慰剂组。主要衡量指标是治疗后16周内患者皮肤疾病减少75%的比例。研究还将使用EASI评分系统评估炎症性皮肤病变的严重程度，并使用数字评分量表（NRS）评估瘙痒和疼痛。先前的研究结果表明，bermekimab在治疗湿疹方面具有显著效果，包括减少炎症性病变、瘙痒和疼痛。XBiotech公司总裁兼首席执行官John Simard表示，bermekimab有潜力改变中度至重度特应性皮炎的治疗模式，并改善数百万患者的生命质量。

DURECT公司宣布了其在酒精性肝炎（AH）治疗药物DUR-928的Phase 2a临床试验结果，该结果在肝脏会议上作为一项重要口头报告呈现，并入选了“最佳肝脏会议”酒精相关肝病类别总结幻灯片展示。11月12日中午，DURECT将举办一场由该试验主要研究者Tarek Hassanein博士主讲的结果展示关键意见领袖（KOL）网络研讨会，Hassanein博士将在展示后进行问答环节。

Mycovia Pharmaceuticals宣布已完成VT-1161全球III期VIOLET临床试验的招募工作，比预期提前完成，推进了公司关键研究的进度。VT-1161是一种口服抗真菌产品候选药物，用于治疗复发性外阴阴道念珠菌病（RVVC），这是一种影响全球约1.38亿女性的慢性感染性疾病，目前美国尚无批准的治疗方法。Mycovia已招募超过800名患者，表明RVVC患者存在重大未满足的需求。VT-1161在临床试验中显示出良好的安全性和耐受性，且在预防急性VVC发作方面表现出高度有效性。Mycovia计划在2020年下半年公布顶线数据，并继续在全球范围内建立商业能力，预计2021年在美国推出VT-1161。此外，Mycovia已与Gedeon Richter和Jiangsu Hengrui Medicine签订全球独家许可协议，以扩大VT-1161在其他地区的可及性。

Actelion Pharmaceuticals Ltd，作为强生旗下Janssen制药公司的一部分，宣布自愿撤回其在欧洲和其他健康机构正在审查的关于将OPSUMIT（macitentan）的适应症扩展至治疗不可手术的慢性血栓栓塞性肺高压（CTEPH）患者的申请。这一决定并非出于任何安全担忧，而是因为健康机构反馈以及近期的研究站点检查表明，需要额外的临床数据以获得批准。因此，Actelion决定基于MERIT-1研究的Phase 2结果，撤回全球范围内的提交申请。在美国，食品药品监督管理局（FDA）已发出完整回复函，Actelion正在与FDA协商下一步行动。Actelion表示将继续致力于解决这种严重、限制生命的疾病的高未满足需求，并将在该患者群体中继续研究macitentan。

X4 Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其mavorixafor（X4P-001）突破性疗法认定，用于治疗WHIM综合征成人患者。WHIM综合征是一种罕见的遗传性原发性免疫缺陷病，由CXCR4受体基因的基因突变引起。mavorixafor是一种潜在的首次上市、每日一次、口服的小分子CXCR4受体拮抗剂，目前正在进行治疗WHIM综合征的关键性3期全球临床试验。该突破性疗法认定基于X4在WHIM综合征成人患者中进行的mavorixafor2期开放标签、多中心临床试验的数据。该试验中，基于绝对中性粒细胞计数（ANCs）、绝对淋巴细胞计数（ALCs）的临床意义增加，感染率和疣负担减少的证据，以及mavorixafor良好的耐受性安全资料，确立了概念验证。X4首席执行官表示，FDA的这一决定对WHIM综合征患者和X4公司来说都是一个重要里程碑，有助于进一步突出这种未被充分诊断的疾病的严重性，以及为这一服务不足的患者群体提供潜在的新型疾病修饰治疗选项的重要性。X4计划继续推进其正在进行的关键性3期临床试验，并期待与FDA紧密合作，通过加速监管途径尽快将这种潜在的首次上市治疗选项带给

Bellerophon Therapeutics宣布，其针对PH-ILD治疗的INOpulse®在急性剂量递增临床试验PHPF-002中显示出积极数据，该试验是公司正在进行的双盲、安慰剂对照、随机2/3期iNO-PF研究的辅助研究。结果显示，INOpulse在最低剂量30 mcg/kg IBW/hr下，多个预定的肺血流动力学参数得到显著改善，包括肺血管阻力、心输出量和平均肺动脉压。这些改善表明INOpulse的靶向血管扩张可能有助于提高PH-ILD患者的活动能力。Bellerophon首席执行官Fabian Tenenbaum表示，这些血流动力学改善证实了iNO30的治疗益处，并支持iNO45的进一步益处。公司期待在年底前报告iNO-PF第2队列的顶线结果。

Boehringer Ingelheim和Eli Lilly公司宣布启动EMPULSE研究，这是Jardiance（恩格列净）心力衰竭计划的第六项III期研究。该研究旨在评估住院期间每日给予Jardiance 10 mg是否能够改善因任何类型急性心力衰竭事件住院且已稳定的患者的心力衰竭预后。研究将包括患有和未患有2型糖尿病的参与者。心力衰竭是美国第九大死因，也是住院的主要原因，但针对这种致残性疾病的治疗选择有限。住院后患者预后较差，60至90天内死亡率达15%，再入院率30%。EMPULSE研究旨在了解Jardiance是否有可能改善这一人群的预后。研究的主要结果将是净临床益处，包括全因死亡率、心力衰竭事件数量（包括住院、紧急心力衰竭就诊和未计划的患者就诊）、首次心力衰竭事件发生时间和从基线到堪萨斯城心肌病问卷-临床摘要评分（KCCQ-CSS）的变化，KCCQ-CSS是一种用于测量心力衰竭特异性生活质量的工具。EMPULSE研究是首个评估Jardiance在因急性心力衰竭住院的患者中效果的研究，旨在解决未满足的需求，并成为公司广泛的心力衰竭计划的重要补充。

Avanir Pharmaceuticals宣布将继续推进AVP-786（去乙酰甲麻黄碱氢溴酸盐/奎宁硫酸盐）的临床开发项目，用于治疗阿尔茨海默病患者激越症状。这一决定基于对第一阶段和第二阶段3期临床试验数据的详细分析。目前，正在进行第三阶段3期临床试验，并计划在2020年启动更多3期临床试验。Avanir公司表示，鉴于目前尚无FDA批准的治疗激越症状的药物，这一研究具有重要意义。预计到2020年，美国将有约580万人患有阿尔茨海默病，到2050年这一数字将增至1380万人。激越症状给患者及其护理者带来严重负担，并可能增加机构化护理风险和病情恶化。AVP-786是一种结合去乙酰甲麻黄碱氢溴酸盐和奎宁硫酸盐的药物，正在研究用于治疗阿尔茨海默病患者的轻至重度激越症状。

Exelixis公司宣布，其合作伙伴Ipsen Biopharmaceuticals Canada Inc.获得加拿大卫生部的批准，将CABOMETYX（卡博替尼）片剂用于治疗已接受索拉非尼治疗的肝细胞癌（HCC）患者。该批准基于CELESTIAL III期临床试验的结果，该试验评估了CABOMETYX在先前接受索拉非尼治疗的晚期HCC患者中的疗效。Exelixis将因加拿大卫生部的批准获得200万美元的里程碑付款。CABOMETYX在加拿大还批准用于治疗已接受血管内皮生长因子靶向治疗的晚期肾细胞癌（RCC）成年患者，以及一线治疗具有中危或高危的晚期RCC成年患者。

Moleculin Biotech公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了其药物候选WP1066的IND（新药研究）状态，用于治疗儿童复发性或难治性恶性脑肿瘤的1期临床试验。该请求由埃默里大学的医生研究人员提出，包括埃默里大学医学院儿科系教授、埃默里大学Aflac癌症和血液病中心儿科神经肿瘤学主任、该临床试验的主要研究员托比·麦克唐纳博士。试验将在亚特兰大儿童健康护理中心的Aflac癌症和血液病中心进行。WP1066是一种STAT3激活形式的抑制剂，STAT3是多种高度耐药癌症的靶点。埃默里大学的预临床研究表明，WP1066对髓母细胞瘤细胞系具有显著的抗肿瘤作用。Moleculin公司专注于开发针对高度耐药肿瘤的药物候选产品，其临床阶段药物包括Annamycin、WP1066和WP1220。

Viracta Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其药物nanatinostat与valganciclovir联合使用治疗复发性/难治性EB病毒（EBV）阳性淋巴瘤的快速通道资格。这一资格旨在加速新药的开发和审查，以满足严重或危及生命状况的未满足医疗需求。Viracta此前宣布了来自正在进行的一期/二阶段临床试验中期数据，该试验评估nanatinostat与抗病毒药物valganciclovir联合使用治疗复发性/难治性EB病毒相关淋巴瘤。公司预计将在2019年12月8日在佛罗里达州奥兰多的美国血液学会（ASH）会议上口头报告更新的临床数据。Viracta总裁兼首席执行官Ivor Royston表示，公司期待与FDA紧密合作，尽快将这一创新治疗方案带给患者。Nanatinostat是一种口服的可用的组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂，针对EB病毒相关恶性肿瘤的潜伏病毒基因。该药物与valganciclovir的联合疗法正在EB病毒相关淋巴瘤的一期/二阶段临床试验中进行评估。Viracta正在将这种“启动和消除”治疗策略应用于其他EB病毒相关恶性肿瘤，如鼻咽癌和其他病毒相关

Alpine Immune Sciences在2019年美国风湿病学会年会上展示了其创新药物ALPN-101的新临床前数据。ALPN-101是一种首创的双CD28/ICOS拮抗剂，用于治疗自身免疫/炎症性疾病。新数据显示，ALPN-101在体外实验和体内小鼠模型中表现出独特的功效，其抑制疾病相关T和B淋巴细胞的调节途径的能力优于单独针对CD28和ICOS通路的治疗方法。这些数据表明，ALPN-101的独特炎症途径和对动物模型的强大疗效，为该公司正在进行的I期研究和考虑的多种II期方案提供了新的发展选择。ALPN-101是一种新型Fc融合蛋白，旨在同时抑制CD28和ICOS炎症途径，已在多种临床前模型中显示出优于单独阻断CD28或ICOS途径的疗效。