新数据显示，Biothera公司的免疫疗法药物候选物能够抑制一种癌症防御机制，该机制招募并极化特定免疫细胞以保护自身和生长。研究表明，Imprime PGG药物能够抑制巨噬细胞的M2极化，降低其抑制作用，增强T辅助细胞增殖和干扰素伽马的产生。Imprime PGG是一种新型天然免疫细胞调节剂，通过补体受体3（CR3）依赖机制激活中性粒细胞、单核细胞和巨噬细胞，对被肿瘤抗体靶向的肿瘤细胞产生抗肿瘤活性。Biothera公司正在开发Imprime PGG，一种调节癌症免疫反应的晚期临床阶段生物制剂。在最近的一项随机II期临床试验中，Imprime PGG与贝伐珠单抗和卡铂/紫杉醇联合使用，与单独使用贝伐珠单抗和化疗相比，客观缓解率为60.4%对43.5%，缓解持续时间分别为10.3个月对5.6个月，中位总生存期分别为16.1个月对11.6个月。在鳞状和非鳞状NSCLC的一线治疗中，与西妥昔单抗联合使用的研究以及高风险慢性淋巴细胞白血病和转移性结直肠癌的研究中，也观察到了类似鼓舞人心的数据。Imprime PGG正在晚期转移性结直肠癌的III期临床试验中评估，并计划进行NSCLC的批准研究。

Otonomy公司与Ipsen公司达成独家许可协议，Otonomy将利用Ipsen的gacyclidine数据开发注册其新药OTO-311，用于治疗耳鸣。该协议支持Otonomy计划明年启动OTO-311临床试验。Ipsen的gacyclidine数据包括非临床研究和多个临床试验数据，共治疗超过300名患者。Gacyclidine是一种NMDA受体拮抗剂，临床研究支持其作为耳鸣的潜在治疗方法。Otonomy的OTO-311通过其专有药物递送技术，通过单次鼓室内注射实现gacyclidine在耳内的持续暴露。耳鸣是一种没有外界声音来源的听觉噪声，美国大约有1600万患者有耳鸣症状，约200万患者无法正常生活。Otonomy专注于耳部疾病和失调的创新疗法开发，目前有三种产品候选。Ipsen是一家全球性专注于特殊治疗领域的制药公司，其研发重点在于创新和差异化的技术平台，包括肽和毒素。

BIND Therapeutics与Merck达成合作，利用Merck的化合物开发新型纳米药物。合作旨在利用BIND的专有纳米药物技术，基于Merck的肿瘤学前临床化合物库中的新型、强效有效载荷，创建靶向Accurins。合作包括两种Merck化合物：KSP抑制剂和PLK1抑制剂，这两种抑制剂是细胞有丝分裂的调节因子，对癌细胞增殖至关重要。双方将共同推进Accurin产品候选人的研发，并可根据协议选择进一步开发及商业化产品。该合作标志着BIND在纳米医学领域的领导地位，并有望为癌症治疗带来新的突破。

BIND Therapeutics在第三季度取得了显著进展，包括在临床开发中取得重大进展，BIND-014将在EORTC-NCI-AACR会议上报告，并利用Accurin平台选择了BIND-510作为新的产品候选。公司加强了管理和董事会，包括任命首席医疗官。与默克公司签订的研究和开发协议提供了两个有希望的抗肿瘤候选药物。管理层将于今日上午8:30 EST举行电话会议。公司选定了第二个内部产品候选BIND-510，这是一种针对PSMA的Accurin纳米颗粒，含有长春碱，具有优越的药理和分布特性。与默克公司合作，利用BIND的药物纳米工程平台创建靶向Accurins，利用默克临床前肿瘤药物组合提供的专有有效载荷。公司预计其现金、现金等价物和可交易证券将至少支持到2015年9月30日的运营费用和资本支出。

Tekmira Pharmaceuticals Corporation在2014年11月6日宣布了截至2014年9月30日的第三季度财务和运营结果，并提供了公司更新。公司专注于开发新型RNA干扰（RNAi）疗法，在第三季度继续推进产品开发计划。公司设计并启动了针对西非埃博拉病毒疫情的Guinea变异株的RNAi疗法的生产，并获得了美国国防部（DoD）的700万美元制造选项。此外，Tekmira在HBV和PLK1项目上取得了进展，并加入了由牛津大学领导的国际联盟，以在非洲进行RNAi疗法的研究。公司还宣布了与Monsanto的合作结束，并计划在2015年1月1日成为SEC报告的“国内发行人”。财务方面，第三季度净亏损为860万美元，收入为440万美元。

Merrimack制药公司宣布，在加州大学旧金山分校神经外科副教授尼古拉斯·布托夫斯基博士的赞助和指导下，启动了一项针对复发高级别胶质瘤患者的MM-398（纳米脂质体伊立替康注射）高度浓缩制剂的1期临床试验。该研究旨在评估通过脑室内药物输注技术给予高度浓缩MM-398的安全性，并使用MRI成像剂实时观察药物在脑内的分布。MM-398是一种用于治疗转移性胰腺癌的实验性药物，已在兽医研究中显示出延长生存期和提高生活质量的效果。该研究将在加州大学旧金山分校进行，预计将招募36名患者。

Advinus Therapeutics，一家由塔塔集团支持的印度制药研发公司，宣布在药物发现联盟中取得重要里程碑，成功完成与日本制药巨头Takeda的第二个研发合作里程碑。这一成就证实了双方合作的成功路径，并彰显了Advinus在快速、高质量提供创新解决方案方面的实力，这对于发现安全有效的药物至关重要。Takeda对这一里程碑的认可体现了对Advinus年轻创意团队的信任。Advinus自2012年与Takeda签订多年多项目合作以来，在药物发现领域承担了所有研究工作，而Takeda则负责候选药物的开发和商业化。Advinus在2013年已实现首个里程碑，而过去一年的研究进展迅速，使得第二个里程碑得以实现。Advinus的科学家们快速推进的合作项目加强了Takeda与Advinus的合作关系，并展现了Takeda对Advinus快速、高效开发新型有效候选药物能力的信心。Advinus Therapeutics致力于提供从发现到开发的全方位服务，专注于代谢疾病、炎症疾病、疼痛/神经退行性疾病等领域，并致力于发现针对被忽视或发展中国家疾病的创新疗法。

医药公司宣布其研发的CARBAVANCE（美罗培南/RPX7009）进入III期临床试验，这是一种针对由革兰氏阴性菌引起的严重细菌感染的实验性静脉抗生素，尤其针对产生KPC（肺炎克雷伯菌碳青霉烯酶）的碳青霉烯类耐药肠杆菌科细菌（CRE）。CARBAVANCE是碳青霉烯类抗生素美罗培南与新型β-内酰胺酶抑制剂RPX7009的联合制剂，旨在对抗细菌酶，减少对一线及医院“最后防线”抗菌药物的耐药性。该药物的开发旨在解决革兰氏阴性菌感染这一未被满足的医疗需求，因为这类病原体对现有疗法的耐药性日益增强。美国食品药品监督管理局（FDA）已将CARBAVANCE指定为合格传染病产品（QIDP），提供优先审查、快速通道资格和产品批准后的额外五年独家权。此外，该公司从生物医学高级研究和发展管理局（BARDA）获得了总计37.8百万美元的资助，用于支持CARBAVANCE的开发。两项III期临床试验预计将在2016年得出结果。

2014年11月5日，丹麦哥本哈根，Genmab公司发布2014年前九个月报告。报告显示，Genmab在财务和临床开发方面取得显著进展。公司宣布了daratumumab在多发性骨髓瘤的两个III期研究，并与Janssen Biotech和GSK/Novartis达成合作协议。Arzerra（ofatumumab）在美国上市并在欧盟扩大适应症，用于一线慢性淋巴细胞白血病（CLL）治疗。此外，ofatumumab的III期PROLONG研究在复发性CLL中达到主要终点。Genmab还与Seattle Genetics合作开发新的抗体-药物偶联物（ADC）。报告期内，Genmab收入增长42%，达到6.35亿丹麦克朗，运营收入同比增长188百万丹麦克朗。

Takeda制药公司及其全资子公司Takeda Pharmaceuticals U.S.A.，因美国食品药品监督管理局（FDA）批准Hikma和West-Ward的秋水仙碱产品违反了行政程序法（APA），于10月6日向美国哥伦比亚特区地方法院提起诉讼。此外，Takeda还于10月3日对Hikma和West-Ward提起专利侵权诉讼，指控其秋水仙碱产品侵犯了Takeda针对Colcrys（秋水仙碱，USP）的多个专利。Takeda表示对Colcrys充满信心，并承诺继续对FDA和Hikma提起诉讼。秋水仙碱是Takeda治疗痛风的产品组合之一，于2009年在美国上市。

丹麦Horsholm，2014年11月5日——丹麦和亚利桑那州凤凰市的医疗预测研究所（MPI）与美国加利福尼亚州贝尔蒙特市的Alion制药公司（Alion）宣布建立首个合作伙伴关系，共同开发一种用于识别可能对某种癌症离子通道抑制剂产生反应的癌症患者的特定药物反应预测器。MPI开发了基于系统生物学的生物标志物平台——药物反应预测器（DRP），有助于识别可能对癌症药物临床试验产生反应的患者。Alion正在开发一系列创新的离子通道抑制化合物，用于治疗某些癌症。离子通道调节癌症建立和进展的特定阶段，阻断通道活动会损害某些肿瘤的生长。在此次合作中，MPI将利用其DRP平台技术识别针对Alion领先离子通道抑制剂的特定预测生物标志物，该生物标志物可能随后用于选择和招募可能对药物产生反应的患者参加一期临床试验。MPI首席执行官Peter Buhl Jensen教授表示，与Alion合作推进其有希望的离子通道抑制剂的临床开发，并通过设计围绕通过其诊断平台识别的、最有可能对该药物产生反应的患者群体的临床试验，推进癌症药物开发的新范式。Alion制药公司首席执行官Allan Bates博士进一步评论说，这一项目强调了Alion致

Pharming Group NV宣布从Salix Pharmaceuticals获得2000万美元里程碑付款，这是根据Salix与Pharming之间的Ruconest商业化协议条款支付的。Pharming首席执行官Sijmen de Vries表示，这一里程碑付款标志着Pharming新纪元的开始，并增强了公司的无债务资产负债表。Pharming计划通过未来30%的美国净销售额（最高可达1亿美元）以及超过1亿美元的年度美国销售额（供应Ruconest给Salix）和欧盟销售（包括自身直接商业化和Sobi的销售）来实现公司的财务可持续性。Pharming正在开发治疗未满足医疗需求的新产品，Ruconest（康纳斯特阿尔法）是一种重组人C1酯酶抑制剂，在美国、以色列、所有27个欧盟国家以及挪威、冰岛和列支敦士登获得批准用于治疗HAE。Pharming在奥地利、德国和荷兰进行Ruconest的商业化，而Sobi在其他欧盟国家以及阿塞拜疆、白俄罗斯、格鲁吉亚、冰岛、哈萨克斯坦、列支敦士登、挪威、俄罗斯、塞尔维亚和乌克兰进行分销。Pharming与Salix在北美合作推广Ruconest，并正在进行II期临床试验以

Abide Therapeutics与牛津大学和牛津大学医院NHS信托达成一项为期三年的合作协议，旨在探索丝氨酸水解酶的潜在治疗作用，特别是单酰甘油酯脂肪酶（MGLL）抑制剂在调节人脑内内源性大麻素水平中的作用。合作将结合牛津大学功能磁共振成像中心（FMRIB）的独特领域经验和能力，以及Abide的化学蛋白质组学平台。目标是探索MGLL在多种临床适应症中的作用，以确定人体生物学证据，并发现新的丝氨酸水解酶靶点。该合作得到国家健康研究所（NIHR）牛津生物医学研究中心（BRC）的支持，旨在通过转化研究和技术创新改善患者护理。Abide将为至少三个1B期研究以及定向新靶点发现工作提供支持。

Proteostasis Therapeutics与Astellas Pharma Inc.于2014年11月4日宣布建立全球合作关系，共同研发通过调节未折叠蛋白反应（UPR）来治疗由蛋白质折叠、运输和清除缺陷引起的疾病的药物。Proteostasis Therapeutics将获得Astellas的初始预付款和证券投资，并有望获得超过4亿美元的研究资金、未来开发和商业化里程碑以及分级版税。Astellas还有权在相同条款下启动两个额外项目，若完全行使该权利，合作的总潜在价值可达12亿美元。合作将聚焦于一种遗传疾病，并进一步探索通过调节UPR途径可能影响的额外适应症。该合作旨在通过发现和筛选前临床研究来识别临床开发的首选化合物。

OncoMed Pharmaceuticals在2014年11月4日宣布了截至2014年9月30日的第三季度财务结果，并将年终现金余额预期从超过2.15亿美元上调至超过2.25亿美元。公司报告了在临床和临床前项目方面的良好进展，包括启动了四个计划中的第一个随机二期临床试验，重新启动了Wnt项目临床试验，并报告了demcizumab和tarextumab一期b期临床试验的积极安全性和疗效数据。此外，公司宣布了其anti-RSPO3抗体项目被指定为临床候选药物，并从Celgene获得了250万美元的付款。OncoMed还提交了anti-DLL4/anti-VEGF双特异性抗体的新药申请，并预计将在2014年底或2015年初开始患者入组。公司还计划在即将到来的EORTC-NCI-AACR会议上报告其anti-Notch1抗体项目的1a期临床试验数据，并预计将开始tarextumab和demcizumab的额外二期研究。

Imprimis Pharmaceuticals与MD Distributor达成分销协议，将Go Dropless™专利配方带入波多黎各眼科医生市场，同时覆盖多米尼加共和国和加勒比海地区。MD Distributor在眼科和皮肤科领域拥有丰富经验，计划在波多黎各推广Go Dropless手术的优势，并预计其其他眼科配方将在更多手术中应用。Imprimis看好其专利配方在眼科手术领域的广泛应用，包括全球价值数十亿的眼科手术药物市场。Imprimis的Go Dropless配方已成功应用于超过40,000例白内障手术和其他眼科手术，其产品在36个州和地区可通过医生处方获得。

2014年11月4日，丹麦巴勒鲁普和日本东京，LEO Pharma A/S与日本烟草公司（JT）宣布达成一项许可协议，LEO Pharma将获得全球范围内（除日本外）进一步开发、注册和销售JT实验性JAK抑制剂JTE-052的独家权利，该药物目前处于I期临床试验阶段，用于局部治疗炎症性皮肤病。LEO Pharma期待这一合作能够为患有皮肤病的人们带来一系列新的、安全有效的治疗方案。根据协议，LEO Pharma将负责临床试验和商业活动，包括日本以外的制造，而JT将获得前期付款、开发销售里程碑付款以及基于产品销售的版税。日本烟草公司是一家领先的国际化烟草产品公司，其业务涵盖制药、饮料和加工食品等领域。