The Medicines Company宣布了ORION-9研究的详细结果，这是关于其新型胆固醇降低药物inclisiran的第三项关键性3期临床试验。inclisiran是一种每半年注射一次的疗法，旨在降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）。ORION-9研究显示，inclisiran在降低LDL-C方面表现出色，耐受性良好，并具有优异的安全性特征。该研究的主要结果在费城美国心脏协会科学会议上公布，表明inclisiran在降低家族性高胆固醇血症（FH）患者的LDL-C方面具有显著效果，并且安全性良好。The Medicines Company计划在2019年第四季度向美国提交监管申请，2020年第一季度向欧洲提交。FH是一种遗传性疾病，会导致高LDL-C水平和早发性动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）。ORION-9研究的设计旨在评估inclisiran在患有FH和升高的LDL-C的患者中的疗效和安全性。

Kadimastem公司宣布计划提交修订其正在进行中的针对ALS患者的1/2a期临床试验申请，该试验使用其研发的AstroRx®细胞疗法产品。该产品由人星形胶质细胞组成，初步结果显示单剂量给药在治疗后3个月内疾病进展有所减缓。修订旨在评估重复低剂量AstroRx®的疗效与安全性，并考虑在后续阶段增加重复剂量组。临床试验进展顺利，预计将在2021年中期提交IND申请，并开展多中心临床试验。AstroRx®是一种基于人胚胎干细胞的功能性细胞疗法，旨在保护受损的神经元，改善ALS患者的生命质量和预期寿命。

Zymeworks公司宣布，在新加坡举行的ESMO Asia 2019大会上，其单药ZW25在HER2表达型实体瘤患者中的1期临床试验数据得到更新。这些数据展示了ZW25在重治疗患者中的安全性和抗肿瘤活性。基于这些数据，Zymeworks和合作伙伴百济神州计划将ZW25推进到全球注册性研究中，针对HER2表达型胆管癌和胃食管腺癌。Zymeworks总裁兼首席执行官Ali Tehrani表示，ZW25在ESMO Asia的数据进一步推动了与百济神州的临床开发计划。百济神州创始人、首席执行官兼董事长John V. Oyler表示，对ZW25在HER2表达型实体瘤中的临床数据感到鼓舞，并期待利用与Zymeworks的合作推动ZW25在全球的临床开发。研究结果显示，在69名接受ZW25治疗的患者中，疾病控制率为70%，其中25名患者部分缓解，15名患者疾病稳定，18名患者疾病控制超过六个月。ZW25作为门诊疗法在所有患者中耐受性良好，最常见的不良事件为腹泻、输注反应和恶心。

Celldex Therapeutics宣布启动了CDX-0159的Phase 1a研究，该药物是一种针对KIT受体的单克隆抗体，能强力抑制其活性。KIT受体在包括肥大细胞在内的多种细胞中表达，在慢性自发性荨麻疹（CIU）等炎症性疾病中，肥大细胞脱颗粒在疾病的发生和发展中起关键作用。研究将在健康志愿者中评估单剂量递增的安全性，并分析药代动力学和药效学，以及CDX-0159的免疫原性。CDX-0159是一种新型分子实体，旨在改善安全性并保持对KIT的抑制活性。Celldex计划在完成健康志愿者研究后，进一步在CIU患者中研究CDX-0159。

Axial Biotherapeutics完成了一项针对自闭症谱系障碍（ASD）患者的AB-2004 Phase 1b/2a临床试验的入组工作。AB-2004是一种新型疗法，旨在通过清除胃肠道中的特定代谢物来治疗ASD。该试验旨在评估AB-2004在25名患有ASD的男性青少年中的安全性和耐受性，并探索其对细菌代谢物水平、胃肠道功能、肠道微生物组和行为的影响。AB-2004在动物模型中显示出改善ASD相关症状的潜力。Axial Biotherapeutics计划在2020年报告该试验的顶线数据。

Sensei Biotherapeutics宣布开始其SNS-301药物的临床试验，这是一项针对头颈癌患者的Phase 1/2临床试验。SNS-301是一种新型免疫疗法，利用噬菌体病毒载体靶向人类天冬氨酸β-羟化酶（ASPH），针对已接受免疫检查点抑制剂治疗的ASPH阳性头颈癌患者。试验旨在评估SNS-301与pembrolizumab联合使用的安全性、初步疗效和免疫原性。Sensei预计将招募约30名患者，主要疗效指标包括客观缓解率、缓解持续时间，以及多个衡量免疫反应的次要终点。SNS-301的设计旨在克服自耐受性，并诱导针对ASPH的强大和持久的体液和细胞免疫反应。Sensei Biotherapeutics致力于发现、开发和交付精准免疫肿瘤疗法，以改变癌症治疗格局。

Correvio Pharma Corp.在2019年美国心脏协会年会上公布了SPECTRUM研究的最新数据，评估其抗心律失常药物Brinavess（vernakalant hydrochloride，IV）在急诊室环境中治疗新发房颤（AF）的安全性和有效性。数据显示，Brinavess成功将70.2%的患者心律从房颤转换为窦性心律，平均转换时间为12分钟。在安全性方面，只有0.9%的患者出现严重不良事件，没有死亡或扭转型室速的病例报告。这些结果支持Brinavess作为急诊室环境中药物治疗的首选方案，有助于早期出院和降低住院率。此外，Brinavess的新药申请（NDA）正在美国食品药品监督管理局（FDA）审查中。

Levo Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其LV-101（鼻内卡贝托辛）治疗普拉德-威利综合症（PWS）的快速通道资格。Levo正在进行一项针对PWS的鼻内卡贝托辛的3期临床试验，该试验名为CARE-PWS，是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究。FDA的快速通道资格旨在加速治疗严重和危及生命的条件的药物的开发和审查。Levo Therapeutics还宣布完成了一轮B轮融资，资金将用于支持3期CARE-PWS研究、进一步开发LV-101以及推进公司的管线项目。CARE-PWS研究旨在测试LV-101在PWS患者中的有效性和安全性。LV-101是一种鼻内形式的卡贝托辛，旨在每日三餐前给PWS患者使用。普拉德-威利综合症（PWS）是一种复杂的神经发育障碍，大约每1.6万个出生婴儿中就有1个。

Axovant Gene Therapies宣布其基因疗法AXO-AAV-GM1获得美国FDA孤儿药资格，用于治疗GM1神经节苷脂病。GM1神经节苷脂病是一种由GLB1基因突变引起的儿童神经退行性疾病。AXO-AAV-GM1旨在通过腺相关病毒载体恢复β-半乳糖苷酶酶活性。公司计划在2020年中宣布AXO-AAV-GM1注册计划A部分的安全性和有效性数据。孤儿药资格为药物开发者提供包括增加与FDA互动、7年市场独占权、临床试验税收抵免和生物制品许可申请时的处方药用户费豁免等好处。

Medicenna Therapeutics Corp.公布其MDNA55药物在复发性胶质母细胞瘤（rGBM）患者中的临床试验结果，该药物针对IL4R进行免疫治疗。结果显示，MDNA55治疗后的肿瘤控制率为82%，患者中位总生存期为15个月。这些结果在2019年11月24日举行的第24届神经肿瘤学会（SNO）年会上公布。Medicenna计划于2020年初与监管机构会面，讨论MDNA55的进一步开发。

Pfizer公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其生物类似药ABRILADA（阿达木单抗-afzb）作为Humira（阿达木单抗）的生物类似物，用于治疗类风湿性关节炎、幼年特发性关节炎、银屑病关节炎、强直性脊柱炎、成人克罗恩病、溃疡性结肠炎和斑块状银屑病等疾病。ABRILADA的批准基于对全面数据包的审查，包括REFLECTIONS B538-02临床比较研究的结果，该研究评估了ABRILADA与参照产品的疗效、安全性和免疫原性，发现与参照产品相比，在联合甲氨蝶呤治疗中度至重度类风湿性关节炎的患者中，ABRILADA在疗效、安全性和免疫原性方面没有临床意义上的差异。Pfizer计划在2023年推出ABRILADA，并将在日期临近时提供进一步更新。

Surface Oncology公司宣布向美国食品药品监督管理局提交了关于SRF617（靶向CD39）的1/1b期临床试验的IND申请，并计划在2019年底前提交SRF388（IL-27）的IND申请。公司研发日上，将分享SRF617和SRF388的临床开发计划以及新型CD112R靶向抗体候选药物SRF813的预临床数据，该药物能够促进NK/T细胞活化。SRF617是一种完全人源化抗CD39抗体，旨在通过降低免疫抑制性腺苷和驱动肿瘤微环境中免疫刺激性ATP的细胞外积累来促进抗肿瘤免疫。SRF388针对IL-27，可能对肝细胞癌和肾细胞癌等肿瘤类型具有重要作用。SRF813在预临床研究中显示出增强NK和T细胞活性、强大的差异化疗效和促进免疫记忆的能力。Surface Oncology预计将在2020年底提供SRF388和SRF617的临床更新。

美国默克公司（Merck）宣布，其研发的可溶性鸟苷酸环化酶（sGC）激动剂vericiguat在治疗慢性心力衰竭患者的3期临床试验VICTORIA中达到了主要疗效终点。vericiguat与现有心力衰竭疗法联合使用时，能降低慢性心力衰竭患者（HFrEF）住院或心血管死亡的风险。这项研究是首个专注于高风险心血管死亡和反复住院的慢性心力衰竭患者的临床试验。VICTORIA试验结果显示vericiguat在降低死亡和住院风险方面具有积极效果，预计将在2020年的医学会议上公布详细结果。vericiguat由默克与拜耳公司共同研发。

Karuna Therapeutics公司宣布其Phase 2临床试验结果显示，KarXT在治疗精神分裂症急性精神错乱方面表现出显著疗效，与安慰剂相比，KarXT在PANSS总分上平均降低了11.6分（p

金匙医学近日成功完成亿元级B轮融资，投资方包括软银中国资本、上海临创投资和元聚资本，今年年初已获得数千万元的A轮融资。公司专注于感染诊断产品的研发和医学服务，核心产品“金识原”利用二代测序技术提供病原微生物基因检测服务，对疑似感染标本进行高通量测序，快速精准诊断，并支持药物合理应用。金识原可检测13238种病原，是感染病检测领域的重要进展。金匙医学已服务百余家医院，协助十余家中心医院建设病原高通量检测平台，服务万余名患者。公司由北京大学生命科学学院孵化，团队拥有丰富的生命科学和临床医学背景，超过50%成员在高通量测序、诊断试剂等领域拥有5-10年以上工作经验。

RhoVac AB在2019年11月18日发布报告，宣布其在德国图宾根大学进行的免疫学研究结果显示，RV001治疗能够激活CD4+和CD8+ T细胞。此前，RhoVac于2019年7月公布了I/II期临床试验后续阶段的结果，显示18名患者在治疗结束时表现出明显的治疗相关免疫反应，且在3个月、6个月和9个月的随访中均保持显著反应。在12个月随访时，17名患者仍显示出显著的免疫反应。这些研究结果表明RV001在激活CD4+ T细胞方面具有临床价值，并可能通过MHC II肿瘤抗原呈递途径实现高临床价值。RhoVac首席执行官Anders Månsson表示，这些数据对于RV001的开发至关重要，并期待与图宾根大学的团队继续合作。

Protalix BioTherapeutics公司及其合作伙伴Chiesi Farmaceutici与FDA就加速批准pegunigalsidase alfa（PRX-102）治疗法布瑞病的BLA进行了成功会议，达成一致意见。双方计划在2020年4月前提交BLA，FDA认为现有数据足以支持申请，无需额外临床试验。此外，双方就BALANCE研究达成协议，该研究作为PRX-102的确认试验。pegunigalsidase alfa是一种针对法布瑞病的治疗药物，旨在解决疾病进展、输注反应和免疫原性等问题。