瑞典生物技术公司Cyxone宣布，其董事会决定探索将药物候选Rabeximod申请孤儿药指定的可能性。孤儿药地位将使药物候选人在孤儿药法案下获得加强地位，并受益于旨在支持开发和缩短上市时间的特殊监管框架。此举旨在加强公司自身资产的控制地位。Cyxone首席执行官Kjell G. Stenberg表示，制药公司对针对罕见病（即罕见疾病）的兴趣日益浓厚，孤儿药的优势在于它们通常非常有利可图，因为产品可以更快地进入市场，同时开发成本和风险显著降低。获得孤儿药指定的药物候选将获得监管机构在临床试验设计和市场批准申请过程中的支持，以及降低监管费用和上市后10年（欧洲）和7年（美国）的市场独家权。Cyxone现在开始评估Rabeximod获得孤儿药指定的可能性，这是公司加强自身资产控制地位的策略之一。

Magenta Therapeutics公司宣布，其针对多种遗传代谢疾病的单次细胞疗法MGTA-456获得美国FDA的再生医学高级疗法（RMAT）资格认定。这一认定基于公司提交的鼓舞人心的临床数据，标志着MGTA-456在治疗遗传代谢疾病方面具有变革性和救命潜力的里程碑。MGTA-456旨在通过提供高剂量的干细胞，在患者体内再生一个匹配的新免疫系统，从而阻止遗传代谢疾病的发展。目前，Magenta正在对MGTA-456进行针对Hurler综合征、脑性肾上腺脑白质营养不良（cALD）、代谢性白质营养不良（MLD）和球状细胞白质营养不良（GLD）的II期临床试验。初步结果显示，MGTA-456在治疗这些疾病方面展现出快速和持久的疗效，包括血液中酶水平正常化、脑部炎症缓解和神经系统功能评分稳定等。Magenta期待与FDA紧密合作，加快MGTA-456的研发进程。

Tricida公司宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了针对其药物veverimer（TRC101）的新药申请（NDA），该药物旨在治疗慢性肾脏病（CKD）患者的代谢性酸中毒。这一申请基于公司成功的3期临床试验数据，这些数据最近在《柳叶刀》杂志上发表。Tricida公司创始人、首席执行官兼总裁Gerrit Klaerner博士表示，这一提交可能为CKD和代谢性酸中毒的未满足需求患者群体提供首个也是唯一一个FDA批准的治疗方案。Tricida公司专注于veverimer的开发和商业化，目前正在进行其确认性上市后试验，名为VALOR-CKD。

Krystal Biotech公司宣布启动了KB105的1/2期临床试验，该药物是一款基于HSV-1的基因疗法，旨在治疗TGM1缺陷型常染色体隐性遗传鱼鳞病（ARCI）。GEM-3研究将评估KB105在ARCI患者中的安全性和有效性，预计招募6名患者，包括儿童患者。KB105是一种非复制、非整合的HSV-1载体，旨在将TGM1基因递送到角质形成细胞中，以产生缺乏的TGM1蛋白。TGM1缺陷型ARCI是一种罕见的皮肤疾病，全球约有23,000例，每年新增约400例。Krystal公司致力于开发治疗罕见皮肤疾病的创新疗法。

Inhibrx公司宣布开始一项针对INBRX-101（NCT03815396）的1期临床试验，该试验旨在治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）患者。INBRX-101是一种基于Fc融合蛋白的候选药物，由改良的重组人α-1抗胰蛋白酶（AAT）组成，用于治疗AATD，这是一种罕见遗传性呼吸疾病，会导致肺组织逐渐破坏，引发COPD和肺气肿。当前的治疗方法pdAAT需要每周进行血浆输注，而INBRX-101旨在通过每月一次的给药方案提供更持久的血浆浓度。Inhibrx公司计划在2020年上半年公布该试验单剂量递增部分的初步功能药代动力学（PK）数据。

Neumentum公司宣布其NTM-001新药在PAINWeek 2019会议上公布了一项I期临床试验的新结果。该试验结果显示，NTM-001在24小时内能够提供稳定的血药浓度，并且具有持久的镇痛效果，预计其起效迅速，且安全性良好。NTM-001是一种新型非酒精性酮洛酸配方，用于24小时连续静脉输注，旨在管理需要类似阿片类药物水平的镇痛的术后中度严重急性疼痛。这项I期研究是支持NTM-001可能成为首个获批的用于连续输注的非甾体抗炎药（NSAID）的项目的一部分。Neumentum计划通过开发这类产品来有效治疗疼痛，同时避免阿片类药物的滥用、误用和非法转移风险。

Immunomedics公司宣布，其关于新型抗体药物偶联物（ADC）sacituzumab govitecan在转移性尿路上皮癌（mUC）患者中的中期结果摘要已被选为在2019年9月27日至10月1日在西班牙巴塞罗那举行的ESMO年会上进行口头报告。公司执行董事长Behzad Aghazadeh博士表示，他们期待首次展示sacituzumab govitecan在经过铂类化疗和免疫治疗失败的转移性尿路上皮癌患者中的中期数据。预计到今年年底，将完成100名患者的目标入组。ESMO会议上的口头报告将于9月28日进行，详细内容包括研究名称、会议标题、展示时间地点等。Immunomedics是一家专注于抗体药物偶联物领域的临床阶段生物制药公司，致力于开发针对癌症的靶向治疗产品。

Endo International plc的子公司Endo Ventures Limited的合作伙伴Novitium Pharma，获得美国食品药品监督管理局批准，生产一种室温稳定的AB级仿制药，用于治疗遗传性酪氨酸血症1型（HT-1）的药物Orfadin®（nitisinone胶囊）。该产品由Endo的运营公司Par Pharmaceutical, Inc.负责通过专业药房分销。这种胶囊适用于成人及儿童患者，与饮食限制酪氨酸和苯丙氨酸相结合治疗HT-1。Endo表示，这是为HT-1患者提供的首个和唯一一种与Orfadin®胶囊生物等效和疗效等效的选项，并且可以在室温下储存，方便患者使用。此外，Endo对Novitium Pharma的开发和执行能力表示赞赏，并期待与该公司合作开发更多产品。据Swedish Orphan Biovitrum统计，Orfadin®在过去的四个季度全球销售额约为8500万美元。HT-1是一种罕见且严重的遗传性代谢疾病，如果不治疗，会导致肝脏、肾脏和周围神经损伤。全球约有1/100000的患者患有HT-1，美国约有150名患者。Endo International plc是一家

Orchard Therapeutics公司宣布了一项针对粘多糖病I型（MPS-I）的基因疗法OTL-203的临床试验数据。该疗法由米兰的San Raffaele-Telethon基因治疗研究所（SR-Tiget）开发。试验结果显示，六名接受治疗的MPS-I患者中，所有患者均接受了至少两个月的随访，最长随访达12个月。治疗结果显示，基因疗法和所选的预处理方案均被良好耐受，患者表现出快速的血细胞重建，中性粒细胞和血小板在治疗后三周内植入。外周血中IDUA酶的表达超出了生理水平，其中第一位接受治疗的患者在基因治疗后12个月内酶水平稳定，达到正常范围的10倍。初步的临床评估显示，患者表现出生长恢复、运动技能改善和认知评分稳定。该研究预计将在2020年上半年招募八名患者，并在一年随访后报告主要终点结果。

Ra Pharmaceuticals公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其研发的zilucoplan孤儿药资格，用于治疗重症肌无力（gMG）。zilucoplan是一种自我注射的C5补体成分抑制剂，旨在通过靶向补体控制来治疗gMG和其他罕见组织性补体介导的疾病。gMG是一种慢性、致残性神经肌肉疾病，在美国约有60,000名患者，治疗选择有限。Ra Pharma计划在下半年开始进行zilucoplan治疗gMG的单一、关键性、12周、3期临床试验。孤儿药资格为治疗罕见疾病的药物或生物制品提供激励措施，包括针对合格临床试验的税收抵免。重症肌无力（MG）是一种慢性、自身免疫性神经肌肉疾病，以骨骼肌的弱化和疲劳为特征。Zilucoplan是使用Ra Pharma的强大专有药物发现技术发现的合成大环肽，旨在与C5结合并抑制其裂解成C5a和C5b。Ra Pharmaceuticals是一家专注于罕见疾病的临床阶段生物制药公司，致力于通过领先补体生物学领域，为患者带来创新和可及的治疗方案。

Ribon Therapeutics公司宣布其首个PARP7抑制剂RBN-2397的I期临床试验已开始给药，这是首个针对单聚ADP核糖聚合酶（monoPARP）的抑制剂临床试验。PARP7是一种在细胞应激条件下被激活的酶，与PARP1/2等多聚ADP核糖聚合酶不同。Ribon Therapeutics的研究表明，monoPARP是应激反应的关键调节因子，与某些疾病，包括癌症的发展有关。RBN-2397旨在抑制PARP7，以抑制癌细胞增殖并解除癌细胞逃避免疫系统的“刹车”。该临床试验旨在评估RBN-2397的安全性、耐受性和药代动力学，以及初步的抗肿瘤活性。RBN-2397最初将针对肺鳞状细胞癌，该疾病中PARP7已被证明是基因扩增的。Ribon Therapeutics正在开发针对多种癌症的RBN-2397，包括呼吸道、胰腺癌和卵巢癌。

Tiziana Life Sciences公司宣布，其研发的抗癌药物Milciclib在治疗索拉非尼耐药或不耐受的晚期肝细胞癌患者中表现出良好的临床活性。该Phase 2a临床试验评估了Milciclib在索拉非尼耐药的晚期肝细胞癌患者中的安全性、耐受性和抗肿瘤活性，结果显示Milciclib具有良好的耐受性，且未出现药物相关死亡。此外，Milciclib在次要终点方面也表现出积极效果，包括无进展生存期和肿瘤进展时间。Tiziana Life Sciences公司表示，这些数据为Milciclib的进一步开发提供了支持。

Rocket Pharmaceuticals宣布了其基因疗法RP-L102的美国二期临床试验计划，用于治疗范可尼贫血（FA）。RP-L102是一种基于慢病毒载体的基因疗法。根据与FDA的会议反馈，Rocket计划在2019年第四季度开始招募患者。该疗法旨在通过提高骨髓干细胞对DNA损伤剂的抵抗力来治疗FA，有望成为治疗FA的首个同类基因疗法。该研究将评估RP-L102的安全性和有效性，并可能加速其上市。

欧洲委员会批准了默克公司（美国纽约证券交易所代码：MRK）的PD-1疗法KEYTRUDA与Inlyta（阿昔替尼）联合使用，作为晚期肾细胞癌（RCC）的一线治疗方案。这一批准适用于所有IMDC风险组的患者。该批准基于KEYNOTE-426 III期临床试验的结果，该试验显示KEYTRUDA与阿昔替尼联合使用与索拉非尼相比，将死亡风险降低了47%（HR=0.53 [95% CI, 0.38, 0.74]; p=0.00005），并改善了无进展生存期（PFS）和客观缓解率（ORR）。默克公司表示，这一批准是针对晚期RCC患者的重要里程碑，提供了新的治疗选择。

Evolus公司旗下产品Jeuveau®在美国市场90天内取得显著成绩，跃升至第三大份额。公司通过投资J.E.T.项目、数字平台和训练有素的销售团队，迅速在成熟市场中建立起重要地位。J.E.T.项目成功完成，超过5400个账户参与，其中大部分收入来自完成J.E.T.的账户。超过28,000名消费者完成J.E.T.调查，约25%的J.E.T.患者为神经毒素初体验者，显示出市场扩张潜力。90天后，接受Jeuveau®治疗的患者满意度高，且愿意继续使用并推荐给朋友。Evolus公司对在产品上市以来支持J.E.T.项目的客户表示感谢，并对其在24个月内达到美国市场第二的位置充满信心。

Synlogic公司宣布，其在研药物SYNB1618的1/2a期临床试验数据在2019年9月4日的代谢遗传学年会（SSIEM）上公布。SYNB1618是一种口服疗法，用于治疗苯丙酮尿症（PKU）。该研究主要评估了SYNB1618的安全性和耐受性，以及其在停药后从胃肠道清除的情况。结果显示，SYNB1618在健康志愿者和PKU患者中均表现出良好的生物标志物活性，且没有出现严重不良事件。Synlogic公司计划在2020年上半年开始SYNB1618的疗效研究。

Opthea Limited宣布，其Phase 2b临床试验数据将在2019年9月5日在法国巴黎举行的欧洲视网膜专家协会EURETINA大会上首次亮相。该研究评估了OPT-302与Lucentis相比单独使用Lucentis的效果。研究的主要和次要结果，包括对视力敏锐度和视网膜解剖变化的治疗效果，将在大会上展示。Opthea首席执行官兼总经理Megan Baldwin表示，公司期待与眼科界分享Phase 2b临床试验的结果。该研究显示，OPT-302（2.0 mg）与Lucentis联合治疗与每月一次的Lucentis加安慰剂相比，在24周内显示出统计学上显著的视力改善（+3.4字母）。该研究招募了366名湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）患者，随机分配到三种治疗方案之一，持续24周。Opthea专注于眼科疾病疗法，其产品开发计划集中在开发OPT-302用于视网膜疾病。