Ra Pharmaceuticals宣布，其与默克公司（在美国和加拿大以外称为MSD）的合作协议下，已达到一项临床开发里程碑，这是第二个从其Extreme Diversity平台进入人体临床试验的化合物。该里程碑与一项1期临床试验中首个患者的给药相关，该试验评估了一种口服可用的大环肽，针对非补体心血管靶点，具有巨大的市场机会。Ra Pharma的CEO Doug Treco表示，这是第二个化合物从其Extreme Diversity平台进入人体临床测试，标志着重要的里程碑。该合作始于2013年，旨在利用Ra Pharma的Extreme Diversity平台生产具有抗体多样性和特异性的大环肽，同时保留小分子的药理特性。根据协议，Ra Pharma有资格从默克获得高达5600万美元的额外里程碑付款，基于开发、监管和商业化里程碑的实现。Ra Pharma还有资格从合作产生的任何未来销售中获得低至中位数的单位数百分比版税。Ra Pharma的Extreme Diversity平台通过体外展示技术、完全定义的翻译系统和各种非天然氨基酸的组合，产生高度特异性和稳定的肽类分子，具有提高生物利用度、改善细胞渗透性和针对蛋

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Altimmune公司宣布，其与生物医学高级研究与发展管理局（BARDA）的现有炭疽疫苗开发合同将获得修改，额外获得370万美元资金，主要用于评估NasoShield疫苗在人类中鼻腔给药的替代方法。2018年，BARDA曾授予Altimmune250万美元用于NasoShield的进一步开发，包括在预临床模型中比较不同给药方法。该研究的数据显示，对鼻腔剂量给药方法的简单修改对免疫原性产生了显著影响。这些结果表明，2018年NasoShield在健康成人中的1期研究可能已经显示出更强大的免疫原性效果，如果采用了修改后的给药方法。计划中的1期b临床试验将评估修改后的鼻腔给药方法对NasoShield的安全性和免疫原性的影响，并预计将在2019年开始。NasoShield是一种单剂量鼻腔炭疽疫苗，与目前批准的疫苗需要一个月内注射三次疫苗以获得保护相比，NasoShield可能在炭疽事件发生时比目前批准的疫苗更有效地使用。NasoShield项目通过与BARDA的合同（HHSO100201600008C）获得资金，如果行使合同中的所有选项，总潜在价值为1.337亿美元。Altimmune是一家专注于开发治疗肝病和免疫

Enteris BioPharma与Cara Therapeutics签订许可协议，以推进口服KORSUVA™的开发。该协议允许Cara Therapeutics在全球范围内（除日本和韩国外）开发、生产和商业化Oral KORSUVA™。Enteris将获得800万美元的前期付款，其中一半以现金支付，一半以Cara的普通股支付。此外，Cara还将根据开发、监管和商业里程碑支付里程碑付款，并基于许可地区的净销售额支付低个位数版税。Enteris的Peptelligence技术是口服递送肽和BCS II、III和IV类小分子的专有平台，Oral KORSUVA™的口服片剂正是利用该技术工程化而成。目前，Oral KORSUVA™正在针对原发性胆汁性胆管炎、慢性肾脏病和特应性皮炎患者的瘙痒进行三项独立的2期临床试验。

Cara Therapeutics与Enteris BioPharma达成非独家商业许可协议，获得Enteris的Peptelligence技术口服制剂权利，用于开发治疗慢性瘙痒的Oral KORSUVA。Enteris将获得800万美元的前期付款，包括400万美元现金和400万美元的Cara普通股，并可能获得开发、监管和分级商业里程碑付款以及特许权使用费。Cara Therapeutics专注于开发针对外周κ阿片受体的新化学实体，以缓解瘙痒，其产品KORSUVA（CR845/difelikefalin）已在多个临床试验中显示出对瘙痒的显著改善。

CURE Pharmaceutical与Oklahoma的Fytiko Farms达成协议，获得高品质大麻植物材料，用于其独家OTF药物递送系统CUREfilm。此协议保障了CURE的CBD供应链，并包含对CURE的优惠定价。CURE计划利用其提取专利与供应商建立合作关系。Fytiko Farms专注于工业大麻生产，此次合作将扩大其市场并增强生产能力。CURE致力于改善药物疗效、安全性和患者体验，其产品包括创新递送平台，并与多家生物技术和制药公司合作。

Enable Injections与罗氏集团旗下成员Genentech达成战略合作伙伴关系，共同开发enFuse穿戴式输注设备，用于皮下注射大剂量治疗药物。该设备兼容标准注射器和安瓿瓶，可穿戴使用，旨在为患者提供更便捷的皮下注射治疗方式，有望改善患者生活质量。合作包括多个分子开发项目，涉及长期制造和供应安排。

Scioto Biosciences获得国家卫生研究院（NIH）230万美元的第二阶段SBIR资助，用于与俄亥俄州哥伦布市全国儿童医院阿比盖尔·韦克斯纳研究学院（AWRI）的合作研究。这笔资金将支持开发Scioto的专有治疗药物SB-121，该药物是一种独特的配方，用于将健康、激活的益生菌或有益细菌输送到胃肠道，以治疗从感染性疾病到影响肠脑轴的疾病，如自闭症和抑郁症。Scioto的CEO兼项目共同负责人乔·特雷利表示，NIH一直是他们启动这一平台的好伙伴，他们很高兴继续与NIH合作，将这一创新疗法推进到临床阶段。该资助将从2019年8月开始，为期两年，由美国国立卫生研究院普通医学科学研究所（NIGMS）提供。Scioto的创始人盖尔·贝斯纳、史蒂夫·古德曼和迈克尔·贝利博士将作为共同负责人参与向AWRI的子合同。Scioto Biosciences是一家位于印第安纳波利斯的临床前阶段公司，致力于开发创新疗法，以改变活细菌治疗（LBT）的输送方式。Scioto成立于2017年，是印第安纳州商业加速器Monon Bioventures（MBV）与AWRI之间的合作伙伴关系，并与AWRI签订了全球独家许可协议。Sc

Rexgenero公司获得来自Innovate UK的26.7万英镑资助，用于开发Atelerix的凝胶稳定技术，以延长其细胞治疗产品REX-001的储存和运输期限。该项目旨在将细胞封装在天然水凝胶中，以在室温下安全运输和储存，从而将细胞的功能活力从几天延长到几周。Rexgenero正在欧洲35个地点招募138名患者进行REX-001的III期SALAMANDER临床试验，用于治疗糖尿病患者的CLI。CLI是一种慢性疾病，是外周动脉疾病中最严重的形式，严重影响欧洲约300-500万人。延长REX-001的储存期将提高运输灵活性，方便医生治疗CLI患者。Rexgenero首席执行官Joe Dupere表示，延长REX-001的储存期对于确保医院有更灵活的手术室调度安排，使更多患者接受这种新型、可能治愈的疗法至关重要。Atelerix首席执行官Mick McLean表示，与Rexgenero和Cell and Gene Therapy Catapult团队合作，并得到Innovate UK的支持，开展这一重要项目，令人兴奋。将具有可行性的细胞疗法运送到患者手中的关键物流往往被忽视，而将REX-001等疗法在室温下

Tetra Bio-Pharma与Thorne Research和Onegevity Health共同成立合资公司CB2 Therapeutics，专注于利用内源性大麻素系统（ECS）开发治疗慢性炎症疾病的药物。合资公司将利用多组学和多靶点治疗方法，针对现有疗法难以满足需求的慢性炎症疾病开发新药。合资公司计划筹集1000万美元用于开展2期临床试验和其膳食补充剂的商业化。Tetra Bio-Pharma首席执行官兼首席科学官Guy Chamberland表示，与Thorne和Onegevity的合作将结合各方在ECS系统、临床开发经验和数据洞察方面的专长，为慢性炎症疾病提供解决方案。Thorne首席执行官兼Onegevity联合创始人Paul Jacobson表示，期待与Tetra Bio-Pharma的合作，以提供针对慢性炎症疾病患者的解决方案。CB2 Therapeutics的首个产品是一款针对功能性膀胱炎的膳食补充剂，预计将于2020年推出。

Hoth Therapeutics与Zylö Therapeutics达成合作协议，共同开发治疗皮肤红斑狼疮（CLE）的新疗法。Zylö Therapeutics开发的专利技术Z-pods™使用纳米颗粒，Hoth Therapeutics获得独家许可开发Anandamide载体的Z-pods™用于治疗CLE。该疗法有望改善药物渗透、防止皮肤病变、改善皮肤组织学、减少巨噬细胞和C3积累、减少角质细胞的炎症细胞因子分泌，且对抗体水平无不良影响。双方合作旨在推动该疗法进入市场，以解决 lupus 患者的未满足的医疗需求。

Conagen公司收购了一种基于发酵技术的生产治疗性糖蛋白的方法，这将降低成本并加速药物开发。该技术包括多个专利和所有相关有形资产，使Conagen成为活性药物成分的主要开发者。Conagen将利用这一平台开发新型和通用药物，并已开发出超过10种治疗性糖蛋白。这种发酵技术具有在最大规模下快速培养微生物的能力，而不会破坏细胞或降低生产力。该技术能够表达具有促进免疫细胞功能的糖结构的糖蛋白，这在发酵微生物中非常罕见。这一平台将降低成本，并将节省下来的资金转嫁给患者。这对于正面临减少药物研发时间和资本压力的制药行业具有重要意义。Conagen是一家生物工程领域的领导者，利用合成生物学工具设计代谢途径、改进生产生物体和优化生产程序，专注于生物生产高价值成分，包括食品、营养、风味和香料、制药和可再生材料行业。

Tonix Pharmaceuticals与麻省总医院达成研究合作协议，共同开发TNX-1500，一种针对CD154的人源化单克隆抗体，用于预防和治疗器官移植排斥。TNX-1500是Tonix公司战略拓展高价值项目组合的一部分，具有前期临床数据和广泛的临床前科学支持。该抗体旨在减少血栓风险，并可能用于治疗自身免疫性疾病。合作旨在推进TNX-1500作为器官移植排斥的首个创新疗法。

苏州CMAB生物制药公司与苏州科进医药公司宣布了一项全面战略合作，共同开发和制造Kintor的ALK-1单克隆抗体。这是苏州生物医药产业两大关键玩家之间的首次战略合作。ALK-1抗体最初由辉瑞公司开发，在美国、意大利、韩国和日本完成了超过100名晚期实体瘤患者的两项I期临床试验。Kintor获得了独家和全球范围内的开发、制造和商业化这种新型抗血管生成抗体药物的权利，预计将成为全球首个针对ALK-1的完全人源化治疗性单克隆抗体。根据协议，CMAB将为Kintor提供符合中美IND申请要求的全面CMC研究和制造服务，支持Kintor在全球范围内进行ALK-1抗体药物的临床试验。

绿叶制药合作伙伴PharmaMar宣布，美国FDA同意其通过加速审批程序进行Lurbinectedin（Zepsyre®）用于小细胞肺癌二线单药治疗的新药申请。Lurbinectedin是PharmaMar研发的海鞘素衍生物，绿叶制药拥有在中国开发及商业化的独家权利，并可要求技术转移。小细胞肺癌患者比例约10%-15%，预后差，新药进展缓慢。Lurbinectedin已获得孤儿药资格，此次申报将基于II期试验数据，预计2019年第四季度完成。

Eiger BioPharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予peginterferon lambda（Lambda）治疗乙型肝炎delta病毒（HDV）感染的突破性疗法指定。Lambda是一种新型III型干扰素，用于治疗HDV，目前尚无批准的疗法。Eiger的申请得到了33名HDV感染患者参与的第二阶段LIMT Lambda单药治疗的临床数据支持。Lambda在超过3000名患者中进行了临床试验，并在国际学术中心对超过50名HDV感染患者进行了研究。Eiger正在推进Lambda的III期研究，并计划在2019年第四季度提交Lonafarnib治疗Hutchinson-Gilford Progeria综合征（HGPS或Progeria）和Progeroid Laminopathies的NDA和MAA。

Vertex制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对VX-445（elexacaftor）、tezacaftor和ivacaftor三联组合疗法的全新药物申请（NDA），并授予其优先审评资格，设定了2020年3月19日的处方药用户费用法案（PDUFA）目标行动日期。该申请基于两项针对囊性纤维化（CF）患者的全球性3期临床试验的积极结果，包括一项针对具有一个F508del突变和一个最小功能突变的患者进行的24周3期试验，以及一项针对具有两个F508del突变的患者进行的4周3期试验。两项试验均显示三联组合疗法在肺功能（一秒用力呼气量；ppFEV1）和所有关键次要终点方面具有统计学意义的改善。Vertex制药公司表示，如果获得批准，这将代表CF治疗领域的一大进步，成为首个针对具有一个F508del突变和一个最小功能突变患者的CFTR调节剂，并为具有两个F508del突变的患者带来额外益处。Vertex制药公司致力于为大多数囊性纤维化患者提供治疗该病根本原因的药物，并期待与监管机构合作，在接下来的几个月内审查该申请。