Qpex Biopharma宣布，其研究性β-内酰胺酶抑制剂QPX7728的预临床数据将在2019年ASM微生物会议上展出。该药物具有对主要β-内酰胺酶的强力抑制作用，包括金属酶，以及对抗多药耐药的铜绿假单胞菌、肠杆菌科细菌和鲍曼不动杆菌的活性。QPX7728有望与多种β-内酰胺抗生素联合使用，包括口服制剂。Qpex将在ASM微生物会议上提供关于QPX7728的发现、微生物学特性和临床前药理学等方面的八项报告，并展示其药物开发管线，包括QPX7728和公司的下一代多粘菌素计划。Qpex是一家位于圣地亚哥的生物制药公司，致力于开发治疗住院和门诊环境中感染疾病的一流药物。

台湾Lumosa Therapeutics公司宣布其新型治疗急性缺血性卒中药物LT3001的Phase 2概念验证研究即将开始，该药物在Phase 1研究中表现出良好的安全性、耐受性和药代动力学特性。美国FDA在30天审查期内未提出异议，Lumosa正在积极寻求全球合作伙伴共同开发。LT3001是一种新型小分子药物，动物研究显示其在恢复脑血流量和减少缺血/再灌注损伤方面具有多重功能。Phase 1试验结果表明LT3001在健康受试者中耐受性良好，未出现不良事件。Lumosa计划在2019年第三季度或第四季度在美国启动临床试验，台湾的患者招募将于2020年开始。如果LT3001能够解决现有治疗方案的局限性，达到世界卫生组织设定的治疗50%卒中患者的目标，其市场规模可能高达150亿美元。

Entasis Therapeutics Holdings Inc.近日公布了其新型口服β-内酰胺酶抑制剂ETX0282在人体首次临床试验的初步结果。该试验旨在评估ETX0282单独或与头孢噻肟匹酯（ETX0282CPDP）联合使用的安全性、耐受性和药代动力学。试验结果表明，ETX0282在“粉末胶囊”配方中被快速吸收，其β-内酰胺酶抑制剂的血浆浓度在预期的治疗范围内。ETX0282在单独或与头孢噻肟匹酯联合使用时均表现出良好的耐受性，未出现严重不良事件。Entasis计划进一步研究ETX0282的吸收特征与呕吐之间的潜在相关性，并为其进一步的临床开发制定方案。Entasis相信，ETX0282CPDP有望成为治疗多药耐药性革兰氏阴性菌感染的一线口服治疗选择。

Alnylam Pharmaceuticals在意大利热那亚举行的PNS年度会议上将展示ONPATTRO（patisiran）在hATTR淀粉样变性多神经病患者的全球开放标签扩展（OLE）研究的新结果，以及APOLLO研究的后分析数据，评估ONPATTRO在先前接受tafamidis治疗的患者的疗效。此外，还将展示ONPATTRO和hATTR淀粉样变性疾病负担的相关数据。Alnylam的高级副总裁兼TTR项目总经理Eric Green表示，这些结果证实了ONPATTRO长期停止或逆转神经病变进展并改善患者生活质量的能力，同时保持与先前研究一致的安全性特征。在PNS和EAN会议上，数据展示了早期识别、正确诊断和治疗疾病的重要性。ONPATTRO是一种治疗hATTR淀粉样变性引起的多神经病的药物，由Alnylam开发，已在美国和欧盟获得批准。

Immutep公司宣布，其TACTI-002临床试验第一阶段非小细胞肺癌（NSCLC）组的17名患者已成功招募，标志着该阶段患者招募完成。TACTI-002试验由Immutep与默克公司（MSD）合作进行，旨在评估其领先产品eftilagimod alpha（efti或IMP321）与MSD的KEYTRUDA（pembrolizumab，一种抗PD-1疗法）在二线头颈鳞状细胞癌和非小细胞肺癌患者中的联合治疗效果。目前，该试验正在美国、欧洲和澳大利亚的10个研究中心进行，预计未来几个月内还将增加3个研究中心。此外，TACTI-002试验的第二阶段也正在进行中，包括二线NSCLC和二线头颈鳞状细胞癌组的患者招募，若观察到预定义数量的响应，这些组别也可能扩大招募规模。预计2019年中旬将公布该试验的初步数据。

Stemline Therapeutics公司在欧洲血液学协会（EHA）第24届大会上展示了其抗癌药物ELZONRIS™（tagraxofusp）的三项临床研究数据。这些数据包括慢性髓单核细胞性白血病（CMML）、骨髓纤维化（MF）和浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）的试验结果。ELZONRIS™已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗成人及2岁以上儿童BPDCN患者，并在美国上市。此外，ELZONRIS™在欧洲的上市申请正在欧洲药品管理局（EMA）审查中。Stemline Therapeutics还正在评估ELZONRIS™在CMML、MF和急性髓系白血病（AML）等其他适应症中的疗效。

AMO Pharma在瑞典哥德堡举行的国际肌强直性营养不良症联盟会议上公布了AMO-02（tideglusib）二期临床试验的结果，AMO-02是一种用于治疗先天性肌强直性营养不良1型（CDM-1）的实验性疗法。首席研究员Hanns Lochmüller教授报告称，16名患者中有13名在睡眠、认知、自闭症、肌肉功能和肌强直等症候群方面报告了临床上有意义的反应，这些结果有望在现实生活中改善言语、动机、意识以及日常生活活动。Lochmüller教授还指出，这些结果与首个由临床医生完成的评级量表相结合，代表了我们对先天性肌强直性营养不良的理解的重要进展。此外，会议还展示了AMO-02的安全性和耐受性，并报告了开发先天性肌强直性营养不良1型评级量表的过程。AMO Pharma首席执行官Joseph P. Horrigan表示，肌强直性营养不良的治疗是全球健康领域的一个重大未满足需求，AMO Pharma致力于推进有希望的研究，以最终为患者提供新的和更好的治疗选择。

Rigel Pharmaceuticals宣布将在2019年6月13日至16日在荷兰阿姆斯特丹举行的欧洲血液学协会第24届大会上展示关于 fostamatinib disodium hexahydrate（fostamatinib）的数据。这些数据概述了fostamatinib在治疗慢性免疫性血小板减少症（ITP）患者中的长期安全性和有效性，这些患者对先前治疗反应不足。此外，Rigel还将强调其在温暖抗体自身免疫性溶血性贫血（AIHA）患者中进行的SOAR Phase 2临床试验开放标签扩展期数据。Fostamatinib是一种口服药物，旨在抑制脾酪氨酸激酶（SYK），这是免疫过程中关键的信号成分，被认为会导致ITP中的血小板破坏和AIHA中的红细胞破坏。Fostamatinib在美国以TAVALISSE®（fostamatinib）品牌上市，是唯一一种针对对先前治疗反应不足的慢性ITP成年患者的口服SYK抑制剂。Fostamatinib目前正在进行AIHA的Phase 3注册试验，AIHA是一种罕见的严重血液疾病，免疫系统产生抗体导致身体自身健康红细胞的破坏，目前尚无批准的治疗方法。

XOMA公司宣布其研发的gevokizumab抗体已进入诺华公司的肿瘤学开发项目，该抗体用于治疗转移性结直肠癌、转移性食管癌和转移性肾细胞癌。gevokizumab正处于临床试验中，旨在评估其在标准抗癌治疗中的剂量、初步安全性和有效性。这是XOMA公司近十年来的主要焦点，公司对gevokizumab重新进入临床开发表示满意，并对参与临床试验的患者及其家属表示感谢。更多关于gevokizumab的临床研究信息可在ClinicalTrials.gov网站找到，研究标识符为NCT03798626。

强生旗下杨森制药公司本周公布了Stelara（ustekinumab）在系统性红斑狼疮（SLE）治疗中的一项2期研究的分析结果。研究强调了ustekinumab——一种抗白介素（IL）IL-12/23 p40的中和性单克隆抗体——在SLE疾病活动方面的持续临床益处，并显示严重发作率的降低。此外，研究还提供了关于ustekinumab在SLE患者中通过IL-12/23 p40阻断起作用的可能途径的新见解。这项全球随机、安慰剂对照试验在102名符合系统性红斑狼疮国际协作诊所（SLICC）标准且尽管接受标准治疗（激素、抗疟药和/或免疫抑制疗法）仍有活动性疾病的成人中进行。患者被随机分配（3:2）接受静脉注射（IV）ustekinumab或安慰剂，均额外接受标准治疗24周。在第24周时，安慰剂组的患者转为接受活性研究药物。ustekinumab组在第0-24周的重度BILAG发作率为2.1/10,000患者日，而安慰剂组为8.4/10,000患者日。在第24-48周，ustekinumab组的重度BILAG发作率为1.1/10,000患者日。在第24周转为ustekinumab的安慰剂组患者的重度BILAG发作率为4

Servier公司宣布，欧洲委员会已将PIXUVRI（pixantrone）的临时批准转换为标准营销授权，作为单一疗法用于治疗多发性复发或难治性侵袭性非霍奇金B细胞淋巴瘤的成人患者。PIXUVRI在晚期疾病中显示出疗效，该药物的批准确认了其在这些患者中的治疗地位。这一决定基于PIXUVRI全球临床开发的数据，包括一项关键的III期研究PIX301，以及一项额外的III期临床研究PIX306，以提供更多疗效数据。PIXUVRI的常见副作用包括中性粒细胞减少、白细胞减少、淋巴细胞减少、贫血、血小板减少、恶心、呕吐、皮肤变色、脱发、尿液变色和乏力。Servier公司致力于开发针对多重复发或难治性侵袭性非霍奇金淋巴瘤等疾病的药物，PIXUVRI自2012年获得临时批准以来一直惠及患者，今天的决定为患者和医生提供了该药物作为相关适应症治疗选择的信心。

Genentech公司宣布，其产品Rituxan在治疗重度天疱疮（PV）的III期PEMPHIX研究中表现出色，该研究比较了Rituxan与麦考酚钠（MMF）在治疗成人PV的疗效和安全性。研究达到了主要终点，表明Rituxan在实现持续完全缓解方面优于MMF。Rituxan可能为PV患者提供优于MMF的完全缓解率和成功减量皮质类固醇治疗。该研究的主要终点是52周时，无疾病活动（通过天疱疮疾病面积指数评估，无使用皮质类固醇16周或更长时间）的参与者比例。Rituxan还达到了包括累积皮质类固醇剂量、疾病发作次数、持续缓解时间和疾病发作时间在内的次要终点。不良事件与先前Rituxan临床研究中观察到的其他自身免疫指标的不良事件一致。PV是一种罕见、严重且可能危及生命的疾病，其特征是皮肤和粘膜的进行性疼痛性水疱。MMF是未经批准的PV治疗方法，但被接受为标准治疗方法。2018年6月，Rituxan成为FDA批准的首个用于PV的生物制剂，也是60多年来该疾病治疗领域的重大进展。

AbbVie公司宣布，其研发的JAK1选择性抑制剂upadacitinib在两项III期临床试验SELECT-EARLY和SELECT-COMPARE中显示出对中度至重度活动性类风湿关节炎患者48周内的显著疗效，包括改善ACR20/50评分和DAS28-CRP

Savara公司宣布了其关键性3期临床试验IMPALA的初步数据，该试验评估了Molgradex（一种吸入性重组人粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子GM-CSF）在治疗aPAP（肺泡蛋白沉积症）中的疗效。研究结果显示，在持续给药组中，平均A-aDO2改善为12.1毫米汞柱，而安慰剂组为8.8毫米汞柱。尽管在主要终点上未达到预期效果，但在次要终点SGRQ（患者报告的生活质量指标）方面，持续给药组平均改善12.3分，而安慰剂组为4.7分，具有统计学意义。安全性方面，治疗相关不良事件的发生频率和严重程度在活性组和安慰剂组之间相似。Savara计划与FDA和EMA会面，讨论这些数据并确定下一步行动方案。

Hemispherx Biopharma Inc.宣布在匹兹堡大学医学中心（UPMC）的二期卵巢癌临床试验中，首名患者已接受治疗。这项研究由Robert Edwards博士领导，旨在评估Hemispherx的实验性药物Ampligen与pembrolizumab（一种抗PD-1检查点阻断疗法）和顺铂的联合使用效果，预计将治疗45名患者。这是UPMC进行的第二个涉及Ampligen的卵巢癌临床试验。Hemispherx的CEO Thomas K. Equels表示，这项新的大型研究旨在开发一种可能挽救生命的疗法，以满足这一关键且未满足的医疗需求。Hemispherx是一家专注于癌症治疗药物研发的免疫制药公司，其旗舰产品包括阿根廷批准的药物rintatolimod（商品名Ampligen®或Rintamod®）和FDA批准的药物Alferon N Injection®。

EffRx Pharmaceuticals与澳大利亚上市公司Pharmaxis达成独家许可协议，在瑞士注册和商业化治疗囊性纤维化的药物Bronchitol（甘露醇）。EffRx将负责在瑞士注册、定价、报销以及商业化Bronchitol。Bronchitol通过重新水化气道/肺表面并促进有效咳嗽，从而改善痰液清除和肺功能。该产品以干粉形式吸入，每日两次，使用小型手持装置，预计将于2021年在瑞士市场上市。囊性纤维化是一种遗传性罕见疾病，导致异常浓稠的粘液，主要影响肺部，但也影响胰腺、肠道、肝脏和肾脏。EffRx CEO表示，他们期待将这种新颖的治疗方案带给瑞士的囊性纤维化患者。Pharmaxis CEO表示，他们很高兴与EffRx合作，并期待将Bronchitol带到瑞士市场。Bronchitol已在欧洲、俄罗斯、澳大利亚和其他国家获得批准和上市。在美国，Bronchitol最近获得了美国食品药品监督管理局（FDA）咨询委员会的积极推荐，FDA预计将在未来几周内做出决定。EffRx致力于在欧洲和瑞士开发创新生物制药公司开发的具有前景的利基和孤儿药物，通过许可合作扩大其产品组合。

近日，私人生物制药公司Prelude Therapeutics获得6000万美元B轮融资。至此，该公司总获投资金达到9500万美元。本次融资由Prelude的两个现有投资者共同牵头，包括OrbiMed Advisors。所筹款项将用于推进Prelude的专有 PRMT5抑制剂PRT543的临床研究。Prelude专注于发现和开发针对癌细胞生长、存活和耐药性的小分子药物。