Medicenna Therapeutics Corp.公布了其IIb期临床试验MDNA55的初步结果，该试验针对复发性胶质母细胞瘤（rGBM），一种常见的脑癌。结果显示，MDNA55治疗患者的疾病控制率高达83%，且在IL4R表达水平高的患者中显示出生存改善的迹象。MDNA55是一种IL4引导的毒素，通过先进的药物递送技术直接注入脑肿瘤，以减少全身暴露。该试验还显示，与IL4R阴性患者相比，IL4R阳性患者的生存期延长了七个月。此外，MDNA55的安全性与之前试验相似，没有系统性毒性，无临床意义的实验室异常和药物相关死亡。Medicenna计划在波士顿举行的免疫肿瘤药物大会上详细介绍这些结果。

CymaBay Therapeutics宣布其新药seladelpar获得美国FDA批准用于治疗原发性硬化性胆管炎（PSC），这是一种罕见的慢性胆汁淤积性肝病。公司将启动一项针对PSC患者的Phase 2临床试验，以评估seladelpar的安全性和疗效。Seladelpar是一种口服的PPARδ激动剂，已在开发中用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。该研究将招募约100名患者，在全球60个地点进行。CymaBay Therapeutics致力于开发针对肝脏和其他慢性疾病的创新疗法，以解决患者的未满足医疗需求。

Alnylam制药公司宣布，日本厚生劳动省批准了其RNA干扰疗法ONPATTRO（patisiran）用于治疗伴有多发性神经病变的遗传性转甲状腺素蛋白介导的（hATTR）淀粉样变性。这是日本首个批准的RNA干扰疗法，Alnylam将在日本直接销售和推广该药物。该疗法针对TTR基因突变导致的hATTR淀粉样变性，具有减轻和可能逆转多发性神经病变症状的潜力，标志着治疗该严重疾病的新方法。Alnylam基于APOLLO III期研究的结果提交了新药申请，该研究评估了patisiran在hATTR淀粉样变性多发性神经病变患者中的疗效和安全性。Patisiran已在美国和欧洲获得批准用于治疗hATTR淀粉样变性。

DURECT公司宣布已完成严重酒精性肝炎患者90毫克剂量组的给药，并经审查已完成组的药物安全性和药代动力学数据后，剂量递增委员会批准开始对严重酒精性肝炎患者进行150毫克剂量组的给药。同时，将进行90毫克剂量组的中度酒精性肝炎患者的招募。初步数据显示，90毫克剂量组的严重酒精性肝炎患者数据与之前报道的30毫克和90毫克患者数据一致。DURECT正在进行一项开放标签、剂量递增的多中心美国研究，旨在招募患有中度至严重酒精性肝炎的患者。该研究的目的是评估安全性、药代动力学和药效学信号，包括肝化学和生物标志物。DURECT是一家生物制药公司，正在积极开发基于其表观遗传调节程序和专有药物输送平台的疗法。DUR-928是DURECT表观遗传调节程序中的领先候选药物，是一种口服生物利用度高的小分子，在临床前研究中显示出在脂质稳态、炎症和细胞存活中的重要作用。

日本厚生劳动省批准了Daiichi Sankyo公司研发的口服FLT3抑制剂VANFLYTA，用于治疗复发/难治性FLT3-ITD急性髓系白血病（AML）成人患者。这一批准基于全球关键性3期QuANTUM-R研究和日本2期VANFLYTA研究的结果。QuANTUM-R研究首次表明，与化疗相比，FLT3抑制剂作为口服单药可延长复发/难治性FLT3-ITD AML患者的总生存期。Daiichi Sankyo表示，VANFLYTA是该公司致力于到2025年推出的七个新分子实体之一，旨在将科学转化为针对癌症患者的创新治疗。VANFLYTA在日本已获得突破性疗法指定、快速通道指定和孤儿药指定。Daiichi Sankyo致力于开发针对AML的创新疗法，包括免疫肿瘤学，并专注于疼痛管理、神经退行性疾病、心血管疾病和其他罕见病等领域。

Torque公司宣布，其首个Deep-Primed™ T细胞免疫疗法项目TRQ-1501（Deep IL-15 Primed T cells）获得美国食品药品监督管理局（FDA）的快速通道指定，用于治疗复发或难治性实体瘤和淋巴瘤。这些肿瘤表达五种肿瘤相关抗原（PRAME、WT-1、SSX2、Survivin和NY-ESO-1）。Torque正在进行TRQ-1501的1/2期临床试验，旨在评估其作为单一疗法和与KEYTRUDA®（pembrolizumab）联合使用的疗效。Torque的Deep-Primed™免疫细胞疗法平台旨在克服细胞疗法在肿瘤学中广泛应用的关键挑战，包括靶向多种异质性抗原的能力、克服免疫抑制性微环境的能力以及需要门诊治疗且安全性高的需求。

Triumvira Immunologics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）和加拿大卫生部门已批准其新型T细胞疗法产品TAC01-CD19的IND和CTA，用于治疗CD19阳性的B细胞恶性肿瘤。该产品基于公司独有的T细胞抗原耦合（TAC）技术平台，旨在提高现有CAR-T疗法的疗效并降低毒性。TAC01-CD19将在美国和加拿大的五个领先淋巴瘤临床研究中心进行临床试验。CD19是一种B细胞标记，在B细胞恶性肿瘤如弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）中表达。尽管近年来DLBCL的治疗取得了显著进展，但仍有约45%的患者死于疾病或非癌症原因。Triumvira Immunologics是一家临床阶段的免疫疗法公司，致力于开发比现有基因疗法更安全、更有效的T细胞疗法。

Imara公司宣布，其在欧洲血液学协会会议上展示了IMR-687的13周Phase 2a临床试验的积极数据。IMR-687是一种口服的PDE9抑制剂，正在评估作为治疗镰状细胞性贫血（SCD）的潜在疾病修饰疗法。数据显示，IMR-687在成年患者中耐受性良好，并显示出双重作用机制。该试验旨在评估IMR-687的安全性、耐受性、药代动力学和药效学，分为未使用羟基脲的SCD患者（A组）和稳定使用羟基脲的SCD患者（B组）。初步分析显示，IMR-687在A组中表现出降低sPsel、sVCAM和MPO的趋势，并在B组中观察到F细胞百分比增加。Imara表示，这些数据支持IMR-687作为单剂口服疗法的潜力，并计划继续推进该药物的临床开发。

Rocket Pharmaceuticals宣布其针对Danon疾病的基因疗法RP-A501的开放标签一期临床试验开始给药。该试验由加州大学圣地亚哥健康中心领导，旨在评估RP-A501的安全性和耐受性，并观察其对心脏肌细胞和骨骼肌的基因表达、心肌活检的病理学纠正以及心肺测试的稳定性。Danon疾病是一种由于LAMP-2基因突变引起的快速进展性心肌病，目前的治疗手段如心脏移植并不能治愈，死亡率高。Rocket的CEO Gaurav Shah表示，RP-A501的启动是治疗Danon疾病的重要里程碑，有望为患者和家庭带来新的治疗选择。

蓝帆医疗继并购全球第四大心脏支架生产商柏盛国际后，再次投资人工心脏研发企业苏州同心医疗器械有限公司，持有其10.16%股份。双方将共同推进全磁悬浮式人工心脏“CH-VAD”在全球市场的临床、注册和市场开发。同心医疗专注于人工心脏研发，其产品“CH-VAD”已在国家创新医疗器械特别审批“绿色通道”和美国FDA注册中，并完成了多例临床。人工心脏作为治疗心力衰竭的重要手段，在全球范围内受到关注。蓝帆医疗注资同心医疗，旨在扩充其心脏领域技术，布局心衰市场。

美国默克公司（Merck）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其抗PD-1疗法KEYTRUDA作为单药治疗，用于治疗在铂类化疗后疾病进展的小细胞肺癌（SCLC）患者，且至少接受过一线其他治疗方案。这是KEYTRUDA在SCLC中的首个适应症。该加速批准基于肿瘤反应率和反应持久性。继续批准此适应症可能取决于确认试验中临床益处的验证和描述。KEYTRUDA在非小细胞肺癌中已是一个确立的治疗选择，今天在SCLC中的批准展示了默克致力于为晚期、难以治疗的癌症患者提供新的治疗选择。默克表示，期待继续推进SCLC的重要临床研究。

G1 Therapeutics公司宣布，其临床试验结果显示，接受trilaciclib和化疗的女性与仅接受化疗的女性相比，在转移性三阴性乳腺癌（mTNBC）患者中显著提高了总生存期（OS）。该研究将在今年的医学会议上详细展示。此外，2018年圣安东尼奥乳腺癌研讨会上已展示了该试验的骨髓保护结果、客观缓解率（ORR）、无进展生存期（PFS）和安全性数据。G1 Therapeutics致力于改善癌症患者的治疗和生活质量，其产品线包括三种研究性疗法，有望成为乳腺癌的新标准治疗方法。

Zosano Pharma完成Qtrypta（用于治疗偏头痛的药物）的商业制造地点的制造过程验证批次生产，为Qtrypta的新药申请（NDA）提交做准备，计划在2019年第四季度提交。公司利用其专有的ADAM技术，通过微针给药系统将zolmitriptan递送至患者体内。Qtrypta在2017年的ZOTRIP关键研究中显示出显著疗效，目前正在进行长期安全性研究。Zosano Pharma致力于通过其创新的给药技术为患者提供快速全身给药。

瑞典孤儿生物制药公司AB（Sobi™）宣布，其在马德里举行的欧洲风湿病联盟（EULAR）/儿科风湿病欧洲学会（PReS）科学大会上展示了关于emapalumab在巨噬细胞活化综合征（MAS）患者中效果的新研究。该研究显示，使用emapalumab治疗导致干扰素γ（IFNγ）迅速中和，所有参与研究的患者均出现完全反应。此外，emapalumab显示出良好的安全性特征。emapalumab此前已被证明可以诱导原发性HLH患者快速和持续的响应。emapalumab已获得FDA批准，用于治疗原发性HLH的儿童（新生儿及更大年龄）和成人患者，包括对传统HLH疗法有耐药性、复发或进展性疾病或对传统HLH疗法不耐受的患者。该数据还获得了会议期间的Gold PReS KOURIR奖。MAS是一种罕见、危及生命的疾病，其特征为无法控制的过度炎症，可能发生在系统性幼年特发性关节炎（sJIA）等风湿性疾病的基础上。它被归类为HLH的继发性形式，由T细胞和巨噬细胞的过度活化和扩张引起。大量证据表明，无法控制的IFNγ过度产生是MAS和HLH等疾病中过度炎症和过度细胞因子血症的主要驱动因素。

日本批准了首个针对NTRK融合阳性的成人及儿童晚期复发实体瘤的肿瘤非特异性药物Rozlytrek（恩曲替尼），该药物在关键性II期STARTRK-2研究中显示出对超过半数NTRK融合阳性实体瘤患者的肿瘤缩小效果，涉及10种不同的肿瘤类型，包括中枢神经系统转移的患者。Rozlytrek正在进行日本审查，用于治疗ROS1融合阳性的非小细胞肺癌。Rozlytrek是首个在日本获得批准的针对NTRK基因融合的肿瘤非特异性药物，这些融合存在于多种难以治疗的实体瘤类型中，包括胰腺、甲状腺、唾液腺、乳腺、结直肠癌和肺癌。Rozlytrek的批准标志着个性化医疗的新篇章，通过先进的诊断技术，将针对癌症分子驱动因素而非其身体位置的精准药物应用于临床。

博沃思教育集团宣布获得禹闳资本数千万元A+轮融资，此前已获得清科辰光教育基金数千万元A轮融资。博沃思专注于青少年认知力训练，针对5-18岁青少年提供个性化认知力训练，旨在解决注意力不集中、记忆力差等问题。公司拥有两套课程，包括针对青少年的PowersKid课程和针对家长的PowersFamily课程。博沃思已在深圳、北京等城市开设近20家认知力训练中心，并进驻60多所小学。未来，博沃思计划将“互联网+前沿脑科学教育”引入企业场景，与国际公司成立合资公司，推动认知力训练在中国普及。投资方禹闳资本认为，博沃思的教育模式、产品研发和运营管理具有创新特质，符合其投资理念。

信达生物制药与南京驯鹿医疗技术有限公司联合研发的全人源BCMA CAR-T细胞注射液CT103A，在2019年欧洲血液学协会年会和美国临床肿瘤学会年会上公布临床试验数据，显示CT103A在治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）中表现出100%的客观缓解率，且具有持久性和扩增能力，为RRMM患者提供新的治疗手段，尤其对曾接受鼠源单链抗体CAR-T治疗复发的患者也有效。临床试验中，11名受试者接受CT103A治疗后，客观缓解率达到100%，最长随访8个月，且所有患者均接受了CRS评估，CRS在14天内消退。研究数据表明，CT103A为RRMM患者提供了新的治疗选择，尤其对复发患者具有显著疗效。