Daxor Corporation宣布与一家位于东南部的主要医院合作开展一项新研究，利用其BVA-100血液体积测量测试来指导骨科手术中的手术失血管理。公司CEO Michael Feldschuh表示，该技术能够提供总血液量、血浆量和红细胞体积的客观测量，有助于减少与血液动力学不稳定和贫血相关的严重不良后果。Daxor致力于将BVA-100血液体积分析仪融入临床实践，并相信该仪器有潜力在广泛的手术和医疗条件下改变治疗方式。

Denovo Biopharma获得Orion Corporation授权，全球开发一款针对阿尔茨海默病的创新药物ORM-12741，该药物为首个针对Alpha2C肾上腺素受体的选择性、强效拮抗剂，可能对神经精神疾病如阿尔茨海默病、精神分裂症和抑郁症等有治疗作用。目前，已有超过540名患者在11项临床试验中使用ORM-12741，结果显示该药物安全且耐受性良好，为Denovo进行生物标志物发现提供了丰富的数据集。Denovo计划继续扩大其肿瘤学和神经学领域的药物组合，并利用其独特的生物标志物方法推进其领先项目DB102进入关键性3期临床试验。Denovo CEO Wen Luo表示，尽管大多数阿尔茨海默病药物开发项目失败，但公司相信其生物标志物平台和靶向个性化药物方法可能为解决这一严重未满足的医疗需求提供突破。

Nevakar Inc.与NovaQuest Capital Management的附属公司签订了一份价值5000万美元的产品融资协议，用于开发五种差异化的无菌注射产品。Nevakar将开发这些产品并寻求美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，而Endo International的子公司Endo Ventures Limited将有权在产品获得批准后通过其无菌注射部门进行推广和分销。Nevakar预计将在2019年底向FDA提交第一个产品的申请。此协议与Nevakar与Endo签订的许可协议相辅相成，进一步验证了其强大的产品管线和商业模式。NovaQuest的投资为Nevakar的管线项目提供了非稀释性的定制产品融资解决方案。Nevakar成立于2015年，总部位于新泽西州布里奇沃特，是一家专注于开发和商业化创新产品以解决未满足的医疗需求，从而改善患者护理和生活质量的完全整合的专业制药公司。NovaQuest Capital Management是一家领先的生命科学和医疗保健投资者，通过其产品融资和私募股权策略管理着超过20亿美元的资金。

贝灵哲（BeiGene）和SpringWorks Therapeutics宣布成立合资公司MapKure，共同开发针对癌症的BGB-3245药物。BGB-3245是一种口服的小分子抑制剂，用于治疗B-RAF突变，包括V600 BRAF突变、非V600 B-RAF突变和RAF融合，这些突变和融合是多种实体瘤生长的驱动因素。SpringWorks对MapKure进行了股权投资，贝灵哲则提供BGB-3245在亚洲以外的独家许可权，以换取MapKure的多数股权。MapKure将成立一个联合指导委员会和一个董事会，负责BGB-3245的临床开发和运营。贝灵哲和SpringWorks计划在MapKure领导下开展BGB-3245的临床试验，并可能包括与MEK抑制剂等药物的联合治疗。

美国马萨诸塞州East Longmeadow，2019年6月18日，FamilieSCN2A基金会宣布首次设立“Action Potential”研究资助计划，向两名博士后研究人员授予10万美元奖金，以促进对罕见但可能具有破坏性的SCN2A基因突变的科学理解。该计划旨在支持2019年资金周期内对SCN2A基因变化的研究，这些变化与数百名儿童的广泛癫痫和自闭症相关。基金会主席Leah Schust表示，SCN2A被认为是神经发育障碍最常见的遗传原因之一，资助的研究将有助于找到更好的治疗方法，最终实现治愈。获得2019年“Action Potential”研究资助的两位研究人员分别是Caitlin M. Hudac和Sunita N. Misra，他们将分别研究SCN2A神经生物标志物和SCN2A相关癫痫的下游效应。FamilieSCN2A基金会致力于提高对SCN2A相关疾病的认识，筹集研究资金，并促进全球科学家之间的合作。

Retrophin公司与美国国立卫生研究院下属的国家转化科学中心（NCATS）以及患者倡导组织Alagille综合征联盟（ALGSA）签署了一项三方合作协议，旨在共同研究开发针对罕见疾病Alagille综合征（ALGS）的新疗法。ALGS是一种罕见且严重的疾病，主要影响肝脏和心血管系统，目前尚无批准的治疗方法。该合作旨在通过高通量筛选和化合物验证，寻找可能的新药，以期为ALGS患者提供新的治疗选择。Retrophin公司表示，与NCATS和ALGSA的合作将推动罕见病早期治疗识别和开发的多方合作模式，旨在改善受ALGS影响的患者和家庭的福祉。

日本Shionogi公司与Shionogi美国分公司宣布，将在2019年6月20日至24日在旧金山举行的美国微生物学会（ASM）微生物会议上展示其两种研究性药物的成果。其中包括新型铁载体头孢菌素cefiderocol，它具有克服革兰氏阴性菌对碳青霉烯类抗生素耐药性的独特机制，以及人源化单克隆抗体COT-143，针对铜绿假单胞菌的PcrV蛋白具有抗毒力活性。Shionogi将在会议上进行口头报告和海报展示，分享关于这两种药物的研究数据，包括临床试验和体外实验结果。Cefiderocol和COT-143的研究进展表明，它们在治疗耐药性革兰氏阴性菌感染方面具有潜力。

RIBOMIC公司宣布其SUSHI研究取得积极结果，该研究是一项针对湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）患者的Phase 1/2a单剂量临床试验，使用其抗FGF2 aptamer RBM-007。研究达到了主要终点，即安全性和耐受性，并显示出RBM-007的有效性趋势。在56天的退出访问中，RBM-007单剂量注射未显示出剂量限制性毒性、系统性或眼部严重不良事件。次要结果在28天主要研究终点时显示出RBM-007的生物活性。七名受试者对RBM-007有反应，包括视力改善或视网膜厚度减少。RBM-007在受试者眼中注射表现出良好的耐受性和生物活性，为湿性AMD患者提供了新的治疗选择。RIBOMIC计划进行下一项多剂量Phase 2临床试验。

Arena Pharmaceuticals宣布，ELEVATE UC 52试验的第一位受试者已接受药物治疗，这是ELEVATE UC注册计划中的首个关键性3期临床试验，旨在评估2毫克etrasimod对患有中度至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）的受试者的疗效。ELEVATE UC 52是一项治疗至完成的试验，包括12周的诱导期和随后的40周维持期。该注册计划旨在涵盖全球40多个国家。Etrasimod是一种新型口服选择性S1P受体调节剂，具有治疗免疫和炎症介导疾病如溃疡性结肠炎、克罗恩病和特应性皮炎的潜力。该试验的主要目标是评估etrasimod在12周和52周后的临床缓解情况，并评估其安全性和疗效。

Hemispherx Biopharma Inc.发布关于其免疫肿瘤学临床试验的季度更新，评估Ampligen在重新编程肿瘤微环境和提高现有癌症免疫疗法（如检查点阻断疗法）有效性方面的能力。公司目前有五个正在进行中的免疫肿瘤学临床试验、四个计划中的临床试验和一个活跃的早期访问计划（EAP）。其中一项最新临床试验是针对前列腺癌的治疗，已获得FDA授权。CEO Thomas K. Equels表示，这些临床试验对于创造长期股东价值至关重要，因为任何一项试验的成功都可能成为市场强劲的驱动因素。实验表明，Ampligen可以将“冷”固体肿瘤微环境转化为“热”肿瘤微环境，使其对检查点抑制剂产生潜在的反应。此外，公司还计划在2019年启动多个临床试验，以进一步评估Ampligen的疗效。

Geron公司宣布，其在欧洲血液学协会年会上展示了imetelstat的临床数据和统计分析。imetelstat是一种新型端粒酶抑制剂，用于治疗血液学髓系恶性肿瘤。IMerge临床试验的2期部分数据显示，使用imetelstat治疗的严重输血依赖性低风险MDS患者中，8周和24周的RBC-TI率均有所提高。此外，与最佳可用疗法相比，imetelstat治疗的中位总生存期更长。这些数据支持了IMerge试验3期部分的启动，预计将在2019年8月开放筛选和入组。IMbark临床试验的数据分析也显示，与使用最佳可用疗法的患者相比，imetelstat治疗的患者总生存期更长。

Molecular Templates公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准TAK-169的IND申请，TAK-169是一种针对CD38的ETB，用于治疗复发性/难治性多发性骨髓瘤患者。TAK-169由单链可变片段（scFv）与具有酶活性的去免疫化志贺样毒素-A亚基（SLTA）融合而成，可特异性地结合并杀死CD38表达细胞。TAK-169旨在克服现有CD38靶向疗法的耐药机制，并可能与其他CD38靶向疗法联合使用。Molecular Templates与合作伙伴武田制药公司共同开发TAK-169，并计划在复发性/难治性多发性骨髓瘤患者中进行开放标签的Phase I剂量递增和扩展研究。

Imago BioSciences公司宣布，其LSD1抑制剂IMG-7289在治疗骨髓纤维化方面的临床试验结果显示出良好的安全性和早期疗效，基于这些数据，公司已将研究扩展至2b期临床试验，并正在评估其在其他骨髓疾病中的临床研究。数据来自正在进行中的1/2a期临床试验，显示IMG-7289在高或中2风险骨髓纤维化患者中耐受性良好，并有效减少脾脏体积，显著改善大多数可评估患者的症状评分。扩大后的2b期研究预计将招募35名额外患者，将使用修改后的IMG-7289剂量方案以安全优化疗效。此外，在美国、欧盟和英国增加了更多试验地点。公司首席执行官表示，这些数据支持其临床项目，并鼓励公司探索其他骨髓增生性疾病的新适应症。

Stemline Therapeutics公司在欧洲风湿病学年会（EULAR）上展示了一项关于ELZONRIS（tagraxofusp）的新研究，该研究显示ELZONRIS对系统性硬化症中的潜在致病性浆细胞样树突状细胞（pDCs）具有活性，这为系统性硬化症和其他自身免疫性疾病的治疗提供了新的方法。ELZONRIS是一种针对CD123的细胞毒素，已在美国获得批准并用于治疗2岁及以上成人和儿童患者的浆细胞样树突状细胞神经瘤（BPDCN）。此外，ELZONRIS还在其他临床研究中被评估，包括慢性髓单核细胞白血病（CMML）、骨髓纤维化（MF）和急性髓系白血病（AML）。

TG Therapeutics公司宣布，在阿姆斯特丹举行的第24届欧洲血液学协会年会上，展示了其新型抗CD47/CD19双特异性抗体TG-1801的初步临床数据。该数据突出了TG-1801与公司抗CD20单克隆抗体ublituximab和PI3K-delta抑制剂umbralisib联合使用的协同效应。TG-1801作为一种新型抗体，能够选择性地靶向CD19+B细胞上的CD47，同时避免对红细胞和血小板的影响，并阻断成熟B细胞的CD47-SIRPα巨噬细胞检查点。研究显示，TG-1801与ublituximab和U2组合的三联疗法能够调节与细胞结构相关的基因，并触发协同的肿瘤生长抑制，延长体内Raji淋巴瘤模型的缓解期。TG Therapeutics公司首席执行官Michael S. Weiss表示，TG-1801是一种新型免疫治疗策略，有望与公司现有管线中的药物产生协同或互补作用。

Cellular Biomedicine Group Inc.（CBMG）宣布在中国启动了针对抗CD19治疗的复发弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）和小B细胞淋巴瘤患者的抗CD20嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）的I期临床试验，并已为首位CD19 CAR-T复发的DLBCL患者进行了剂量。CEO刘必佐表示，CD20是针对目前无有效治疗选择的患者的一个有希望的靶点。CBMG正在推进其肿瘤学血液学管线中的多个资产，包括针对复发和难治性多发性骨髓瘤（MM）的抗BCMA CAR-T。此外，公司计划尽快启动甲胎蛋白T细胞受体（AFP-TCR-T）项目，并招募肝细胞癌患者。同时，计划在美国和中国进行下一代肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）治疗非小细胞肺癌（NSCLC）和其他实体瘤的临床试验。该I期临床试验将在中国的领先临床中心进行，最初将招募12名患者，以评估抗CD20 CAR-T疗法的安全性和有效性。

Alnylam Pharmaceuticals宣布其RNAi疗法公司已成功完成ILLUMINATE-A Phase 3研究的患者招募，该研究旨在评估lumasiran（一种针对原发性高草酸尿症1型（PH1）的RNAi疗法）在成人及儿童患者中的疗效和安全性。研究覆盖全球8个国家16个地点。Alnylam计划在2019年底公布初步结果，并在2020年初提交全球监管批准申请。此外，公司还宣布了lumasiran Phase 1/2研究的积极结果，并重申了其开放标签扩展（OLE）研究的积极结果。在Phase 1/2研究中，lumasiran显示出降低尿液中草酸水平的效果，且安全性良好。Alnylam表示，期待在2019年底报告ILLUMINATE-A研究的最终结果，并相信lumasiran有可能为PH1患者提供一种具有临床意义的治疗方案。