美国食品药品监督管理局（FDA）批准了艾尔建公司（NYSE: AGN）针对BOTOX®治疗2至17岁儿童上肢痉挛的补充生物制品许可申请（sBLA）。BOTOX®获得了FDA六个月的优先审评，通常授予那些如果获得批准，与现有标准治疗方案相比，在安全性和有效性方面能提供显著改善的疗法。FDA还在审查BOTOX®用于治疗儿童下肢痉挛的额外sBLA，预计今年第四季度将作出决定。脑部和脊髓损伤可能导致痉挛，表现为上肢和下肢的肌肉紧张和僵硬。上肢痉挛可能干扰上肢关节的运动，其严重程度从轻微到严重的肌肉僵硬不等。儿童痉挛的常见原因包括脑瘫、脑外伤、多发性硬化症、脊髓损伤和中风。艾尔建公司表示，这一批准对公司和所有员工来说都是特别的，因为他们现在可以为儿童及其护理者提供BOTOX®在儿科护理方面的进步。该批准基于两项III期研究的数据，评估了BOTOX®在200多名上肢痉挛儿童患者中的安全性和有效性。

Verastem公司宣布，在2019年国际恶性淋巴瘤会议上，将展示duvelisib（COPIKTRA™）在复发或难治性外周T细胞淋巴瘤（PTCL）患者中的初步临床数据。duvelisib是一种针对PI3K的口服双重抑制剂，已获美国FDA批准用于治疗至少经过两次先前治疗的复发或难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）。在两项1期临床试验中，接受duvelisib治疗的PTCL患者显示出积极的临床反应趋势，总缓解率为57%。Verastem正在进行2期PRIMO临床试验，以进一步评估duvelisib在PTCL患者中的疗效和耐受性。

Nabriva Therapeutics在ASM Microbe 2019会议上将展示其针对严重感染的创新抗感染药物研发进展。公司首席医疗官Jennifer Schranz强调了对对抗抗菌素耐药性的承诺，并介绍了即将在会议上展示的第三阶段lefamulin和CONTEPO临床试验数据，以支持其在CABP和cUTI治疗中的疗效。会议亮点包括lefamulin对呼吸道病原体和皮肤及皮肤结构感染相关细菌的活性数据，以及CONTEPO在治疗复杂性尿路感染和急性肾盂肾炎中的进一步分析。Nabriva Therapeutics致力于将新型抗感染药物带给有需要的患者。

数字医疗公司Xealth宣布完成额外300万美元A轮融资，使本轮融资总额达到1400万美元，投资方包括Atrium Health、Cleveland Clinic和MemorialCare Innovation Fund。Xealth致力于为医疗保健机构提供医疗信息集成服务，其数字健康平台可嵌入EHR系统，帮助临床医生为患者制定健康方案，并监控患者参与度和效果。Xealth与医疗保健领域产业的企业合作，旨在成为首选的数字健康集成平台。Atrium Health、Cleveland Clinic和MemorialCare通过投资Xealth，推进各自的数字健康战略，履行对患者的承诺。

Sanofi和Regeneron宣布，其IL-33抗体REGN3500（SAR440340）在哮喘治疗中的2期临床试验结果积极。该试验显示，与安慰剂相比，REGN3500单药治疗显著减少了哮喘控制丧失并改善了肺功能。在血嗜酸性粒细胞水平≥300个/微升的患者中观察到最大改善。Dupixent（dupilumab）单药治疗在所有终点上均优于REGN3500，尽管试验没有足够的数据来显示不同治疗组的差异。REGN3500与Dupixent联合治疗在此试验中也没有显示出比Dupixent单药治疗更多的益处。REGN3500是一种完全人源化的单克隆抗体，可抑制白介素-33（IL-33），一种被认为在1型和2型炎症中起关键作用的蛋白质。该研究旨在为哮喘患者提供一种新的靶向治疗方法。

ObsEva公司在欧洲人类生殖和胚胎学年会（ESHRE）上展示了其新型治疗女性生殖健康和妊娠相关严重疾病的药物的临床数据。公司重点介绍了两种药物：nolasiban和linzagolix。nolasiban是一种口服的缩宫素受体拮抗剂，有望通过减少子宫收缩、改善子宫血流和增强子宫内膜对胚胎植入的接受性来提高辅助生殖技术（ART）患者的成功怀孕和活产率。linzagolix是一种新型口服GnRH受体拮抗剂，用于治疗与子宫肌瘤相关的重度月经出血和子宫内膜异位症相关的疼痛。ObsEva公司拥有这两种药物的全球独家商业权利。

亘喜生物科技集团公布了一项针对FasT CAR-19（GC007F）细胞疗法的多中心临床研究初步结果，该疗法旨在治疗复发或难治性急性B淋巴细胞白血病（B-ALL）。研究显示，16名受试者均获得完全缓解，其中14名达到微小残留病灶阴性状态，不良反应轻微。FasT CAR-19生产周期仅需24小时，生产成功率100%，有望降低治疗成本，缩短患者等待时间。该疗法在19名受试者中均成功制备，疗效持久，安全性高，为B-ALL患者带来新的治疗希望。亘喜生物致力于开发负担得起且有效的细胞基因疗法，以解决CAR-T行业面临的挑战。

ContraVir Pharmaceuticals获得美国食品药品监督管理局（FDA）对CRV431在非酒精性脂肪性肝炎（NASH）治疗中开发的积极反馈。FDA对CRV431的现有临床前数据表示支持，并同意其NASH IND启动研究的方案。此外，FDA还同意公司提出的进一步临床前研究计划，以支持CRV431的开发。ContraVir首席执行官Robert Foster表示，公司对FDA对已完成临床前工作的积极反馈以及对其额外计划研究的反馈感到满意。公司已从五个不同动物模型中的两个模型中产生了令人信服且一致的抗纤维化数据，并相信CRV431在NASH治疗领域具有巨大潜力。ContraVir是一家专注于治疗由非酒精性脂肪性肝炎和慢性病毒感染引起的肝脏疾病的生物制药公司，其领先药物候选CRV431在NASH的实验模型中减少肝脏纤维化和肝细胞癌肿瘤负荷。

Kowa Pharmaceuticals America, Inc.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其降胆固醇药物LIVALO®（匹伐他汀）用于8岁及以上患有杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）的儿童，以降低升高的总胆固醇（TC）、低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）和载脂蛋白B（Apo B）。该批准是在满足FDA关于匹伐他汀儿童信息的书面请求后获得的，并提供了为期6个月的儿童独占期。LIVALO是一种HMG-CoA还原酶抑制剂，目前在美国作为饮食辅助疗法，用于治疗成人原发性高脂血症或混合性高脂血症，以降低升高的TC、LDL-C、Apo B和甘油三酯（TG），并增加高密度脂蛋白胆固醇（HDL-C）。

Novo Nordisk宣布，欧洲委员会已批准Esperoct®（turoctocog alfa pegol，N8-GP）在欧洲28个成员国上市，用于治疗12岁以上青少年和成人血友病A患者。该药适用于预防出血、按需治疗出血以及手术过程中的治疗。基于包括270名严重血友病A患者的大型临床试验结果，Esperoct®获得批准。Novo Nordisk表示，Esperoct®将为血友病A患者提供简单、负担较轻且可预测的剂量方案，改善生活质量。预计Esperoct®将于2019年下半年在欧洲国家上市。

SCIEX与EluciData达成合作，共同提供基于云平台的代谢组学数据全流程处理解决方案。该方案将SCIEX的仪器技术与EluciData的Polly平台结合，实现标准化、自动化数据分析，并支持多种数据类型整合，提高代谢组学研究的效率。通过这一合作，科学家可以更专注于生物学研究，而非数据处理，从而推动精准医学的发展。

BioMarin公司从辉瑞公司获得1500万美元里程碑付款，该款项源于欧洲委员会批准TALZENNA（talazoparib）作为单药疗法治疗携带BRCA基因突变的转移性乳腺癌患者。这一批准基于Medivation公司（后被辉瑞收购）与BioMarin之间的资产购买协议，Medivation负责talazoparib的研发、监管和商业化。BioMarin在协议中获得了4.1亿美元的首付款，以及根据销售和监管里程碑达成的额外1.6亿美元，截至目前已获得5000万美元。BioMarin是一家专注于罕见病治疗的全球生物技术公司，拥有多个商业化和临床前产品。

HYPERSOMNIA FOUNDATION宣布了其新研究奖项计划的第一位获奖者，埃默里大学的Caroline Maness博士。Maness博士致力于研究原发性嗜睡症（IH），这是一种以无法抗拒的睡眠需求为特征的慢性神经性疾病。她的研究提案“调查中枢嗜睡症中的细胞因子谱”获得了HYPERSOMNIA FOUNDATION的全额资助。该奖项旨在鼓励对IH和其他罕见睡眠障碍的研究，面向职业生涯早期的研究人员。该计划通过个人慷慨捐赠资助，更多信息和捐赠方式可在HYPERSOMNIA FOUNDATION网站上找到。

2019年6月20日，医疗技术公司Acutus Medical宣布完成1.7亿美元D轮融资，其中包括1亿美元的D轮股权融资和7000万美元的信用贷款。本轮融资由新投资者8VC、Opaleye Management、Pura Vida Investments，以及现有投资者OrbiMed、Deerfield Management、Advent Venture Partners、Xeraya Capital和GE Ventures共同投资。本轮融资所得资金将用于发展公司业务，并将公司产品推向市场。

德国莱茵河畔勒沃库森，2019年6月21日——国际生物制药公司Biofrontera AG（纳斯达克：BFRA；法兰克福证券交易所：B8F）宣布，公司管理董事会成员，包括赫曼·吕贝尔特教授博士、托马斯·沙弗和克里斯托夫·邓瓦尔，计划将他们个人持有的所有Biofrontera AG股份提交给Maruho Deutschland GmbH的部分收购要约。管理董事会希望帮助Maruho Deutschland GmbH成功完成其收购要约，并为其他股东树立榜样。公司将在其主页上发布关于部分收购要约的意见的第二份更新。Biofrontera AG首席执行官赫曼·吕贝尔特教授表示，他们作为管理董事会完全支持Biofrontera AG及其增长轨迹，因此决定在当前特殊情况下将股份出售给Maruho Deutschland GmbH。这强调了他们对与主要股东Maruho长期战略合作的承诺。一旦Maruho Deutschland GmbH的收购要约成功完成，管理董事会成员将再次根据市场情况在Biofrontera AG股份上进行重大投资。考虑到Deutsche Balaton AG对Biofrontera AG2019年7月

中国生物制药公司Henlius宣布，其乳腺癌生物类似物HLX02的上市申请已获得欧洲药品管理局（EMA）正式受理。HLX02用于治疗HER2阳性乳腺癌、胃和食道交界处癌症，其欧洲市场权益已授权给Accord Healthcare。此外，HLX02在中国的新药申请也获得国家药品监督管理局（NMPA）受理。EMA的受理标志着“中国研发”的生物类似物进入全球市场，旨在惠及全球患者。Henlius与Accord的合作关系也取得了重要进展，Accord将独家在欧洲53个国家、中东-北非17个国家以及部分独联体国家商业化HLX02。Henlius在创新研发方面实力雄厚，其首个产品HLX01已在中国的市场成功推出，目前HLX02和HLX03的新药申请正在NMPA审查中，公司拥有13个产品的IND/CTA申请和23个适应症的两种联合疗法。

Gedeon Richter Plc与Allergan Plc就cariprazine的许可协议进行修订，将包括拉丁美洲主要市场（阿根廷、巴西、智利、哥伦比亚、厄瓜多尔、墨西哥、秘鲁和委内瑞拉）。修订后的协议规定，Allergan将负责在新授权地区注册该化合物，并支付给Richter分级的净销售额相关版税。Gábor Orbán，Richter首席执行官表示，他们很高兴进一步扩大cariprazine在精神分裂症、双相I型障碍和双相抑郁等复杂疾病患者中的地理覆盖范围。cariprazine是一种口服、每日一次的非典型抗精神病药，由FDA批准用于治疗双相I型障碍的成人（3至6毫克/天）和双相抑郁的成人（1.5或3毫克/天）。此外，cariprazine也获FDA批准用于治疗成人精神分裂症（1.5至6毫克/天）。Richter和Allergan共同研发了cariprazine，并在美国和加拿大进行许可。两家公司已进行了50多项临床试验，纳入数千名全球患者，以评估cariprazine对各种心理健康疾病患者的疗效和安全性。Richter总部位于匈牙利布达佩斯，是一家在中央东欧地区的主要制药公司，在西方欧洲、中国和拉