SOFIE公司与德国海德堡大学医院签署了一项独家全球许可协议，针对旨在识别和分解肿瘤基质中癌相关成纤维细胞的分子靶向诊断和放射治疗（theranostics）。这些基于喹啉的化合物作为成纤维细胞激活蛋白抑制剂（FAPI），被《核医学杂志》六月封面故事报道。该协议包括小分子FAP抑制剂，可分别用不同的放射性同位素标记，用于诊断成像和治疗患者。海德堡大学医院及其它五家德国学术中心对超过200名患者进行了成像，部分患者接受了同情性治疗并纳入回顾性观察研究。FAPI示踪剂可能有助于放射治疗计划、怀疑假阴性结果、分期、识别癌症原发肿瘤以及最后一线治疗，特别是与免疫疗法的联合使用。SOFIE公司首席营收官Philipp Czernin领导了与海德堡大学医院的谈判，并与海德堡大学科学家和技术转移实践建立了合作伙伴关系。SOFIE致力于通过提高诊断和治疗的分子成像技术的应用多样性，改善患者健康。海德堡大学医院是德国最大的医疗机构之一，与德国癌症研究中心（DKFZ）和德国癌症援助共同建立了国家肿瘤疾病中心（NCT）海德堡。

IsoPlexis公司获得美国国家癌症研究所（NCI）的小型企业创新研究（NCI SBIR）发展中心400万美元的资助，用于IsoLight系统的商业化，该系统用于CAR-T疗法产品评估、质量检查和相关性研究。此举是在IsoPlexis宣布筹集2500万美元资金之后，旨在推动单细胞免疫生物标记在癌症免疫治疗领域的应用。IsoLight技术能够揭示来自数千个单细胞的复杂细胞因子分泌，为CAR-T疗法的响应和机制提供独特的生物标志物。2018年，IsoPlexis的单细胞多功能强度产品首次预测了CAR工程T细胞疗法在血液癌症患者接受治疗前对治疗的反应。IsoPlexis的CEO兼创始人Sean Mackay表示，这项新资金证明了公司在推进下一代CAR-T和其他工程T细胞疗法领域的领导地位和承诺，并对国家癌症研究所的持续支持表示感激，期待加速这一快速发展的领域。

美国食品药品监督管理局（FDA）批准了AMAG制药公司研发的Vyleesi（bremelanotide注射剂），这是一种用于治疗绝经前女性性欲减退症（HSDD）的药物。该药物是首个可按需自我注射的治疗方法，适用于约600万美国绝经前女性。Vyleesi通过激活黑色素受体来提高性欲，其作用机制尚不完全清楚。该药物在临床试验中显示出改善性欲和减少痛苦的效果，但也会引起一些副作用，如恶心、潮红和注射部位反应。AMAG制药公司计划通过其销售团队和远程医疗服务为患者提供Vyleesi。

贝灵哲公司宣布了其BTK抑制剂zanubrutinib与GAZYVA（obinutuzumab）联合治疗复发/难治性或未接受治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）以及复发/难治性滤泡性淋巴瘤（FL）的1b期临床试验结果。这些数据在瑞士卢加诺举行的第15届恶性淋巴瘤国际会议（ICML）上进行了口头报告。试验结果显示，zanubrutinib与obinutuzumab联合使用在大多数情况下耐受性良好，大多数不良事件为1级或2级。此外，在6名CLL/SLL患者中观察到外周血MRD阴性，这值得进一步研究。试验包括剂量递增阶段和剂量扩展阶段，主要终点为研究者评估的总缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）。截至2019年2月28日，共有81名患者入组，其中51名患者仍在接受研究治疗。结果显示，对于TN或R/R CLL/SLL患者，中位无进展生存期（PFS）尚未达到，73.3%的患者仍在接受治疗；对于R/R FL患者，中位PFS为24.9个月，50%的患者仍在接受治疗。

奥里恩生物技术加拿大有限公司宣布了关于OB-002（5P12-RANTES）在结直肠癌治疗中疗效的新临床前数据。实验中，研究人员将CT-26结直肠癌细胞线接种于BALB/c小鼠体内，并在肿瘤植入后第七天开始随机分组接受不同治疗。结果显示，OB-002单独使用或与抗PD-1或抗CTLA-4抗体联合使用均能有效延缓肿瘤生长，降低平均肿瘤体积。奥里恩生物技术加拿大有限公司总裁兼首席执行官马克·格罗珀表示，这些数据证实并扩展了OB-002在结直肠癌治疗中的活性，为将此独特产品尽快推进临床试验提供了有力依据。奥里恩生物技术加拿大有限公司是一家私营制药公司，利用先进的受体药理学开发针对严重慢性疾病和危及生命的疾病的新型疗法。

Syntrix Pharmaceuticals宣布开始其Phase 1/2临床试验，该试验将SX-682与Merck的PD-1疗法KEYTRUDA®结合使用。SX-682是一种口服的双抑制剂，用于治疗癌症。该开放标签的临床试验将在马萨诸塞州总医院和达纳-法伯癌症研究所进行，旨在评估SX-682与KEYTRUDA®结合使用在77名转移性黑色素瘤患者中的安全性、耐受性、免疫反应标志物和总体反应率。患者将接受三周的SX-682单药治疗，然后接受SX-682与KEYTRUDA®的联合治疗。研究将评估三周单药治疗和联合治疗前后配对活检中确定的生物标志物，以及整个试验期间观察到的临床结果。Syntrix预计将在2020年上半年报告试验的初步临床数据。CXCR1/2几乎涉及所有人类肿瘤类型，抑制抗肿瘤免疫。这项临床试验将探索SX-682与KEYTRUDA®之间的潜在协同作用，并有望治疗对检查点抑制剂反应不佳的转移性黑色素瘤。

Alexion制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受其针对长效C5补体抑制剂ULTOMIRIS（ravulizumab-cwvz）的补充生物制品许可申请（sBLA），用于治疗罕见疾病非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）患者，以抑制补体介导的血栓性微血管病（TMA）。FDA设定了2019年10月19日的目标行动日期。该sBLA基于之前宣布的研究结果，这些结果最近在欧洲肾脏协会-欧洲透析和移植协会（ERA-EDTA）大会上公布，ULTOMIRIS在aHUS患者中的3期研究达到了主要终点，即完全TMA反应，定义为血液学正常化和肾脏功能改善。ULTOMIRIS是一种用于治疗成人疾病的单克隆抗体，但尚未确定其在儿童中的安全性和有效性。

Gracell公司宣布，其专利FasT CAR-19（GC007F）细胞基因疗法在多中心试点研究中展现出良好的安全性和疗效，针对复发或难治性B-ALL（急性淋巴细胞白血病）患者，16名患者实现完全缓解，14名患者达到不可检测的微小残留病，且副作用轻微。FasT CAR-19的制备时间缩短至24小时，成功率达到100%，有望成为治疗B-ALL的领先疗法。该研究在CAR-TCR峰会亚洲上公布，FasT CAR-19在7天内完成从细胞提取到回输患者的静脉输注，为医生和患者提供显著益处。研究中的19名患者均耐受FasT CAR-19治疗，最常见的副作用为细胞因子释放综合征和免疫效应细胞相关神经毒性综合征，均为轻微至中度。Gracell公司CEO威廉·曹博士表示，FasT CAR-19为复发或难治性B-ALL患者带来了实质性临床益处，公司将继续推进剂量扩大研究，并将FasT CAR技术应用于多种适应症。

Medicenna Therapeutics Corp.在免疫肿瘤会议上展示了其IL-2 Superkine项目MDNA109的新临床前数据，该数据表明MDNA109与检查点抑制剂联合使用时，能提供持久的肿瘤控制和强大的记忆反应，无需进一步治疗。MDNA109是一种经过工程改造的IL-2，与IL-2Rβ（CD122）结合能力提高了200倍，能够有效激活和增殖免疫细胞，对抗癌症。MDNA109的独特机制使其能够有效对抗癌症免疫疗法后常见的NK细胞无反应性。Medicenna Therapeutics Corp.是一家专注于肿瘤免疫疗法的临床阶段公司，致力于开发新型、高度选择性的IL-2、IL-4和IL-13 Superkines和第一类Empowered Cytokines™（ECs）以治疗多种癌症。

Horizon Therapeutics公司宣布启动一项临床试验，评估KRYSTEXXA（pegloticase注射剂）与甲氨蝶呤联合使用作为治疗对传统疗法无效的慢性痛风患者的策略，以增加其疗效的持久性。该研究旨在评估甲氨蝶呤作为免疫调节剂是否能显著降低对KRYSTEXXA的免疫反应，并确认联合用药的安全性和耐受性，以及提供联合用药的药代动力学信息。主要终点是评估KRYSTEXXA与甲氨蝶呤联合用药与单独使用KRYSTEXXA相比，在6个月内维持血清尿酸水平低于6 mg/dL的能力。该研究基于2018年美国风湿病学会（ACR）会议和2019年欧洲风湿病学会（EULAR）会议上独立病例系列研究的积极结果，该研究显示，使用甲氨蝶呤与KRYSTEXXA联合使用具有良好的耐受性，并改善了整体反应。

百济神州在第15届国际恶性淋巴瘤会议上公布了一项1b期临床试验结果，该试验评估了其研发的BTK抑制剂泽布替尼与GAZYVA®（奥比妥珠单抗）联合用药治疗复发/难治性或初治慢性淋巴细胞白血病、小淋巴细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤患者的疗效和安全性。结果显示，联合用药总体耐受，不良事件多为一级或二级，部分患者外周血MRD呈现阴性，显示出良好的治疗效果。此外，百济神州还介绍了泽布替尼在全球范围内的临床试验进展，包括针对华氏巨球蛋白血症、慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤的3期临床研究，以及在中国进行的2期临床试验。美国食品药品监督管理局已授予泽布替尼治疗华氏巨球蛋白血症的快速通道资格和突破性疗法认定，中国国家药品监督管理局正在审评其用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤和复发/难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤的新药上市申请。

Arbutus Biopharma宣布其RNA干扰（RNAi）疗法AB-729获得监管批准，将启动1a/1b期临床试验，该药物针对乙型肝炎病毒（HBV）复制和HBsAg抗原生产。AB-729采用Arbutus专有的N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）肝细胞靶向技术，有望实现每月一次的给药。Arbutus计划将AB-729与口服壳体抑制剂AB-506结合使用，以增强对HBV复制的抑制和降低HBsAg水平，从而激活患者的免疫系统。AB-729的临床试验将首先在健康志愿者中进行，然后是慢性乙型肝炎患者。

Dicerna™ Pharmaceuticals宣布任命伯恩德·霍普教授为全球医学事务副总裁，自2019年7月1日起生效。霍普教授是德国波恩大学儿童医院儿科肾脏病科主任，长期专注于原发性草酸尿症的研究和治疗。霍普教授将加入Dicerna，致力于其领先产品DCR-PHXC的研发，该产品是一种基于RNA干扰技术的疗法，旨在治疗所有遗传类型的原发性草酸尿症。霍普教授在加入Dicerna之前，曾在德国科隆、汉堡、苏黎世、慕尼黑和波恩等多家医院担任儿科肾脏病学和儿科外科的研究和教学职位，并在芝加哥西北大学儿童纪念医院肾脏病学部进行基础研究。此外，霍普教授在多个专业协会担任成员，并在Oxalosis & Hyperoxaluria Foundation担任董事会成员。

瑞典LUND，2019年6月20日——专注于严重和慢性疾病长效药物的生物制药公司Camurus宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其提交的关于CAM2029每月一次皮下注射长效奥曲肽用于治疗肢端肥大症的IND申请，将启动该药物的III期临床试验。Camurus总裁兼首席执行官Fredrik Tiberg表示，他们很高兴获得IND批准，并将开始进行CAM2029的III期研究。CAM2029有望成为首个可方便自我注射的长效奥曲肽产品，从而提高肢端肥大症患者的生存质量。该III期临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的多国多中心研究，将在美国和欧洲的约50个临床中心进行，预计将于2021年初完成。肢端肥大症是一种罕见的慢性激素失调，当垂体腺分泌过多的生长激素时发生，通常由于垂体上的良性肿瘤引起。该病与生活质量下降、预期寿命缩短和心血管死亡率风险因素增加有关。CAM2029是一种长效皮下注射奥曲肽制剂，采用Camurus专有的FluidCrystal®注射给药技术，提供方便的自我注射。此外，与市场领先产品Sandostatin® LAR®相比，CAM2029的奥曲肽生物利用度更高（约500%），在未对当前疗法

雷蒙德·道格拉斯教授在2019年美国内分泌医师协会年会（AACE2019）上就治疗甲状腺相关性眼病（TED）的新药Teprotumumab的III期临床研究结果进行了报告，结果显示该药在缓解TED患者突眼症状方面效果显著，治疗组有效率高达78%，远超安慰剂组的7.1%。这一研究结果有望加速Teprotumumab获得美国FDA批准上市，为TED患者带来新的治疗希望。道格拉斯教授作为LAFace洛美医疗联合创始人，在眼眶面部整形和重建领域有丰富经验，致力于为患者提供先进的修复治疗手段。

全球生物制药领导者CSL Behring宣布支持在意大利热那亚举行的2019年周围神经学会年会上展示八篇科学海报，包括PATH临床试验扩展研究的新见解、长期生活质量分析和IgG水平作为预测CIDP治疗反应的潜在生物标志物的评估。PATH是迄今为止进行的最大规模的CIDP患者临床试验。CSL Behring还将举办一场名为“在CIDP的诊断和治疗挑战中导航”的研讨会，讨论CIDP的诊断和治疗问题。CSL Behring提供针对CIDP患者的生物制剂组合，包括Hizentra和Privigen，这两种产品均获得日本厚生劳动省批准用于CIDP治疗。CSL Behring致力于通过分析试验扩展结果，继续推进患者护理，并为CIDP患者的生活质量改善提供创新。

Trevena公司宣布启动了其领先候选药物oliceridine的QT间期研究，用于治疗中度至重度急性疼痛。这项研究旨在收集美国食品药品监督管理局（FDA）要求的额外QT间期数据，以重新提交oliceridine的新药申请（NDA）。公司预计在2019年第四季度报告顶线数据，并计划在2020年第一季度尽早重新提交NDA。研究将在健康志愿者中进行，预计提交约60名志愿者的数据，其中至少20名志愿者将接受27毫克的累积剂量，这是oliceridine建议的每日最大剂量。