Atomwise公司与全球最大的化学品供应商Enamine Ltd.合作，启动了一个名为“10的10次方”的10亿化合物AI虚拟药物筛选计划，旨在大幅提高治疗儿童癌症的安全小分子药物发现。该项目利用Atomwise的专利AI虚拟筛选技术评估数十亿种药物分子与癌症靶蛋白的结合，Enamine则提供支持并访问10亿个小分子化合物的虚拟库。研究将根据顶尖大学癌症研究创新者的需求进行。该计划旨在通过分析从未在药物发现程序中考察过的数十亿化合物，寻找新的药物候选者，并提高开发针对现有靶点的新药的可能性，减少副作用。该项目得益于准确快速的结构基础药物开发、可扩展的云计算创新和Enamine的化合物数据库等技术的结合。

Gilead Sciences与Carna Biosciences达成研发合作，共同开发免疫肿瘤领域的分子化合物，并获取Carna的专有脂质激酶药物发现平台。Gilead将获得针对未公开免疫肿瘤目标的抑制剂开发权，Carna将获得2000万美元的前期付款，以及最多4.5亿美元的潜在里程碑付款。此外，Carna还将从未来净销售额中获得版税。Carna的脂质信号通路靶向免疫肿瘤管线与Gilead的合作，旨在推动下一代癌症免疫疗法的发展。Gilead致力于在免疫肿瘤领域建立管线，专注于具有潜在第一类或与其他治疗选择有显著差异的机会。Carna Biosciences专注于发现和开发激酶抑制剂药物，以治疗肿瘤、自身免疫和神经疾病。Gilead Sciences是一家基于研究的生物制药公司，致力于开发创新药物，以满足全球范围内危及生命的疾病的治疗需求。

Kymab与LifeArc达成战略合作伙伴关系，LifeArc将利用Kymab的IntelliSelect技术平台提升其抗体药物发现能力，并投资1000万美元。Kymab将获得LifeArc使用其技术发现和商业化产品的收入分成。该合作使LifeArc获得Kymab先进的抗体发现技术，包括Darwin平台和人类抗体筛选平台，旨在快速提供具有理想药物特性的候选治疗药物。LifeArc的CEO表示，这一合作将有助于快速生成最佳抗体，而Kymab的CEO则对LifeArc选择其技术平台表示高兴，并期待合作开发具有改变患者生活潜力的治疗项目。

Conatus Pharmaceuticals宣布，其ENCODE-LF临床试验中emricasan未能达到主要终点，因此公司停止了该试验中患者的进一步治疗。同时，ENCODE-PH临床试验24周扩展期的结果与初始24周治疗期结果一致，未达到预定的目标。Conatus将继续与合作伙伴诺华合作，确保履行与emricasan项目相关的所有剩余义务。ENCODE-LF和ENCODE-PH临床试验分别招募了217名和263名患有非酒精性脂肪性肝病（NASH）的病人，旨在评估emricasan的疗效。试验结果显示，emricasan在两种临床试验中均未显示出与安慰剂相比的显著疗效。尽管如此，emricasan在临床试验中总体耐受性良好。Conatus表示，尽管emricasan未能达到预期效果，但ENCODE试验为评估emricasan在这些患者群体中的疗效提供了公平的评价。

康atus制药公司与诺华合作进行的ENCODE-LF 2b期临床试验评估了emricasan（VAY785）在失代偿性NASH肝硬化患者中的疗效，但该试验未达到主要终点，即与安慰剂相比的无事件生存率。NASH是一种复杂且理解不足的疾病，目前尚无药物治疗。康atus表示，ENCODE项目收集的数据对于加深对NASH的理解至关重要，公司将继续致力于开发多种化合物、合作伙伴关系和新技术来应对这种难以治疗的疾病，该疾病影响着全球约5%的人口。此外，该新闻稿包含针对未来事件的预测性陈述，这些陈述基于当前对未来的信念和预期，并受到许多已知和未知风险和不确定性的影响。

MEI Pharma公司宣布，其在ICML 2019会议上展示的ME-401 Phase 1b研究数据表明，该药物在复发性或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）和慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）患者中表现出83%的总缓解率。ME-401是一种针对PI3K delta的口服选择性抑制剂，MEI Pharma正在评估其在B细胞恶性肿瘤患者中的疗效。此外，MEI Pharma已启动一项全球性Phase 2研究，以评估ME-401作为单药治疗在复发性滤泡性淋巴瘤患者中的疗效、安全性和耐受性。该研究旨在支持向美国食品药品监督管理局提交加速批准的新药申请。

Palatin Technologies宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准AMAG Pharmaceuticals的Vyleesi™（bremelanotide注射剂）新药申请，用于治疗绝经前女性获得性、普遍性性欲减退症（HSDD）。Vyleesi是一种由Palatin开发的黑色素皮质素受体激动剂，是首个获FDA批准的按需治疗绝经前女性性欲低落的产品。该批准将触发Palatin从与AMAG的北美许可协议中获得6000万美元的里程碑付款。Vyleesi将通过预填充的自动注射笔进行皮下自我注射，用于预期性交前至少45分钟。预计AMAG将于2019年9月通过精选专科药房在商业上提供Vyleesi。

Vertex制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了其药物SYMDEKO（tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）用于治疗6至11岁患有囊性纤维化（CF）的儿童，这些儿童具有F508del-CFTR突变或至少一个对SYMDEKO有反应的CFTR基因突变。此前，该药物已获批准用于治疗12岁及以上患有囊性纤维化的患者。此外，SYMDEKO的新剂量规格（tezacaftor 50 mg/ivacaftor 75 mg和ivacaftor 75 mg）现已可用。Vertex完成了一项为期24周的3期开放标签、多中心研究，以评估tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor在6至11岁美国和加拿大儿童中的药代动力学、安全性和耐受性。该方案总体上被良好耐受，安全性数据与之前12岁及以上患者的观察结果相似。Vertex计划在2019年下半年向欧洲药品管理局提交6至11岁患者使用申请。

Seven and Eight Biopharmaceuticals Inc.（博迪生物制药公司）宣布与罗氏制药公司签署临床研究合作协议，旨在探索其靶向作用于toll样受体7和8的免疫调节剂BDB001与PD-L1单抗atezolizumab联合治疗实体肿瘤的效果。该研究将由Seven and Eight赞助并负责，旨在评估联合用药方案在实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效动力学和抗肿瘤活性。Seven and Eight是一家专注于新型免疫抗癌药物开发和商业化的生物技术公司，总部位于新泽西州爱迪生市，目前正推进其先导产品BDB001的I期临床试验。

Pfizer公司宣布，欧洲委员会批准了TALZENNA（talazoparib）作为一种口服多（ADP-核糖）聚合酶（PARP）抑制剂，用于治疗具有gBRCA1/2突变、HER2阴性（HER2-）的局部晚期（LA）或转移性乳腺癌（MBC）的成年患者。这一批准是基于EMBRACA试验的结果，这是迄今为止针对gBRCA-突变、HER2- LA或MBC的PARP抑制剂的最大3期研究。TALZENNA在EMBRACA试验中表现出优于化疗的效果，将无进展生存期（PFS）延长至8.6个月，而标准化疗组为5.6个月。此外，TALZENNA组的客观缓解率（ORR）为62.6%，是化疗组的两倍多。

Catabasis Pharmaceuticals在Parent Project Muscular Dystrophy（PPMD）第25届年度会议上分享了其新型NF-kB抑制剂edasalonexent治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的临床开发进展。edasalonexent的Phase 3 PolarisDMD试验正在进行中，全球多个国家正在招募患者，其中英国、爱尔兰、瑞典、德国和以色列的招募已满。预计2020年下半年将公布试验的主要结果，并有望支持2021年初的NDA提交。此外，Catabasis还分享了来自一项针对治疗DMD的医生、护理人员和患者倡导代表的研究，以及edasalonexent在MoveDMD Phase 2开放标签扩展研究中的数据，显示edasalonexent在改善肌肉功能、减缓疾病进展方面具有潜力。

日本制药公司大塚安科（Daiichi Sankyo）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）对其新药申请（NDA）的quizartinib治疗复发/难治性FLT3-ITD急性髓系白血病（AML）发出完整回复函（CRL）。Quizartinib是一种口服选择性FLT3抑制剂，已在日本获得批准用于治疗FLT3-ITD AML患者。大塚安科正在评估CRL，并将在美国确定下一步行动。Quizartinib的开发项目包括在美国、欧盟和日本进行的新诊断FLT3-ITD AML的3期临床试验，以及针对儿童和年轻成人复发/难治性FLT3-ITD AML的1/2期临床试验。此外，还计划在美国进行Quizartinib与MDM2抑制剂milademetan联合治疗复发/难治性FLT3-ITD AML和不适于高强度化疗的新诊断FLT3-ITD AML的1期临床试验。大塚安科致力于创新药物的研发，以解决成熟市场和新兴市场的未满足医疗需求。

Allena Pharmaceuticals在Oxalosis & Hyperoxaluria Foundation国际高草酸尿症研讨会上展示了其reloxaliase药物的开发进展，该药物旨在治疗肠源性高草酸尿症。公司将在研讨会上进行四次演讲，包括疾病负担、未满足的医疗需求、reloxaliase的开发进程以及临床研究数据。此外，Allena还与杜克大学医学学院的杜克临床研究研究所合作，支持URIROX-2 Phase 3临床试验。reloxaliase是一种口服酶治疗药物，旨在减少肠道中的草酸，降低草酸钙在肾脏中的沉积，减少长期肾脏并发症。URIROX-1和URIROX-2是两项关键的Phase 3临床试验，旨在评估reloxaliase在肠源性高草酸尿症患者中的安全性和有效性。Allena预计将在今年下半年公布URIROX-1的关键数据。

复宏汉霖自主研发的曲妥珠单抗生物类似药HLX02获得欧盟药品管理局上市申请受理，成为我国首个在欧盟报产并获受理的国产单抗生物类似药，同时也是我国首个进行国际多中心3期临床研究的生物类似药。该药针对HER2阳性的乳腺癌和胃癌等适应症，有望减轻患者用药负担，惠及全球患者。复宏汉霖与Accord合作，在欧洲、中东、北非及部分独联体国家获得HLX02独家商业化权利，并积极拓展全球布局，与雅各臣药业、Cipla等公司合作，为全球医疗需求未满足的病患带来福音。

Epizyme公司公布了其领先候选药物tazemetostat在治疗复发性或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）的II期临床试验的积极中期数据。该药物作为单药疗法，在至少接受过两线系统性治疗的患者中表现出显著的临床活性，且总体耐受性良好。数据将在国际恶性淋巴瘤会议上进行口头报告，并显示tazemetostat在携带EZH2激活突变和野生型EZH2的患者中均表现出良好的疗效和安全性。Epizyme公司正在准备tazemetostat的新药申请（NDA）提交，预计将在今年第四季度提交。此外，研究还表明，tazemetostat在EZH2突变患者中的疗效数据将继续成熟，并且该药物的安全性数据也显示出积极的趋势。

Arrowhead Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其ARO-APOC3孤儿药资格，用于治疗家族性胆固醇酯血症（FCS）。目前美国尚无针对FCS的有效治疗方法。ARO-APOC3是一种皮下注射的RNA干扰疗法，针对载脂蛋白C-III（APOC3），目前正作为治疗严重高甘油三酯血症和FCS的潜在药物进行开发。公司自2019年3月开始在人类中开展ARO-APOC3的第一项临床试验，这是一项针对63名成人健康志愿者和患有严重高甘油三酯血症及FCS患者的1期单剂量和多剂量研究，旨在评估ARO-APOC3的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。FDA孤儿药品开发办公室（OOPD）的使命是推进罕见病或影响美国少于20万人的疾病或条件的诊断和/或治疗产品的评估和开发。孤儿药资格为赞助商提供了开发罕见病产品的激励措施，包括部分临床试验支出税收抵免、某些FDA用户费豁免以及获得七年孤儿药市场独占权的资格。Arrowhead Pharmaceuticals致力于通过沉默导致疾病发生的基因来治疗难治性疾病，其RNA干扰疗法利用细胞内抑制特定基因表达的自然途径。

Dicerna公司宣布其PHYOX™1 Phase 1临床试验的最新数据，评估其领先产品DCR-PHXC在治疗原发性高草酸尿症（PH1和PH2）患者中的效果。结果显示，DCR-PHXC单剂量给药后，24小时尿草酸水平显著降低，且药物耐受性良好。研究将在6月22日在波士顿举行的国际高草酸尿症研讨会上公布。DCR-PHXC是首个针对所有PH类型的RNAi疗法，有望为PH患者提供新的治疗选择。