X4 Pharmaceuticals宣布启动了名为4WHIM的全球性关键性3期临床试验，旨在评估mavorixafor（X4P-001）治疗WHIM（Warts, Hypogammaglobulinemia, Infections, and Myelokathexis）综合症的安全性和有效性。该疾病是一种罕见的遗传性原发性免疫缺陷病。这是一项为期52周的随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究，计划在全球范围内招募约28名患者，并在约20个国家进行。主要疗效终点是评估mavorixafor与安慰剂相比，在52周内多个24小时周期内循环中性粒细胞水平的变化。次要终点包括感染率、疣负荷以及免疫系统和生活质量评估。mavorixafor是一种新型口服小分子CXCR4受体拮抗剂，在先前的早期临床试验中表现出良好的耐受性。X4 Pharmaceuticals还与Invitae Corporation合作，通过PATH4WARD项目为患者提供免费基因检测，以支持WHIM诊断。

新药研发公司普米斯生物完成超过1亿元Pre-A轮融资，由拾玉资本领投，铧盈基金跟投。该公司成立于2018年，专注于抗体类药物研发，主要针对癌症、免疫治疗和代谢病。普米斯核心技术在于抗体研发平台和双功能抗体构建，旨在调控肿瘤微环境。与血液瘤相比，实体瘤市场更大，研发难度更高，普米斯研发面向实体瘤市场，有望提高药物在肿瘤部位的分布。公司核心团队经验丰富，参与研发项目超过40个，已上市品种年销售总额超过200亿美元。

Aptinyx公司宣布，其新型NMDA受体调节剂NYX-783在多项酒精使用障碍模型中显示出显著减少酒精寻求和复饮行为的潜力。这些研究由南卡罗来纳医科大学合作完成，并在明尼苏达州明尼阿波利斯举行的第42届酒精研究学会科学会议上展出。NYX-783目前处于2期临床试验阶段，用于治疗创伤后应激障碍（PTSD），研究结果表明其可能对PTSD相关的常见共病有治疗作用，并扩大了其潜在的应用范围。在研究中，动物模型被训练通过杠杆按压自我给予乙醇，NYX-783处理组在酒精依赖模型和压力诱导的酒精寻求模型中表现出显著减少酒精寻求行为和复饮行为。这些数据支持了NYX-783在人类临床研究中进一步评估的必要性，并表明NYX-783可能成为治疗酒精滥用的一种有效方法。

Actinium Pharmaceuticals宣布，其与CD38抗体Darzalex（由强生公司销售）结合的放射性同位素Ac-225的研究成果在2019年核医学与分子影像学会年会上获得认可，并入选竞争性海报竞赛。该研究展示了Actinium的AWE技术平台在癌症治疗中的潜力，该平台利用放射性同位素与抗体结合，以靶向治疗多种肿瘤。Actinium的科学家Dr. Dale Ludwig在会议上展示了这项研究，并强调了该公司在放射性药物领域的创新和承诺。Actinium致力于在癌症治疗领域保持领先地位，并通过与合作伙伴的合作，提供从研发到临床试验的全面解决方案。

Acceleron Pharma Inc.完成了一项针对肺动脉高压（PAH）患者的sotatercept Phase 2试验的受试者招募。试验名为PULSAR，共招募了100名PAH患者，预计将在2020年第一季度公布初步结果。sotatercept是一种针对TGF-β超家族成员的探究性疗法，旨在通过调节BMPR2信号通路来改变PAH的治疗格局。此外，Acceleron还正在进行sotatercept的SPECTRA Phase 2探索性试验，以评估其在PAH患者中的疗效和安全性。PAH是一种罕见且进展迅速的疾病，会导致心脏负担加重，限制体力活动，并降低预期寿命。

Translate Bio公司获得美国FDA批准，可进行MRT5201单剂量递增 Phase 1/2临床试验，用于治疗鸟氨酸转氨酶缺乏症成人患者。MRT5201是一种新型治疗药物，旨在通过提供编码完整功能的鸟氨酸转氨酶的mRNA，直接解决鸟氨酸转氨酶缺乏症的病根。公司CEO表示，这是团队的一个重要里程碑，标志着第二个mRNA治疗药物进入临床开发。此前，公司提交的IND申请因需补充临床前毒理学数据而被FDA临床暂停，后经修订方案，FDA已解除暂停，允许进行单剂量递增临床试验。公司计划在2019年第四季度向FDA提交相关数据。MRT5201旨在通过静脉注射mRNA编码的完整功能的鸟氨酸转氨酶到肝脏，使肝细胞产生正常的鸟氨酸转氨酶。该药物在美国和欧盟获得了孤儿药资格。鸟氨酸转氨酶缺乏症是一种由OTC基因突变引起的代谢性肝酶疾病，是最常见的尿素循环疾病。

Minovia Therapeutics宣布开始一项针对Pearson综合征的Phase I/II临床试验，使用其专有的Mitochondrial Augmentation Therapy（MAT）平台治疗该儿童线粒体疾病。试验在以色列特拉维夫的Sheba Medical Center进行，这是首个针对线粒体疾病的线粒体细胞疗法临床试验。该疗法获得了美国食品和药物管理局的快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病指定。Minovia计划在Mitochondrial Medicine 2019会议上展示已接受治疗的三个患有Pearson综合征的儿童和一个患有Kearns-Sayre综合征的患者的研究案例。Minovia还将在马萨诸塞州剑桥开设美国运营，以扩大其与北美领先医疗和学术机构的临床和研究合作。Minovia任命John Cox为公司董事会主席，他此前是全球罕见病血液病学公司Bioverativ的CEO，该公司最近以116亿美元的价格被Sanofi收购。

Cara Therapeutics公司宣布启动一项针对因原发性胆汁性胆管炎（PBC）导致的肝功能损害患者瘙痒症的口服KORSUVA（CR845/difelikefalin）的2期临床试验。该试验旨在评估1毫克每日两次的口服KORSUVA与安慰剂相比在约60名PBC患者中的安全性和有效性。瘙痒症是胆汁淤积性肝病的常见症状，在PBC患者中的患病率高达70%。KORSUVA在2期和3期临床试验中显示出对血液透析患者中瘙痒症有显著和临床意义的缓解。该试验的设计基于与0.5 mcg/kg剂量的静脉注射KORSUVA相比的暴露水平，后者在2期和3期试验中对血液透析患者中中重度瘙痒症有显著和临床意义的瘙痒强度降低。

Eli Lilly公司的一项关于Trulicity（dulaglutide）更高剂量研究的试验成功达到了主要疗效终点，即与每周一次的Trulicity 1.5 mg相比，在36周内显著降低了2型糖尿病患者的A1C水平。此外，该试验还达到了体重减轻的次要疗效终点。试验中使用的dulaglutide 3.0 mg和4.5 mg剂量在安全性及耐受性方面与已知的Trulicity 1.5 mg剂量一致。AWARD-11是一项3期随机、双盲、平行臂研究，评估了dulaglutide 3.0 mg和4.5 mg剂量在1,842名2型糖尿病患者中的安全性和疗效。该研究的主要目标是证明每周一次的Trulicity 3.0 mg和/或4.5 mg剂量在A1C降低方面优于已批准的Trulicity 1.5 mg剂量。试验将持续至52周，以评估长期安全性数据，预计将在2019年底完成。Lilly计划在2019年底向监管机构提交申请，并在未来某个时间点分享详细结果。

美国食品药品监督管理局（FDA）已授予恩格列净快速通道资格，用于降低慢性心力衰竭患者心血管死亡和心力衰竭住院的风险。这项资格旨在加速新疗法的开发，以满足严重疾病未满足的医疗需求。这一资格适用于正在进行的EMPEROR项目，包括EMPEROR-Reduced和EMPEROR-Preserved研究，旨在评估恩格列净对慢性心力衰竭成人患者心血管死亡和心力衰竭住院的影响。Boehringer Ingelheim和Eli Lilly and Company表示，这一资格是解决未满足需求的重要一步，他们期待与FDA紧密合作，探索恩格列净改善慢性心力衰竭成人患者预后的潜力。恩格列净是一种每日一次的片剂，在美国以Jardiance®品牌销售，用于降低2型糖尿病成人血糖，并降低2型糖尿病和已知心血管疾病成人心血管死亡的风险。

InDex Pharmaceuticals宣布已完成CONDUCT研究的患者招募，该研究旨在评估cobitolimod治疗中重度溃疡性结肠炎的疗效和安全性。该研究为随机、双盲、安慰剂对照的IIb期研究，共有213名患者参与，在12个欧洲国家的91家诊所进行。研究评估了三种不同剂量和两种不同剂量频率的cobitolimod。公司CEO Peter Zerhouni表示，期待夏季末的研究结果，若结果积极，将有助于使cobitolimod成为溃疡性结肠炎患者的治疗选择。研究旨在确定最佳剂量方案，以实现最佳疗效并保持良好的安全性。目前，CONDUCT研究已完成，数据正在分析中，预计8-10周后公布初步结果。

Hatch Medical与Argon Medical Devices达成一项许可协议，Argon获得Hatch Medical旗下肝脏介入产品线包括Scorpion TIPS Access Systems的全球制造和分销权。该产品线由New England Endovascular Center创始人S. Lowell Kahn博士设计，旨在提高TIPS介入的便利性、准确性和简易性。Argon计划通过自有和OEM设施生产产品，并通过全球销售团队和分销网络进行分销。Hatch Medical致力于开发与经纪微创医疗设备，Argon对此次合作表示兴奋，并期待在市场上推动该产品线的成功。

Liquidia Technologies与GSK签署修订后的合作协议，扩大了基于PRINT技术的吸入式药物开发与商业化合作。公司获得开发三项新吸入式药物的权利，并可申请更多项目。GSK有权优先谈判，且新药研发成功后需向GSK支付里程碑和版税。LIQ861作为治疗肺动脉高压的干粉吸入制剂，目前正在进行III期临床试验，Liquidia致力于进一步拓展呼吸产品管线。

LineaRx，Applied DNA Sciences的子公司，向Evotec SE，一家知名的治疗性开发公司，交付了多份定制线性DNA扩增子，以支持其神经退行性疾病研究，如亨廷顿病、帕金森病或阿尔茨海默病。这些DNA扩增子是用于生成RNA或更多DNA的模板，对于核酸疗法至关重要。Evotec SE认可LineaRx在设计和大规模生产线性DNA方面的优势，并选择使用其专有的PCR平台。此次交付标志着越来越多的治疗开发者选择LineaRx，以评估线性DNA在他们的治疗开发管线中的益处。LineaRx致力于利用其PCR技术和cGMP大规模生产能力，成为追求无质粒路径的公司的重要合作伙伴。

Esperion与Oberland Capital Management LLC领导的投资者集团达成了一项价值2亿美元的分级收入基础融资协议，用于支持bempedoic acid和bempedoic acid/ezetimibe组合片的净收入。该协议包括1250万美元的预付款、FDA批准后的250万美元以及上市后Esperion选择权下的500万美元。Esperion将逐步降低美国收入的还款率，并在达到特定收入目标后降至低于1%的比率。Esperion在还款完成后将重新获得100%的收入权利。Esperion将于6月26日举办电话会议和网络直播，讨论与Oberland Capital的协议细节。bempedoic acid是一种非他汀类、口服、每日一次的LDL-C降低疗法，而bempedoic acid/ezetimibe组合片则是通过抑制胆固醇合成和吸收来降低LDL-C。Esperion致力于开发治疗高胆固醇血症患者的便捷、经济、互补的口服疗法，以降低全球心血管疾病的风险。

“由AP-HP领导，与巴斯德研究所、‘听力基金会’和Sensorion合作的‘AUDINNOVE’项目获得970万欧元资助。该项目旨在通过开发新的诊断和治疗手段来解决先天性聋哑问题，目标是开发一种针对由Otoferlin蛋白编码基因突变引起的遗传性单基因聋哑的特定基因治疗计划。该项目由AP-HP的儿科耳鼻喉科团队和遗传学团队领导，巴斯德研究所的遗传学和听力生理学实验室团队，‘听力基金会’以及Sensorion共同参与，Sensorion将利用其在内耳疾病药物研发方面的专长，负责进行监管前临床和临床试验。”

Angel Medical Systems与新加坡的Jasper Capital签署了为期多年的亚太地区分销协议，涉及澳大利亚、日本、香港、印尼、新加坡、泰国、马来西亚、印度和土耳其等9个国家，覆盖近20亿人口。该协议要求Jasper在协议期间至少销售超过35,000台设备。此协议将有助于AngelMed将其Guardian系统——全球首个FDA批准的用于急性冠脉综合征的植入式心脏监测和患者警报系统——引入这些市场。Jasper Capital及其附属公司将承担获得监管批准、报销和支持产品销售的相关费用，并承诺对AngelMed进行重大投资。双方计划在2020年初开始实施亚太地区的首次植入。