洛瓦莱斯生物医学公司与杰克逊实验室（JAX）、Exemplar Genetics、IONTOX和宾夕法尼亚大学组成团队，获得美国国立卫生研究院国家转化科学中心价值2000万美元的新合同，旨在创建新的疾病模型和进行药理学研究，以更好地理解和研究疾病或治疗方法，特别是针对罕见和被忽视的疾病。该团队结合了全球顶尖的科研人才，旨在帮助NIH创建或描述新型疾病模型，解决未满足的医疗需求。洛瓦莱斯生物医学是一家合同研究机构，致力于帮助制药和生物技术公司推进其复杂的药物开发研究，从临床前阶段到临床试验。

Asklepion Pharmaceuticals完成了一项针对儿童先天性心脏病手术中预防急性肺损伤的III期临床试验的招募工作。该试验评估了静脉注射L-精氨酸在预防心肺旁路手术引起的急性肺损伤临床后遗症方面的有效性和安全性。研究共招募了192名来自美国、以色列、德国和奥地利的29个中心的患儿。公司CEO Gary R. Pasternack表示，他们期待学习试验结果，并在结果积极的情况下提交监管批准申请。试验结果预计在2019年10月公布。

Amphivena Therapeutics在阿姆斯特丹举行的第24届欧洲血液学协会会议上口头报告了AMV564在复发或难治性急性髓系白血病（AML）患者中进行的首次人体1期临床试验的初步数据。该研究展示了AMV564在治疗AML患者中的活性，并扩展了2018年12月美国血液学年会上的26例患者的数据。AMV564是一种双价、双特异性（2:2）T细胞趋化剂，可结合CD33和CD3，导致T细胞针对白血病细胞和髓源性抑制细胞（MDSCs）的裂解，而不影响单核细胞和中性粒细胞。研究数据表明，AMV564在14天给药方案中表现出良好的耐受性，无剂量限制性毒性，且只有1级和2级细胞因子释放综合征。Amphivena首席执行官兼总裁Jeanmarie Guenot博士表示，AMV564通过快速和选择性地消除白血病细胞和罕见的幼稚、粒性和单核性MDSCs，同时保护正常CD33表达的细胞，如中性粒细胞和单核细胞，展示了T细胞趋化剂的创新临床活性。该研究由Gail Roboz博士代表研究团队进行报告，她表示AMV564在高风险、老年患者群体中表现出令人鼓舞的单药活性，包括完全缓解、缓解和部分缓解，以及持久性的证据。

礼来中国宣布，国家药品监督管理局批准艾乐明®（巴瑞替尼片）2mg片剂用于治疗成人中重度活动性类风湿关节炎，该药为酪氨酸蛋白激酶（JAK）1/2抑制剂，每日一次口服。适用于对传统抗风湿药疗效不佳或不耐受的患者，可与其他药物联合使用。类风湿关节炎是一种慢性炎症性自身免疫性疾病，严重影响患者生活质量。艾乐明®在中国上市标志着礼来中国正式进军风湿免疫领域，其临床试验显示良好疗效与安全性。

Genprex公司更新了其领先药物候选产品Oncoprex™免疫基因疗法在非小细胞肺癌（NSCLC）治疗中与免疫疗法的联合应用进展。公司与德克萨斯大学MD安德森癌症中心（MD Anderson）签订研究协议，旨在开发一种新的癌症治疗方法，结合TUSC2肿瘤抑制基因和免疫疗法。研究在2019年4月美国癌症研究协会会议上展示了积极结果。Genprex正在设计一项临床试验，旨在评估Oncoprex与检查点抑制剂联合治疗NSCLC的效果，目标是在2020年第一季度开始招募患者。Genprex致力于通过结合其领先药物候选产品与已批准的免疫疗法，为患者提供更多治疗选择。

Cytori Therapeutics公司近日就其专利药物ATI-1123的开发进展进行了更新。该药物基于活性药物成分多西他赛，经过重新设计和配方，有望在多种难以治疗的癌症中发挥临床效用。公司向美国食品药品监督管理局（FDA）提交的申请旨在明确未来开发计划的关键方面，包括505(b)(2)途径的适用性、相关临床、非临床和药品质量信息的充分性以及FDA对产品特定提交问题的关注。FDA反馈显示，505(b)(2)申请似乎是一种可接受的监管途径，多西他赛注射剂作为潜在的可列药品（LD）是可接受的。此外，FDA同意已完成的非临床研究足以支持ATI-1123在至少60天后进展的铂敏感小细胞肺癌患者中启动临床试验。Cytori Therapeutics公司计划继续进行针对铂敏感小细胞肺癌患者的后续II期临床试验。Cytori Therapeutics专注于开发、制造和商业化纳米颗粒递送肿瘤学药物，其产品线包括用于乳腺癌、卵巢癌、多发性骨髓瘤和卡波西肉瘤的ATI-0918聚乙二醇化脂质体多柔比星、复杂/混合型通用药物以及用于多种实体瘤的ATI-1123专利化白蛋白稳定聚乙二醇化脂质体多西他赛。

Puma Biotechnology公司向美国食品药品监督管理局提交了关于neratinib联合capecitabine治疗HER2阳性转移性乳腺癌的新药补充申请，该申请基于Phase III NALA临床试验的结果。试验显示，neratinib联合capecitabine在延长无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）方面优于lapatinib联合capecitabine。此外，neratinib联合capecitabine在治疗症状性中枢神经系统疾病（脑转移）的时间以及响应持续时间方面也显示出优势。neratinib在2017年已获美国FDA批准用于治疗早期HER2阳性乳腺癌，NERLYNX是其在美国的商标名。

Catalyst Biosciences公司宣布将在即将于2019年7月6日至10日在澳大利亚墨尔本举行的国际血栓与止血学会（ISTH）会议上进行一项关于MarzAA治疗血友病A或B伴抑制剂的II期临床试验数据的口头报告，并展示三篇海报。MarzAA是一种新型皮下注射的凝血因子VIIa（FVIIa）制剂。公司将于7月8日早上8点（美国东部时间）举行投资者电话会议和网络直播，讨论MarzAA和DalcA的数据。Johnny Mahlangu博士，南非约翰内斯堡威特沃特斯兰德大学血液病学教授，MarzAA II期研究的主要研究员，将进行口头报告。此外，公司还将展示关于MarzAA试验受试者生活质量改善、Dalcinonacog alfa（DalcA）的免疫原性风险评估以及DalcA的II期b研究的海报。

Spring Bank Pharmaceuticals宣布向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了其STING激动剂开发候选药物SB 11285的IND申请，以启动针对晚期实体瘤患者的Phase 1临床试验，旨在评估安全性、耐受性和初步抗肿瘤活性。该药物有望成为治疗多种癌症的重要免疫治疗手段，并可能克服第一代STING激动剂方法中观察到的肿瘤内给药需求。公司计划在2020年中报告试验的初步结果。Spring Bank的CEO Martin Driscoll表示，该IND申请的提交是公司2019年的又一重要成就，并相信公司的股票被低估，未能充分反映其在HBV和肿瘤学领域的差异化方法。

辉瑞公司宣布，其2%的 crisaborole软膏在3个月至24个月大的患有轻度至中度特应性皮炎（俗称湿疹）的儿童中表现出良好的耐受性。这项名为CrisADe CARE 1的4周多中心开放标签单臂研究评估了crisaborole软膏在125名患有轻度至中度特应性皮炎的幼儿中的安全性、药代动力学和疗效。研究的主要终点是治疗相关不良事件和严重不良事件的数量，以及与基线相比在身高、体重、生命体征、心电图和临床实验室参数方面的临床显著变化。Crisaborole软膏目前在一些国家获得批准，用于治疗2岁及以上患者的轻度至中度特应性皮炎。

Biohaven制药公司宣布，其首个患者已入组一项评估rimegepant治疗难治性三叉神经痛疗效和安全的二期临床试验。三叉神经痛是一种神经性疼痛疾病，以面部反复发作的剧烈疼痛为特征。rimegepant是Biohaven公司开发的针对偏头痛和三叉神经痛的口服、选择性、强效小分子CGRP受体拮抗剂。该试验将在约翰霍普金斯医学中心进行，旨在评估rimegepant在治疗对药物治疗反应不足的三叉神经痛患者中的疗效和安全性。

ActoBio Therapeutics公司宣布，其研发的针对早期1型糖尿病（T1D）的实验性药物AG019将进入下一阶段的Ib/IIa期临床试验。该决定基于独立数据安全监测委员会的审查支持。AG019是一种口服胶囊，由经过基因改造的乳酸杆菌制成，旨在通过口服免疫耐受来逆转T1D。在下一阶段的研究中，AG019将与PRV-031（一种用于预防临床T1D的III期抗CD3单克隆抗体）联合使用。该研究将评估AG019与PRV-031在12天内联合使用8周的效果，并与安慰剂组进行比较。初步数据显示，AG019与系统性抗CD3单克隆抗体短期治疗相结合，在60%的糖尿病小鼠中逆转了血糖水平，在疾病早期阶段治疗的小鼠中有89%逆转了疾病。预计该试验的结果将在2020年公布，并将提供关于AG019在人类中的安全性和有效性的初步数据。

Biogen公司宣布，NURTURE研究的新结果显示，在45.1个月的长期分析中，对脊髓性肌萎缩症（SMA）的先兆婴儿（共25名）进行SPINRAZA治疗的疗效和安全性得到进一步证实。与疾病自然进程相比，接受SPINRAZA治疗的患者表现出持续改善，绝大多数患者在正常时间内达到了运动里程碑。

Bicycle Therapeutics公司宣布，其基于专有双环肽（Bicycle®）技术的创新疗法在Oxurion公司的一项Phase I临床试验中取得了成功，该试验评估了THR-149（一种新型Bicycle-基血浆激肽释放酶抑制剂）在糖尿病黄斑水肿（DME）患者中的安全性和耐受性。试验结果显示，单次玻璃体注射THR-149在90天内保持了稳定的效果，患者最佳矫正视力（BCVA）平均提高了6.5字母。这些结果为Bicycle疗法在眼科领域的应用提供了支持，并进一步证明了该疗法在推进Bicycle毒素偶联物BT1718的临床试验中的临床潜力。Bicycle Therapeutics与Oxurion自2013年起合作开发新型人血浆激肽释放酶抑制剂，用于眼科治疗。

Alnylam Pharmaceuticals宣布向欧洲药品管理局（EMA）提交了givosiran的上市许可申请，givosiran是一种针对急性肝性卟啉症（AHP）的RNAi疗法，旨在治疗由ALAS1基因突变引起的疾病。该药物已被EMA授予优先药物（PRIME）资格和孤儿药资格，并获得加速评估，以加快审批流程。givosiran在ENVISION 3期临床试验中显示出降低复合卟啉症发作率的潜力，同时具有良好的安全性和耐受性。此外，givosiran已在美国获得突破性疗法指定和孤儿药资格，并已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了新药申请。

Cerecor公司宣布其针对神经源性直立性低血压（nOH）治疗的CERC-301药物在完成I期临床试验后取得积极结果。结果显示，CERC-301在帕金森病患者中能够快速、强劲且持续地提高站立时的收缩压（SBP），最高剂量20mg在研究期间内对基线值和安慰剂组产生了临床意义的改善，最大改善量为29.1 mmHg。这些结果支持了CERC-301作为nOH新型治疗药物的潜力，且未出现严重不良事件，所有剂量均被认为是安全且耐受性良好。研究进一步验证了CERC-301在帕金森病等神经退行性疾病患者中改善低血压的假设。Cerecor首席科学官Perry Calias博士表示，这些结果增强了CERC-301治疗nOH的数据包，并期待进一步推进该药物的开发。研究的主要调查员、博卡拉顿帕金森病和运动障碍中心主任Stuart Isaacson博士认为，CERC-301的血压改善效果令人兴奋，可能为nOH患者提供新的治疗选择。

Tiziana Life Sciences公司发布，一项发表在《新英格兰医学杂志》上的研究提供了使用抗CD3单克隆抗体预防或治疗1型糖尿病的临床证据。该研究由Provention Bio开发的Teplizumab抗体进行，结果显示Teplizumab能显著延缓1型糖尿病的进展，诊断糖尿病的中位延迟时间为2年。Tiziana Life Sciences的CEO兼CSO Kunwar Shailubhai表示，Tiziana的专有技术对于mAb的口服和鼻内递送具有强大的潜在应用，特别是Foralumab在自身免疫疾病，包括1型糖尿病中的应用。Tiziana的Foralumab是唯一的全人源抗CD3单克隆抗体，与小鼠来源的抗CD3相比，可以减少免疫反应。Tiziana的Foralumab目前正在进行一项1期临床试验，以研究其通过鼻内递送的安全性、耐受性和神经退行性疾病的生物标志物。另一项1期临床试验将评估口服Foralumab在克罗恩病和NASH中的安全性和耐受性。